Sulforafaan voor de behandeling van jonge mannen met autismespectrumstoornis
18 mei 2020 bijgewerkt door: University of North Carolina, Chapel Hill
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie van met myrosinase verrijkte glucoraphanine, een sulforafaanprecursorsysteem, bij autismespectrumstoornis
Het doel van deze gerandomiseerde gecontroleerde studie is om te bepalen of een voedingssupplement met extracten van broccolispruiten en zaden, een rijke bron van sulforafaan, effectief is bij het verminderen van de kernsymptomen van autismespectrumstoornis (ASS).
De studie zal ook de veiligheid en verdraagbaarheid van een sulforafaansupplement bij jonge mannen met ASS onderzoeken, evenals de effecten ervan op uitdagende neuropsychiatrische symptomen die vaak worden geassocieerd met ASS, zoals hyperactiviteit, prikkelbaarheid en repetitieve bewegingen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Autismespectrumstoornis (ASS) is een neurologische ontwikkelingsstoornis die 1 op de 68 kinderen treft, waaronder 1 op de 42 jongens, die wordt gekenmerkt door duidelijke sociale communicatiestoornissen en beperkt, repetitief gedrag en interesses. Evidence-based farmacologische behandelingen die beschikbaar zijn voor de behandeling van de bepalende symptomen van ASS ontbreken momenteel.
Hoewel de etiologie van ASS niet volledig wordt begrepen, wordt verondersteld dat de pathogenese betrekking heeft op cellulaire disfunctie, waaronder verhoogde oxidatieve stress, afwijkende neuro-inflammatie en verminderde mitochondriale capaciteit, wat leidt tot synaptische disfunctie bij ten minste een subgroep van individuen. Sulforafaan is een krachtige opwaartse regelaar van antioxidant-responselementen en hitteschok-eiwitten, wat kan leiden tot een verbeterde redoxcapaciteit, verminderde ontsteking en verbeterde mitochondriale werking bij personen met ASS. Een proef door Singh en collega's (2014) leverde voorlopig bewijs op dat suggereerde dat sulforafaan afgeleid van extract van broccolispruit gunstige effecten kan hebben voor het verbeteren van symptomen van autisme.
In deze studie zullen jonge mannen van 13-30 jaar oud met matige tot ernstige autismespectrumstoornis willekeurig worden toegewezen aan een sulforafaansupplement of placebo gedurende een behandelingsperiode van 12 weken, gevolgd door een fase van 4 weken blinde stopzetting. De niet-omhulde tabletten bevatten elk 125 mg broccolizaadextract en 50 mg broccolispruitextract, overeenkomend met ongeveer 15 µmol sulforafaan per tablet. De dosis varieert van 3-8 tabletten per dag, afhankelijk van het gewicht van de deelnemer. Gematchte placebo-tabletten bevatten alleen inerte ingrediënten
Voorafgaand aan de start van de behandeling en aan het einde van de behandelingsfase zal een serummonster worden genomen om de metabolieten van sulforafaan te kwantificeren. De klinische respons zal worden beoordeeld door middel van door clinici en zorgverleners beoordeelde metingen van autismesymptomen (Social Responsiveness Scale-2; Repetitive Behavior Scale-Revised), uitdagende symptomen die vaak worden waargenomen bij personen met ontwikkelingsstoornissen (Aberrant Behavior Checklist) en globale ernst van symptomen en verbetering (Clinical Global Impression Scale). Bij aanvang en aan het einde van de behandelingsfase zal een bloedmonster worden afgenomen om veiligheidslaboratoria te controleren, en bij aanvang zal een speekselmonster worden afgenomen voor een toekomstig onderzoek naar genetische biomarkers die verband houden met de respons op de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
48
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Carrboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27510
- Carolina Institute for Developmental Disabilities, University of North Carolina School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
13 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen tussen de 13 en 30 jaar (inclusief) op het moment van de toestemming
- Primaire diagnose van autismespectrumstoornis (ASS), bevestigd door Diagnostic and Statistical Manual-5 (DSM-5)-criteria en voldoen aan de autisme-grenswaarde van 9 of hoger op het Autism Diagnostic Observation Schedule-2 (ADOS-2)
- Deelnemer is in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven of heeft een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) met voldoende capaciteit om namens de deelnemer schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
- De deelnemer heeft een betrouwbare informant (ouder of verzorger) die over voldoende vroegere en actuele kennis van de proefpersoon beschikt en toezicht houdt op de toediening van de onderzoeksmedicatie en de proefpersoon bij elk studiebezoek vergezelt.
- Deelnemer en verzorger beschikken over betrouwbaar vervoermiddel om studiebezoeken bij te wonen.
Uitsluitingscriteria:
- Chronische medische ziekte die niet stabiel is of een risico zou vormen voor de deelnemer als hij deelneemt aan het onderzoek
- Geschiedenis van klinische aanvallen binnen de 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving
- Bekende genetische aandoening waarvan wordt aangenomen dat deze de oorzaak is van een autismespectrumstoornis (bijv. Fragiele x-syndroom, tubereuze sclerose)
- Veranderingen in psychofarmacologische medicatie (bijv. stimulerende middelen, antidepressiva, anxiolytica, antipsychotica) in de 4 weken voorafgaand aan de studie-inschrijving
- Aanzienlijke veranderingen in niet-medicamenteuze behandelingen voor ASS in de 4 weken voorafgaand aan de studie-inschrijving
- Chronische behandeling met ontstekingsremmers (bijv. ibuprofen, NSAID's, corticosteroïden)
- Klinisch significante laboratoriumafwijkingen bij het screeningsbezoek (bijv. ASAT/ALAT > tweemaal de bovengrens van normaal; serumcreatinine > 1,2 mg/dl, TSH buiten normaalgrens)
- Klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek waarvan de onderzoeker vaststelt dat ze het risico op schade door deelname aan het onderzoek kunnen vergroten
- Heeft deelgenomen aan een andere klinische interventionele studie of heeft een onderzoeksproduct ontvangen in de 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving
- Eerder therapeutisch onderzoek met sulforafaan of deelname aan een klinisch onderzoek waarin sulforafaan het onderzoeksmiddel was
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Sulforafaan
Deelnemers nemen dagelijks een sulforafaansupplement van 3-8 tabletten, waarbij de dosis afhankelijk is van het lichaamsgewicht. Elke tablet bevat 125 mg broccolizaadpoeder en 50 mg extract van broccolispruiten, goed voor ongeveer 15 µmol sulforafaan. Het op gewicht gebaseerde doseringsschema is als volgt: 3 tabletten (ca. 46,5 µmol SF) indien |
Het geneesmiddel voor onderzoek is een niet-omhulde tablet die zowel glucoraphanine als myrosinase bevat, het enzym dat glucoraphanine in vivo omzet in sulforafaan.
Deelnemers aan deze arm zullen gedurende 12 weken eenmaal daags 3-8 tabletten via de mond innemen (dosis is afhankelijk van het gewicht).
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers aan deze arm nemen placebotabletten die qua vorm, grootte en kleur identiek zijn aan de sulforafaantabletten.
Het aantal tabletten dat per dag wordt ingenomen, komt overeen met het op gewicht gebaseerde schema dat is beschreven voor de sulforafaanarm.
|
Placebo-tabletten zijn niet omhuld en lijken qua uiterlijk op het geneesmiddel voor onderzoek, omdat ze inerte componenten bevatten.
Deelnemers aan deze arm zullen gedurende 12 weken eenmaal daags 3-8 tabletten via de mond innemen (dosis is afhankelijk van het gewicht).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Totaalscore bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De SRS-2 biedt een T-score die zodanig is geschaald dat het gemiddelde 50 is en de SD 10.
Hogere scores duiden op een hogere aanwezigheid en ernst van autistische sociale beperkingen.
Een T-score van 76 of hoger wordt als "ernstig" beschouwd.
T-scores tussen 66 en 75 worden als "matig" beschouwd.
T-scores tussen 60 en 65 worden als "mild" beschouwd.
Een T-score onder de 60 wordt als typisch beschouwd.
Het theoretische bereik van een T-score is 10 tot 90.
Het werkelijke bereik van de SRS-2 in deze studie is 45 tot 90.
|
Basislijn
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) totaalscore in week 4
Tijdsspanne: Week 4
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De SRS-2 biedt een T-score die zodanig is geschaald dat het gemiddelde 50 is en de SD 10.
Hogere scores duiden op een hogere aanwezigheid en ernst van autistische sociale beperkingen.
Een T-score van 76 of hoger wordt als "ernstig" beschouwd.
T-scores tussen 66 en 75 worden als "matig" beschouwd.
T-scores tussen 60 en 65 worden als "mild" beschouwd.
Een T-score onder de 60 wordt als typisch beschouwd.
Het theoretische bereik van een T-score is 10 tot 90.
Het werkelijke bereik van de SRS-2 in deze studie is 45 tot 90.
|
Week 4
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) totaalscore in week 8
Tijdsspanne: Week 8
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De SRS-2 biedt een T-score die zodanig is geschaald dat het gemiddelde 50 is en de SD 10.
Hogere scores duiden op een hogere aanwezigheid en ernst van autistische sociale beperkingen.
Een T-score van 76 of hoger wordt als "ernstig" beschouwd.
T-scores tussen 66 en 75 worden als "matig" beschouwd.
T-scores tussen 60 en 65 worden als "mild" beschouwd.
Een T-score onder de 60 wordt als typisch beschouwd.
Het theoretische bereik van een T-score is 10 tot 90.
Het werkelijke bereik van de SRS-2 in deze studie is 45 tot 90.
|
Week 8
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) totaalscore in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De SRS-2 biedt een T-score die zodanig is geschaald dat het gemiddelde 50 is en de SD 10.
Hogere scores duiden op een hogere aanwezigheid en ernst van autistische sociale beperkingen.
Een T-score van 76 of hoger wordt als "ernstig" beschouwd.
T-scores tussen 66 en 75 worden als "matig" beschouwd.
T-scores tussen 60 en 65 worden als "mild" beschouwd.
Een T-score onder de 60 wordt als typisch beschouwd.
Het theoretische bereik van een T-score is 10 tot 90.
Het werkelijke bereik van de SRS-2 in deze studie is 45 tot 90.
|
Week 12
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) totaalscore in week 16
Tijdsspanne: Week 16
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De SRS-2 biedt een T-score die zodanig is geschaald dat het gemiddelde 50 is en de SD 10.
Hogere scores duiden op een hogere aanwezigheid en ernst van autistische sociale beperkingen.
Een T-score van 76 of hoger wordt als "ernstig" beschouwd.
T-scores tussen 66 en 75 worden als "matig" beschouwd.
T-scores tussen 60 en 65 worden als "mild" beschouwd.
Een T-score onder de 60 wordt als typisch beschouwd.
Het theoretische bereik van een T-score is 10 tot 90.
Het werkelijke bereik van de SRS-2 in deze studie is 45 tot 90.
|
Week 16
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subschaalscore (sociaal bewustzijn)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag). De subschaal SRS-2-Sociaal bewustzijn meet het vermogen van een deelnemer om sociale signalen te herkennen. Deze subschaal bestaat uit 8 items met scores variërend van 1 tot 4 voor een totaal bereik van scores van 8 tot 32. Een hogere score staat voor een groter vermogen om sociale signalen te herkennen. Subschalen zijn niet diagnostisch van aard, maar geven enig inzicht in individueel gedrag. Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16. |
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subschaalscore (Sociale Cognitie)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De subschaal SRS-2-Sociale Cognitie meet het vermogen van een deelnemer om sociaal gedrag te interpreteren.
Deze subschaal bestaat uit 12 items met scores variërend van 1 tot 4 voor een totaal bereik van scores van 12 tot 48.
Een hogere score vertegenwoordigt een groter vermogen om sociaal gedrag te interpreteren.
Subschalen zijn niet diagnostisch van aard, maar geven enig inzicht in individueel gedrag.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subschaalscore (Sociale communicatie)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De subschaal SRS-2-Sociale communicatie meet het vermogen van een deelnemer om wederzijdse communicatie in sociale situaties te beoordelen.
Deze subschaal bestaat uit 22 items met scores van 1 tot 4 voor een totaal bereik van scores van 22 tot 88.
Een hogere score staat voor een groter vermogen om wederzijdse communicatie te beoordelen.
Subschalen zijn niet diagnostisch van aard, maar geven enig inzicht in individueel gedrag.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subschaalscore (Sociale Motivatie)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De subschaal SRS-2-Sociale Motivatie meet de mate waarin een deelnemer gemotiveerd is om deel te nemen aan sociale interacties.
Deze subschaal bestaat uit 11 items met scores variërend van 1 tot 4 voor een totaal bereik van scores van 11 tot 44.
Een hogere score staat voor een grotere motivatie om deel te nemen aan sociale interactie.
Subschalen zijn niet diagnostisch van aard, maar geven enig inzicht in individueel gedrag.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Subschaalscore (beperkte interesses/repetitief gedrag)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) is een zorgverlenerrapport van 65 items met 5 subschalen die de kernsymptoomdomeinen van ASS bestrijken (sociaal bewustzijn, sociale cognitie, sociale communicatie, sociale motivatie en beperkte interesses/repetitief gedrag).
De SRS-2-subschaal Beperkte interesses/repetitief gedrag beoordeelt het niveau van stereotypering en afgebakende interesses van de deelnemer.
Deze subschaal bestaat uit 12 items met scores variërend van 1 tot 4 voor een totaal bereik van scores van 12 tot 48.
Een hogere score staat voor een hoger niveau van stereotypering en afgebakende interesses.
Subschalen zijn niet diagnostisch van aard, maar geven enig inzicht in individueel gedrag.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Afwijkende gedragschecklist (ABC) Subschaalscore (sociale terugtrekking)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een vragenlijst voor zorgverleners met 58 items die is ontwikkeld om medicatie-effecten bij personen met ontwikkelingsstoornissen te beoordelen en omvat 5 verschillende subschalen van gedragssymptomen.
De subschaal ABC-Sociale Terugtrekking beoordeelt de mate van sociale terugtrekking van de deelnemer.
Deze subschaal bestaat uit 16 items met scores van 0 tot 3 voor een totaal bereik van scores van 0 tot 48.
Een hogere score vertegenwoordigt een grotere mate van sociale terugtrekking.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Afwijkende gedragschecklist (ABC) Subschaalscores (hyperactiviteit)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een vragenlijst voor zorgverleners met 58 items die is ontwikkeld om medicatie-effecten bij personen met ontwikkelingsstoornissen te beoordelen en omvat 5 verschillende subschalen van gedragssymptomen.
De subschaal ABC-Hyperactiviteit beoordeelt het niveau van hyperactiviteit en niet-naleving van de deelnemer.
Deze subschaal bestaat uit 16 items met scores van 0 tot 3 voor een totaal bereik van scores van 0 tot 48.
Een hogere score vertegenwoordigt een hoger niveau van hyperactiviteit/niet-naleving.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Afwijkende gedragschecklist (ABC) Subschaalscore (ongepaste spraak)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een vragenlijst voor zorgverleners met 58 items die is ontwikkeld om medicatie-effecten bij personen met ontwikkelingsstoornissen te beoordelen en omvat 5 verschillende subschalen van gedragssymptomen.
De subschaal ABC-Ongepaste spraak beoordeelt het gebruik van ongepaste spraak door de deelnemer.
Deze subschaal bestaat uit 4 items met scores van 0 tot 3 voor een totaal bereik van scores van 0 tot 12.
Een hogere score staat voor een groter gebruik van ongepaste spraak.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Checklist afwijkend gedrag (ABC) Subschaalscore (stereotypie)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een vragenlijst voor zorgverleners met 58 items die is ontwikkeld om medicatie-effecten bij personen met ontwikkelingsstoornissen te beoordelen en omvat 5 verschillende subschalen van gedragssymptomen.
De subschaal ABC-Stereotypie beoordeelt het niveau van stereotiep gedrag van de deelnemer.
Deze subschaal bestaat uit 7 items met scores van 0 tot 3 voor een totaal bereik van scores van 0 tot 21.
Een hogere score vertegenwoordigt een hoger niveau van stereotiep gedrag.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Afwijkende gedragschecklist (ABC) Subschaalscore (prikkelbaarheid)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een vragenlijst voor zorgverleners met 58 items die is ontwikkeld om medicatie-effecten bij personen met ontwikkelingsstoornissen te beoordelen en omvat 5 verschillende subschalen van gedragssymptomen.
De subschaal ABC-Irritability beoordeelt de mate van prikkelbaarheid van de deelnemer.
Deze subschaal bestaat uit 15 items met scores van 0 tot 3 voor een totaal bereik van scores van 0 tot 45.
Een hogere score staat voor een grotere mate van prikkelbaarheid.
Deze subschaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De CGI-Severity (CGI-S)-schaal is een 7-punts, door een arts beoordeelde schaal die een algemene beoordeling geeft van het functioneren van de patiënt in vergelijking met andere patiënten met een vergelijkbare diagnose (1=helemaal niet ziek tot 7=ernstig ziek).
Een hogere score duidt op een hoger niveau van ernst van psychopathologie.
Deze schaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Aantal deelnemers met Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Score Veel verbeterd of Zeer veel verbeterd
Tijdsspanne: Week 4, week 8, week 12, week 16
|
De door de arts beoordeelde CGI-Improvement (CGI-I)-schaal beoordeelt de algehele verbetering of verslechtering van ziekte (dwz ASS) ten opzichte van de uitgangswaarde.
De CGI-Improvement (CGI-I) schaal beoordeelt de algehele verbetering of verslechtering van ziekte (dwz ASS) ten opzichte van de uitgangswaarde.
Mogelijke scores op deze schaal variëren van 1-6 met de volgende toegewezen waarden: 1 = "Zeer veel verbeterd"; 2 = "Veel verbeterd; 3 = "Minimaal verbeterd"; 4 = "Geen verandering"; 5 = "Minimaal slechter"; 6= "Veel slechter."
Een hogere score duidt op verslechtering van de ziekte (dwz ASS), terwijl een lagere score op verbetering van de ziekte duidt.
Deze schaal werd gemeten in week 4, week 8, week 12 en week 16.
Bij deze meting werd het aantal deelnemers in elke behandelingsarm geteld dat door de onderzoeksarts werd bepaald als "Veel verbeterd" of "Zeer veel verbeterd" (indicatief voor een betekenisvolle klinische verbetering).
|
Week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR) totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
De RBS-R is een op informanten gebaseerde vragenlijst met 43 items die is ontworpen om een reeks beperkt, repetitief gedrag (RRB) te kwantificeren dat wordt waargenomen bij ASS.
Scores voor elk item variëren van 0 = "Gedrag komt niet voor" tot 3 = "Gedrag komt voor en is een ernstig probleem".
Het totale bereik is dus 0 tot 129.
Een hogere score duidt op een grotere breedte van repetitief gedrag.
Deze schaal werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Gemiddelde rode bloedcelwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de rode bloedcelwaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde waarde van witte bloedcellen
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de witte bloedcelwaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde hemoglobinewaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de hemoglobinewaarde als onderdeel van de volledige bloedbeeldmeting.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde hematocrietwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de hematocrietwaarde als onderdeel van de volledige bloedbeeldmeting.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde corpusculaire volumewaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de waarde van het gemiddelde corpusculaire volume als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde corpusculaire hemoglobinewaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de gemiddelde corpusculaire hemoglobinewaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratiewaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratiewaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde waarde voor de breedte van de distributie van rode bloedcellen
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de waarde van de distributiebreedte van de rode bloedcellen als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde bloedplaatjeswaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de bloedplaatjeswaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde absolute neutrofielenwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de absolute waarde van neutrofielen als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde absolute lymfocytenwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de absolute lymfocytenwaarde als onderdeel van de volledige bloedbeeldmeting.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde absolute monocytenwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de absolute monocytenwaarde als onderdeel van de volledige bloedbeeldmeting.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde absolute eosinofielenwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de absolute eosinofielenwaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde absolute basofielenwaarde
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de absolute basofielenwaarde als onderdeel van de volledige meting van het bloedbeeld.
Deze meting van het bloedbeeld werd beoordeeld bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (natrium)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze maatregel beoordeelt de verandering in de natriumspiegels van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (kalium)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze maatregel beoordeelt de verandering in de kaliumspiegel van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (chloride)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in het chloridegehalte van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (bicarbonaat)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in de bicarbonaatniveaus van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (bloedureumstikstof)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in het ureumstikstofgehalte van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (creatinine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in de creatininespiegels van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde serumchemie (glucose)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in de glucosewaarden van de patiënt.
Dit serumchemieniveau werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde leverfunctietestwaarden (Alanine Transaminase)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in het niveau van de leverfunctie van de patiënt door meting van alaninetransaminase (ALT).
Deze leverfunctietestwaarde werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde leverfunctietestwaarden (aspartaattransaminase)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in het niveau van de leverfunctie van de patiënt door meting van aspartaattransaminase.
Deze leverfunctietestwaarde werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde leverfunctietestwaarden (totaal bilirubine)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze meting beoordeelt de verandering in het niveau van de leverfunctie van de patiënt door middel van meting van totaal bilirubine.
Deze leverfunctietestwaarde werd gemeten bij baseline en in week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Gemiddelde waarde van schildklierstimulerend hormoon (TSH)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Deze maatregel beoordeelt de verandering in de waarde van schildklierstimulerend hormoon van de patiënt.
Deze hormoonwaarde werd gemeten bij baseline en week 12.
|
Basislijn, week 12
|
|
Kleinste kwadraten gemiddelde van vitale functies (gewicht)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
Deze maatregel beoordeelt de verandering in het gewicht van de patiënt (lbs).
Dit vitale teken werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Kleinste kwadraten gemiddelde van vitale functies (hoogte)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
Deze maat beoordeelt de verandering in de lengte van de patiënt (centimeter).
Dit vitale teken werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Kleinste kwadraten gemiddelde van vitale functies (bloeddruk)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
Deze meting beoordeelt de verandering in de systolische en diastolische bloeddruk van de patiënt.
Dit vitale teken werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Kleinste kwadraten gemiddelde van vitale functies (hartslag)
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
Deze meting beoordeelt de verandering in de hartslag van de patiënt (slagen per minuut).
Dit vitale teken werd gemeten bij baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16.
|
Basislijn, week 4, week 8, week 12, week 16
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Laura Politte, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 maart 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 mei 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 mei 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 september 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 september 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
21 september 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 mei 2020
Laatst geverifieerd
1 juni 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Pathologische processen
- Ziekte
- Autistische stoornis
- Autisme Spectrum Stoornis
- Ontwikkelingsstoornissen bij kinderen, alomtegenwoordig
- Ontwikkelingsstoornissen
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Antineoplastische middelen
- Beschermende middelen
- Anticarcinogene middelen
- Sulforafaan
Andere studie-ID-nummers
- 16-2059
- 5KL2TR001109-05 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Ja
Beschrijving IPD-plan
De onderzoekers zijn van plan de resultaten van deze studie te publiceren in een collegiaal getoetst tijdschrift en op ClinicalTrials.gov
na afronding van de studie.
In de rapportage van resultaten worden geen persoonlijk identificeerbare gegevens van deelnemers opgenomen.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .