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Sulforaphane per il trattamento dei giovani con disturbo dello spettro autistico

18 maggio 2020 aggiornato da: University of North Carolina, Chapel Hill

Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla glucorafanina arricchita con mirosinasi, un sistema precursore del sulforafano, nel disturbo dello spettro autistico

Lo scopo di questo studio controllato randomizzato è determinare se un integratore alimentare contenente germogli di broccoli ed estratti di semi, una ricca fonte di sulforafano, è efficace nel ridurre i sintomi principali del disturbo dello spettro autistico (ASD). Lo studio esplorerà anche la sicurezza e la tollerabilità di un integratore di sulforafano nei giovani con ASD, nonché i suoi effetti sui sintomi neuropsichiatrici impegnativi che sono comunemente associati all'ASD, come iperattività, irritabilità e movimenti ripetitivi.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è un disturbo dello sviluppo neurologico che colpisce 1 bambino su 68, compreso 1 ragazzo su 42, caratterizzato da marcata compromissione della comunicazione sociale e comportamenti e interessi ristretti e ripetitivi. Attualmente mancano trattamenti farmacologici basati sull'evidenza disponibili per il trattamento dei sintomi che definiscono l'ASD.

Sebbene l'eziologia dell'ASD non sia completamente compresa, si ipotizza che la patogenesi coinvolga la disfunzione cellulare, compreso l'aumento dello stress ossidativo, la neuroinfiammazione aberrante e la ridotta capacità mitocondriale, portando alla disfunzione sinaptica in almeno un sottogruppo di individui. Il sulforafano è un potente sovraregolatore degli elementi di risposta antiossidante e delle proteine ​​da shock termico, che possono portare a una migliore capacità redox, una diminuzione dell'infiammazione e un miglioramento del funzionamento mitocondriale negli individui con ASD. Uno studio condotto da Singh e colleghi (2014) ha fornito prove preliminari che suggeriscono che il sulforafano derivato dall'estratto di germogli di broccoli può avere effetti benefici per migliorare i sintomi dell'autismo.

In questo studio, giovani uomini di età compresa tra 13 e 30 anni con disturbo dello spettro autistico da moderato a grave verranno assegnati in modo casuale a ricevere un integratore di sulforafano o un placebo per un periodo di trattamento di 12 settimane, seguito da una fase di interruzione in cieco di 4 settimane. Le compresse non rivestite contengono ciascuna 125 mg di estratto di semi di broccoli e 50 mg di estratto di germogli di broccoli, corrispondenti a circa 15 µmol di sulforafano per compressa. La dose varierà da 3-8 compresse al giorno a seconda del peso del partecipante. Le compresse di placebo abbinate contengono solo ingredienti inerti

Un campione di siero verrà raccolto prima dell'inizio del trattamento e alla fine della fase di trattamento per quantificare i metaboliti del sulforafano. La risposta clinica sarà valutata attraverso misure valutate dal medico e dal caregiver dei sintomi dell'autismo (Social Responsiveness Scale-2; Repetitive Behavior Scale- Revised), sintomi stimolanti comunemente osservati in individui con disabilità dello sviluppo (Aberrant Behavior Checklist) e gravità globale dei sintomi e miglioramento (Clinical Global Impression Scale). Un campione di sangue verrà raccolto al basale e alla fine della fase di trattamento per controllare i laboratori di sicurezza e un campione di saliva verrà raccolto al basale per uno studio futuro sui biomarcatori genetici associati alla risposta al trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Stati Uniti, 27510
        • Carolina Institute for Developmental Disabilities, University of North Carolina School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età compresa tra 13 e 30 anni (inclusi) al momento del consenso
  • Diagnosi primaria di disturbo dello spettro autistico (ASD), confermata dai criteri del Manuale diagnostico e statistico-5 (DSM-5) e che soddisfa il punteggio limite dell'autismo di 9 o superiore nell'Autism Diagnostic Observation Schedule-2 (ADOS-2)
  • Il partecipante è in grado di fornire il consenso informato scritto o ha un rappresentante legalmente autorizzato (LAR) con capacità sufficiente a fornire il consenso informato scritto per conto del partecipante.
  • Il partecipante ha un informatore affidabile (genitore o tutore) che ha una conoscenza passata e attuale sufficiente dell'argomento e supervisionerà la somministrazione del farmaco in studio e accompagnerà il soggetto a ogni visita di studio.
  • Il partecipante e il caregiver dispongono di mezzi di trasporto affidabili per partecipare alle visite di studio.

Criteri di esclusione:

  • Malattia medica cronica che non è stabile o rappresenterebbe un rischio per il partecipante se partecipa alla sperimentazione
  • Storia di convulsioni cliniche nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio
  • Malattia genetica nota che si presume sia la causa del disturbo dello spettro autistico (p. es., sindrome dell'X fragile, sclerosi tuberosa)
  • Modifiche ai farmaci psicofarmacologici (ad es. Stimolanti, antidepressivi, ansiolitici, antipsicotici) nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento nello studio
  • Modifiche significative ai trattamenti non farmacologici per l'ASD nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento nello studio
  • Trattamento cronico con agenti antinfiammatori (ad es. ibuprofene, FANS, corticosteroidi)
  • Anomalie di laboratorio clinicamente significative alla visita di screening (ad es. AST/ALT > due volte i limiti normali superiori; creatinina sierica > 1,2 mg/dl, TSH al di fuori dei limiti normali)
  • I risultati clinicamente significativi all'esame obiettivo che lo sperimentatore determina potrebbero aumentare il rischio di danno derivante dalla partecipazione allo studio
  • - Ha partecipato a un altro studio clinico interventistico o ha ricevuto un prodotto sperimentale nei 30 giorni precedenti l'arruolamento nello studio
  • Precedente sperimentazione terapeutica con sulforafano o partecipazione a una sperimentazione clinica in cui il sulforafano era l'agente sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Sulforafano

I partecipanti assumeranno un integratore di sulforafano 3-8 compresse al giorno, con dose che dipende dal peso corporeo. Ogni compressa contiene 125 mg di polvere di semi di broccoli e 50 mg di estratto di germogli di broccoli, che forniscono circa 15 µmol di sulforafano.

Il programma di dosaggio basato sul peso è il seguente:

3 compresse (ca. 46,5 µmol SF) se

Il medicinale sperimentale è una compressa non rivestita contenente sia glucorafanina che mirosinasi, l'enzima che converte la glucorafanina in sulforafano in vivo. I partecipanti a questo braccio prenderanno 3-8 compresse per via orale una volta al giorno (dose a seconda del peso) per 12 settimane.
Altri nomi:
  • Avmacol
  • glucorafanina
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti a questo braccio assumeranno compresse placebo identiche per forma, dimensione e colore alle compresse di sulforafano. Il numero di compresse assunte al giorno corrisponde al programma basato sul peso descritto per il braccio sulforafano.
Le compresse di placebo sono non rivestite e abbinate nell'aspetto al medicinale sperimentale, contenenti componenti inerti. I partecipanti a questo braccio prenderanno 3-8 compresse per via orale una volta al giorno (dose a seconda del peso) per 12 settimane.
Altri nomi:
  • Controllo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) Punteggio totale al basale
Lasso di tempo: Linea di base
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). L'SRS-2 fornisce un punteggio T scalato in modo tale che la media sia 50 e la deviazione standard sia 10. Punteggi più alti indicano una maggiore presenza e gravità del danno sociale autistico. Un punteggio T di 76 o superiore è considerato "grave". I punteggi T tra 66 e 75 sono considerati "moderati". I punteggi T compresi tra 60 e 65 sono considerati "lievi". Un punteggio T inferiore a 60 è considerato tipico. L'intervallo teorico di un punteggio T va da 10 a 90. L'intervallo effettivo dell'SRS-2 in questo studio è compreso tra 45 e 90.
Linea di base
Punteggio totale della scala di reattività sociale-2 (SRS-2) alla settimana 4
Lasso di tempo: Settimana 4
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). L'SRS-2 fornisce un punteggio T scalato in modo tale che la media sia 50 e la deviazione standard sia 10. Punteggi più alti indicano una maggiore presenza e gravità del danno sociale autistico. Un punteggio T di 76 o superiore è considerato "grave". I punteggi T tra 66 e 75 sono considerati "moderati". I punteggi T compresi tra 60 e 65 sono considerati "lievi". Un punteggio T inferiore a 60 è considerato tipico. L'intervallo teorico di un punteggio T va da 10 a 90. L'intervallo effettivo dell'SRS-2 in questo studio è compreso tra 45 e 90.
Settimana 4
Punteggio totale della scala di reattività sociale-2 (SRS-2) alla settimana 8
Lasso di tempo: Settimana 8
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). L'SRS-2 fornisce un punteggio T scalato in modo tale che la media sia 50 e la deviazione standard sia 10. Punteggi più alti indicano una maggiore presenza e gravità del danno sociale autistico. Un punteggio T di 76 o superiore è considerato "grave". I punteggi T tra 66 e 75 sono considerati "moderati". I punteggi T compresi tra 60 e 65 sono considerati "lievi". Un punteggio T inferiore a 60 è considerato tipico. L'intervallo teorico di un punteggio T va da 10 a 90. L'intervallo effettivo dell'SRS-2 in questo studio è compreso tra 45 e 90.
Settimana 8
Punteggio totale della scala di reattività sociale-2 (SRS-2) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). L'SRS-2 fornisce un punteggio T scalato in modo tale che la media sia 50 e la deviazione standard sia 10. Punteggi più alti indicano una maggiore presenza e gravità del danno sociale autistico. Un punteggio T di 76 o superiore è considerato "grave". I punteggi T tra 66 e 75 sono considerati "moderati". I punteggi T compresi tra 60 e 65 sono considerati "lievi". Un punteggio T inferiore a 60 è considerato tipico. L'intervallo teorico di un punteggio T va da 10 a 90. L'intervallo effettivo dell'SRS-2 in questo studio è compreso tra 45 e 90.
Settimana 12
Punteggio totale della scala di reattività sociale-2 (SRS-2) alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). L'SRS-2 fornisce un punteggio T scalato in modo tale che la media sia 50 e la deviazione standard sia 10. Punteggi più alti indicano una maggiore presenza e gravità del danno sociale autistico. Un punteggio T di 76 o superiore è considerato "grave". I punteggi T tra 66 e 75 sono considerati "moderati". I punteggi T compresi tra 60 e 65 sono considerati "lievi". Un punteggio T inferiore a 60 è considerato tipico. L'intervallo teorico di un punteggio T va da 10 a 90. L'intervallo effettivo dell'SRS-2 in questo studio è compreso tra 45 e 90.
Settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della sottoscala della reattività sociale 2 (SRS-2) (consapevolezza sociale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16

La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). La sottoscala SRS-2-Social Awareness misura la capacità di un partecipante di riconoscere segnali sociali. Questa sottoscala comprende 8 item con punteggi che vanno da 1 a 4 per un range totale di punteggi da 8 a 32. Un punteggio più alto rappresenta una maggiore capacità di riconoscere segnali sociali.

Le sottoscale non sono di natura diagnostica, ma forniscono alcune informazioni sui comportamenti individuali. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.

Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Punteggio della sottoscala della reattività sociale 2 (SRS-2) (cognitività sociale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). La sottoscala SRS-2-Social Cognition misura la capacità di un partecipante di interpretare il comportamento sociale. Questa sottoscala comprende 12 item con punteggi che vanno da 1 a 4 per un range totale di punteggi da 12 a 48. Un punteggio più alto rappresenta una maggiore capacità di interpretare i comportamenti sociali. Le sottoscale non sono di natura diagnostica, ma forniscono alcune informazioni sui comportamenti individuali. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Punteggio della sottoscala della reattività sociale 2 (SRS-2) (comunicazione sociale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). La sottoscala SRS-2-Social Communication misura la capacità di un partecipante di valutare la comunicazione reciproca in situazioni sociali. Questa sottoscala comprende 22 item con punteggi che vanno da 1 a 4 per un range totale di punteggi da 22 a 88. Un punteggio più alto rappresenta una maggiore capacità di valutare la comunicazione reciproca. Le sottoscale non sono di natura diagnostica, ma forniscono alcune informazioni sui comportamenti individuali. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Reattività sociale Scala-2 (SRS-2) Punteggio della sottoscala (Motivazione sociale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). La sottoscala SRS-2-Motivazione sociale misura il grado in cui un partecipante è motivato a partecipare alle interazioni sociali. Questa sottoscala comprende 11 item con punteggi che vanno da 1 a 4 per un range totale di punteggi da 11 a 44. Un punteggio più alto rappresenta una maggiore motivazione a partecipare all'interazione sociale. Le sottoscale non sono di natura diagnostica, ma forniscono alcune informazioni sui comportamenti individuali. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Punteggio della sottoscala della reattività sociale 2 (SRS-2) (interessi ristretti/comportamenti ripetitivi)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
La Social Responsiveness Scale-2 (SRS-2) è un rapporto del caregiver di 65 item che include 5 sottoscale che coprono i principali domini dei sintomi dell'ASD (consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi limitati/comportamenti ripetitivi). La sottoscala SRS-2-Restricted Interests/Repetitive Behaviors valuta il livello di stereotipia e gli interessi circoscritti del partecipante. Questa sottoscala comprende 12 item con punteggi che vanno da 1 a 4 per un range totale di punteggi da 12 a 48. Un punteggio più alto rappresenta un livello maggiore di stereotipia e interessi circoscritti. Le sottoscale non sono di natura diagnostica, ma forniscono alcune informazioni sui comportamenti individuali. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Elenco di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggio di sottoscala (ritiro sociale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è un questionario di 58 voci sviluppato per valutare gli effetti dei farmaci in individui con disturbi dello sviluppo e comprende 5 distinte sottoscale di sintomi comportamentali. La sottoscala ABC-Ritiro sociale valuta il livello di ritiro sociale del partecipante. Questa sottoscala comprende 16 item con punteggi che vanno da 0 a 3 per un range totale di punteggi da 0 a 48. Un punteggio più alto rappresenta un livello maggiore di ritiro sociale. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Elenco di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggi di sottoscala (iperattività)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è un questionario di 58 voci sviluppato per valutare gli effetti dei farmaci in individui con disturbi dello sviluppo e comprende 5 distinte sottoscale di sintomi comportamentali. La sottoscala ABC-Iperattività valuta il livello di iperattività e non conformità del partecipante. Questa sottoscala comprende 16 item con punteggi che vanno da 0 a 3 per un range totale di punteggi da 0 a 48. Un punteggio più alto rappresenta un livello maggiore di iperattività/non conformità. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Elenco di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggio di sottoscala (discorso inappropriato)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è un questionario di 58 voci sviluppato per valutare gli effetti dei farmaci in individui con disturbi dello sviluppo e comprende 5 distinte sottoscale di sintomi comportamentali. La sottoscala ABC-Discorso inappropriato valuta l'uso da parte del partecipante di discorsi inappropriati. Questa sottoscala comprende 4 item con punteggi che vanno da 0 a 3 per un range totale di punteggi da 0 a 12. Un punteggio più alto rappresenta un maggiore uso di discorsi inappropriati. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Elenco di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggio di sottoscala (stereotipia)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è un questionario di 58 voci sviluppato per valutare gli effetti dei farmaci in individui con disturbi dello sviluppo e comprende 5 distinte sottoscale di sintomi comportamentali. La sottoscala ABC-Stereotypy valuta il livello di comportamento stereotipato del partecipante. Questa sottoscala comprende 7 item con punteggi che vanno da 0 a 3 per un range totale di punteggi da 0 a 21. Un punteggio più alto rappresenta un livello maggiore di comportamento stereotipato. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Elenco di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggio di sottoscala (irritabilità)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è un questionario di 58 voci sviluppato per valutare gli effetti dei farmaci in individui con disturbi dello sviluppo e comprende 5 distinte sottoscale di sintomi comportamentali. La sottoscala ABC-Irritabilità valuta il livello di irritabilità del partecipante. Questa sottoscala comprende 15 item con punteggi che vanno da 0 a 3 per un range totale di punteggi da 0 a 45. Un punteggio più alto rappresenta un livello maggiore di irritabilità. Questa sottoscala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S).
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
La scala CGI-Severity (CGI-S) è una scala a 7 punti, valutata dal medico, che fornisce una valutazione complessiva del funzionamento del paziente rispetto ad altri pazienti con una diagnosi simile (da 1=per niente malato a 7=gravemente malato). Un punteggio più alto indica un livello più alto di gravità della psicopatologia. Questa scala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Numero di partecipanti con punteggio CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) molto migliorato o molto migliorato
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
La scala CGI-Improvement (CGI-I) valutata dal medico valuta il miglioramento complessivo o il peggioramento della malattia (cioè, ASD) rispetto al basale. La scala CGI-Improvement (CGI-I) valuta il miglioramento complessivo o il peggioramento della malattia (cioè, ASD) rispetto al basale. I possibili punteggi su questa scala vanno da 1 a 6 con i seguenti valori assegnati: 1 = "molto migliorato"; 2 = "Molto migliorato; 3 = "Minimamente migliorato"; 4 = "Nessun cambiamento"; 5 = "Minimamente peggiorato"; 6= "Molto peggio". Un punteggio più alto indica un peggioramento della malattia (cioè, ASD), mentre un punteggio più basso indica un miglioramento della malattia. Questa scala è stata misurata alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16. In questa misura, è stato conteggiato il numero di partecipanti in ciascun braccio di trattamento determinato dal medico dello studio come "molto migliorato" o "molto migliorato" (indicativo di un significativo miglioramento clinico).
Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
Punteggio totale Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR).
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
L'RBS-R è un questionario basato su informatori di 43 voci progettato per quantificare una gamma di comportamenti limitati e ripetitivi (RRB) osservati nell'ASD. I punteggi per ogni item vanno da 0 = "Il comportamento non si verifica" a 3 = "Il comportamento si verifica ed è un problema grave". Pertanto l'intervallo totale va da 0 a 129. Un punteggio più alto indica una maggiore ampiezza di comportamenti ripetitivi. Questa scala è stata misurata al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Valore medio dei globuli rossi
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore dei globuli rossi come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio dei globuli bianchi
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore dei globuli bianchi come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio dell'emoglobina
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore dell'emoglobina come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio dell'ematocrito
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore dell'ematocrito come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio del volume corpuscolare
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore del volume corpuscolare medio come parte della misurazione dell'emocromo completo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio dell'emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore medio dell'emoglobina corpuscolare come parte della misurazione dell'emocromo completo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio della concentrazione di emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore medio della concentrazione di emoglobina corpuscolare come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio dell'ampiezza di distribuzione dei globuli rossi
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore della larghezza di distribuzione dei globuli rossi come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio delle piastrine
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore delle piastrine come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio assoluto dei neutrofili
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore assoluto dei neutrofili come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio assoluto dei linfociti
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore assoluto dei linfociti come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio assoluto dei monociti
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore assoluto dei monociti come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio assoluto degli eosinofili
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore assoluto degli eosinofili come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio assoluto dei basofili
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta il valore assoluto dei basofili come parte della misurazione completa dell'emocromo. Questa misurazione della conta ematica è stata valutata al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimiche medie del siero (sodio)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di sodio del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimiche medie del siero (potassio)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di potassio del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimiche medie del siero (cloruro)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di cloruro del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimiche medie del siero (bicarbonato)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di bicarbonato del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimica media del siero (azoto ureico nel sangue)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di azoto ureico nel sangue del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimica media del siero (creatinina)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di creatinina del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Chimiche medie del siero (glucosio)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione dei livelli di glucosio del paziente. Questo livello chimico del siero è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valori medi dei test di funzionalità epatica (alanina transaminasi)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione del livello di funzionalità epatica del paziente attraverso la misurazione dell'alanina transaminasi (ALT). Questo valore del test di funzionalità epatica è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valori medi dei test di funzionalità epatica (aspartato transaminasi)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione del livello di funzionalità epatica del paziente attraverso la misurazione dell'aspartato transaminasi. Questo valore del test di funzionalità epatica è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valori medi dei test di funzionalità epatica (bilirubina totale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione del livello di funzionalità epatica del paziente attraverso la misurazione della bilirubina totale. Questo valore del test di funzionalità epatica è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Valore medio dell'ormone stimolante la tiroide (TSH)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Questa misura valuta la variazione del valore del paziente dell'ormone stimolante la tiroide. Questo valore ormonale è stato misurato al basale e alla settimana 12.
Basale, settimana 12
Media dei minimi quadrati dei segni vitali (peso)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Questa misura valuta la variazione del peso del paziente (libbre). Questo segno vitale è stato misurato al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Media dei minimi quadrati dei segni vitali (altezza)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Questa misura valuta la variazione dell'altezza del paziente (centimetri). Questo segno vitale è stato misurato al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Media dei minimi quadrati dei segni vitali (pressione sanguigna)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Questa misura valuta la variazione della pressione arteriosa sistolica e diastolica del paziente. Questo segno vitale è stato misurato al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Media dei minimi quadrati dei segni vitali (frequenza cardiaca)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
Questa misura valuta la variazione della frequenza cardiaca del paziente (battiti al minuto). Questo segno vitale è stato misurato al basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16.
Basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Laura Politte, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

30 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

21 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

I ricercatori hanno in programma di pubblicare i risultati di questo studio in una rivista peer-reviewed e su ClinicalTrials.gov al termine dello studio. Nessun dato personale identificabile dei partecipanti sarà incluso nella comunicazione dei risultati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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