Sulforafan w leczeniu młodych mężczyzn z zaburzeniami ze spektrum autyzmu
18 maja 2020 zaktualizowane przez: University of North Carolina, Chapel Hill
Faza II, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie glukorafaniny wzbogaconej w mirozynazę, systemu prekursorowego sulforafanu, w zaburzeniach ze spektrum autyzmu
Celem tego randomizowanego, kontrolowanego badania jest ustalenie, czy suplement diety zawierający ekstrakty z kiełków i nasion brokułów, bogate źródło sulforafanu, skutecznie zmniejsza podstawowe objawy zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD).
Badanie zbada również bezpieczeństwo i tolerancję suplementu sulforafanu u młodych mężczyzn z ASD, a także jego wpływ na trudne objawy neuropsychiatryczne, które są często związane z ASD, takie jak nadpobudliwość, drażliwość i powtarzające się ruchy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD) to zaburzenie neurorozwojowe dotykające 1 na 68 dzieci, w tym 1 na 42 chłopców, charakteryzujące się wyraźnym upośledzeniem komunikacji społecznej oraz ograniczonymi, powtarzalnymi zachowaniami i zainteresowaniami. Obecnie brakuje opartych na dowodach metod leczenia farmakologicznego dostępnych w leczeniu charakterystycznych objawów ASD.
Chociaż etiologia ASD nie jest w pełni poznana, przypuszcza się, że patogeneza obejmuje dysfunkcję komórkową, w tym zwiększony stres oksydacyjny, nieprawidłowy stan zapalny układu nerwowego i zmniejszoną pojemność mitochondriów, co prowadzi do dysfunkcji synaps przynajmniej u części osób. Sulforafan jest silnym regulatorem w górę elementów odpowiedzi antyoksydacyjnej i białek szoku cieplnego, co może prowadzić do poprawy zdolności redoks, zmniejszenia stanu zapalnego i poprawy funkcjonowania mitochondriów u osób z ASD. Badanie przeprowadzone przez Singha i współpracowników (2014) dostarczyło wstępnych dowodów sugerujących, że sulforafan pochodzący z ekstraktu z kiełków brokułów może mieć korzystny wpływ na poprawę objawów autyzmu.
W tym badaniu młodzi mężczyźni w wieku 13-30 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej suplement sulforafanu lub placebo na 12-tygodniowy okres leczenia, po którym nastąpi 4-tygodniowa ślepa faza odstawienia. Każda tabletka niepowlekana zawiera 125 mg ekstraktu z nasion brokuła i 50 mg ekstraktu z kiełków brokuła, co odpowiada około 15 µmol sulforafanu na tabletkę. Dawka waha się od 3 do 8 tabletek dziennie, w zależności od wagi uczestnika. Dopasowane tabletki placebo zawierają wyłącznie obojętne składniki
Próbka surowicy zostanie pobrana przed rozpoczęciem leczenia i na końcu fazy leczenia w celu ilościowego oznaczenia metabolitów sulforafanu. Odpowiedź kliniczna zostanie oceniona za pomocą ocenianych przez klinicystów i opiekunów pomiarów objawów autyzmu (Skala Reagowania Społecznego-2; Skala Powtarzalnych Zachowań – Zrewidowana), trudnych objawów powszechnie obserwowanych u osób z zaburzeniami rozwojowymi (Lista Kontrolna Nieprawidłowych Zachowań) oraz ogólnego nasilenia objawów i poprawy (Clinical Global Impression Scale). Próbka krwi zostanie pobrana na początku i na końcu fazy leczenia w celu sprawdzenia w laboratoriach bezpieczeństwa, a próbka śliny zostanie pobrana na początku w celu przyszłych badań biomarkerów genetycznych związanych z odpowiedzią na leczenie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
48
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Carrboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27510
- Carolina Institute for Developmental Disabilities, University of North Carolina School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
13 lat do 30 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku od 13 do 30 lat (włącznie) w momencie wyrażenia zgody
- Pierwotna diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD), potwierdzona kryteriami z Podręcznika diagnostyczno-statystycznego-5 (DSM-5) i spełniająca punkt odcięcia autyzmu wynoszący 9 lub więcej w Harmonogramie obserwacji diagnostycznej autyzmu-2 (ADOS-2)
- Uczestnik jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę lub ma prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) z wystarczającą zdolnością do wyrażenia świadomej pisemnej zgody w imieniu uczestnika.
- Uczestnik ma wiarygodnego informatora (rodzica lub opiekuna), który ma wystarczającą przeszłą i aktualną wiedzę na temat przedmiotu i będzie nadzorował podawanie badanego leku i towarzyszył uczestnikowi podczas każdej wizyty studyjnej.
- Uczestnik i opiekun dysponują niezawodnymi środkami transportu na wizyty studyjne.
Kryteria wyłączenia:
- Przewlekła choroba medyczna, która nie jest stabilna lub stanowiłaby zagrożenie dla uczestnika, gdyby uczestniczył w badaniu
- Historia napadów klinicznych w ciągu 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania
- Znane zaburzenie genetyczne, które przypuszczalnie jest przyczyną zaburzeń ze spektrum autyzmu (np. Zespół łamliwego chromosomu X, stwardnienie guzowate)
- Zmiany leków psychofarmakologicznych (np. stymulantów, leków przeciwdepresyjnych, przeciwlękowych, przeciwpsychotycznych) w ciągu 4 tygodni poprzedzających włączenie do badania
- Znaczące zmiany w niefarmakologicznych metodach leczenia ASD w ciągu 4 tygodni poprzedzających włączenie do badania
- Przewlekłe leczenie środkami przeciwzapalnymi (np. ibuprofenem, NLPZ, kortykosteroidami)
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych podczas wizyty przesiewowej (np. AST/ALT > dwukrotność górnej granicy normy; stężenie kreatyniny w surowicy > 1,2 mg/dl, TSH poza normą)
- Klinicznie istotne wyniki badania fizykalnego, które zdaniem badacza mogą zwiększyć ryzyko szkód związanych z udziałem w badaniu
- Uczestniczył w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub otrzymał badany produkt w ciągu 30 dni poprzedzających włączenie do badania
- Wcześniejsza próba terapeutyczna sulforafanu lub udział w badaniu klinicznym, w którym badanym środkiem był sulforafan
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Sulforafan
Uczestnicy będą przyjmować suplement sulforafanu 3-8 tabletek dziennie, w dawce zależnej od masy ciała. Każda tabletka zawiera 125 mg proszku z nasion brokuła i 50 mg ekstraktu z kiełków brokuła, dostarczając około 15 µmol sulforafanu. Schemat dawkowania w zależności od masy ciała jest następujący: 3 tabletki (ok. 46,5 µmol SF), jeśli |
Badany produkt leczniczy to niepowlekana tabletka zawierająca zarówno glukorafaninę, jak i mirozynazę, enzym przekształcający in vivo glukorafaninę w sulforafan.
Uczestnicy tej grupy będą przyjmować doustnie 3-8 tabletek raz dziennie (dawka zależna od masy ciała) przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy tej grupy będą przyjmować tabletki placebo, które mają identyczny kształt, rozmiar i kolor jak tabletki sulforafanu.
Liczba tabletek przyjmowanych dziennie odpowiada schematowi opartemu na masie ciała opisanemu dla ramienia sulforafanu.
|
Tabletki placebo są niepowlekane i mają wygląd zbliżony do badanego produktu leczniczego i zawierają obojętne składniki.
Uczestnicy tej grupy będą przyjmować doustnie 3-8 tabletek raz dziennie (dawka zależna od masy ciała) przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wynik w Skali Reakcji Społecznej-2 (SRS-2) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
SRS-2 zapewnia T-score, który jest wyskalowany w taki sposób, że średnia wynosi 50, a SD 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą obecność i nasilenie autystycznego upośledzenia społecznego.
T-score 76 lub wyższy jest uważany za „poważny”.
Wyniki T między 66 a 75 są uważane za „umiarkowane”.
Wyniki T między 60 a 65 są uważane za „łagodne”.
Wynik T poniżej 60 jest uważany za typowy.
Teoretyczny zakres T-score wynosi od 10 do 90.
Rzeczywisty zakres SRS-2 w tym badaniu wynosi od 45 do 90.
|
Linia bazowa
|
|
Całkowity wynik w Skali Reakcji Społecznej-2 (SRS-2) w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 4
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
SRS-2 zapewnia T-score, który jest wyskalowany w taki sposób, że średnia wynosi 50, a SD 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą obecność i nasilenie autystycznego upośledzenia społecznego.
T-score 76 lub wyższy jest uważany za „poważny”.
Wyniki T między 66 a 75 są uważane za „umiarkowane”.
Wyniki T między 60 a 65 są uważane za „łagodne”.
Wynik T poniżej 60 jest uważany za typowy.
Teoretyczny zakres T-score wynosi od 10 do 90.
Rzeczywisty zakres SRS-2 w tym badaniu wynosi od 45 do 90.
|
Tydzień 4
|
|
Całkowity wynik w Skali Reakcji Społecznej-2 (SRS-2) w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
SRS-2 zapewnia T-score, który jest wyskalowany w taki sposób, że średnia wynosi 50, a SD 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą obecność i nasilenie autystycznego upośledzenia społecznego.
T-score 76 lub wyższy jest uważany za „poważny”.
Wyniki T między 66 a 75 są uważane za „umiarkowane”.
Wyniki T między 60 a 65 są uważane za „łagodne”.
Wynik T poniżej 60 jest uważany za typowy.
Teoretyczny zakres T-score wynosi od 10 do 90.
Rzeczywisty zakres SRS-2 w tym badaniu wynosi od 45 do 90.
|
Tydzień 8
|
|
Całkowity wynik w Skali Reakcji Społecznej-2 (SRS-2) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
SRS-2 zapewnia T-score, który jest wyskalowany w taki sposób, że średnia wynosi 50, a SD 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą obecność i nasilenie autystycznego upośledzenia społecznego.
T-score 76 lub wyższy jest uważany za „poważny”.
Wyniki T między 66 a 75 są uważane za „umiarkowane”.
Wyniki T między 60 a 65 są uważane za „łagodne”.
Wynik T poniżej 60 jest uważany za typowy.
Teoretyczny zakres T-score wynosi od 10 do 90.
Rzeczywisty zakres SRS-2 w tym badaniu wynosi od 45 do 90.
|
Tydzień 12
|
|
Całkowity wynik w Skali Reakcji Społecznej-2 (SRS-2) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
SRS-2 zapewnia T-score, który jest wyskalowany w taki sposób, że średnia wynosi 50, a SD 10.
Wyższe wyniki wskazują na większą obecność i nasilenie autystycznego upośledzenia społecznego.
T-score 76 lub wyższy jest uważany za „poważny”.
Wyniki T między 66 a 75 są uważane za „umiarkowane”.
Wyniki T między 60 a 65 są uważane za „łagodne”.
Wynik T poniżej 60 jest uważany za typowy.
Teoretyczny zakres T-score wynosi od 10 do 90.
Rzeczywisty zakres SRS-2 w tym badaniu wynosi od 45 do 90.
|
Tydzień 16
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala reakcji społecznej 2 (SRS-2) Wynik podskali (świadomość społeczna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania). Podskala SRS-2-Świadomość Społeczna mierzy zdolność uczestnika do rozpoznawania sygnałów społecznych. Ta podskala składa się z 8 pozycji z punktacją od 1 do 4, co daje całkowity zakres wyników od 8 do 32. Wyższy wynik oznacza większą zdolność rozpoznawania sygnałów społecznych. Podskale nie mają charakteru diagnostycznego, ale dają pewien wgląd w indywidualne zachowania. Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu. |
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Skala reagowania społecznego 2 (SRS-2) Wynik podskali (poznanie społeczne)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
Podskala SRS-2-Poznanie społeczne mierzy zdolność uczestnika do interpretowania zachowań społecznych.
Ta podskala składa się z 12 pozycji z punktacją od 1 do 4, co daje całkowity zakres wyników od 12 do 48.
Wyższy wynik oznacza większą zdolność do interpretacji zachowań społecznych.
Podskale nie mają charakteru diagnostycznego, ale dają pewien wgląd w indywidualne zachowania.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Skala wrażliwości społecznej 2 (SRS-2) Wynik podskali (komunikacja społeczna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
Podskala SRS-2-Komunikacja społeczna mierzy zdolność uczestnika do oceny wzajemnej komunikacji w sytuacjach społecznych.
Ta podskala składa się z 22 pozycji z punktacją od 1 do 4, co daje całkowity zakres wyników od 22 do 88.
Wyższy wynik oznacza większą zdolność oceny wzajemnej komunikacji.
Podskale nie mają charakteru diagnostycznego, ale dają pewien wgląd w indywidualne zachowania.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Wynik podskali responsywności społecznej 2 (SRS-2) (motywacja społeczna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
Podskala SRS-2-Motywacja społeczna mierzy stopień, w jakim uczestnik jest zmotywowany do udziału w interakcjach społecznych.
Ta podskala składa się z 11 pozycji z punktacją od 1 do 4, co daje całkowity zakres wyników od 11 do 44.
Wyższy wynik oznacza większą motywację do udziału w interakcjach społecznych.
Podskale nie mają charakteru diagnostycznego, ale dają pewien wgląd w indywidualne zachowania.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Wynik w skali podskali responsywności społecznej 2 (SRS-2) (zainteresowania ograniczone/powtarzające się zachowania)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Skala Reagowania Społecznego-2 (SRS-2) to 65-punktowy raport opiekuna, który obejmuje 5 podskal obejmujących główne domeny objawów ASD (świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna i ograniczone zainteresowania/powtarzające się zachowania).
Podskala SRS-2-Zainteresowania ograniczone/Powtarzające się zachowania ocenia poziom stereotypowości i ograniczonych zainteresowań uczestnika.
Ta podskala składa się z 12 pozycji z punktacją od 1 do 4, co daje całkowity zakres wyników od 12 do 48.
Wyższy wynik oznacza wyższy poziom stereotypów i ograniczonych zainteresowań.
Podskale nie mają charakteru diagnostycznego, ale dają pewien wgląd w indywidualne zachowania.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) Wynik podskali (wycofanie się z kontaktów towarzyskich)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) to 58-punktowy kwestionariusz dla opiekunów opracowany w celu oceny wpływu leków na osoby z zaburzeniami rozwojowymi i obejmuje 5 odrębnych podskal objawów behawioralnych.
Podskala ABC-Wycofanie społeczne ocenia poziom wycofania społecznego uczestnika.
Ta podskala składa się z 16 pozycji z punktacją od 0 do 3, co daje całkowity zakres wyników od 0 do 48.
Wyższy wynik oznacza wyższy poziom wycofania społecznego.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) Wyniki podskali (nadpobudliwość)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) to 58-punktowy kwestionariusz dla opiekunów opracowany w celu oceny wpływu leków na osoby z zaburzeniami rozwojowymi i obejmuje 5 odrębnych podskal objawów behawioralnych.
Podskala ABC-Hyperactivity ocenia poziom nadpobudliwości i niezgodności uczestnika.
Ta podskala składa się z 16 pozycji z punktacją od 0 do 3, co daje całkowity zakres wyników od 0 do 48.
Wyższy wynik oznacza wyższy poziom nadaktywności/niezgodności.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) Wynik podskali (niewłaściwa mowa)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) to 58-punktowy kwestionariusz dla opiekunów opracowany w celu oceny wpływu leków na osoby z zaburzeniami rozwojowymi i obejmuje 5 odrębnych podskal objawów behawioralnych.
Podskala ABC-niewłaściwa mowa ocenia użycie przez uczestnika niewłaściwej mowy.
Ta podskala składa się z 4 pozycji z punktacją od 0 do 3, co daje całkowity zakres wyników od 0 do 12.
Wyższy wynik oznacza większe użycie niewłaściwej mowy.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) Wynik podskali (stereotypia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) to 58-punktowy kwestionariusz dla opiekunów opracowany w celu oceny wpływu leków na osoby z zaburzeniami rozwojowymi i obejmuje 5 odrębnych podskal objawów behawioralnych.
Podskala ABC-Stereotypy ocenia poziom stereotypowych zachowań uczestnika.
Ta podskala składa się z 7 pozycji z punktacją od 0 do 3, co daje całkowity zakres wyników od 0 do 21.
Wyższy wynik oznacza wyższy poziom zachowań stereotypowych.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) Wynik podskali (drażliwość)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) to 58-punktowy kwestionariusz dla opiekunów opracowany w celu oceny wpływu leków na osoby z zaburzeniami rozwojowymi i obejmuje 5 odrębnych podskal objawów behawioralnych.
Podskala ABC-Drażliwość ocenia poziom drażliwości uczestnika.
Ta podskala składa się z 15 pozycji z punktacją od 0 do 3, co daje całkowity zakres wyników od 0 do 45.
Wyższy wynik oznacza wyższy poziom drażliwości.
Ta podskala była mierzona na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Skala ogólnego nasilenia wrażenia klinicznego (CGI-S).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Skala CGI-Severity (CGI-S) to 7-punktowa skala oceniana przez klinicystów, zapewniająca ogólną ocenę funkcjonowania pacjenta w porównaniu z innymi pacjentami z podobnym rozpoznaniem (1 = w ogóle nie chory do 7 = ciężko chory).
Wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom nasilenia psychopatologii.
Skalę tę mierzono na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Liczba uczestników z wynikiem oceny ogólnej poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) na poziomie znacznie lepszym lub znacznie lepszym
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16
|
Skala CGI-Improvement (CGI-I) oceniana przez klinicystów ocenia ogólną poprawę lub pogorszenie choroby (tj. ASD) w stosunku do wartości wyjściowych.
Skala poprawy CGI (CGI-I) ocenia ogólną poprawę lub pogorszenie choroby (tj. ASD) w stosunku do wartości wyjściowych.
Możliwe wyniki w tej skali mieszczą się w zakresie od 1 do 6 z następującymi przypisanymi wartościami: 1 = „Bardzo poprawiło się”; 2 = „Znaczna poprawa; 3 = „Minimalna poprawa”; 4 = „Bez zmian”; 5 = „Minimalnie gorzej”; 6 = „Znacznie gorzej”.
Wyższy wynik wskazuje na pogorszenie choroby (tj. ASD), podczas gdy niższy wynik wskazuje na poprawę choroby.
Ta skala została zmierzona w tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12 i tygodniu 16.
W tym pomiarze policzono liczbę uczestników w każdym ramieniu leczenia, określoną przez lekarza prowadzącego badanie jako „znaczną poprawę” lub „bardzo dużą poprawę” (co wskazuje na znaczącą poprawę kliniczną).
|
Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16
|
|
Całkowity wynik skorygowanej skali powtarzalnych zachowań (RBSR).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
RBS-R to 43-punktowy kwestionariusz oparty na informatorach, zaprojektowany w celu ilościowego określenia zakresu ograniczonych, powtarzalnych zachowań (RRB) obserwowanych w ASD.
Punktacja dla każdej pozycji mieści się w zakresie od 0 = „Zachowanie nie występuje” do 3 = „Zachowanie występuje i stanowi poważny problem”.
Zatem całkowity zakres wynosi od 0 do 129.
Wyższy wynik wskazuje na większy zakres powtarzalnych zachowań.
Skalę tę mierzono na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Średnia wartość krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia liczbę krwinek czerwonych w ramach pełnego pomiaru morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość krwinek białych
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia liczbę białych krwinek w ramach pełnego pomiaru morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia wartość hemoglobiny w ramach pełnego pomiaru morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość hematokrytu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia wartość hematokrytu jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość objętości krwinek
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia średnią wartość objętości krwinki w ramach pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość hemoglobiny krwinkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia średnią wartość hemoglobiny w krwinkach jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość stężenia hemoglobiny w krwince
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia średnią wartość stężenia hemoglobiny w krwinkach jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość szerokości dystrybucji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia wartość szerokości dystrybucji krwinek czerwonych jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość płytek krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia liczbę płytek krwi w ramach pełnego pomiaru morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia bezwzględna wartość neutrofili
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia bezwzględną wartość neutrofili jako część pełnego pomiaru morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia bezwzględna wartość limfocytów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Miara ta ocenia bezwzględną wartość limfocytów jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia bezwzględna wartość monocytów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia bezwzględną wartość monocytów jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia bezwzględna wartość eozynofili
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara służy do oceny bezwzględnej liczby eozynofili w ramach pełnego pomiaru morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia bezwzględna wartość bazofilów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia bezwzględną liczbę bazofilów jako część pomiaru pełnej morfologii krwi.
Ten pomiar morfologii krwi oceniano na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (sód)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu sodu u pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (potas)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu potasu u pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (chlorki)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu chlorków u pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (wodorowęglany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu wodorowęglanów u pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (azot mocznikowy we krwi)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu azotu mocznikowego we krwi pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (kreatynina)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu kreatyniny u pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości chemiczne surowicy (glukoza)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu glukozy u pacjenta.
Ten poziom chemiczny w surowicy mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości testów czynnościowych wątroby (transaminaza alaninowa)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu czynności wątroby pacjenta poprzez pomiar transaminazy alaninowej (ALT).
Tę wartość testu czynności wątroby mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości testów czynnościowych wątroby (transaminaza asparaginianowa)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu czynności wątroby pacjenta poprzez pomiar transaminazy asparaginianowej.
Tę wartość testu czynności wątroby mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnie wartości testów czynnościowych wątroby (bilirubina całkowita)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Ta miara ocenia zmianę poziomu czynności wątroby pacjenta poprzez pomiar bilirubiny całkowitej.
Tę wartość testu czynności wątroby mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia wartość hormonu stymulującego tarczycę (TSH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
|
Miara ta ocenia zmianę wartości hormonu tyreotropowego u pacjenta.
Tę wartość hormonu mierzono na początku badania i w 12. tygodniu.
|
Linia bazowa, tydzień 12
|
|
Średnia najmniejszych kwadratów parametrów życiowych (waga)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Ta miara ocenia zmianę masy ciała pacjenta (funty).
Ten parametr życiowy mierzono na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Średnia najmniejszych kwadratów parametrów życiowych (wzrost)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Miara ta ocenia zmianę wzrostu pacjenta (w centymetrach).
Ten parametr życiowy mierzono na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Średnia najmniejszych kwadratów parametrów życiowych (ciśnienie krwi)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Miara ta ocenia zmianę skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi pacjenta.
Ten parametr życiowy mierzono na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
|
Średnia najmniejszych kwadratów parametrów życiowych (tętno)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Ta miara ocenia zmianę częstości akcji serca pacjenta (uderzeń na minutę).
Ten parametr życiowy mierzono na początku badania, w 4., 8., 12. i 16. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Laura Politte, M.D., University of North Carolina, Chapel Hill
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 maja 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 maja 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 września 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 września 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 września 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 czerwca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 maja 2020
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 16-2059
- 5KL2TR001109-05 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Badacze planują opublikować wyniki tego badania w recenzowanym czasopiśmie oraz na stronie ClinicalTrials.gov
po ukończeniu studiów.
Żadne dane osobowe uczestników nie zostaną uwzględnione w raportowaniu wyników.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu
-
Jagannadha R AvasaralaZakończonyStwardnienie rozsiane | Zapalenie nerwu wzrokowego | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Atak | Zapalenie nerwu wzrokowego i spektrum zaburzeń nerwu wzrokowego Nawrót | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder ProgresjaStany Zjednoczone
-
Experimental and Clinical Research Center, a cooperation...RekrutacyjnyStwardnienie rozsiane | Choroby demielinizacyjne | Zapalenie nerwu wzrokowego | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Atak | Choroba związana z przeciwciałami glikoproteinowymi mieliny oligodendrocytówWłochy, Stany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Botswana, Brazylia, Kolumbia, Dania, Francja, Niemcy, Indie, Izrael, Japonia, Republika Korei, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Zambia