Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet och effekt av Avalglucosidase Alfa administrerat varannan vecka hos pediatriska patienter med infantilt Pompes sjukdom som tidigare behandlats med Alglucosidase Alfa (Mini-COMET)

13 januari 2026 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En öppen kohortstudie för stigande dos för att bedöma säkerheten, farmakokinetiken och preliminär effektivitet av Avalglucosidase Alfa (NeoGAA, GZ402666) hos patienter med Pompesjuka med infantilt debut som behandlats med Alglucosidase Alfa som visar klinisk respons eller suboptimal deklin.

Huvudmål:

Att utvärdera säkerhetsprofilen för avalgglukosidas alfa hos deltagare med infantil Pompes sjukdom som tidigare behandlats med alglukosidas alfa.

Sekundärt mål:

Att karakterisera den farmakokinetiska profilen av avalglucosidas alfa och att utvärdera den preliminära effekten av avalglucosidas alfa jämfört med alglucosidas alfa.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiens varaktighet för varje deltagare kommer att vara upp till cirka 7 år och består av en 14-dagars screeningperiod, som kan förlängas till upp till 4 veckor i fördefinierade situationer. Detta följs av en 25-veckors behandlingsperiod och en upp till 346-veckors behandlingsförlängningsperiod och en 4-veckors observationsperiod efter behandling. Kohort 1 och 2 (Kohort 1: avalglucosidase alfa 20 milligram per kilogram [mg/kg], Kohort 2: avalglucosidase alfa 40 mg/kg) kommer att vara icke-randomiserade och Cohort 3 (Kohort 3a: avalglucosidase alfa 40 mg/kg [max. tolererad dos] och kohort 3b: alglukosidas alfa) kommer att randomiseras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Förenta staterna
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Regional Medical Genetics Center of New York Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-4000
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98040
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center- Site Number : 8400005
  • Japan
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japan, 183-0042
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japan, 183-8561
        • Investigational Site Number : 3920002
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Taiwan
      • Hsinchu, Taiwan, 30059
        • Investigational Site Number : 1580001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarna har bekräftat brist på surt alfa-glukosidas (GAA) enzym från vilken vävnadskälla som helst.
  • Deltagarna som har uppnått myndig ålder enligt lokala regler, eller deltagarens vårdnadshavare måste ge undertecknat informerat samtycke innan de utför några studierelaterade procedurer. Om deltagaren är juridiskt mindreårig enligt lokala bestämmelser, ska samtycke erhållas från deltagarna, om tillämpligt.
  • Deltagarna (och deltagarens vårdnadshavare om deltagaren är juridiskt minderårig enligt lokala regler) måste ha förmågan att följa det kliniska protokollet.
  • Deltagarna är yngre än 18 år.
  • Deltagarna, om de är kvinnor och i fertil ålder, måste ha ett negativt serumgraviditetstest (beta-humant koriongonadotropin) och får inte amma vid screening/baslinje.
  • Deltagaren har kardiomyopati vid diagnostillfället: d.v.s. vänster ventrikulärt massindex (LVMI) motsvarande medelåldersspecifik LVMI plus 2 standardavvikelser.
  • Deltagaren har fått en stabil dos av alglukosidas alfa regelbundet i minst 6 månader omedelbart före studiestart.
  • För deltagare i steg 1: Deltagaren har dokumenterade bevis på klinisk nedgång i minst 1 av följande parametrar relaterade till Pompes sjukdom och inte relaterade till interkurrent sjukdom enligt utredarens bedömning: andningsfunktion, motorik och/eller hjärtparametrar.
  • För deltagare i steg 2: Deltagaren har dokumenterade bevis på suboptimalt kliniskt svar i minst en av följande parametrar relaterade till Pompes sjukdom och inte relaterade till interkurrent sjukdom enligt bedömningen av utredaren: andningsfunktion, motorik och/eller ny debut av ptos.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har hög antikroppstiter mot alglukosidas alfa.
  • Deltagaren har en hög risk för en allvarlig allergisk reaktion mot neoGAA (avalglucosidas alfa).
  • Deltagaren kräver alla förbjudna samtidiga läkemedel (t.ex. immunmodulerande behandling) under hela studien.
  • Deltagaren har tidigare deltagit i valfri ACT14132-studiekohort.
  • Kvinnlig deltagare i fertil ålder som inte skyddas av högeffektiv preventivmetod för preventivmedel och/eller som inte vill eller kan testa sig för graviditet.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglucosidase alfa, 20 mg/kg intravenös (IV) infusion varannan vecka (qow) i 25 veckor under den primära analysperioden (PAP), följt av samma behandling från vecka 26 till vecka 371 i förlängd behandlingsperiod (ETP).
Läkemedel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Läkemedelsform: pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning,

Administreringssätt: IV

Andra namn:
  • Nexviazyme
Experimentell: Kohort 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
Avalglucosidase alfa 40 mg/kg IV infusion qow under 25 veckor i PAP, följt av samma behandling från vecka 26 upp till vecka 371 i ETP.
Läkemedel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Läkemedelsform: pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning,

Administreringssätt: IV

Andra namn:
  • Nexviazyme
Experimentell: Kohort 3a: Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
Efter bestämning av den högsta tolererade dosen av avalglucosidas alfa i kohort 1 och kohort 2 (efter att minst 5 deltagare i varje kohort 1 och kohort 2 hade fått den 7:e dosen av avalglucosidase alfa eller avslutat vecka 13 med minst 6 infusioner), fick deltagarna avalglucosidase alfa 40 mg/kg (högsta tolererade dosen) IV infusion qow under 25 veckor i PAP, följt av samma behandling från vecka 26 upp till vecka 371 i ETP.
Läkemedel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Läkemedelsform: pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning,

Administreringssätt: IV

Andra namn:
  • Nexviazyme
Experimentell: Kohort 3b: Alglucosidase Alfa i PAP
Efter bestämning av den högsta tolererade dosen av avalglucosidas alfa i kohort 1 och kohort 2 (efter att minst 5 deltagare i varje kohort 1 och kohort 2 hade fått den 7:e dosen av avalglucosidase alfa eller avslutat vecka 13 med minst 6 infusioner), fick deltagarna alglukosidas alfa vid deras nuvarande stabila dos (definierad som dos [mellan 20 mg/kg qow och 40 mg/kg per vecka enligt läkare] administrerad regelbundet i minst 6 månader omedelbart före inträde i denna studie) IV-infusion i 25 veckor i PAP. Efter PAP fick deltagarna avalglucosidase alfa 40 mg/kg IV-infusion qow från vecka 26 till vecka 371 i ETP.
Läkemedel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Läkemedelsform: pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning,

Administreringssätt: IV

Andra namn:
  • Nexviazyme
Läkemedel: Alglucosidase alfa (GZ419829)

Läkemedelsform: pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning,

Administreringssätt: IV

Andra namn:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PAP: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs), allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar och biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Från baslinje till vecka 25
Biverkning (AE): alla ogynnsamma medicinska händelser hos deltagarna som fick studieläkemedlet och behövde inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med behandlingen. TEAE: AE utvecklas/förvärras i grad/blir allvarliga under PAP-perioden (från tidpunkten för den första studieläkemedelsdosen upp till vecka 25). Allvarlig AE(SAE): alla ogynnsamma medicinska händelser vid vilken dos som helst ledde till dödsfall, var livshotande, krävde slutenvård, förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var medfödd anomali/födelsedefekt eller var medicinskt viktig händelse. TEAE inkluderade SAE och icke-SAE. AESI:AE (seriös/icke-seriös) av vetenskaplig och medicinsk oro som är specifik för sponsorns produkt/program, för vilken fortlöpande övervakning och omedelbar underrättelse från utredaren till sponsor krävs.
Från baslinje till vecka 25
PAP: Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IAR)
Tidsram: Från baslinje till vecka 25
IAR definierades som AESI som inträffade under antingen infusionen eller observationsperioden efter infusionen som ansågs vara relaterade till eller möjligen relaterade till studieläkemedlet. Protokolldefinierade IAR: En AESI som inträffade under antingen infusionen eller observationsperioden efter infusionen som ansågs vara relaterade till eller möjligen relaterade till studieläkemedlet. Algoritmdefinierade IAR: alla TEAE som uppfyller antingen 1 eller 2 kriterier: 1) händelse inträffade från början av infusionen till slutet av infusionen plus 24 timmar, och anses relaterade till studieläkemedlet, 2) Om en AE-tidskomponent saknades, jämfördes AE Startdatum med infusionens startdatum och infusionens slutdatum. Om ett AE-startdatum låg mellan infusionens startdatum och infusionens slutdatum plus en dag, och det var relaterat till studieläkemedlet.
Från baslinje till vecka 25

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PAP: Antal deltagare med antiläkemedelsantikroppssvar (ADA).
Tidsram: Från baslinje till vecka 25
Anti-läkemedelsantikroppssvar kategoriserades som: Behandlingsinducerade ADA: ADA utvecklades de novo (serokonversion) efter administrering av studieläkemedlet. Behandlingsförstärkta ADA:er: redan existerande ADA:er som förstärktes minst två titersteg från baslinjen (d.v.s. 4-faldig ökning av titrar) följt av administrering av studieläkemedlet.
Från baslinje till vecka 25
PAP: Farmakokinetisk (PK) parameter: Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av Avalglucosidase Alfa
Tidsram: Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 och 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
Cmax är den maximala observerade plasmakoncentrationen.
Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 och 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Tid för att uppnå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) av Avalglucosidase Alfa
Tidsram: Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 och 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
Tmax är tiden för att uppnå maximal plasmakoncentration.
Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 och 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan från tid 0 till tidpunkten för den senaste kvantifierbara koncentrationen (AUC0-sista) av Avalglucosidase Alfa
Tidsram: Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 & 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
AUC0-last är arean under kurvan för plasmakoncentrationen mot tiden från tidpunkten 0 till tidpunkten för den senaste kvantifierbara koncentrationen.
Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 & 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Terminal halveringstid (t1/2) av Avalglucosidase Alfa
Tidsram: Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 & 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
t1/2 är den tid som krävs för att plasmakoncentrationen av ett läkemedel ska minska med hälften av dess initiala koncentration.
Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 & 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Clearance (CL) av Avalglucosidase Alfa
Tidsram: Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 och 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
CL definieras som ett kvantitativt mått på den hastighet med vilken en läkemedelssubstans avlägsnas från kroppen.
Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 och 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Distributionsvolym vid steady state (Vss) av Avalglucosidase Alfa
Tidsram: Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 & 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
Steady state distributionsvolym (Vss) definieras som den teoretiska volymen i vilken den totala mängden läkemedel skulle behöva fördelas jämnt för att producera den önskade plasmakoncentrationen av ett läkemedel.
Kohort 1: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6 och 8 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25 Kohort 2 & 3: fördos; vid slutet av infusionen; och 2, 4, 6, 8 och 12 till 16 timmar efter avslutad infusion på dag 1 (vecka 1) och vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i grovmotorisk funktionsmått-88 (GMFM-88) testresultat vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
GMFM-88 utvecklades specifikt för att upptäcka kvantitativa förändringar i grovmotorisk funktion. GMFM-88 bestod av 88 föremål organiserade i 5 dimensioner; liggande och rullande (17 föremål); sittande (20 föremål); krypande och knästående (14 föremål); stående (13 föremål) och gå, springa och hoppa (24 föremål). Varje objekt fick poäng på en 4-gradig Likert-skala med poängintervall: 0= kan inte göra; 1 = initierar mindre än [<] 10 procent [%] av uppgiften; 2 = slutför delvis [10% till <100% av uppgiften] och 3 = uppgift slutförd. Poängen för varje dimension uttrycktes som en % av den maximala poängen för den dimensionen. Totalt procentpoäng erhölls genom att lägga till procentpoängen för varje dimension och dividera summan med det totala antalet dimensioner. Totalpoäng varierade från 0 % till 100 %; där högre poäng tydde på bättre motoriska funktioner.
Baslinje, vecka 25
PAP: Antal deltagare i klassificeringssystem för grovmotorisk funktion, utökade och reviderade (GMFCS-E och R) poäng vid baslinjen och vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
GMFCS-E&R var ett klassificeringssystem med fem nivåer för specifika åldersgrupper; observationer utfördes på 5 nivåer baserade på självinitierad rörelse, med tonvikt på sittande, förflyttningar och rörlighet: Nivå I (promenader utan begränsningar), Nivå II (promenader med begränsningar), Nivå III (promenader med hjälp av en handhållen rullstol ), nivå IV (självmobilitet med begränsningar; kan använda motordriven mobilitet) och nivå V (transporterad i en manuell rullstol) (I till V). Distinktionerna mellan nivåer baserades på funktionella begränsningar, behovet av rörelsehjälpmedel och i mycket mindre utsträckning rörelsekvalitet, och designades för att vara meningsfulla i det dagliga livet. Den lägre nivån representerade god motorisk funktion och högre nivå representerade låg motorisk funktion. Antal deltagare i varje klassificeringsnivå vid Baseline och vecka 25 rapporterades.
Baslinje, vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) Functional Skills Scale: Mobility Domain Test Score-Scaled Score vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Pompe-PEDI: sjukdomsspecifik version för att bedöma funktionsförmåga och prestanda hos barn med Pompes sjukdom från 2 månader till tonåren. Den bestod av skala för funktionella färdigheter och skala för vårdgivares assistans; båda skalorna hade 3 domäner: egenvård, rörlighet och social funktion. Rörlighetsdomän användes för att mäta förändring i rörlighet på grund av förändringar i muskelstyrka; bestod av 160 mobilitetsartiklar för deltagare/målsman. Det totala antalet rörlighetsartiklar som barnet kunde, omvandlades till en skalad poäng med ett intervall från 0 till 100, där poäng nära "0" indikerade låg förmåga och poäng nära "100" indikerade hög förmåga), där högre poäng var tyder på större funktionsförmåga. Skalade poäng användes för att tolka individuell funktion och framsteg över tid.
Baslinje, vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i snabba motorfunktionstest (QMFT) poäng vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
QMFT var observatörsadministrerade test som bestod av 16 föremål som var särskilt svåra för deltagare med Pompes sjukdom. Varje punkt poängsattes på en 5-gradig ordinalskala från 0 till 4 (högre poäng indikerade bättre resultat). Totalt QMFT-poäng erhölls genom att lägga till poängen för alla objekt och varierade från 0 (kan inte utföra motoriska funktionstester) till 64 (normal muskelfunktion), där högre poäng indikerade bättre resultat/bättre motorisk funktion.
Baslinje, vecka 25
PAP: Echo-Left Ventricular Mass Z-Score (LVM Z-score) M-läge vid baslinjen, vecka 25, och förändring från baslinjen vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Hjärtfunktionen utvärderades med hjälp av LVM Z-poäng som bedömdes med ekokardiogram i M-läge. Z-poäng indikerade antalet standardavvikelser (SD) från medelvärdet i en normalfördelning. Normalintervallet är -2 till 2 och större än 2 kan indikera hypertrofi i vänster kammare. En negativ förändring från Baseline indikerade en minskning och positiv förändring från Baseline indikerade en ökning av LVM Z-poäng. I denna OM rapporterades absoluta poäng vid baslinjen och vecka 25 tillsammans med förändring från baslinjen vid vecka 25 i LVM Z-poäng.
Baslinje, vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i ögonlockspositionsmätningar: Interpalpebral fissuravstånd (IPFD) - vänster utan blixt och höger icke-blixt vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
IPFD är det bredaste vertikala avståndet (i millimeter) mellan det övre ögonlocket och det nedre ögonlocket när deltagaren tittar i "primär blick" (dvs. normal blick när man tittar rakt fram). Bilder togs medan deltagarna bar ett par tomma glasögonbågar med millimeterlinjaler fästa som ett standardiserat verktyg för att mäta ögonlockets position utan kamerablixt. En negativ förändring från Baseline indikerade en minskning och positiv förändring från Baseline indikerade en ökning av uppmätt avstånd.
Baslinje, vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i ögonlockspositionsmått: vänster och höger marginalreflexavstånd (MRD) vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
MRD är det vertikala avståndet (i millimeter) mellan ljusreflexen och det övre ögonlocket när deltagaren tittade i "primär blick" medan han fixerade sig på en ljuskälla. Bilder togs medan deltagarna bar ett par tomma glasögonbågar med millimeterlinjaler fästa som ett standardiserat verktyg för att mäta ögonlockets position. En negativ förändring från Baseline indikerade en minskning och positiv förändring från Baseline indikerade en ökning av uppmätt avstånd.
Baslinje, vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i ögonlockspositionsmätningar bedömd av Margin Pupill Distance (MPD) - Vänster utan blixt och höger icke-blixt vid vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
MPD är det vertikala avståndet (i millimeter) mellan pupillens mitt och övre ögonlockskanten. Bilder togs medan deltagarna bar ett par tomma glasögonbågar med millimeterlinjaler fästa som ett standardiserat verktyg för att mäta ögonlockets position utan kamerablixt. En negativ förändring från Baseline indikerade en minskning och positiv förändring från Baseline indikerade en ökning av uppmätt avstånd.
Baslinje, vecka 25
PAP: Ändring från baslinjen i kreatinkinasvärde vecka 25
Tidsram: Baslinje, vecka 25
Förändring från baslinjen i kreatinkinasvärde (för att bedöma muskelskada) vid vecka 25 rapporterades i denna OM.
Baslinje, vecka 25
ETP: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar, allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar och särskilt intressanta biverkningar
Tidsram: Upp till 9 år och 4 månader
Data för detta utfallsmått kommer att rapporteras vid tidpunkten för förväntad publicering av resultat från sista besöket för sista deltagaren (augusti 2028).
Upp till 9 år och 4 månader
ETP: Antal deltagare med infusionassocierade reaktioner
Tidsram: Upp till 9 år och 4 månader
Data för detta utfallsmått kommer att rapporteras vid den förväntade tidpunkten för publicering av resultat från den sista deltagarens sista besök (augusti 2028).
Upp till 9 år och 4 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2019

Avslutad studie (Beräknad)

10 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2017

Första postat (Beräknad)

12 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1179-4616 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera