Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az Avalglucosidase Alfa biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére, amelyet korábban Alglucosidase Alfával kezeltek, csecsemőkorban fellépő Pompe-kórban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél minden második héten (Mini-COMET)

2026. január 13. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Nyílt elrendezésű, növekvő dózisú kohorszvizsgálat az Avalglucosidase Alfa (NeoGAA, GZ402666) biztonságosságának, farmakokinetikájának és előzetes hatékonyságának felmérésére csecsemőkorban fellépő Pompe-kórban szenvedő betegeknél, akiket Alglucosidase Clipicallin Suboptimal-Deponalscelinte-nal vagy Suboptimal-Deponslinte-nal kezeltek.

Az elsődleges célkítűzés:

Az alfa-avalglukozidáz biztonságossági profiljának értékelése csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő betegeknél, akiket korábban alfa-alglükozidázzal kezeltek.

Másodlagos cél:

Az alfa-avalglukozidáz farmakokinetikai profiljának jellemzése és az alfa-avalglukozidáz előzetes hatékonyságának értékelése az alfa-alglükozidázhoz képest.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama minden résztvevő esetében körülbelül 7 év, és egy 14 napos szűrési időszakból áll, amely előre meghatározott helyzetekben akár 4 hétre is meghosszabbítható. Ezt egy 25 hetes kezelési időszak és egy legfeljebb 346 hetes kezelés-hosszabbítási időszak, valamint egy 4 hetes kezelés utáni megfigyelési időszak követi. Az 1. és 2. kohorsz (1. kohorsz: alfa-avalglukozidáz 20 mg/kg [mg/kg], 2. kohorsz: alfa-avalglukozidáz 40 mg/kg) nem véletlenszerű lesz, a 3. kohorsz (3a. kohorsz: alfa-avalglukozidáz 40 mg/kg [maximum tolerált dózis] és a 3b kohorsz: alfa-alglükozidáz) véletlenszerűen kerülnek kiválasztásra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Egyesült Államok
    • New York
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • Regional Medical Genetics Center of New York Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710-4000
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98040
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center- Site Number : 8400005
  • Franciaország
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris, Franciaország, 75019
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Tours, Franciaország, 37044
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Japán
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japán, 183-0042
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japán, 183-8561
        • Investigational Site Number : 3920002
  • Tajvan
      • Hsinchu, Tajvan, 30059
        • Investigational Site Number : 1580001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevők megerősítették a savas alfa-glükozidáz (GAA) enzim hiányát bármely szöveti forrásból.
  • A helyi szabályozásban meghatározott nagykorúságot elért résztvevőknek vagy a résztvevő törvényes gyámjának aláírt, tájékozott beleegyezését kell adniuk a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt. Ha a résztvevő a helyi szabályozás szerint jogilag kiskorú, a résztvevők beleegyezését kell kérni, ha van ilyen.
  • A résztvevőknek (és a résztvevő törvényes gyámjának, ha a résztvevő jogilag kiskorú a helyi szabályozás szerint) képesnek kell lennie arra, hogy megfeleljen a klinikai protokollnak.
  • A résztvevők 18 évnél fiatalabbak.
  • A résztvevőknek, ha nők és fogamzóképes korúak, negatív szérum terhességi teszttel (béta-humán koriongonadotropin) kell rendelkezniük, és nem szoptathatnak a szűrés/kiinduláskor.
  • A résztvevőnek kardiomiopátiája van a diagnózis idején: azaz a bal kamrai tömegindex (LVMI) megfelel az átlagos életkor-specifikus LVMI plusz 2 standard eltérésnek.
  • A résztvevő a vizsgálatba való belépés előtt legalább 6 hónapig rendszeresen stabil adag alfa-alglükozidázt kapott.
  • Az 1. szakaszban részt vevők esetében: A résztvevő dokumentált bizonyítékokkal rendelkezik a klinikai hanyatlásra a következő paraméterek közül legalább 1 esetében, amelyek a Pompe-kórhoz kapcsolódnak, és nem kapcsolódnak az interkurrens betegséghez, ahogy azt a vizsgáló értékelte: légzésfunkció, motoros készségek és/vagy szívparaméterek.
  • A 2. szakaszban résztvevők esetében: A résztvevő dokumentált bizonyítékokkal rendelkezik a szuboptimális klinikai válaszra a következő paraméterek közül legalább egyben, amelyek a Pompe-kórhoz kapcsolódnak, és nem kapcsolódnak az interkurrens betegséghez, ahogy azt a vizsgáló értékelte: légzésfunkció, motoros készségek és/vagy új kezdet. a ptosis.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő magas antitest-titerrel rendelkezik az alfa-alglükozidáz ellen.
  • A résztvevőnél nagy a kockázata a neoGAA (avalglukozidáz alfa) súlyos allergiás reakciójának.
  • A résztvevőnek szüksége van minden tiltott egyidejű gyógyszerre (pl. immunmoduláló kezelésre) a vizsgálat időtartama alatt.
  • A résztvevő korábban bármely ACT14132 vizsgálati kohorszban részt vett.
  • Fogamzóképes korú nő, akit nem véd a rendkívül hatékony fogamzásgátló módszer, és/vagy aki nem hajlandó vagy nem képes terhességi tesztet végezni.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely a résztvevő potenciális klinikai vizsgálatban való részvételével kapcsolatos.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglukozidáz alfa, 20 mg/ttkg intravénás (IV) infúzió minden második héten (qow) 25 héten keresztül az elsődleges elemzési időszakban (PAP), majd ugyanez a kezelés a 26. héttől a 371. hétig a meghosszabbított kezelési időszakban (ETP).
Drog: Avalglukozidáz alfa (GZ402666)

Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz,

Az alkalmazás módja: IV

Más nevek:
  • Nexviazyme
Kísérleti: 2. kohorsz: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
Avalglukozidáz alfa 40 mg/kg IV infúzió 25 héten keresztül a PAP-ban, majd ugyanaz a kezelés a 26. héttől a 371. hétig ETP-ben.
Drog: Avalglukozidáz alfa (GZ402666)

Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz,

Az alkalmazás módja: IV

Más nevek:
  • Nexviazyme
Kísérleti: 3a kohorsz: Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
Az 1. és 2. kohorszban a legmagasabb tolerálható alfa-avalglukozidáz dózis meghatározása után (miután az 1. és 2. kohorszban legalább 5 résztvevő megkapta a 7. adag avalglukozidáz alfat, vagy a 13. hetet legalább 6 infúzióval fejezte be) avalglukozidáz alfa 40 mg/kg (a legmagasabb tolerált dózis) IV infúzió 25 héten keresztül PAP-ban, majd ugyanez a kezelés a 26. héttől a 371. hétig ETP-ben.
Drog: Avalglukozidáz alfa (GZ402666)

Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz,

Az alkalmazás módja: IV

Más nevek:
  • Nexviazyme
Kísérleti: 3b kohorsz: Alglucosidase Alfa a PAP-ban
Az 1. és 2. kohorszban a legmagasabb tolerálható alfa-avalglukozidáz dózis meghatározása után (miután az 1. és 2. kohorszban legalább 5 résztvevő megkapta a 7. adag avalglukozidáz alfa-t, vagy a 13. hetet legalább 6 infúzióval befejezte) alfa-alglükozidáz a jelenlegi stabil dózisukban (az adag [20 mg/ttkg qow és 40 mg/ttkg között heti orvos szerint] rendszeresen beadva, legalább 6 hónapig közvetlenül a vizsgálatba való belépés előtt) IV infúzió 25 hétig PÉP. A PAP után a résztvevők 40 mg/kg avalglukozidáz alfa-t kaptak IV infúzióban a 26. héttől a 371. hétig ETP-ben.
Drog: Avalglukozidáz alfa (GZ402666)

Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz,

Az alkalmazás módja: IV

Más nevek:
  • Nexviazyme
Drog: Alfa-alglukozidáz (GZ419829)

Gyógyszerforma: por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz,

Az alkalmazás módja: IV

Más nevek:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PAP: Kezelés előtti nemkívánatos eseményekkel (TEAE), súlyos, kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekkel (AESI) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25. hétig
Nemkívánatos esemény (AE): bármely nemkívánatos orvosi esemény a résztvevőnél vizsgálati gyógyszert kapott, és nem feltétlenül kellett okozati összefüggésben lennie a kezeléssel. TEAE: A nemkívánatos események a PAP periódusában (az 1. vizsgálati gyógyszeradag beadásától a 25. hétig) alakultak ki/romlottak/súlyossá válnak. Súlyos AE (SAE): bármilyen nemkívánatos orvosi esemény bármilyen dózis esetén halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényelt, a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy orvosilag fontos volt. esemény. A TEAE-k közé tartoznak a SAE-k és a nem SAE-k. AESI:AE (komoly/nem komoly) tudományos és orvosi aggályok, amelyek a szponzor termékére/programjára vonatkoznak, és amelyhez folyamatos megfigyelés és a nyomozó azonnali értesítése szükséges a szponzor felé.
Az alaphelyzettől a 25. hétig
PAP: Az infúzióval összefüggő reakciókban (IAR) szenvedők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25. hétig
Az IAR-eket olyan AESI-ként határozták meg, amelyek vagy az infúzió alatt, vagy az infúziót követő megfigyelési időszakban fordultak elő, és amelyekről úgy ítélték meg, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosak vagy esetleg kapcsolatban állnak egymással. Protokoll által meghatározott IAR-ek: Olyan AESI-k, amelyek akár az infúzió, akár az infúziót követő megfigyelési időszak alatt fordultak elő, és amelyekről úgy ítélték meg, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosak vagy esetleg összefügghetnek. Algoritmusban meghatározott IAR: bármely TEAE, amely megfelel 1 vagy 2 kritériumnak: 1) esemény következett be az infúzió kezdetétől az infúzió végéig plusz 24 óra, és a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekintették, 2) Ha egy AE idő komponens hiányzik, hasonlítsa össze. AE Kezdő dátum az infúzió kezdő dátumával és az infúzió befejezésének dátumával. Ha egy AE kezdő dátuma az infúzió kezdő dátuma és az infúzió befejezésének dátuma, plusz egy nap között volt, és a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódott.
Az alaphelyzettől a 25. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PAP: Gyógyszerellenes antitestre (ADA) reagáló résztvevők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 25. hétig
A gyógyszerellenes antitest választ a következő kategóriába soroltuk: Kezelés által kiváltott ADA-k: Az ADA-k de novo (szerokonverzió) alakultak ki a vizsgálati gyógyszer beadását követően. A kezeléssel megnövelt ADA-k: olyan már létező ADA-k, amelyek legalább két titerlépéssel az alapvonalhoz képest (azaz a titerek 4-szeres növekedése) emelkedtek, majd a vizsgálati gyógyszer beadása következett.
Az alaphelyzettől a 25. hétig
PAP: Farmakokinetikai (PK) paraméter: Az Avalglucosidase Alfa maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
A Cmax a maximális megfigyelt plazmakoncentráció.
1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
PAP: Farmakokinetikai paraméter: Az avalglukozidáz alfa maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: 1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
A Tmax a maximális plazmakoncentráció elérésének ideje.
1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
PAP: Farmakokinetikai paraméter: A plazmakoncentráció és az idő görbe alatti terület a 0-tól az alfa-avalglukozidáz utolsó mennyiségileg mérhető koncentrációjának (AUC0-last) időpontjáig
Időkeret: 1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
Az AUC0-last a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig.
1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
PAP: Farmakokinetikai paraméter: Az Avalglucosidase Alfa terminális felezési ideje (t1/2)
Időkeret: 1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
t1/2 az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy egy gyógyszer plazmakoncentrációja a kezdeti koncentráció felére csökkenjen.
1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
PAP: Farmakokinetikai paraméter: Az Avalglucosidase Alfa clearance-e (CL).
Időkeret: 1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
A CL meghatározása annak a sebességnek a mennyiségi mérőszáma, amellyel egy gyógyszeranyag távozik a szervezetből.
1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
PAP: Farmakokinetikai paraméter: Az avalglukozidáz alfa eloszlási térfogata (Vss)
Időkeret: 1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
Az egyensúlyi eloszlási térfogat (Vss) azt az elméleti térfogatot jelenti, amelyben a gyógyszer teljes mennyiségét egyenletesen kell elosztani a gyógyszer kívánt plazmakoncentrációjának eléréséhez.
1. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6 és 8 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten 2. és 3. kohorsz: adagolás előtti; az infúzió végén; és 2, 4, 6, 8 és 12-16 órával az infúzió befejezése után az 1. napon (1. hét) és a 25. héten
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a bruttó motorfunkciós mérés-88 (GMFM-88) teszteredményeiben a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
A GMFM-88-at kifejezetten a motoros működés mennyiségi változásainak kimutatására fejlesztették ki. A GMFM-88 88 elemből állt, 5 dimenzióba rendezve; fekvés és gurulás (17 tétel); ülés (20 tétel); kúszás és térdelés (14 tétel); álló (13 tétel) és gyaloglás, futás és ugrás (24 tétel). Minden elemet egy 4-fokú Likert-skálán értékeltek, a következő pontszámokkal: 0= nem teheti; 1 = a feladat kevesebb mint [<] 10 százalékát [%] kezdeményezi; 2 = részlegesen befejeződött [a feladat 10%-tól <100%-áig] és 3 = a feladat befejezése. Az egyes dimenziók pontszámát az adott dimenzió maximális pontszámának %-ában fejeztük ki. A teljes százalékpontszámot úgy kaptuk meg, hogy az egyes dimenziók százalékos pontszámait összeadtuk, és az összeget elosztottuk a dimenziók teljes számával. Az összpontszám 0% és 100% között volt; ahol a magasabb pontszámok jobb motoros funkciókat jeleztek.
Alapállapot, 25. hét
PAP: A bruttó motorfunkciók osztályozási rendszerének kibővített és felülvizsgált (GMFCS-E és R) pontjaiban résztvevők száma az alapvonalon és a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
A GMFCS-E&R egy 5 szintű osztályozási rendszer volt meghatározott korosztályokhoz; A megfigyeléseket 5 szinten végeztük saját kezdeményezésű mozgás alapján, hangsúlyt fektetve az ülésre, az áthelyezésekre és a mobilitásra: I. szint (korlátozások nélküli séta), II. szint (korlátozott séta), III. szint (séta kézi mobileszközzel ), IV. szint (önmobilitás korlátozásokkal; motoros mobilitás használható) és V. szint (kézi kerekesszékben szállítva) (I-től V.-ig). A szintek közötti különbségtétel a funkcionális korlátokon, a kisegítő mozgást segítő eszközök iránti igényen és jóval kisebb mértékben a mozgás minőségén alapult, és úgy lett kialakítva, hogy értelmes legyen a mindennapi életben. Az alsó szint a jó motoros működést, a magasabb szint pedig az alacsony motoros működést jelentette. Jelentették a résztvevők számát az egyes osztályozási szinteken az alapvonalon és a 25. héten.
Alapállapot, 25. hét
PAP: Változás a kiindulási állapothoz képest a Pompe-i gyermekgyógyászati ​​fogyatékossági leltárban (Pompe-PEDI) funkcionális készségek skála: mobilitási tartományteszt pontérték-skálás pontszáma a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Pompe-PEDI: betegségspecifikus verzió Pompe-kórban szenvedő gyermekek funkcionális képességeinek és teljesítményének felmérésére 2 hónapos kortól serdülőkorig. Ez a funkcionális készségek skáláját és a gondozói segítségnyújtási skálát tartalmazza; mindkét skálának 3 tartománya volt: Self Care, Mobility és Social Function. A mobilitási tartományt az izomerő változása miatti mobilitás változásának mérésére használták; 160 mobilitási elemből állt a résztvevő/törvényes gyám számára. Azon mobilitási elemek teljes számát, amelyekre a gyermek képes volt, skálázott pontszámmá konvertáltuk, 0-tól 100-ig terjedő tartományban, ahol a „0”-hoz közeli pontszámok alacsony képességet, a „100”-hoz közeli pontszámok pedig magas képességet jeleztek, ahol magasabb pontszám volt. nagyobb funkcionális képességet jelez. A skálázott pontszámokat az egyéni funkciók és az idő előrehaladásának értelmezésére használták.
Alapállapot, 25. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a gyors motorfunkciós tesztben (QMFT) a 25. héten elért pontszámok
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
A QMFT megfigyelő által végzett teszt volt, amely 16 tételből állt, amely kifejezetten nehéz volt a Pompe-kórban szenvedők számára. Mindegyik tételt 5 pontos sorszámskálán értékelték, 0 és 4 között (a magasabb pontszám jobb eredményt jelez). A teljes QMFT-pontszámot az összes elem pontszámának összeadásával kaptuk meg, és 0-tól (nem tudták elvégezni a motorfunkciós teszteket) 64-ig (normál izomműködés) terjedtek, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt/nagyobb motoros funkciót jelez.
Alapállapot, 25. hét
PAP: Echo-Left Ventricular Mass Z- Score (LVM Z-score) M-mód az alapvonalon, a 25. héten, és változás az alapvonaltól a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
A szívműködést LVM Z-score segítségével értékeltük, az M-módban végzett echocardiogram alapján. A Z-pontszámok a standard eltérések számát (SD) mutatták az átlagtól normál eloszlásban. A normál tartomány -2 és 2 között van, és 2-nél nagyobb érték bal kamrai hipertrófiát jelezhet. A kiindulási értékhez képest negatív változás csökkenést, a kiindulási értékhez képest pozitív változás pedig az LVM Z-pontszám növekedését jelezte. Ebben az OM-ben a kiindulási és a 25. heti abszolút pontszámokat, valamint az LVM Z-pontszámának változását a 25. héten a kiindulási értékhez képest jelentették.
Alapállapot, 25. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a szemhéj helyzetében Mérések: Interpalpebrális repedések távolsága (IPFD) – bal nem villog és jobb nem villog a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Az IPFD a legszélesebb függőleges távolság (milliméterben) a felső szemhéj és az alsó szemhéj között, amikor a résztvevő „elsődleges tekintetben” néz (pl. normál tekintet, amikor egyenesen előre néz). A képek akkor készültek, amikor a résztvevők egy pár üres szemüvegkeretet viseltek, amelyekhez milliméteres vonalzók voltak csatlakoztatva, mint szabványos eszközt a szemhéj helyzetének mérésére vaku nélkül. Az alapvonalhoz viszonyított negatív változás a mért távolság csökkenését, a pozitív változás pedig az alapvonalhoz képest a mért távolság növekedését jelezte.
Alapállapot, 25. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a szemhéj helyzetében, mérések: bal és jobb oldali reflextávolság (MRD) a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Az MRD a fényreflex és a felső szemhéj közötti függőleges távolság (milliméterben), amikor a résztvevő „elsődleges tekintetben” nézett, miközben egy fényforrásra fixált. A képek akkor készültek, amikor a résztvevők egy pár üres szemüvegkeretet viseltek, amelyekhez milliméteres vonalzók voltak csatlakoztatva, mint szabványos eszköz a szemhéj helyzetének mérésére. Az alapvonalhoz viszonyított negatív változás a mért távolság csökkenését, a pozitív változás pedig az alapvonalhoz képest a mért távolság növekedését jelezte.
Alapállapot, 25. hét
PAP: Változás az alapvonalhoz képest a szemhéjpozíció mérésében a tanulótávolság (MPD) alapján értékelve – balra nem villog és jobbra nem villog a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Az MPD a pupilla közepe és a felső szemhéj margója közötti függőleges távolság (milliméterben). A képek akkor készültek, amikor a résztvevők egy pár üres szemüvegkeretet viseltek, amelyekhez milliméteres vonalzók voltak csatlakoztatva, mint szabványos eszközt a szemhéj helyzetének mérésére vaku nélkül. Az alapvonalhoz viszonyított negatív változás a mért távolság csökkenését, a pozitív változás pedig az alapvonalhoz képest a mért távolság növekedését jelezte.
Alapállapot, 25. hét
PAP: A kreatin-kináz értékének változása az alapértékhez képest a 25. héten
Időkeret: Alapállapot, 25. hét
Ebben az OM-ben a kreatin-kináz értékének (az izomkárosodás értékeléséhez) kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették a 25. héten.
Alapállapot, 25. hét
ETP: A kezelés alatt fellépő mellékhatásokkal, komoly kezelés alatt fellépő mellékhatásokkal és különleges jelentőségű mellékhatásokkal érintett résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 9 év és 4 hónap
Az eredménykimutatásra vonatkozó adatokat az előrejelzett utolsó résztvevő utolsó látogatásának eredményeinek közzétételekor (2028 augusztusában) jelentik.
Legfeljebb 9 év és 4 hónap
ETP: Infúzióhoz kapcsolódó reakcióval rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 9 év és 4 hónap
Az eredménykimutatás adatait az utolsó résztvevő utolsó vizsgálatának várható eredményközzétételi időpontjában (2028 augusztus) jelentik.
Legfeljebb 9 év és 4 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. augusztus 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 10.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (EudraCT szám)
  • U1111-1179-4616 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Avalglukozidáz alfa (GZ402666)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel