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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avalglucosidase Alfa, das alle zwei Wochen bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter verabreicht wird, die zuvor mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden (Mini-COMET)

26. Juni 2023 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine offene Kohortenstudie mit aufsteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und vorläufigen Wirksamkeit von Avalglucosidase Alfa (NeoGAA, GZ402666) bei Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter, die mit Alglucosidase Alfa behandelt wurden und einen klinischen Rückgang oder ein suboptimales klinisches Ansprechen zeigen

Hauptziel:

Bewertung des Sicherheitsprofils von Avalglucosidase alfa bei Teilnehmern mit Morbus Pompe im Kindesalter, die zuvor mit Alglucosidase alfa behandelt wurden.

Sekundäres Ziel:

Charakterisierung des pharmakokinetischen Profils von Avalglucosidase alfa und Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit von Avalglucosidase alfa im Vergleich zu Alglucosidase alfa.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Dauer der Studie für jeden Teilnehmer beträgt bis zu etwa 7 Jahre und besteht aus einem 14-tägigen Screening-Zeitraum, der in vorher festgelegten Situationen auf bis zu 4 Wochen verlängert werden kann. Darauf folgt eine 25-wöchige Behandlungsphase und eine bis zu 346-wöchige Verlängerungsphase der Behandlung sowie eine 4-wöchige Nachbeobachtungsphase. Kohorte 1 und 2 (Kohorte 1: Avalglucosidase alfa 20 mg/kg [mg/kg], Kohorte 2: Avalglucosidase alfa 40 mg/kg) werden nicht randomisiert und Kohorte 3 (Kohorte 3a: Avalglucosidase alfa 40 mg/kg [maximal tolerierte Dosis] und Kohorte 3b: Alglucosidase alfa) werden randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Investigational Site Number 2500003
      • Tours Cedex 1, Frankreich, 37044
        • Investigational Site Number 2500001
  • Japan
      • Fuchu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920001
      • Fuchu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Investigational Site Number 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigational Site Number 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Investigational Site Number 8400005
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 8260001
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Investigational Site Number 8260002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat einen bestätigten Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym aus jeder Gewebequelle.
  • Die Teilnehmer, die gemäß den örtlichen Vorschriften das gesetzliche Volljährigkeitsalter erreicht haben, oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Teilnehmers müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben. Wenn der Teilnehmer gemäß den örtlichen Vorschriften minderjährig ist, muss gegebenenfalls die Zustimmung der Teilnehmer eingeholt werden.
  • Die Teilnehmer (und der gesetzliche Vormund des Teilnehmers, wenn der Teilnehmer gemäß den örtlichen Vorschriften minderjährig ist) müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten.
  • Der Teilnehmer ist jünger als 18 Jahre.
  • Die Teilnehmerinnen, sofern weiblich und im gebärfähigen Alter, müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest (beta-humanes Choriongonadotropin) haben und dürfen beim Screening/Baseline nicht stillen.
  • Der Teilnehmer hat zum Zeitpunkt der Diagnose eine Kardiomyopathie: d. h. linksventrikulärer Massenindex (LVMI) entspricht dem mittleren altersspezifischen LVMI plus 2 Standardabweichungen.
  • Der Teilnehmer hat unmittelbar vor Studieneintritt mindestens 6 Monate lang regelmäßig eine stabile Dosis Alglucosidase alfa erhalten.
  • Für Teilnehmer in Stufe 1: Der Teilnehmer hat dokumentierte Hinweise auf eine klinische Verschlechterung von mindestens einem der folgenden Parameter im Zusammenhang mit der Pompe-Krankheit und nicht im Zusammenhang mit einer interkurrenten Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt: Atmungsfunktion, motorische Fähigkeiten und/oder Herzparameter.
  • Für Teilnehmer in Stufe 2: Der Teilnehmer hat dokumentierte Hinweise auf ein suboptimales klinisches Ansprechen bei mindestens einem der folgenden Parameter im Zusammenhang mit Morbus Pompe und nicht im Zusammenhang mit einer interkurrenten Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt: Atemfunktion, motorische Fähigkeiten und/oder Neubeginn von Ptosis.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat einen hohen Antikörpertiter gegen Alglucosidase alfa.
  • Der Teilnehmer hat ein hohes Risiko für eine schwere allergische Reaktion auf neoGAA (Avalglucosidase alfa).
  • Der Teilnehmer benötigt für die Dauer der Studie keine verbotenen Begleitmedikationen (z. B. immunmodulatorische Behandlung).
  • Der Teilnehmer hat zuvor an einer ACT14132-Studienkohorte teilgenommen.
  • Weibliche Teilnehmerin im gebärfähigen Alter, die nicht durch eine hochwirksame Verhütungsmethode zur Empfängnisverhütung geschützt ist und/oder die nicht bereit oder nicht in der Lage ist, sich auf Schwangerschaft testen zu lassen.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglucosidase alfa, 20 mg/kg intravenöse (i.v.) Infusion alle zwei Wochen (qow) für 25 Wochen in der primären Analyseperiode (PAP), gefolgt von der gleichen Behandlung von Woche 26 bis Woche 371 in der Verlängerungsbehandlungsperiode (ETP).
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung,

Verabreichungsweg: IV

Andere Namen:
  • neoGAA
Experimental: Kohorte 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
Avalglucosidase alfa 40 mg/kg i.v.-Infusion einmal täglich für 25 Wochen in der PAP, gefolgt von der gleichen Behandlung von Woche 26 bis Woche 371 in ETP.
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung,

Verabreichungsweg: IV

Andere Namen:
  • neoGAA
Experimental: Kohorte 3a: Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
Nach Bestimmung der höchsten verträglichen Dosis von Avalglucosidase alfa in Kohorte 1 und Kohorte 2 (nachdem mindestens 5 Teilnehmer in jeder Kohorte 1 und Kohorte 2 die 7. Dosis von Avalglucosidase alfa erhalten oder Woche 13 mit mindestens 6 Infusionen abgeschlossen hatten), erhielten die Teilnehmer Avalglucosidase alfa 40 mg/kg (die höchste tolerierte Dosis) i.v.-Infusion einmal täglich für 25 Wochen bei PAP, gefolgt von der gleichen Behandlung von Woche 26 bis Woche 371 bei ETP.
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung,

Verabreichungsweg: IV

Andere Namen:
  • neoGAA
Experimental: Kohorte 3b: Alglucosidase Alfa in PAP
Nach Bestimmung der höchsten verträglichen Dosis von Avalglucosidase alfa in Kohorte 1 und Kohorte 2 (nachdem mindestens 5 Teilnehmer in jeder Kohorte 1 und Kohorte 2 die 7. Dosis von Avalglucosidase alfa erhalten oder Woche 13 mit mindestens 6 Infusionen abgeschlossen hatten), erhielten die Teilnehmer Alglucosidase alfa in ihrer aktuellen stabilen Dosis (definiert als Dosis [zwischen 20 mg/kg qow und 40 mg/kg wöchentlich je nach Arzt], die regelmäßig für mindestens 6 Monate unmittelbar vor dem Eintritt in diese Studie verabreicht wird) IV-Infusion für 25 Wochen in BREI. Nach PAP erhielten die Teilnehmer Avalglucosidase alfa 40 mg/kg i.v.-Infusion einmal täglich von Woche 26 bis Woche 371 in ETP.
Arzneimittel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung,

Verabreichungsweg: IV

Andere Namen:
  • neoGAA
Arzneimittel: Alglucosidase alfa (GZ419829)

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung,

Verabreichungsweg: IV

Andere Namen:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 25
Unerwünschtes Ereignis (AE): Jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, musste nicht unbedingt in ursächlichem Zusammenhang mit der Behandlung stehen. TEAEs: Während der PAP-Phase (vom Zeitpunkt der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu Woche 25) entwickelten/verschlimmerten sich die unerwünschten Ereignisse/wurden schwerwiegend. Schwerwiegendes UE (SAE): Jedes unerwünschte medizinische Ereignis führte bei jeder Dosis zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt, verlängerte den bestehenden Krankenhausaufenthalt, führte zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit, war eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder war medizinisch wichtig Fall. Zu den TEAEs gehörten SUEs und Nicht-SUEs. AESI:AE (ernsthaft/nicht schwerwiegend) von wissenschaftlichen und medizinischen Bedenken, die für das Produkt/Programm des Sponsors spezifisch sind, für die eine laufende Überwachung und sofortige Benachrichtigung des Prüfers an den Sponsor erforderlich ist.
Von Baseline bis Woche 25
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit infusionsassoziierten Reaktionen (IARs)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 25
IARs wurden als AESIs definiert, die entweder während der Infusion oder während des Beobachtungszeitraums nach der Infusion auftraten und als mit dem Studienmedikament zusammenhängend oder möglicherweise zusammenhängend erachtet wurden. Protokolldefinierte IARs: AESIs, die entweder während der Infusion oder während des Beobachtungszeitraums nach der Infusion auftraten und die als mit dem Studienmedikament zusammenhängend oder möglicherweise zusammenhängend erachtet wurden. Algorithmus-definierte IARs: jedes TEAE, das entweder 1 oder 2 Kriterien erfüllt: 1) Ereignis trat vom Beginn der Infusion bis zum Ende der Infusion plus 24 Stunden auf und wurde als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen, 2) wenn eine AE-Zeitkomponente fehlte, verglichen AE Startdatum mit Infusionsstartdatum und Infusionsenddatum. Wenn ein AE-Startdatum zwischen dem Startdatum der Infusion und dem Enddatum der Infusion plus einem Tag lag und mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stand.
Von Baseline bis Woche 25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antibody (ADA)-Antwort
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 25
Die Anti-Arzneimittel-Antikörperreaktion wurde wie folgt kategorisiert: Behandlungsinduzierte ADAs: ADAs entwickelten sich de novo (Serokonversion) nach Verabreichung des Studienmedikaments. Durch die Behandlung geboosterte ADAs: Vorbestehende ADAs, die um mindestens zwei Titerschritte gegenüber dem Ausgangswert (d. h. 4-facher Anstieg der Titer) geboostert wurden, gefolgt von der Verabreichung des Studienmedikaments.
Von Baseline bis Woche 25
PAP: Pharmakokinetischer (PK) Parameter: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 und 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
Cmax ist die maximal beobachtete Plasmakonzentration.
Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 und 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
PAP: Pharmakokinetischer Parameter: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 und 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
Tmax ist die Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration.
Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 und 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
PAP: Pharmakokinetischer Parameter: Fläche unter der Kurve Plasmakonzentration versus Zeit vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-last) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 & 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
AUC0-last ist die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration.
Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 & 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
PAP: Pharmakokinetischer Parameter: Terminale Halbwertszeit (t1/2) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 & 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
t1/2 ist die Zeit, die die Plasmakonzentration eines Arzneimittels benötigt, um auf die Hälfte seiner ursprünglichen Konzentration abzunehmen.
Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 & 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
PAP: Pharmakokinetischer Parameter: Clearance (CL) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 und 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
CL ist definiert als ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Wirkstoff aus dem Körper entfernt wird.
Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 und 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
PAP: Pharmakokinetischer Parameter: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) von Avalglucosidase Alfa
Zeitfenster: Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 & 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
Das Steady-State-Verteilungsvolumen (Vss) ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erreichen.
Kohorte 1: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25 Kohorte 2 & 3: Vordosis; am Ende der Infusion; und 2, 4, 6, 8 und 12 bis 16 Stunden nach Ende der Infusion an Tag 1 (Woche 1) und Woche 25
PAP: Veränderung der Grobmotorikfunktionsmessung-88 (GMFM-88)-Testergebnisse gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
GMFM-88 wurde speziell entwickelt, um quantitative Veränderungen der grobmotorischen Funktion zu erkennen. Das GMFM-88 bestand aus 88 Elementen, die in 5 Dimensionen organisiert waren; Liegen und Rollen (17 Items); Sitzen (20 Artikel); Krabbeln und Knien (14 Items); Stehen (13 Items) und Gehen, Laufen und Springen (24 Items). Jedes Item wurde auf einer 4-Punkte-Likert-Skala mit einem Bewertungsbereich bewertet: 0 = kann nicht; 1 = initiiert weniger als [<] 10 Prozent [%] der Aufgabe; 2 = teilweise erledigt [10 % bis < 100 % der Aufgabe] und 3 = Aufgabe abgeschlossen. Die Punktzahl für jede Dimension wurde als Prozentsatz der maximalen Punktzahl für diese Dimension ausgedrückt. Die prozentuale Gesamtpunktzahl wurde erhalten, indem die Prozentpunktzahlen für jede Dimension addiert und die Summe durch die Gesamtzahl der Dimensionen dividiert wurden. Die Gesamtpunktzahlen reichten von 0 % bis 100 %; wobei höhere Werte bessere motorische Funktionen anzeigten.
Baseline, Woche 25
PAP: Anzahl der Teilnehmer am Grobmotorik-Klassifikationssystem – erweiterte und überarbeitete (GMFCS-E und R) Ergebnisse zu Studienbeginn und in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
GMFCS-E&R war ein 5-stufiges Klassifizierungssystem für bestimmte Altersgruppen; Die Beobachtungen wurden auf 5 Ebenen basierend auf selbstinitiierten Bewegungen durchgeführt, mit Schwerpunkt auf Sitzen, Transfers und Mobilität: Ebene I (Gehen ohne Einschränkungen), Ebene II (Gehen mit Einschränkungen), Ebene III (Gehen mit einem tragbaren Mobilitätsgerät ), Level IV (Selbstmobilität mit Einschränkungen; kann motorisierte Mobilität nutzen) und Level V (Transport in einem manuellen Rollstuhl) (I bis V). Die Unterscheidungen zwischen den Stufen basierten auf funktionellen Einschränkungen, dem Bedarf an unterstützenden Mobilitätshilfen und in viel geringerem Maße auf der Bewegungsqualität und wurden so konzipiert, dass sie im täglichen Leben sinnvoll sind. Die niedrigere Stufe steht für eine gute motorische Funktion und die höhere Stufe für eine geringe motorische Funktion. Die Anzahl der Teilnehmer in jeder Klassifizierungsstufe zu Studienbeginn und in Woche 25 wurde angegeben.
Baseline, Woche 25
PAP: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) Functional Skills Scale: Mobility Domain Test Score-Scaled Score in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Pompe-PEDI: krankheitsspezifische Version zur Beurteilung der funktionellen Fähigkeiten und Leistungsfähigkeit bei Kindern mit Morbus Pompe ab dem 2. Lebensmonat bis zur Adoleszenz. Es umfasste eine Skala für funktionale Fähigkeiten und eine Skala für die Unterstützung von Pflegekräften; Beide Skalen hatten 3 Bereiche: Self Care, Mobility und Social Function. Der Mobilitätsbereich wurde verwendet, um die Veränderung der Mobilität aufgrund von Veränderungen der Muskelkraft zu messen; bestand aus 160 Mobilitätsartikeln für Teilnehmer/Erziehungsberechtigte. Die Gesamtzahl der Mobilitätselemente, zu denen das Kind fähig war, wurde in eine skalierte Punktzahl mit einem Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei Punktzahlen nahe "0" eine geringe Fähigkeit und Werte nahe "100" eine hohe Fähigkeit anzeigten, wobei eine höhere Punktzahl war zeugt von größerer Funktionsfähigkeit. Skalierte Werte wurden verwendet, um die individuelle Funktion und den Fortschritt im Laufe der Zeit zu interpretieren.
Baseline, Woche 25
PAP: Änderung der QMFT-Ergebnisse (Quick Motor Function Test) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
QMFT war ein von einem Beobachter durchgeführter Test, der aus 16 Items bestand, die für Teilnehmer mit Pompe-Krankheit besonders schwierig waren. Jedes Item wurde auf einer 5-Punkte-Ordinalskala bewertet, die von 0 bis 4 reichte (höhere Punktzahl bedeutet besseres Ergebnis). Der Gesamt-QMFT-Score wurde durch Addition der Scores aller Items ermittelt und reichte von 0 (nicht in der Lage, motorische Funktionstests durchzuführen) bis 64 (normale Muskelfunktion), wobei ein höherer Score ein besseres Ergebnis/größere motorische Funktion anzeigte.
Baseline, Woche 25
PAP: Echo-Left Ventricular Mass Z-Score (LVM Z-Score) M-Mode bei Baseline, Woche 25, und Veränderung gegenüber Baseline in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Die Herzfunktion wurde anhand des LVM-Z-Scores bewertet, wie er durch ein Echokardiogramm im M-Modus beurteilt wurde. Z-Scores geben die Anzahl der Standardabweichungen (SD) vom Mittelwert in einer Normalverteilung an. Der normale Bereich liegt zwischen -2 und 2, und größer als 2 kann auf eine linksventrikuläre Hypertrophie hindeuten. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Abnahme und eine positive Änderung gegenüber dem Ausgangswert einen Anstieg des LVM-Z-Scores an. In diesem OM wurden die absoluten Werte zu Studienbeginn und in Woche 25 zusammen mit der Veränderung gegenüber dem Studienbeginn in Woche 25 im LVM-Z-Score angegeben.
Baseline, Woche 25
PAP: Änderung der Augenlidpositionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert: Interpalpebral Fissure Distance (IPFD) – links ohne Blitz und rechts ohne Blitz in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
IPFD ist der breiteste vertikale Abstand (in Millimetern) zwischen dem oberen Augenlid und dem unteren Augenlid, wenn der Teilnehmer im „primären Blick“ (d. h. normaler Blick, wenn man geradeaus schaut). Die Bilder wurden aufgenommen, während die Teilnehmer ein Paar leere Brillengestelle mit Millimeterlinealen trugen, die als standardisiertes Werkzeug zum Messen der Augenlidposition ohne Kamerablitz angebracht waren. Eine negative Änderung gegenüber der Grundlinie zeigte eine Abnahme und eine positive Änderung gegenüber der Grundlinie eine Zunahme der gemessenen Distanz an.
Baseline, Woche 25
PAP: Änderung der Augenlidpositionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert: Linker und rechter Randreflexabstand (MRD) in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Die MRD ist der vertikale Abstand (in Millimetern) zwischen dem Lichtreflex und dem oberen Augenlid, wenn der Teilnehmer im "primären Blick" schaute, während er auf eine Lichtquelle fixierte. Die Bilder wurden aufgenommen, während die Teilnehmer ein Paar leere Brillengestelle mit Millimeterlinealen trugen, die als standardisiertes Werkzeug zum Messen der Augenlidposition angebracht waren. Eine negative Änderung gegenüber der Grundlinie zeigte eine Abnahme und eine positive Änderung gegenüber der Grundlinie eine Zunahme der gemessenen Distanz an.
Baseline, Woche 25
PAP: Änderung der Augenlidpositionsmessungen gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand des Randpupillenabstands (MPD) – links ohne Blitz und rechts ohne Blitz in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Die MPD ist der vertikale Abstand (in Millimetern) zwischen der Mitte der Pupille und dem oberen Augenlidrand. Die Bilder wurden aufgenommen, während die Teilnehmer ein Paar leere Brillengestelle mit Millimeterlinealen trugen, die als standardisiertes Werkzeug zum Messen der Augenlidposition ohne Kamerablitz angebracht waren. Eine negative Änderung gegenüber der Grundlinie zeigte eine Abnahme und eine positive Änderung gegenüber der Grundlinie eine Zunahme der gemessenen Distanz an.
Baseline, Woche 25
PAP: Veränderung des Kreatinkinase-Werts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert des Kreatinkinase-Werts (zur Beurteilung der Muskelschädigung) in Woche 25 wurden in dieser OM berichtet.
Baseline, Woche 25
ETP: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse
Zeitfenster: Von Woche 26 bis Woche 371
Daten für diese Ergebnismessung werden zum Zeitpunkt der erwarteten Veröffentlichung der Ergebnisse des letzten Besuchs des letzten Teilnehmers (Dezember 2025) gemeldet.
Von Woche 26 bis Woche 371
ETP: Anzahl der Teilnehmer mit infusionsassoziierten Reaktionen
Zeitfenster: Von Woche 26 bis Woche 371
Daten für diese Ergebnismessung werden zum Zeitpunkt der erwarteten Veröffentlichung der Ergebnisse des letzten Besuchs des letzten Teilnehmers (Dezember 2025) gemeldet.
Von Woche 26 bis Woche 371

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2019

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Januar 2017

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1179-4616 (Andere Kennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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