Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerhet og effekt av Avalglucosidase Alfa administrert annenhver uke hos pediatriske pasienter med infantil-debut Pompe-sykdom tidligere behandlet med Alglucosidase Alfa (Mini-COMET)

26. juni 2023 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen kohortstudie for stigende doser for å vurdere sikkerheten, farmakokinetikken og den foreløpige effekten av Avalglucosidase Alfa (NeoGAA, GZ402666) hos pasienter med Pompe-sykdom med spedbarnssykdom behandlet med alglukosidase Alfa som viser klinisk respons eller suboptimal deklin.

Hovedmål:

For å evaluere sikkerhetsprofilen til avalglucosidase alfa hos deltakere med infantilt debut Pompes sykdom tidligere behandlet med alglucosidase alfa.

Sekundært mål:

For å karakterisere den farmakokinetiske profilen til avalglucosidase alfa og for å evaluere den foreløpige effekten av avalglucosidase alfa sammenlignet med alglucosidase alfa.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Varigheten av studien for hver deltaker vil være opptil ca. 7 år, og består av en 14-dagers screeningperiode, som kan forlenges til opptil 4 uker i forhåndsspesifiserte situasjoner. Dette etterfølges av en 25 ukers behandlingsperiode og en inntil 346 ukers behandlingsforlengelsesperiode og en 4 ukers observasjonsperiode etter behandling. Kohort 1 og 2 (Kohort 1: avalglucosidase alfa 20 milligram per kilogram [mg/kg], Kohort 2: avalglucosidase alfa 40 mg/kg) vil være ikke-randomisert og Cohort 3 (Kohort 3a: avalglucosidase alfa 40 mg/kg [maksimum] tolerert dose] og kohort 3b: alglukosidase alfa) vil bli randomisert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Investigational Site Number 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigational Site Number 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Investigational Site Number 8400005
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigational Site Number 2500003
      • Tours Cedex 1, Frankrike, 37044
        • Investigational Site Number 2500001
  • Japan
      • Fuchu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920001
      • Fuchu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 3920002
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 8260001
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Investigational Site Number 8260002
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerne har bekreftet syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel fra alle vevskilder.
  • Deltakerne som har nådd myndighetsalder som definert av lokale forskrifter, eller deltakerens juridiske verge(r) må gi signert informert samtykke før de utfører noen studierelaterte prosedyrer. Hvis deltakeren er juridisk mindreårig i henhold til lokale forskrifter, skal samtykke innhentes fra deltakerne, hvis aktuelt.
  • Deltakerne (og deltakerens juridiske verge hvis deltakeren er juridisk mindreårig som definert av lokal forskrift) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen.
  • Deltakerne er under 18 år.
  • Deltakerne, dersom de er kvinner og i fertil alder, må ha en negativ serumgraviditetstest (beta-humant koriongonadotropin) og må ikke amme ved screening/Baseline.
  • Deltakeren har kardiomyopati på diagnosetidspunktet: dvs. venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) tilsvarende gjennomsnittlig aldersspesifikk LVMI pluss 2 standardavvik.
  • Deltakeren har fått en stabil dose alglucosidase alfa regelmessig i minimum 6 måneder rett før studiestart.
  • For deltakere i trinn 1: Deltakeren har dokumentert bevis på klinisk nedgang i minst 1 av følgende parametere relatert til Pompes sykdom og ikke relatert til interkurrent sykdom som vurdert av etterforskeren: respirasjonsfunksjon, motoriske ferdigheter og/eller hjerteparametre.
  • For deltakere i trinn 2: Deltakeren har dokumentert bevis på suboptimal klinisk respons i minst 1 av følgende parametere relatert til Pompes sykdom og ikke relatert til interkurrent sykdom som vurdert av etterforskeren: respirasjonsfunksjon, motoriske ferdigheter og/eller ny debut av ptosis.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har høy antistofftiter mot alglukosidase alfa.
  • Deltakeren har høy risiko for en alvorlig allergisk reaksjon på neoGAA (avalglucosidase alfa).
  • Deltakeren krever alle forbudte samtidige medisiner (f.eks. immunmodulerende behandling) i løpet av studien.
  • Deltakeren har tidligere deltatt i en hvilken som helst ACT14132-studiekohort.
  • Kvinnelig deltaker i fertil alder som ikke er beskyttet av svært effektiv prevensjonsmetode for prevensjon og/eller som ikke vil eller er i stand til å teste seg for graviditet.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglucosidase alfa, 20 mg/kg intravenøs (IV) infusjon annenhver uke (qow) i 25 uker i den primære analyseperioden (PAP), etterfulgt av samme behandling fra uke 26 til uke 371 i forlenget behandlingsperiode (ETP).
Legemiddel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning,

Administrasjonsvei: IV

Andre navn:
  • neoGAA
Eksperimentell: Kohort 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
Avalglucosidase alfa 40 mg/kg IV infusjon qow i 25 uker i PAP, etterfulgt av samme behandling fra uke 26 til uke 371 i ETP.
Legemiddel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning,

Administrasjonsvei: IV

Andre navn:
  • neoGAA
Eksperimentell: Kohort 3a: Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
Etter bestemmelse av den høyeste tolererte dosen av avalglucosidase alfa i kohort 1 og kohort 2 (etter at minst 5 deltakere i hver kohort 1 og kohort 2 hadde fått den 7. dosen av avalglucosidase alfa eller fullført uke 13 med minimum 6 infusjoner), fikk deltakerne avalglucosidase alfa 40 mg/kg (høyest tolerert dose) IV infusjon qow i 25 uker i PAP, etterfulgt av samme behandling fra uke 26 til uke 371 i ETP.
Legemiddel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning,

Administrasjonsvei: IV

Andre navn:
  • neoGAA
Eksperimentell: Kohort 3b: Alglucosidase Alfa i PAP
Etter bestemmelse av den høyeste tolererte dosen av avalglucosidase alfa i kohort 1 og kohort 2 (etter at minst 5 deltakere i hver kohort 1 og kohort 2 hadde fått den 7. dosen av avalglucosidase alfa eller fullført uke 13 med minimum 6 infusjoner), fikk deltakerne alglukosidase alfa ved deres nåværende stabile dose (definert som dose [mellom 20 mg/kg qow og 40 mg/kg ukentlig i henhold til lege] administrert regelmessig i minimum 6 måneder rett før inntreden i denne studien) IV-infusjon i 25 uker i PAP. Etter PAP fikk deltakerne avalglucosidase alfa 40mg/kg IV infusjon qow fra uke 26 til uke 371 i ETP.
Legemiddel: Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning,

Administrasjonsvei: IV

Andre navn:
  • neoGAA
Legemiddel: Alglucosidase alfa (GZ419829)

Farmasøytisk form: pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning,

Administrasjonsvei: IV

Andre navn:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 25
Bivirkninger (AE): enhver uheldig medisinsk hendelse hos deltakeren som fikk studiemedisin og måtte ikke nødvendigvis ha årsakssammenheng med behandling. TEAE: AEer utviklet/forverret seg i grad/blir alvorlige i løpet av PAP-perioden (fra tidspunktet for 1. studie medikamentdose opp til uke 25). Alvorlig AE(SAE): enhver uønsket medisinsk hendelse uansett dose resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus, forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var medfødt anomali/fødselsdefekt eller var medisinsk viktig begivenhet. TEAE-er inkluderte SAE-er og ikke-SAE-er. AESI:AE (alvorlig/ikke-seriøs) av vitenskapelige og medisinske bekymringer som er spesifikke for sponsorens produkt/program, hvor det kreves kontinuerlig overvåking og umiddelbar varsling fra etterforsker til sponsor.
Fra baseline til uke 25
PAP: Antall deltakere med infusjonsassosierte reaksjoner (IARs)
Tidsramme: Fra baseline til uke 25
IAR-er ble definert som AESI-er som oppstod under enten infusjonen eller observasjonsperioden etter infusjonen som ble ansett for å være relatert til eller muligens relatert til studiemedikamentet. Protokolldefinerte IARer: En AESI som oppstod under enten infusjonen eller observasjonsperioden etter infusjonen som ble ansett for å være relatert til eller muligens relatert til studiemedikamentet. Algoritmedefinerte IARer: enhver TEAE som oppfyller enten 1 eller 2 kriterier: 1) hendelse skjedde fra starten av infusjonen til slutten av infusjonen pluss 24 timer, og anses relatert til studiemedikamentet, 2) Hvis en AE-tidskomponent manglet, sammenlignet AE Startdato med infusjonsstartdato og infusjonssluttdato. Hvis en AE-startdato var mellom startdatoen for infusjonen og sluttdatoen for infusjonen pluss én dag, og den var relatert til studiemedikamentet.
Fra baseline til uke 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Antall deltakere med anti-drug antistoff (ADA) respons
Tidsramme: Fra baseline til uke 25
Anti-legemiddelantistoffrespons ble kategorisert som: Behandlingsinduserte ADAer: ADAer utviklet de novo (serokonversjon) etter administrering av studiemedikament. Behandlingsforsterkede ADAer: forhåndseksisterende ADAer som ble forsterket med minst to titertrinn fra baseline (dvs. 4 ganger økning i titere) etterfulgt av administrering av studiemedikament.
Fra baseline til uke 25
PAP: Farmakokinetisk (PK) parameter: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
Cmax er den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen.
Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Tid for å oppnå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
Tmax er tiden for å oppnå maksimal plasmakonsentrasjon.
Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid kurve fra tid 0 til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUC0-siste) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
AUC0-last er arealet under kurven for plasmakonsentrasjon versus tid fra tidspunkt 0 til tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon.
Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Terminal halveringstid (t1/2) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
t1/2 er tiden det tar før plasmakonsentrasjonen til et medikament reduseres med halvparten av den opprinnelige konsentrasjonen.
Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Clearance (CL) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
CL er definert som et kvantitativt mål på hastigheten som et legemiddel blir fjernet fra kroppen.
Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
PAP: Farmakokinetisk parameter: Distribusjonsvolum ved Steady State (Vss) av Avalglucosidase Alfa
Tidsramme: Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
Steady state distribusjonsvolum (Vss) er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må fordeles jevnt for å produsere ønsket plasmakonsentrasjon av et legemiddel.
Kohort 1: pre-dose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6 og 8 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25 Kohort 2 og 3: førdose; ved slutten av infusjonen; og 2, 4, 6, 8 og 12 til 16 timer etter avsluttet infusjon på dag 1 (uke 1) og uke 25
PAP: Endring fra baseline i grovmotorisk funksjonsmål-88 (GMFM-88) testresultater ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
GMFM-88 ble utviklet spesielt for å oppdage kvantitative endringer i grovmotorisk funksjon. GMFM-88 besto av 88 elementer organisert i 5 dimensjoner; liggende og rulle (17 elementer); sittende (20 elementer); krypende og knelende (14 elementer); stående (13 elementer) og gå, løpe og hoppe (24 elementer). Hvert element ble skåret på en 4-punkts Likert-skala med poengsum: 0= kan ikke gjøre; 1 = starter mindre enn [<] 10 prosent [%] av oppgaven; 2 = fullfører delvis [10 % til <100 % av oppgaven] og 3 = fullført oppgave. Poengsummen for hver dimensjon ble uttrykt som en % av maksimal poengsum for den dimensjonen. Total prosentpoengsum ble oppnådd ved å legge til prosentpoengsummen for hver dimensjon og dele summen på det totale antallet dimensjoner. Totalscore varierte fra 0 % til 100 %; der høyere skårer indikerte bedre motoriske funksjoner.
Baseline, uke 25
PAP: Antall deltakere i grovmotorisk funksjonsklassifiseringssystem-utvidet og revidert (GMFCS-E og R) score ved baseline og uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
GMFCS-E&R var et klassifiseringssystem på 5 nivåer for spesifikke aldersgrupper; observasjoner ble utført på 5 nivåer basert på selvinitiert bevegelse, med vekt på sitting, forflytninger og mobilitet: Nivå I (turer uten begrensninger), Nivå II (turer med begrensninger), Nivå III (turer med håndholdt mobilitetsapparat). ), nivå IV (selvmobilitet med begrensninger; kan bruke motordrevet mobilitet) og nivå V (transportert i manuell rullestol) (I til V). Skillene mellom nivåene var basert på funksjonelle begrensninger, behov for hjelpemidler og i mye mindre grad bevegelseskvalitet, og ble designet for å være meningsfylt i dagliglivet. Det lavere nivået representerte god motorisk funksjon og høyere nivå representerte lav motorisk funksjon. Antall deltakere på hvert klassifiseringsnivå ved baseline og uke 25 ble rapportert.
Baseline, uke 25
PAP: Endring fra baseline i Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) Functional Skills Scale: Mobility Domain Test Score-Scaled Score ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Pompe-PEDI: sykdomsspesifikk versjon for å vurdere funksjonelle evner og ytelse hos barn med Pompes sykdom fra 2 måneder til ungdomsårene. Den besto av skala for funksjonelle ferdigheter og skala for omsorgspersoner; begge skalaene hadde 3 domener: egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon. Mobilitetsdomene ble brukt til å måle endring i mobilitet på grunn av endringer i muskelstyrke; bestod av 160 mobilitetsartikler for deltaker/verge. Det totale antallet mobilitetselementer barnet var i stand til, ble konvertert til en skalert skåre med et område fra 0 til 100, der skårer nær "0" indikerte lav evne og skårer nær "100" indikerte høy evne), der høyere skår var tyder på større funksjonsevne. Skalerte skårer ble brukt til å tolke individuell funksjon og fremgang over tid.
Baseline, uke 25
PAP: Endring fra baseline i Quick Motor Function Test (QMFT)-score i uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
QMFT var observatør administrert test bestående av 16 elementer spesielt vanskelig for deltakere med Pompes sykdom. Hvert element ble skåret på en 5-punkts ordinær skala fra 0 til 4 (høyere poengsum indikerte bedre resultat). Total QMFT-score ble oppnådd ved å legge til poengsummene for alle elementene og varierte fra 0 (ikke i stand til å utføre motoriske funksjonstester) til 64 (normal muskelfunksjon), der høyere poengsum indikerte bedre utfall/større motorisk funksjon.
Baseline, uke 25
PAP: Echo-Left Ventricular Mass Z-Score (LVM Z-score) M-modus ved baseline, uke 25, og endring fra baseline ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Hjertefunksjonen ble evaluert ved å bruke LVM Z-score som vurdert ved ekkokardiogram i M-modus. Z-score indikerte antall standardavvik (SD) fra gjennomsnittet i en normalfordeling. Normalområdet er -2 til 2 og større enn 2 kan indikere venstre ventrikkelhypertrofi. En negativ endring fra baseline indikerte en reduksjon og positiv endring fra baseline indikerte en økning i LVM Z-score. I denne OM ble absolutte skårer ved baseline og uke 25 sammen med endring fra baseline ved uke 25 i LVM Z-score rapportert.
Baseline, uke 25
PAP: Endring fra baseline i målinger av øyelokkposisjon: Interpalpebral fissuravstand (IPFD) - Venstre ikke-blits og høyre ikke-blits ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
IPFD er den bredeste vertikale avstanden (i millimeter) mellom det øvre øyelokket og det nedre øyelokket når deltakeren ser i "primært blikk" (dvs. normalt blikk når du ser rett frem). Bildene ble tatt mens deltakerne hadde på seg et par tomme brilleinnfatninger med millimeterlinjaler festet som et standardisert verktøy for å måle øyelokkets posisjon uten kamerablits. En negativ endring fra baseline indikerte en nedgang og positiv endring fra baseline indikerte en økning i målt avstand.
Baseline, uke 25
PAP: Endring fra baseline i øyelokkposisjonsmålinger: venstre og høyre marginrefleksavstand (MRD) ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
MRD er den vertikale avstanden (i millimeter) mellom lysrefleksen og det øvre øyelokket når deltakeren så i "primært blikk" mens han festet seg på en lyskilde. Bildene ble tatt mens deltakerne hadde på seg et par tomme brilleinnfatninger med millimeterlinjaler festet som et standardisert verktøy for å måle øyelokkets posisjon. En negativ endring fra baseline indikerte en nedgang og positiv endring fra baseline indikerte en økning i målt avstand.
Baseline, uke 25
PAP: Endring fra baseline i øyelokkposisjonsmålinger vurdert av margin pupillavstand (MPD) - venstre ikke-blits og høyre ikke-blits ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
MPD er den vertikale avstanden (i millimeter) mellom midten av pupillen og øvre øyelokkskant. Bildene ble tatt mens deltakerne hadde på seg et par tomme brilleinnfatninger med millimeterlinjaler festet som et standardisert verktøy for å måle øyelokkets posisjon uten kamerablits. En negativ endring fra baseline indikerte en nedgang og positiv endring fra baseline indikerte en økning i målt avstand.
Baseline, uke 25
PAP: Endring fra baseline i kreatinkinaseverdi ved uke 25
Tidsramme: Baseline, uke 25
Endring fra baseline i kreatinkinaseverdi (for å vurdere muskelskade) ved uke 25 ble rapportert i denne OM.
Baseline, uke 25
ETP: Antall deltakere med akutte behandlingsbivirkninger, alvorlige akutte bivirkninger av behandling og bivirkning av spesiell interesse
Tidsramme: Fra uke 26 til uke 371
Data for dette utfallsmålet vil bli rapportert på tidspunktet for forventet siste deltakerresultat for siste besøk (desember 2025).
Fra uke 26 til uke 371
ETP: Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner
Tidsramme: Fra uke 26 til uke 371
Data for dette utfallsmålet vil bli rapportert på tidspunktet for forventet siste deltakerresultat for siste besøk (desember 2025).
Fra uke 26 til uke 371

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2019

Studiet fullført (Antatt)

15. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

12. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1179-4616 (Annen identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Avalglucosidase alfa (GZ402666)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere