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Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'avalglucosidase Alfa administrée toutes les deux semaines chez des patients pédiatriques atteints de la maladie de Pompe à début infantile précédemment traités par l'alglucosidase Alfa (Mini-COMET)

26 juin 2023 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude ouverte de cohorte à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire de l'avalglucosidase Alfa (NeoGAA, GZ402666) chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début infantile traités par l'alglucosidase Alfa qui présentent un déclin clinique ou une réponse clinique sous-optimale

Objectif principal:

Évaluer le profil d'innocuité de l'avalglucosidase alfa chez les participants atteints de la maladie de Pompe à début infantile précédemment traités par l'alglucosidase alfa.

Objectif secondaire :

Caractériser le profil pharmacocinétique de l'avalglucosidase alfa et évaluer l'efficacité préliminaire de l'avalglucosidase alfa par rapport à l'alglucosidase alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée de l'étude pour chaque participant sera d'environ 7 ans et consiste en une période de dépistage de 14 jours, qui peut être prolongée jusqu'à 4 semaines dans des situations pré-spécifiées. Ceci est suivi d'une période de traitement de 25 semaines et d'une période d'extension de traitement allant jusqu'à 346 semaines et d'une période d'observation post-traitement de 4 semaines. Les cohortes 1 et 2 (cohorte 1 : avalglucosidase alfa 20 milligrammes par kilogramme [mg/kg], cohorte 2 : avalglucosidase alfa 40 mg/kg) seront non randomisées et la cohorte 3 (cohorte 3a : avalglucosidase alfa 40 mg/kg [maximum dose tolérée] et Cohorte 3b : alpha alglucosidase) seront randomisés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75015
        • Investigational Site Number 2500003
      • Tours Cedex 1, France, 37044
        • Investigational Site Number 2500001
  • Japon
      • Fuchu-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920001
      • Fuchu-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920002
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 8260001
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Investigational Site Number 8260002
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001
  • États-Unis
    • New York
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Investigational Site Number 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Investigational Site Number 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Investigational Site Number 8400005

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants ont confirmé un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) provenant de n'importe quelle source tissulaire.
  • Les participants qui ont atteint l'âge légal de la majorité tel que défini par la réglementation locale, ou le ou les tuteurs légaux du participant doivent fournir un consentement éclairé signé avant d'effectuer toute procédure liée à l'étude. Si le participant est légalement mineur conformément aux réglementations locales, l'accord des participants doit être obtenu, le cas échéant.
  • Les participants (et le tuteur légal du participant si le participant est légalement mineur tel que défini par la réglementation locale) doivent avoir la capacité de se conformer au protocole clinique.
  • Les participants ont moins de 18 ans.
  • Les participantes, si elles sont de sexe féminin et en âge de procréer, doivent avoir un test de grossesse sérique négatif (gonadotrophine chorionique bêta-humaine) et ne doivent pas allaiter au moment du dépistage/de référence.
  • Le participant a une cardiomyopathie au moment du diagnostic : c'est-à-dire un indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) équivalent à l'IMVG moyen spécifique à l'âge plus 2 écarts-types.
  • Le participant a reçu régulièrement une dose stable d'alglucosidase alpha pendant au moins 6 mois immédiatement avant l'entrée dans l'étude.
  • Pour les participants à l'étape 1 : le participant a documenté des preuves de déclin clinique d'au moins 1 des paramètres suivants liés à la maladie de Pompe et non liés à une maladie intercurrente telle qu'évaluée par l'investigateur : fonction respiratoire, habiletés motrices et/ou paramètres cardiaques.
  • Pour les participants à l'étape 2 : le participant a documenté des preuves d'une réponse clinique sous-optimale dans au moins 1 des paramètres suivants liés à la maladie de Pompe et non liés à une maladie intercurrente telle qu'évaluée par l'investigateur : fonction respiratoire, motricité et/ou nouvelle apparition de ptose.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a un titre élevé d'anticorps contre l'alglucosidase alfa.
  • Le participant présente un risque élevé de réaction allergique grave au néoGAA (avalglucosidase alpha).
  • Le participant a besoin de tout médicament concomitant interdit (par exemple, un traitement immunomodulateur) pendant la durée de l'étude.
  • Le participant a déjà participé à une cohorte d'étude ACT14132.
  • Participante en âge de procréer non protégée par une méthode contraceptive très efficace et/ou qui ne veut pas ou ne peut pas subir de test de grossesse.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un participant à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglucosidase alfa, 20 mg/kg en perfusion intraveineuse (IV) toutes les deux semaines (qow) pendant 25 semaines pendant la période d'analyse primaire (PAP), suivie du même traitement de la semaine 26 à la semaine 371 pendant la période de traitement d'extension (ETP).
Médicament: Avalglucosidase alpha (GZ402666)

Forme pharmaceutique : poudre pour solution à diluer pour perfusion,

Voie d'administration : IV

Autres noms:
  • néoGAA
Expérimental: Cohorte 2 : Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
Avalglucosidase alfa 40 mg/kg en perfusion IV qow pendant 25 semaines dans le PAP, suivi du même traitement de la semaine 26 à la semaine 371 dans l'ETP.
Médicament: Avalglucosidase alpha (GZ402666)

Forme pharmaceutique : poudre pour solution à diluer pour perfusion,

Voie d'administration : IV

Autres noms:
  • néoGAA
Expérimental: Cohorte 3a : Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
Après détermination de la dose d'avalglucosidase alfa la plus élevée tolérée dans la cohorte 1 et la cohorte 2 (après qu'au moins 5 participants dans chaque cohorte 1 et cohorte 2 aient reçu la 7e dose d'avalglucosidase alfa ou terminé la semaine 13 avec un minimum de 6 perfusions), les participants ont reçu avalglucosidase alfa 40 mg/kg (la dose la plus élevée tolérée) en perfusion IV pendant 25 semaines en PAP, suivi du même traitement de la semaine 26 à la semaine 371 en ETP.
Médicament: Avalglucosidase alpha (GZ402666)

Forme pharmaceutique : poudre pour solution à diluer pour perfusion,

Voie d'administration : IV

Autres noms:
  • néoGAA
Expérimental: Cohorte 3b : Alglucosidase Alfa dans la PAP
Après détermination de la dose d'avalglucosidase alfa la plus élevée tolérée dans la cohorte 1 et la cohorte 2 (après qu'au moins 5 participants dans chaque cohorte 1 et cohorte 2 aient reçu la 7e dose d'avalglucosidase alfa ou terminé la semaine 13 avec un minimum de 6 perfusions), les participants ont reçu alglucosidase alfa à leur dose stable actuelle (définie comme une dose [entre 20 mg/kg qow et 40 mg/kg par semaine selon le médecin] administrée régulièrement pendant au moins 6 mois immédiatement avant l'entrée dans cette étude) perfusion IV pendant 25 semaines chez BOUILLIE. Après la PAP, les participants ont reçu de l'avalglucosidase alfa 40 mg/kg en perfusion IV toutes les semaines de la semaine 26 à la semaine 371 dans l'ETP.
Médicament: Avalglucosidase alpha (GZ402666)

Forme pharmaceutique : poudre pour solution à diluer pour perfusion,

Voie d'administration : IV

Autres noms:
  • néoGAA
Médicament: Alglucosidase alfa (GZ419829)

Forme pharmaceutique : poudre pour solution à diluer pour perfusion,

Voie d'administration : IV

Autres noms:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PAP : nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE), des événements indésirables graves liés au traitement et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la ligne de base à la semaine 25
Événement indésirable (EI) : tout événement médical indésirable chez le participant a reçu le médicament à l'étude et n'a pas nécessairement eu de relation causale avec le traitement. TEAE : les EI se sont développés/s'aggravent en grade/s'aggravent pendant la période de PAP (à partir de la 1ère dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 25). EI grave (EIG) : tout événement médical indésirable à n'importe quelle dose a entraîné la mort, a mis la vie en danger, a nécessité une hospitalisation, a prolongé l'hospitalisation existante, a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale/malformation congénitale ou était médicalement important événement. Les TEAE comprenaient les SAE et les non-SAE. AESI : EI (grave/non grave) de préoccupation scientifique et médicale spécifique au produit/programme du sponsor, pour lequel une surveillance continue et une notification immédiate par l'investigateur au sponsor sont requises.
De la ligne de base à la semaine 25
PAP : nombre de participants présentant des réactions associées à la perfusion (RIA)
Délai: De la ligne de base à la semaine 25
Les RIA ont été définis comme des AESI qui se sont produits pendant la perfusion ou la période d'observation suivant la perfusion et qui ont été jugés liés ou éventuellement liés au médicament à l'étude. IAR définis par le protocole : un AESI qui s'est produit pendant la perfusion ou la période d'observation suivant la perfusion et qui a été jugé lié ou peut-être lié au médicament à l'étude. IAR définies par l'algorithme : tout EIAT répondant à 1 ou 2 critères : 1) événement survenu du début de la perfusion à la fin de la perfusion plus 24 heures, et considéré comme lié au médicament à l'étude, 2) Si une composante temporelle de l'EI manquait, comparée AE Date de début avec date de début de perfusion et date de fin de perfusion. Si une date de début d'EI était comprise entre la date de début de la perfusion et la date de fin de la perfusion plus un jour, et qu'elle était liée au médicament à l'étude.
De la ligne de base à la semaine 25

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PAP : nombre de participants avec une réponse d'anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: De la ligne de base à la semaine 25
La réponse des anticorps anti-médicament a été classée comme suit : ADA induits par le traitement : les ADA se sont développés de novo (séroconversion) après l'administration du médicament à l'étude. ADA boostés par le traitement : ADA préexistants qui ont été boostés d'au moins deux étapes de titre par rapport à la ligne de base (c'est-à-dire une augmentation de 4 fois des titres) suivis de l'administration du médicament à l'étude.
De la ligne de base à la semaine 25
PAP : paramètre pharmacocinétique (PK) : concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'avalglucosidase Alfa
Délai: Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
Cmax est la concentration plasmatique maximale observée.
Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
PAP : paramètre pharmacocinétique : temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) de l'avalglucosidase Alfa
Délai: Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
Tmax est le temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale.
Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
PAP : paramètre pharmacocinétique : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, du temps 0 au temps de la dernière concentration quantifiable (AUC0-last) de l'avalglucosidase Alfa
Délai: Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
AUC0-last est l'aire sous la courbe de la concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps 0 et le moment de la dernière concentration quantifiable.
Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
PAP : Paramètre Pharmacocinétique : Demi-vie Terminale (t1/2) de l'Avalglucosidase Alfa
Délai: Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
t1/2 est le temps nécessaire pour que la concentration plasmatique d'un médicament diminue de moitié par rapport à sa concentration initiale.
Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
PAP : Paramètre Pharmacocinétique : Clairance (CL) de l'Avalglucosidase Alfa
Délai: Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
La CL est définie comme une mesure quantitative de la vitesse à laquelle une substance médicamenteuse est éliminée de l'organisme.
Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
PAP : Paramètre pharmacocinétique : Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) de l'Avalglucosidase Alfa
Délai: Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
Le volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément distribuée pour produire la concentration plasmatique souhaitée d'un médicament.
Cohorte 1 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6 et 8 heures après la fin de la perfusion le Jour 1 (Semaine 1) et la Semaine 25 Cohortes 2 et 3 : pré-dose ; en fin de perfusion ; et à 2, 4, 6, 8 et 12 à 16 heures après la fin de la perfusion le jour 1 (semaine 1) et la semaine 25
PAP : changement par rapport à la ligne de base des résultats du test de mesure de la fonction motrice globale-88 (GMFM-88) à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
GMFM-88 a été développé spécifiquement pour détecter les changements quantitatifs dans la fonction motrice globale. Le GMFM-88 était composé de 88 items organisés en 5 dimensions ; couché et roulé (17 articles); assis (20 articles); ramper et s'agenouiller (14 éléments); debout (13 items) et marcher, courir et sauter (24 items). Chaque élément a été noté sur une échelle de Likert à 4 points avec une plage de scores : 0 = ne peut pas faire ; 1 = initie moins de [<] 10 pourcentage [%] de la tâche ; 2 = partiellement achevé [10 % à < 100 % de la tâche] et 3 = achèvement de la tâche. Le score pour chaque dimension a été exprimé en % du score maximum pour cette dimension. Le score total en pourcentage a été obtenu en additionnant les scores en pourcentage pour chaque dimension et en divisant la somme par le nombre total de dimensions. Les scores totaux variaient de 0 % à 100 % ; où des scores plus élevés indiquaient de meilleures fonctions motrices.
Base de référence, semaine 25
PAP : Nombre de participants aux scores du système de classification de la fonction motrice globale - Élargi et révisé (GMFCS-E et R) au départ et à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Le GMFCS-E&R était un système de classification à 5 niveaux pour des tranches d'âge spécifiques ; les observations ont été effectuées sur 5 niveaux basés sur le mouvement auto-initié, en mettant l'accent sur la position assise, les transferts et la mobilité : niveau I (marche sans limitations), niveau II (marche avec limitations), niveau III (marche à l'aide d'un appareil de mobilité portatif ), Niveau IV (auto-mobilité avec limitations ; possibilité d'utiliser la mobilité motorisée) et niveau V (transport en fauteuil roulant manuel) (I à V). Les distinctions entre les niveaux étaient basées sur les limitations fonctionnelles, le besoin d'appareils d'assistance à la mobilité et, dans une bien moindre mesure, la qualité des mouvements, et ont été conçues pour être significatives dans la vie quotidienne. Le niveau inférieur représentait un bon fonctionnement moteur et le niveau supérieur représentait un fonctionnement moteur faible. Le nombre de participants à chaque niveau de classification au départ et à la semaine 25 a été signalé.
Base de référence, semaine 25
PAP : Changement par rapport à la ligne de base dans Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe-PEDI) Functional Skills Scale : Mobility Domain Test Score - Scaled Score à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Pompe-PEDI : version spécifique à la maladie pour évaluer les capacités fonctionnelles et les performances chez les enfants atteints de la maladie de Pompe de 2 mois à l'adolescence. Il comprenait une échelle de compétences fonctionnelles et une échelle d'aide aux soignants ; les deux échelles comportaient 3 domaines : soins personnels, mobilité et fonction sociale. Le domaine de la mobilité a été utilisé pour mesurer le changement de mobilité dû aux changements de force musculaire ; consistait en 160 items de mobilité pour participant/tuteur légal. Le nombre total d'éléments de mobilité dont l'enfant était capable a été converti en un score gradué allant de 0 à 100, où les scores proches de "0" indiquaient une faible capacité et les scores proches de "100" indiquaient une capacité élevée), où le score le plus élevé était signe d'une plus grande capacité fonctionnelle. Des scores gradués ont été utilisés pour interpréter la fonction individuelle et les progrès au fil du temps.
Base de référence, semaine 25
PAP : changement par rapport à la ligne de base dans les scores du test de la fonction motrice rapide (QMFT) à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
QMFT était un test administré par un observateur composé de 16 éléments particulièrement difficiles pour les participants atteints de la maladie de Pompe. Chaque élément a été noté sur une échelle ordinale à 5 points allant de 0 à 4 (un score plus élevé indique un meilleur résultat). Le score total QMFT a été obtenu en additionnant les scores de tous les éléments et variait de 0 (incapable d'effectuer des tests de fonction motrice) à 64 (fonction musculaire normale), où un score plus élevé indiquait un meilleur résultat/une plus grande fonction motrice.
Base de référence, semaine 25
PAP : Echo-Left Ventricular Mass Z-Score (LVM Z-score) M-mode au départ, semaine 25, et changement par rapport au départ à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
La fonction cardiaque a été évaluée à l'aide du score Z LVM tel qu'évalué par échocardiogramme en mode M. Les scores Z indiquaient le nombre d'écarts-types (ET) par rapport à la moyenne dans une distribution normale. La plage normale est de -2 à 2 et supérieure à 2 peut indiquer une hypertrophie ventriculaire gauche. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait une diminution et un changement positif par rapport à la ligne de base indiquait une augmentation du score Z LVM. Dans cet OM, les scores absolus à la ligne de base et à la semaine 25 ainsi que le changement par rapport à la ligne de base à la semaine 25 dans le score Z LVM ont été rapportés.
Base de référence, semaine 25
PAP : changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de la position des paupières : distance de fissure interpalpébrale (IPFD) – gauche sans flash et droite sans flash à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
IPFD est la distance verticale la plus large (en millimètres) entre la paupière supérieure et la paupière inférieure lorsque le participant regarde dans le "regard principal" (c'est-à-dire regard normal en regardant droit devant). Les images ont été prises alors que les participants portaient une paire de montures de lunettes vides avec des règles millimétriques attachées comme un outil standardisé pour mesurer la position des paupières sans flash d'appareil photo. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait une diminution et un changement positif par rapport à la ligne de base indiquait une augmentation de la distance mesurée.
Base de référence, semaine 25
PAP : changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de la position des paupières : distance réflexe des marges gauche et droite (MRD) à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Le MRD est la distance verticale (en millimètres) entre le réflexe lumineux et la paupière supérieure lorsque le participant regardait en « regard primaire » tout en fixant une source lumineuse. Les images ont été prises alors que les participants portaient une paire de montures de lunettes vides avec des règles millimétriques attachées comme un outil standardisé pour mesurer la position des paupières. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait une diminution et un changement positif par rapport à la ligne de base indiquait une augmentation de la distance mesurée.
Base de référence, semaine 25
PAP : changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de la position des paupières évaluées par la distance marginale de la pupille (MPD) - gauche non flash et droite non flash à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Le MPD est la distance verticale (en millimètres) entre le centre de la pupille et le bord de la paupière supérieure. Les images ont été prises alors que les participants portaient une paire de montures de lunettes vides avec des règles millimétriques attachées comme un outil standardisé pour mesurer la position des paupières sans flash d'appareil photo. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait une diminution et un changement positif par rapport à la ligne de base indiquait une augmentation de la distance mesurée.
Base de référence, semaine 25
PAP : changement par rapport à la valeur initiale de la valeur de la créatine kinase à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Le changement par rapport à la valeur initiale de la valeur de la créatine kinase (pour évaluer les dommages musculaires) à la semaine 25 a été signalé dans cet OM.
Base de référence, semaine 25
ETP : nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, des événements indésirables graves liés au traitement et des événements indésirables d'intérêt particulier
Délai: De la semaine 26 à la semaine 371
Les données pour cette mesure de résultat seront communiquées au moment de la publication prévue des résultats de la dernière visite du dernier participant (décembre 2025).
De la semaine 26 à la semaine 371
ETP : nombre de participants présentant des réactions associées à la perfusion
Délai: De la semaine 26 à la semaine 371
Les données pour cette mesure de résultat seront communiquées au moment de la publication prévue des résultats de la dernière visite du dernier participant (décembre 2025).
De la semaine 26 à la semaine 371

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 octobre 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2017

Première publication (Estimé)

12 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1179-4616 (Autre identifiant: UTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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