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Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia da avalglucosidase alfa administrada em semanas alternadas em pacientes pediátricos com doença de Pompe de início infantil previamente tratados com alglucosidase alfa (Mini-COMET)

26 de junho de 2023 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de coorte de dose ascendente aberto para avaliar a segurança, a farmacocinética e a eficácia preliminar da avalglucosidase alfa (NeoGAA, GZ402666) em pacientes com doença de Pompe de início infantil tratados com alglucosidase alfa que demonstram declínio clínico ou resposta clínica abaixo do ideal

Objetivo primário:

Avaliar o perfil de segurança da avalglucosidase alfa em participantes com doença de Pompe de início infantil previamente tratados com alglucosidase alfa.

Objetivo Secundário:

Caracterizar o perfil farmacocinético da avalglucosidase alfa e avaliar a eficácia preliminar da avalglucosidase alfa em comparação com a alglucosidase alfa.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração do estudo para cada participante será de aproximadamente 7 anos, e consiste em um período de triagem de 14 dias, que pode ser estendido para até 4 semanas em situações pré-especificadas. Isto é seguido por um período de tratamento de 25 semanas e um período de extensão de tratamento de até 346 semanas e um período de observação pós-tratamento de 4 semanas. As Coortes 1 e 2 (Coorte 1: avalglucosidase alfa 20 miligramas por quilograma [mg/kg], Coorte 2: avalglucosidase alfa 40 mg/kg) serão não randomizadas e a Coorte 3 (Coorte 3a: avalglucosidase alfa 40 mg/kg [máximo dose tolerada] e Coorte 3b: alglucosidase alfa) serão randomizados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Investigational Site Number 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigational Site Number 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Investigational Site Number 8400005
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Investigational Site Number 2500003
      • Tours Cedex 1, França, 37044
        • Investigational Site Number 2500001
  • Japão
      • Fuchu-Shi, Japão
        • Investigational Site Number 3920001
      • Fuchu-Shi, Japão
        • Investigational Site Number 3920002
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 8260001
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Investigational Site Number 8260002
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580001

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes confirmaram a deficiência da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA) de qualquer fonte de tecido.
  • Os participantes que atingiram a maioridade legal, conforme definido pela regulamentação local, ou o(s) responsável(is) legal(is) do(s) participante(s) devem fornecer consentimento informado assinado antes de realizar quaisquer procedimentos relacionados ao estudo. Se o participante for legalmente menor de idade de acordo com os regulamentos locais, o consentimento deve ser obtido dos participantes, se aplicável.
  • Os participantes (e o responsável legal do participante, se o participante for menor de idade, conforme definido pela regulamentação local) devem ter a capacidade de cumprir o protocolo clínico.
  • O participante tem menos de 18 anos.
  • As participantes, se do sexo feminino e com potencial para engravidar, devem ter um teste sérico de gravidez negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana) e não devem amamentar na triagem/linha de base.
  • O participante tem cardiomiopatia no momento do diagnóstico: ou seja, índice de massa ventricular esquerda (LVMI) equivalente ao LVMI médio específico para a idade mais 2 desvios padrão.
  • O participante recebeu uma dose estável de alglucosidase alfa regularmente por um período mínimo de 6 meses imediatamente antes da entrada no estudo.
  • Para participantes no Estágio 1: O participante documentou evidências de declínio clínico em pelo menos 1 dos seguintes parâmetros relacionados à Doença de Pompe e não relacionados a doenças intercorrentes conforme avaliado pelo Investigador: função respiratória, habilidades motoras e/ou parâmetros cardíacos.
  • Para participantes no Estágio 2: O participante documentou evidências de resposta clínica abaixo do ideal em pelo menos 1 dos seguintes parâmetros relacionados à Doença de Pompe e não relacionados à doença intercorrente conforme avaliado pelo Investigador: função respiratória, habilidades motoras e/ou início recente de ptose.

Critério de exclusão:

  • O participante tem alto título de anticorpo para alglucosidase alfa.
  • O participante tem um alto risco de uma reação alérgica grave ao neoGAA (avalglucosidase alfa).
  • O participante requer qualquer medicação concomitante proibida (por exemplo, tratamento imunomodulador) durante o estudo.
  • O participante já participou anteriormente em qualquer coorte do estudo ACT14132.
  • Participante do sexo feminino com potencial para engravidar não protegida por método contraceptivo altamente eficaz de controle de natalidade e/ou que não deseja ou não pode fazer o teste de gravidez.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg
Avalglucosidase alfa, 20 mg/kg de infusão intravenosa (IV) a cada duas semanas (qow) por 25 semanas no Período de Análise Primária (PAP), seguido pelo mesmo tratamento da Semana 26 até a Semana 371 no período de tratamento de extensão (ETP).
Medicamento: Avalglicosidase alfa (GZ402666)

Forma farmacêutica: pó para concentrado para solução para perfusão,

Via de administração: IV

Outros nomes:
  • neoGAA
Experimental: Coorte 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg
Avalglucosidase alfa 40 mg/kg IV infusão qow por 25 semanas no PAP, seguido pelo mesmo tratamento da Semana 26 até a Semana 371 no ETP.
Medicamento: Avalglicosidase alfa (GZ402666)

Forma farmacêutica: pó para concentrado para solução para perfusão,

Via de administração: IV

Outros nomes:
  • neoGAA
Experimental: Coorte 3a: Avalglucosidase Alfa 40 mg//kg
Após a determinação da dose mais alta tolerada de avalglucosidase alfa na Coorte 1 e Coorte 2 (após pelo menos 5 participantes em cada Coorte 1 e Coorte 2 terem recebido a 7ª dose de avalglucosidase alfa ou completado a Semana 13 com um mínimo de 6 infusões), os participantes receberam avalglucosidase alfa 40 mg/kg (a dose tolerada mais alta) infusão IV a cada 25 semanas em PAP, seguido pelo mesmo tratamento da semana 26 até a semana 371 em ETP.
Medicamento: Avalglicosidase alfa (GZ402666)

Forma farmacêutica: pó para concentrado para solução para perfusão,

Via de administração: IV

Outros nomes:
  • neoGAA
Experimental: Coorte 3b: Alglucosidase Alfa em PAP
Após a determinação da dose mais alta tolerada de avalglucosidase alfa na Coorte 1 e Coorte 2 (após pelo menos 5 participantes em cada Coorte 1 e Coorte 2 terem recebido a 7ª dose de avalglucosidase alfa ou completado a Semana 13 com um mínimo de 6 infusões), os participantes receberam alglucosidase alfa em sua dose estável atual (definida como dose [entre 20 mg/kg qow e 40 mg/kg semanalmente conforme médico] administrada regularmente por um período mínimo de 6 meses imediatamente antes da entrada neste estudo) infusão IV por 25 semanas em PAP. Após o PAP, os participantes receberam avalglucosidase alfa 40mg/kg IV infusão qow da semana 26 até a semana 371 em ETP.
Medicamento: Avalglicosidase alfa (GZ402666)

Forma farmacêutica: pó para concentrado para solução para perfusão,

Via de administração: IV

Outros nomes:
  • neoGAA
Medicamento: Alglucosidase alfa (GZ419829)

Forma farmacêutica: pó para concentrado para solução para perfusão,

Via de administração: IV

Outros nomes:
  • Myozyme®
  • Lumizyme®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PAP: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento e evento adverso de interesse especial (AESI)
Prazo: Da linha de base até a semana 25
Evento adverso (EA): qualquer ocorrência médica desfavorável no participante que recebeu o medicamento do estudo e não teve necessariamente uma relação causal com o tratamento. TEAEs: EAs desenvolveram/pioraram em grau/tornaram-se graves durante o período de PAP (desde o momento da 1ª dose do medicamento do estudo até a Semana 25). EA grave (SAE): qualquer ocorrência médica desfavorável em qualquer dose resultou em morte, foi fatal, necessitou de internação hospitalar, prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi anomalia congênita/defeito de nascimento ou foi clinicamente importante evento. Os TEAEs incluíram SAEs e não SAEs. AESI:AE (sério/não sério) de preocupação científica e médica específica do produto/programa do Patrocinador, para o qual é necessário monitoramento contínuo e notificação imediata do Investigador ao Patrocinador.
Da linha de base até a semana 25
PAP: Número de participantes com reações associadas à infusão (IARs)
Prazo: Da linha de base até a semana 25
IARs foram definidos como AESIs que ocorreram durante a infusão ou no período de observação após a infusão que foram considerados relacionados ou possivelmente relacionados ao medicamento do estudo. IARs definidos pelo protocolo: AESIs que ocorreram durante a infusão ou o período de observação após a infusão que foram considerados relacionados ou possivelmente relacionados ao medicamento do estudo. IARs definidos por algoritmo: qualquer TEAE que atenda a 1 ou 2 critérios: 1) evento ocorrido desde o início da infusão até o final da infusão mais 24 horas e considerado relacionado ao medicamento do estudo, 2) Se um componente de tempo de EA estiver ausente, comparado Data de início de EA com data de início da infusão e data de término da infusão. Se a data de início de um EA estava entre a data de início da infusão e a data final da infusão mais um dia e estava relacionada ao medicamento do estudo.
Da linha de base até a semana 25

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PAP: Número de participantes com resposta de anticorpo antidroga (ADA)
Prazo: Da linha de base até a semana 25
A resposta de anticorpo antidroga foi categorizada como: ADAs induzidos pelo tratamento: ADAs desenvolvidos de novo (seroconversão) após a administração da droga em estudo. ADAs reforçados pelo tratamento: ADAs pré-existentes que foram reforçados em pelo menos duas etapas de titulação a partir da linha de base (ou seja, aumento de 4 vezes nos títulos) seguido pela administração do medicamento do estudo.
Da linha de base até a semana 25
PAP: Parâmetro farmacocinético (PK): Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de Avalglucosidase Alfa
Prazo: Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
Cmax é a concentração plasmática máxima observada.
Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
PAP: Parâmetro farmacocinético: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de Avalglucosidase Alfa
Prazo: Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
Tmax é o tempo para atingir a concentração plasmática máxima.
Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
PAP: Parâmetro Farmacocinético: Área Sob a Concentração Plasmática Versus Curva de Tempo Desde o Tempo 0 até o Tempo da Última Concentração Quantificável (AUC0-último) de Avalglucosidase Alfa
Prazo: Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
AUC0-last é a área sob a curva de concentração plasmática versus tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável.
Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
PAP: Parâmetro Farmacocinético: Meia-vida Terminal (t1/2) da Avalglicosidase Alfa
Prazo: Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
t1/2 é o tempo necessário para que a concentração plasmática de um fármaco diminua pela metade de sua concentração inicial.
Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
PAP: Parâmetro Farmacocinético: Clearance (CL) da Avalglucosidase Alfa
Prazo: Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
CL é definido como uma medida quantitativa da taxa na qual uma substância medicamentosa é removida do corpo.
Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
PAP: Parâmetro Farmacocinético: Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss) da Avalglucosidase Alfa
Prazo: Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
O volume de distribuição no estado estacionário (Vss) é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser distribuída uniformemente para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco.
Coorte 1: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6 e 8 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25 Coorte 2 e 3: pré-dose; no final da infusão; e 2, 4, 6, 8 e 12 a 16 horas após o término da infusão no Dia 1 (Semana 1) e Semana 25
PAP: alteração da linha de base na medida de função motora grossa-88 (GMFM-88) nas pontuações do teste na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
O GMFM-88 foi desenvolvido especificamente para detectar alterações quantitativas na função motora grossa. O GMFM-88 é composto por 88 itens organizados em 5 dimensões; deitar e rolar (17 itens); sentar (20 itens); engatinhar e ajoelhar (14 itens); em pé (13 itens) e andar, correr e pular (24 itens). Cada item foi pontuado em uma escala Likert de 4 pontos com pontuação variando: 0= não pode fazer; 1 = inicia menos que [<] 10 percentuais [%] da tarefa; 2 = conclui parcialmente [10% a <100% da tarefa] e 3 = conclusão da tarefa. A pontuação para cada dimensão foi expressa como uma % da pontuação máxima para aquela dimensão. A pontuação percentual total foi obtida somando as pontuações percentuais para cada dimensão e dividindo a soma pelo número total de dimensões. Os escores totais variaram de 0% a 100%; onde pontuações mais altas indicaram melhores funções motoras.
Linha de base, Semana 25
PAP: Número de participantes nas pontuações do sistema de classificação da função motora grossa expandida e revisada (GMFCS-E e R) na linha de base e na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
GMFCS-E&R era um sistema de classificação de 5 níveis para faixas etárias específicas; as observações foram realizadas em 5 níveis baseados no movimento autoiniciado, com ênfase em sentar, transferências e mobilidade: Nível I (anda sem limitações), Nível II (anda com limitações), Nível III (anda usando um dispositivo manual de mobilidade ), Nível IV (automobilidade com limitações; pode usar mobilidade motorizada) e nível V (transportado em cadeira de rodas manual) (I a V). As distinções entre os níveis foram baseadas em limitações funcionais, na necessidade de dispositivos auxiliares de mobilidade e, em grau muito menor, na qualidade do movimento e foram projetadas para serem significativas na vida diária. O nível inferior representou bom funcionamento motor e o nível superior representou baixo funcionamento motor. O número de participantes em cada nível de classificação na linha de base e na semana 25 foi relatado.
Linha de base, Semana 25
PAP: Alteração da linha de base no Inventário de Avaliação Pediátrica de Incapacidade de Pompe (Pompe-PEDI) Escala de Habilidades Funcionais: Pontuação em Escala do Teste de Domínio de Mobilidade na Semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
Pompe-PEDI: versão específica da doença para avaliar capacidades funcionais e desempenho em crianças com doença de Pompe de 2 meses até a adolescência. É composta por Escala de Habilidades Funcionais e Escala de Assistência ao Cuidador; ambas as escalas tinham 3 domínios: Autocuidado, Mobilidade e Função Social. O domínio de mobilidade foi usado para medir a mudança na mobilidade devido a mudanças na força muscular; consistiu em 160 itens de mobilidade para participante/responsável legal. O número total de itens de mobilidade que a criança era capaz de fazer foi convertido em uma escala de pontuação com um intervalo de 0 a 100, onde pontuações próximas a "0" indicavam baixa capacidade e pontuações próximas a "100" indicavam alta capacidade), onde a pontuação mais alta era indicativo de maior capacidade funcional. Pontuações escalonadas foram usadas para interpretar a função individual e o progresso ao longo do tempo.
Linha de base, Semana 25
PAP: Alteração da linha de base nas pontuações do Teste de Função Motora Rápida (QMFT) na Semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
O QMFT foi um teste administrado pelo observador composto por 16 itens especificamente difíceis para participantes com doença de Pompe. Cada item foi pontuado em uma escala ordinal de 5 pontos variando de 0 a 4 (pontuação mais alta indica melhor resultado). A pontuação total do QMFT foi obtida pela soma das pontuações de todos os itens e variou de 0 (incapaz de realizar testes de função motora) a 64 (função muscular normal), onde maior pontuação indica melhor resultado/maior função motora.
Linha de base, Semana 25
PAP: Eco-Pontuação Z da Massa Ventricular Esquerda (Pontuação Z do LVM) Modo M na linha de base, semana 25 e mudança da linha de base na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
A função cardíaca foi avaliada usando LVM Z-score conforme avaliado por ecocardiograma no modo M. Os escores Z indicaram o número de desvios padrão (DP) da média em uma distribuição normal. A faixa normal é de -2 a 2 e maior que 2 pode indicar hipertrofia ventricular esquerda. Uma mudança negativa da linha de base indicou uma diminuição e uma mudança positiva da linha de base indicou um aumento na pontuação Z do LVM. Neste OM, as pontuações absolutas na linha de base e na semana 25, juntamente com a alteração da linha de base na semana 25 no escore Z do LVM, foram relatadas.
Linha de base, Semana 25
PAP: Alteração da linha de base nas medições da posição da pálpebra: Distância da fissura interpalpebral (IPFD) - esquerda sem flash e direita sem flash na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
IPFD é a maior distância vertical (em milímetros) entre a pálpebra superior e a pálpebra inferior quando o participante está olhando no "olhar primário" (ou seja, olhar normal ao olhar para a frente). As imagens foram tiradas enquanto os participantes usavam um par de armações de óculos vazias com réguas milimetradas anexadas como uma ferramenta padronizada para medir a posição da pálpebra sem flash da câmera. Uma alteração negativa da linha de base indicou uma diminuição e uma alteração positiva da linha de base indicou um aumento na distância medida.
Linha de base, Semana 25
PAP: mudança da linha de base nas medições da posição da pálpebra: distância reflexa da margem esquerda e direita (DRM) na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
O MRD é a distância vertical (em milímetros) entre o reflexo de luz e a pálpebra superior quando o participante estava olhando no "olhar primário" enquanto fixava uma fonte de luz. As imagens foram tiradas enquanto os participantes usavam um par de armações de óculos vazias com réguas milimetradas anexadas como uma ferramenta padronizada para medir a posição da pálpebra. Uma alteração negativa da linha de base indicou uma diminuição e uma alteração positiva da linha de base indicou um aumento na distância medida.
Linha de base, Semana 25
PAP: Alteração da linha de base nas medições da posição das pálpebras avaliadas pela distância da pupila marginal (MPD) - Esquerda sem flash e direita sem flash na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
O MPD é a distância vertical (em milímetros) entre o centro da pupila e a margem palpebral superior. As imagens foram tiradas enquanto os participantes usavam um par de armações de óculos vazias com réguas milimetradas anexadas como uma ferramenta padronizada para medir a posição da pálpebra sem flash da câmera. Uma alteração negativa da linha de base indicou uma diminuição e uma alteração positiva da linha de base indicou um aumento na distância medida.
Linha de base, Semana 25
PAP: alteração da linha de base no valor da creatina quinase na semana 25
Prazo: Linha de base, Semana 25
A alteração da linha de base no valor da creatina quinase (para avaliar o dano muscular) na semana 25 foi relatada neste OM.
Linha de base, Semana 25
ETP: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, eventos adversos emergentes do tratamento grave e evento adverso de interesse especial
Prazo: Da semana 26 à semana 371
Os dados para esta medida de resultado serão relatados no momento da publicação antecipada dos resultados da última visita do último participante (dezembro de 2025).
Da semana 26 à semana 371
ETP: Número de participantes com reações associadas à infusão
Prazo: Da semana 26 à semana 371
Os dados para esta medida de resultado serão relatados no momento da publicação antecipada dos resultados da última visita do último participante (dezembro de 2025).
Da semana 26 à semana 371

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Real)

30 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de dezembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimado)

12 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (Número EudraCT)
  • U1111-1179-4616 (Outro identificador: UTN)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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