Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности авальглюкозидазы альфа, вводимой раз в две недели у педиатрических пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом, ранее получавших алглюкозидазу альфа (Mini-COMET)

13 января 2026 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое когортное исследование с возрастающей дозой для оценки безопасности, фармакокинетики и предварительной эффективности авальглюкозидазы альфа (NeoGAA, GZ402666) у пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом, получавших алглюкозидазу альфа, которые демонстрируют клиническое снижение или субоптимальный клинический ответ

Основная цель:

Оценить профиль безопасности авальглюкозидазы альфа у участников с инфантильной формой болезни Помпе, ранее получавших алглюкозидазу альфа.

Второстепенная цель:

Охарактеризовать фармакокинетический профиль авальглюкозидазы альфа и оценить предварительную эффективность авальглюкозидазы альфа по сравнению с алглюкозидазой альфа.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования для каждого участника составит примерно до 7 лет и состоит из 14-дневного периода скрининга, который может быть продлен до 4 недель в заранее определенных ситуациях. Затем следует 25-недельный период лечения, период продления лечения до 346 недель и 4-недельный период наблюдения после лечения. Группы 1 и 2 (группа 1: авальглюкозидаза альфа 20 мг/кг [мг/кг], группа 2: авальглюкозидаза альфа 40 мг/кг) будут нерандомизированными, а группа 3 (группа 3a: авальглюкозидаза альфа 40 мг/кг [максимум переносимая доза] и когорта 3b: алглюкозидаза альфа) будут рандомизированы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Regional Medical Genetics Center of New York Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710-4000
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98040
        • Seattle Childrens Hospital and Regional Medical Center- Site Number : 8400005
  • Тайвань
      • Hsinchu, Тайвань, 30059
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Франция
      • Nantes, Франция, 44093
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Paris, Франция, 75015
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris, Франция, 75019
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Tours, Франция, 37044
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Япония
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Япония, 183-0042
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Fuchu-shi, Tokyo, Япония, 183-8561
        • Investigational Site Number : 3920002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • У участников подтвержден дефицит фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA) из любого источника ткани.
  • Участники, достигшие совершеннолетия в соответствии с местным законодательством, или законные опекуны участников должны предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием. Если участник является несовершеннолетним в соответствии с местным законодательством, согласие должно быть получено от участников, если это применимо.
  • Участники (и законный опекун участника, если участник является несовершеннолетним в соответствии с местным законодательством) должны иметь возможность соблюдать клинический протокол.
  • Участникам меньше 18 лет.
  • Участники, если они женского пола и имеют детородный потенциал, должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность (бета-хорионический гонадотропин человека) и не должны кормить грудью во время скрининга/исходного уровня.
  • У участника есть кардиомиопатия на момент постановки диагноза: то есть индекс массы левого желудочка (ИМЛЖ), эквивалентный среднему возрастному ИМЛЖ плюс 2 стандартных отклонения.
  • Участник регулярно получал стабильную дозу алглюкозидазы альфа в течение как минимум 6 месяцев непосредственно перед включением в исследование.
  • Для участников Этапа 1: участник документально подтвердил клиническое снижение как минимум 1 из следующих параметров, связанных с болезнью Помпе и не связанных с интеркуррентным заболеванием, по оценке исследователя: функция дыхания, двигательные навыки и/или сердечные параметры.
  • Для участников Этапа 2: у участника есть задокументированные доказательства субоптимального клинического ответа по крайней мере по 1 из следующих параметров, связанных с болезнью Помпе и не связанных с интеркуррентным заболеванием, по оценке исследователя: дыхательная функция, двигательные навыки и/или новое начало птоза.

Критерий исключения:

  • У участника высокий титр антител к алглюкозидазе альфа.
  • У участника высокий риск тяжелой аллергической реакции на неоГАА (авальглюкозидаза альфа).
  • Участнику требуются любые запрещенные сопутствующие лекарства (например, иммуномодулирующее лечение) на время исследования.
  • Участник ранее участвовал в любой когорте исследования ACT14132.
  • Участница женского пола детородного возраста, не защищенная высокоэффективным методом контрацепции и/или не желающая или не способная пройти тест на беременность.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию участника в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: авальглюкозидаза альфа 20 мг/кг
Авалглюкозидаза альфа, внутривенная инфузия 20 мг/кг каждые две недели (qow) в течение 25 недель в период первичного анализа (PAP), с последующим таким же лечением с 26-й по 371-ю неделю в периоде продленного лечения (ETP).
Лекарство: Авалглюкозидаза альфа (GZ402666)

Лекарственная форма: порошок для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий,

Путь введения: в/в

Другие имена:
  • Нексвиазим
Экспериментальный: Когорта 2: авальглюкозидаза альфа 40 мг/кг
Авалглюкозидаза альфа 40 мг/кг внутривенно инфузионно один раз в неделю в течение 25 недель при ПАП, с последующим таким же лечением с 26-й по 371-ю неделю при ЭТП.
Лекарство: Авалглюкозидаза альфа (GZ402666)

Лекарственная форма: порошок для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий,

Путь введения: в/в

Другие имена:
  • Нексвиазим
Экспериментальный: Когорта 3a: авальглюкозидаза альфа 40 мг//кг
После определения максимально переносимой дозы авальглюкозидазы альфа в группе 1 и группе 2 (после того, как по крайней мере 5 участников в каждой группе 1 и группе 2 получили 7-ю дозу авальглюкозидазы альфа или завершили 13-ю неделю с минимум 6 инфузиями), участники получили авальглюкозидаза альфа 40 мг/кг (самая высокая переносимая доза) в/в инфузия один раз в неделю в течение 25 недель при ПАП с последующим таким же лечением с 26-й по 371-ю неделю при ЭТП.
Лекарство: Авалглюкозидаза альфа (GZ402666)

Лекарственная форма: порошок для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий,

Путь введения: в/в

Другие имена:
  • Нексвиазим
Экспериментальный: Когорта 3b: алглюкозидаза альфа при ЛАП
После определения максимально переносимой дозы авальглюкозидазы альфа в группе 1 и группе 2 (после того, как по крайней мере 5 участников в каждой группе 1 и группе 2 получили 7-ю дозу авальглюкозидазы альфа или завершили 13-ю неделю с минимум 6 инфузиями), участники получили алглюкозидаза альфа в их текущей стабильной дозе (определяемой как доза [от 20 мг/кг один раз в неделю до 40 мг/кг еженедельно по рекомендации врача], вводимая регулярно в течение как минимум 6 месяцев непосредственно перед включением в это исследование) внутривенная инфузия в течение 25 недель в ПАП. После PAP участники получали авальглюкозидазу альфа в дозе 40 мг/кг в/в инфузией один раз в неделю с 26-й по 371-ю неделю в ETP.
Лекарство: Авалглюкозидаза альфа (GZ402666)

Лекарственная форма: порошок для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий,

Путь введения: в/в

Другие имена:
  • Нексвиазим
Лекарство: Альглюкозидаза альфа (GZ419829)

Лекарственная форма: порошок для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий,

Путь введения: в/в

Другие имена:
  • Миозим®
  • Люмизим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
PAP: количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения, и нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: От исходного уровня до 25 недели
Побочное явление (НЯ): любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, и не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением. НЯ: НЯ развивались/ухудшались по степени/становились серьезными в период ПАП (с момента введения 1-й дозы исследуемого препарата до 25-й недели). Серьезное НЯ (СНЯ): любое неблагоприятное медицинское явление при любой дозе привело к смерти, было опасным для жизни, потребовало стационарной госпитализации, продления существующей госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, было врожденной аномалией/врожденным дефектом или было важным с медицинской точки зрения событие. TEAE включали SAE и не-SAE. AESI:AE (серьезный/несерьезный) научной и медицинской проблемы, относящейся к продукту/программе Спонсора, для которого требуется постоянный мониторинг и немедленное уведомление Исследователем Спонсора.
От исходного уровня до 25 недели
PAP: количество участников с инфузионными реакциями (IAR)
Временное ограничение: От исходного уровня до 25 недели
IAR были определены как AESI, которые произошли либо во время инфузии, либо в период наблюдения после инфузии, которые считались связанными или, возможно, связанными с исследуемым препаратом. IAR, определенные протоколом: AESI, которые произошли либо во время инфузии, либо в период наблюдения после инфузии, которые были сочтены связанными или, возможно, связанными с исследуемым препаратом. Определенные алгоритмом IAR: любое TEAE, отвечающее 1 или 2 критериям: 1) событие произошло от начала инфузии до конца инфузии плюс 24 часа и считалось связанным с исследуемым препаратом, 2) если компонент времени AE отсутствовал, сравнивали Дата начала AE с датой начала инфузии и датой окончания инфузии. Если дата начала НЯ находилась между датой начала инфузии и датой окончания инфузии плюс один день, и она была связана с исследуемым препаратом.
От исходного уровня до 25 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
PAP: количество участников с реакцией на антилекарственные антитела (ADA)
Временное ограничение: От исходного уровня до 25 недели
Реакция антител против лекарственного средства была классифицирована как: ADA, индуцированные лечением: ADA развились de novo (сероконверсия) после введения исследуемого препарата. ADA, усиленные лечением: ранее существовавшие ADA, титр которых был повышен по крайней мере на две ступени по сравнению с исходным уровнем (т.е. 4-кратное увеличение титров) с последующим введением исследуемого препарата.
От исходного уровня до 25 недели
PAP: фармакокинетический (PK) параметр: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) авалглюкозидазы альфа
Временное ограничение: Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25 Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
Cmax представляет собой максимальную наблюдаемую концентрацию в плазме.
Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25 Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
PAP: фармакокинетический параметр: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax) авалглюкозидазы альфа
Временное ограничение: Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25 Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
Tmax — время достижения максимальной концентрации в плазме крови.
Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25 Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
PAP: фармакокинетический параметр: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до момента последней поддающейся количественному определению концентрации (AUC0-последняя) авальглюкозидазы альфа
Временное ограничение: Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25. Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
AUC0-last представляет собой площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до времени последней определяемой концентрации.
Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25. Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
PAP: фармакокинетический параметр: терминальный период полувыведения (t1/2) авальглюкозидазы альфа.
Временное ограничение: Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25. Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
t1/2 — время, необходимое для снижения концентрации лекарственного средства в плазме крови наполовину по сравнению с исходной концентрацией.
Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25. Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
PAP: фармакокинетический параметр: клиренс (CL) авальглюкозидазы альфа.
Временное ограничение: Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25 Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
CL определяется как количественная мера скорости, с которой лекарственное вещество выводится из организма.
Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25 Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
PAP: фармакокинетический параметр: объем распределения в равновесном состоянии (Vss) авальглюкозидазы альфа
Временное ограничение: Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25. Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
Стационарный объем распределения (Vss) определяется как теоретический объем, в котором общее количество лекарственного средства должно быть равномерно распределено для получения желаемой концентрации лекарственного средства в плазме.
Когорта 1: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6 и 8 часов после окончания инфузии в День 1 (Неделя 1) и Неделя 25. Группа 2 и 3: предварительная доза; в конце инфузии; и через 2, 4, 6, 8 и от 12 до 16 часов после окончания инфузии в 1-й день (1-я неделя) и 25-я неделя.
PAP: изменение по сравнению с исходным уровнем показателей общей двигательной функции-88 (GMFM-88) на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
GMFM-88 был разработан специально для выявления количественных изменений общей двигательной функции. GMFM-88 состоял из 88 элементов, организованных в 5 измерений; лежачие и перекатывающиеся (17 шт.); сидение (20 шт.); ползание и стояние на коленях (14 ед.); стояние (13 ед.) и ходьба, бег и прыжки (24 ед.). Каждый пункт оценивался по 4-балльной шкале Лайкерта с диапазоном баллов: 0 = не могу; 1 = инициирует менее [<] 10 процентов [%] задачи; 2 = частичное выполнение [от 10% до <100% задачи] и 3 = выполнение задачи. Оценка по каждому параметру была выражена в процентах от максимальной оценки по этому параметру. Общий балл в процентах был получен путем сложения процентных баллов по каждому параметру и деления суммы на общее количество параметров. Сумма баллов варьировалась от 0% до 100%; где более высокие баллы указывали на лучшие двигательные функции.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: количество участников в расширенной и пересмотренной системе классификации функций крупной моторики (GMFCS-E и R), баллы на исходном уровне и на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
GMFCS-E&R представляла собой 5-уровневую систему классификации для определенных возрастных диапазонов; наблюдения проводились на 5 уровнях, основанных на самостоятельных движениях, с акцентом на сидение, передвижение и подвижность: уровень I (ходьба без ограничений), уровень II (ходьба с ограничениями), уровень III (ходьба с использованием ручного мобильного устройства). ), уровень IV (самостоятельная мобильность с ограничениями; может использоваться двигательная мобильность) и уровень V (перевозка в инвалидном кресле с ручным управлением) (от I до V). Различия между уровнями были основаны на функциональных ограничениях, потребности в вспомогательных устройствах для передвижения и, в гораздо меньшей степени, на качестве движения, и были разработаны так, чтобы иметь смысл в повседневной жизни. Нижний уровень соответствовал хорошей двигательной активности, а более высокий уровень — плохой двигательной активности. Сообщалось о количестве участников на каждом уровне классификации на исходном уровне и на 25-й неделе.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрической шкале оценки инвалидности Pompe (Pompe-PEDI) Шкала функциональных навыков: оценка по шкале теста домена мобильности на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Pompe-PEDI: версия для конкретного заболевания для оценки функциональных возможностей и работоспособности у детей с болезнью Помпе в возрасте от 2 месяцев до подросткового возраста. Он состоит из шкалы функциональных навыков и шкалы помощи лицам, осуществляющим уход; обе шкалы имели 3 области: самообслуживание, мобильность и социальная функция. Домен подвижности использовали для измерения изменения подвижности из-за изменения мышечной силы; состоял из 160 пунктов мобильности для участника/законного опекуна. Общее количество элементов мобильности, на которые был способен ребенок, было преобразовано в балл по шкале с диапазоном от 0 до 100, где баллы, близкие к «0», указывали на низкие способности, а баллы, близкие к «100», — на высокие способности), где более высокий балл был свидетельствует о большей функциональной способности. Масштабные оценки использовались для интерпретации отдельных функций и прогресса с течением времени.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: изменение показателей теста быстрой двигательной функции (QMFT) по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
QMFT был тестом, проводимым наблюдателем, состоящим из 16 пунктов, особенно сложных для участников с болезнью Помпе. Каждый пункт оценивался по 5-балльной порядковой шкале от 0 до 4 (более высокий балл указывал на лучший результат). Общий балл QMFT был получен путем сложения баллов по всем пунктам и варьировался от 0 (неспособность выполнять тесты двигательной функции) до 64 (нормальная мышечная функция), где более высокий балл указывал на лучший результат/большую двигательную функцию.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: Эхо-оценка массы левого желудочка Z-Score (Z-оценка LVM) M-режим на исходном уровне, 25-я неделя и изменение по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
Сердечная функция оценивалась с помощью Z-score LVM, оцениваемого по эхокардиограмме в М-режиме. Z-показатели указывали количество стандартных отклонений (SD) от среднего значения в нормальном распределении. Нормальный диапазон составляет от -2 до 2, а более 2 может указывать на гипертрофию левого желудочка. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на снижение, а положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на увеличение Z-показателя LVM. В этом OM сообщались абсолютные баллы на исходном уровне и на 25-й неделе, а также изменение по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе в Z-показателе LVM.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: изменение по сравнению с исходным уровнем в измерениях положения век: расстояние между межпальпебральными щелями (IPFD) - слева без вспышки и справа без вспышки на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
IPFD — это самое широкое вертикальное расстояние (в миллиметрах) между верхним веком и нижним веком, когда участник смотрит «основным взглядом» (т. нормальный взгляд при взгляде прямо вперед). Изображения были сделаны, когда на участниках была пара пустых оправ для очков с миллиметровыми линейками, прикрепленными в качестве стандартного инструмента для измерения положения век без вспышки камеры. Отрицательное изменение по сравнению с базовой линией указывало на уменьшение, а положительное изменение по сравнению с базовой линией указывало на увеличение измеренного расстояния.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: изменение по сравнению с исходным уровнем измерений положения век: дистанция левого и правого краевого рефлекса (MRD) на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
MRD - это вертикальное расстояние (в миллиметрах) между световым рефлексом и верхним веком, когда участник смотрел «основным взглядом» при фиксации на источнике света. Изображения были сделаны, когда на участниках была пара пустых оправ для очков с миллиметровыми линейками, прикрепленными в качестве стандартного инструмента для измерения положения век. Отрицательное изменение по сравнению с базовой линией указывало на уменьшение, а положительное изменение по сравнению с базовой линией указывало на увеличение измеренного расстояния.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: изменение по сравнению с исходным уровнем измерений положения век, оцененное по расстоянию между маргинальными зрачками (MPD) - левый без вспышки и правый без вспышки на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
MPD — это вертикальное расстояние (в миллиметрах) между центром зрачка и краем верхнего века. Изображения были сделаны, когда на участниках была пара пустых оправ для очков с миллиметровыми линейками, прикрепленными в качестве стандартного инструмента для измерения положения век без вспышки камеры. Отрицательное изменение по сравнению с базовой линией указывало на уменьшение, а положительное изменение по сравнению с базовой линией указывало на увеличение измеренного расстояния.
Исходный уровень, неделя 25
PAP: изменение значения креатинкиназы по сравнению с исходным уровнем на 25-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 25
В этом OM сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем значения креатинкиназы (для оценки мышечного повреждения) на неделе 25.
Исходный уровень, неделя 25
ETP: Количество участников с развившимися на фоне лечения нежелательными явлениями, серьезными развившимися на фоне лечения нежелательными явлениями и нежелательными явлениями особого интереса
Временное ограничение: До 9 лет и 4 месяцев
Данные по этому критерию оценки результатов будут представлены во время публикации результатов последнего визита последнего участника, запланированной на август 2028 года.
До 9 лет и 4 месяцев
ETP: Количество участников с реакциями, связанными с инфузией
Временное ограничение: До 9 лет и 4 месяцев
Данные по этому показателю результата будут представлены к моменту публикации результатов последнего визита последнего участника (август 2028 года).
До 9 лет и 4 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

12 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACT14132
  • 2016-003475-21 (Номер EudraCT)
  • U1111-1179-4616 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Авалглюкозидаза альфа (GZ402666)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Brazil

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться