Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för högre infusionsparametrar för IgPro20 (Hizentra) hos patienter med primär immunbrist (PID)

16 mars 2020 uppdaterad av: CSL Behring

En öppen multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för högre infusionsparametrar av immunglobulin subkutant (human), 20 % vätska (Hizentra®) hos patienter med primär immunbrist

Denna multicenter, öppna, parallella arm, icke-randomiserade studie är utformad för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för högre infusionsparametrar av IgPro20 hos patienter med primär immunbrist (PID). Totalt 45 försökspersoner (inklusive minst 14 [30 %] pediatriska försökspersoner ≤ 17 år och minst 9 [20 %] överviktiga försökspersoner med kroppsmassaindex [BMI] på ≥30 kg/m2) med bekräftad PID utvärderas i studien. Studien kommer att inkludera tre kohorter med 15 försökspersoner vardera enligt följande: i) Pumpassisterad volymkohort (veckoinfusioner), volym per injektionsställe på 25 ml upp till 50 ml, ii) Pumpassisterad flödeskohort (veckoinfusioner), flöde hastighet per injektionsställe på 25 mL/timme upp till 100 mL/timme, iii) Manuell Push Flow Rate Cohort (2 till 7 infusioner per vecka), flödeshastighet per injektionsställe på 25 till 30 mL/timme upp till 120 mL/timme (motsvarande cirka 0,5 ml/minut upp till 2 ml/minut). Varje kohort kommer att testa 3 infusionsparameternivåer (4 för den pumpassisterade flödeskohorten), upprepade minst 4 gånger under en varaktighet på 12 veckor (16 veckor för flödeskohorten). Efter 4 infusionsveckor på varje nivå kommer kvalificerade försökspersoner (responders) att byta till nästa infusionsparameternivå (t.ex. från 25 till 50 mL/h). Under studien kommer veckodosen att förbli oförändrad (som ordinerats av behandlande läkare, vanligtvis inom intervallet 100-200 mg/kg per vecka); endast respektive infusionsparameter under utvärdering kommer att ändras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Förenta staterna, 85340
        • Research Solutions of Arizona
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • University of Southern Florida
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Förenta staterna, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn Medical Institute
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14607
        • Center for Clinical Research Rochester General Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna på stabil dos av IgPro20 (Hizentra) behandling.
  • Kvinnor i fertil ålder måste använda och samtycka till att fortsätta använda medicinskt godkända preventivmedel (vilket måste diskuteras med studieläkaren) och måste ha ett negativt graviditetstest vid screening.
  • Patienter med PID, t.ex. med en diagnos av vanlig variabel immunbrist eller X-kopplad agammaglobulinemi, enligt definitionen av Pan American Group for Immune Deficiency och European Society of Immune Deficiencies.
  • Med infusionsparametrar enligt nedan:

Pumpassisterad flödeshastighet Endast ämnen för kohort

  • Erfarenhet av pumpassisterade infusioner av IgPro20 vid den tolererade flödeshastigheten på 25 mL/h per injektionsställe i minst 1 månad före dag 1.

Endast ämnen med pumpassisterad volymskohort

  • Total veckodos av IgPro20 på ≥ 50 ml (≥ 10 g).
  • Erfarenhet av pumpassisterade infusioner av IgPro20 vid tolererade volymer på 25 ml/injektionsställe under minst 1 månad före dag 1.

Manuell Push Flow Rate Endast ämnen i kohort

  • Erfarenhet av frekventa (2-7 gånger per vecka) infusioner av IgPro20 med en tolererad flödeshastighet på cirka 0,5 ml/min (motsvarande 25-30 ml/h) per injektionsställe under minst 1 månad före dag 1. Dosen (volymen) per injektionsställe bör inte överstiga 25 ml.

Exklusions kriterier:

  • Pågående allvarliga bakterieinfektioner vid tidpunkten för screening.
  • Andra betydande medicinska tillstånd som kan öka risken för patienten.
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet under kursstudien.
  • Deltagande i en studie med ett annat undersökningsläkemedel (IMP) än IgPro20 inom tre månader före inskrivning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IgPro20 (pumpassisterad volymkohort)
Veckovolymer per injektionsställe på 25 mL upp till 50 mL administreras subkutant.
Läkemedel: IgPro20
En flytande formulering av normalt humant IgG i en koncentration av 20 % administrerad som en subkutan infusion i en dos som föreskrivs av försökspersonens läkare innan studiestart.
Andra namn:
  • Hizentra
Experimentell: IgPro20 (Pump Assisted Flow Rate Cohort)
Veckoflödeshastigheter per injektionsställe på 25 ml/timme upp till 100 ml/timme administrerat subkutant.
Läkemedel: IgPro20
En flytande formulering av normalt humant IgG i en koncentration av 20 % administrerad som en subkutan infusion i en dos som föreskrivs av försökspersonens läkare innan studiestart.
Andra namn:
  • Hizentra
Experimentell: IgPro20 (Manual Push Flow Rate Cohort)
Frekventa (dvs. 2 till 7 gånger per vecka) flödeshastigheter per injektionsställe på 25 till 30 ml/timme upp till 120 ml/timme (motsvarande cirka 0,5 ml/minut upp till 2 ml/minut) administreras subkutant.
Läkemedel: IgPro20
En flytande formulering av normalt humant IgG i en koncentration av 20 % administrerad som en subkutan infusion i en dos som föreskrivs av försökspersonens läkare innan studiestart.
Andra namn:
  • Hizentra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel svarande
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
En responder är en patient inom Pump-Assisted Cohorts som utför minst 3 av 4 giltiga infusioner på en viss infusionsparameternivå (veckovolymer per injektionsställe på 25-50 ml; veckoflödeshastigheter per injektionsställe på 25-100 ml /timme). Bestämning av en responder i den manuella push-kohorten är mer komplex på grund av den förväntade varierande frekvensen av infusioner per vecka (dvs. 5-17) för olika försökspersoner. En responder inom den manuella push-kohorten är en patient som utför ett minsta antal giltiga infusioner under 4 veckor motsvarande en viss flödeshastighetsnivå ([dvs. 2-7 gånger per vecka], flödeshastigheter per injektionsställe på 30-120 ml /timme). Giltiga infusioner behöver inte vara på varandra följande, men varje försöksperson måste följa samma schema (antal infusioner per vecka) under hela studien. En infusionsparameter anses vara framgångsrik om minst en tredjedel (≥ 33%) av försökspersonerna i motsvarande kohort svarar på den infusionsparameternivån.
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) per infusion
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Frekvens för biverkningar per infusion = antal biverkningar/totalt antal infusioner före patientens startdatum för uteblivet svar. Endast händelser som startar före ämnets startdatum för bortfall ingår.
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Antal lokala TEAEs per infusion
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Frekvens för lokala biverkningar per infusion = antal lokala biverkningar/totalt antal infusioner före patientens startdatum för bortfall. Lokala biverkningar: omfattar alla händelser som rapporterats inom MedDRA:s högnivåtermer "reaktioner på administreringsstället NEC (Not Elsewhere Classified)", "reaktioner på infusionsstället" och "reaktioner på injektionsstället". Endast händelser som startar före ämnets startdatum för bortfall ingår.
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Dags för debut av lokala TEAE
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Lokala biverkningar: omfattar alla händelser som rapporterats inom MedDRA:s högnivåtermer "reaktioner på administreringsstället NEC", "reaktioner på infusionsstället" och "reaktioner på injektionsstället". Endast händelser som startar före ämnets startdatum för bortfall ingår.
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Intensiteten hos lokala TEAE
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Mild = En typ av AE som vanligtvis är övergående och kan kräva endast minimal behandling eller terapeutisk intervention. Händelsen stör i allmänhet inte vanliga aktiviteter i det dagliga livet. Moderat = En typ av AE som vanligtvis lindras med ytterligare specifik terapeutisk intervention. Händelsen stör vanliga aktiviteter i det dagliga livet, orsakar obehag men utgör ingen betydande eller permanent risk för skada på personen. Allvarlig = En typ av AE som avbryter vanliga aktiviteter i det dagliga livet, eller avsevärt påverkar klinisk status, eller som kan kräva intensiv terapeutisk intervention. Endast händelser som startar före ämnets startdatum för bortfall ingår.
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Varaktighet för lokala TEAE
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Lokala biverkningar: omfattar alla händelser som rapporterats inom MedDRA:s högnivåtermer "reaktioner på administreringsstället NEC", "reaktioner på infusionsstället" och "reaktioner på injektionsstället".
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Tolerabilitet av infusioner
Tidsram: Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter
Tolerabilitet = antal infusioner utan allvarliga lokala biverkningar / totalt antal infusioner. Allvarlig = En typ av AE som avbryter vanliga aktiviteter i det dagliga livet, eller avsevärt påverkar klinisk status, eller som kan kräva intensiv terapeutisk intervention. Endast händelser som startar före ämnets startdatum för bortfall ingår.
Vid slutet av 4 veckor för varje planerad infusionsparameter

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Study Physician, CSL Behring

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

14 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

14 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2017

Första postat (Uppskatta)

27 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IgPro20_4004
  • 2016-003799-33 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera