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Sécurité et tolérabilité des paramètres de perfusion plus élevés d'IgPro20 (Hizentra) chez les sujets atteints d'immunodéficience primaire (DIP)

16 mars 2020 mis à jour par: CSL Behring

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de paramètres de perfusion plus élevés d'immunoglobuline sous-cutanée (humaine), liquide à 20 % (Hizentra®) chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire

Cette étude multicentrique, ouverte, à groupes parallèles et non randomisée est conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de paramètres de perfusion plus élevés d'IgPro20 chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire (DIP). Un total de 45 sujets (dont au moins 14 [30 %] sujets pédiatriques âgés de ≤ 17 ans et au moins 9 [20 %] sujets obèses avec un indice de masse corporelle [IMC] ≥ 30 kg/m2) présentant une MIP confirmée seront évaluée dans l'étude. L'étude comprendra trois cohortes de 15 sujets chacune comme suit : i) Cohorte de volume assisté par pompe (perfusions hebdomadaires), volume par site d'injection de 25 mL jusqu'à 50 mL, ii) Cohorte de débit assisté par pompe (perfusions hebdomadaires), débit débit par site d'injection de 25 mL/heure jusqu'à 100 mL/heure, iii) cohorte de débit par poussée manuelle (2 à 7 perfusions par semaine), débit par site d'injection de 25 à 30 mL/heure jusqu'à 120 mL/heure (équivalent d'environ 0,5 ml/minute jusqu'à 2 ml/minute). Chaque cohorte testera 3 niveaux de paramètres de perfusion (4 pour la cohorte débit assisté par pompe), répétés au moins 4 fois sur une durée de 12 semaines (16 semaines pour la cohorte débit). Après 4 semaines de perfusion à chaque niveau, les sujets éligibles (répondeurs) passeront au niveau de paramètre de perfusion suivant (par exemple, de 25 à 50 ml/h). Au cours de l'étude, la dose hebdomadaire restera inchangée (telle que prescrite par le médecin traitant, généralement dans la plage de 100 à 200 mg/kg par semaine) ; seul le paramètre de perfusion respectif en cours d'évaluation changera.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

49

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGIll University
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, États-Unis, 85340
        • Research Solutions of Arizona
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • University of Southern Florida
    • Georgia
      • Albany, Georgia, États-Unis, 31707
        • Georgia Pollens Clinical Research Centers
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn Medical Institute
      • Rochester, New York, États-Unis, 14607
        • Center for Clinical Research Rochester General Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme recevant une dose stable de traitement IgPro20 (Hizentra).
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser et accepter de continuer à utiliser une contraception médicalement approuvée (qui doit être discutée avec le médecin de l'étude) et doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage.
  • Sujets avec PID, par exemple, avec un diagnostic d'immunodéficience variable commune ou d'agammaglobulinémie liée à l'X, tel que défini par le Groupe panaméricain pour l'immunodéficience et la Société européenne des immunodéficiences.
  • Avec les paramètres de perfusion spécifiés ci-dessous :

Sujets de la cohorte de débit assisté par pompe uniquement

  • Expérience avec des perfusions assistées par pompe d'IgPro20 au débit toléré de 25 mL/h par site d'injection pendant au moins 1 mois avant le jour 1.

Sujets de la cohorte de volume assisté par pompe uniquement

  • Dose hebdomadaire totale d'IgPro20 ≥ 50 mL (≥ 10 g).
  • Expérience avec des perfusions assistées par pompe d'IgPro20 à des volumes tolérés de 25 mL/site d'injection pendant au moins 1 mois avant le jour 1.

Sujets de la cohorte de débit de poussée manuelle uniquement

  • Expérience avec des perfusions fréquentes (2 à 7 fois par semaine) d'IgPro20 au débit toléré d'environ 0,5 ml/min (équivalent de 25 à 30 ml/h) par site d'injection pendant au moins 1 mois avant le jour 1. La dose (volume) par site d'injection ne doit pas dépasser 25 ml.

Critère d'exclusion:

  • Infections bactériennes graves en cours au moment du dépistage.
  • Autres conditions médicales importantes qui pourraient augmenter le risque pour le sujet.
  • Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui planifient une grossesse pendant l'étude du cours.
  • Participation à une étude avec un médicament expérimental (IMP) autre que IgPro20 dans les trois mois précédant l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IgPro20 (cohorte de volume assisté par pompe)
Volumes hebdomadaires par site d'injection de 25 ml jusqu'à 50 ml administrés par voie sous-cutanée.
Médicament: IgPro20
Une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion sous-cutanée à une dose prescrite par le médecin du sujet avant l'entrée dans l'étude.
Autres noms:
  • Hizentra
Expérimental: IgPro20 (cohorte de débit assisté par pompe)
Débits hebdomadaires par site d'injection de 25 ml/heure jusqu'à 100 ml/heure administrés par voie sous-cutanée.
Médicament: IgPro20
Une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion sous-cutanée à une dose prescrite par le médecin du sujet avant l'entrée dans l'étude.
Autres noms:
  • Hizentra
Expérimental: IgPro20 (cohorte de débit manuel)
Débits fréquents (c'est-à-dire 2 à 7 fois par semaine) par site d'injection de 25 à 30 ml/heure jusqu'à 120 ml/heure (équivalent d'environ 0,5 ml/minute jusqu'à 2 ml/minute) administrés par voie sous-cutanée.
Médicament: IgPro20
Une formulation liquide d'IgG humaine normale à une concentration de 20 % administrée en perfusion sous-cutanée à une dose prescrite par le médecin du sujet avant l'entrée dans l'étude.
Autres noms:
  • Hizentra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondants
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Un répondeur est un sujet au sein des cohortes assistées par pompe qui effectue au moins 3 perfusions valides sur 4 à un certain niveau de paramètres de perfusion (volumes hebdomadaires par site d'injection de 25 à 50 mL ; débits hebdomadaires par site d'injection de 25 à 100 mL /heure). La détermination d'un répondeur dans la cohorte de poussée manuelle est plus complexe en raison de la fréquence variable attendue des perfusions par semaine (c.-à-d. 5 à 17) pour différents sujets. Un répondeur au sein de la cohorte de poussée manuelle est un sujet qui effectue un nombre minimum de perfusions valides pendant 4 semaines correspondant à un certain niveau de débit ([c'est-à-dire, 2 à 7 fois par semaine], débits par site d'injection de 30 à 120 ml /heure). Les perfusions valides n'ont pas besoin d'être consécutives, mais chaque sujet doit respecter le même calendrier (nombre de perfusions par semaine) tout au long de l'étude. Un paramètre de perfusion sera considéré comme réussi si au moins un tiers (≥ 33 %) des sujets de la cohorte correspondante sont répondeurs à ce niveau de paramètre de perfusion.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) par perfusion
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Taux d'événements indésirables par perfusion = nombre d'événements indésirables/nombre total de perfusions avant la date de début de non-réponse du sujet. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Taux d'EIT locaux par perfusion
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Taux d'événements indésirables locaux par perfusion = nombre d'événements indésirables locaux/nombre total de perfusions avant la date de début de non-réponse du sujet. Événements indésirables locaux : comprend tous les événements rapportés dans les termes de haut niveau MedDRA "réactions au site d'administration NCA (non classés ailleurs)", "réactions au site de perfusion" et "réactions au site d'injection". Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Délai d'apparition des TEAE locaux
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Événements indésirables locaux : comprend tous les événements rapportés dans les termes de haut niveau MedDRA "réactions au site d'administration NCA", "réactions au site de perfusion" et "réactions au site d'injection". Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Intensité des TEAE locaux
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Léger = Un type d'EI qui est habituellement transitoire et peut nécessiter seulement un traitement ou une intervention thérapeutique minime. L'événement n'interfère généralement pas avec les activités habituelles de la vie quotidienne. Modéré = Un type d'EI qui est généralement atténué par une intervention thérapeutique spécifique supplémentaire. L'événement interfère avec les activités habituelles de la vie quotidienne, provoquant une gêne mais ne présente aucun risque significatif ou permanent de préjudice pour le sujet. Sévère = Un type d'EI qui interrompt les activités habituelles de la vie quotidienne, ou affecte de manière significative l'état clinique, ou peut nécessiter une intervention thérapeutique intensive. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Durée des TEAE locales
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Événements indésirables locaux : comprend tous les événements rapportés dans les termes de haut niveau MedDRA "réactions au site d'administration NCA", "réactions au site de perfusion" et "réactions au site d'injection".
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Tolérance des perfusions
Délai: Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu
Tolérabilité = nombre de perfusions sans événements indésirables locaux graves / nombre total de perfusions. Sévère = Un type d'EI qui interrompt les activités habituelles de la vie quotidienne, ou affecte de manière significative l'état clinique, ou peut nécessiter une intervention thérapeutique intensive. Seuls les événements qui commencent avant la date de début de non-réponse du sujet sont inclus.
Au bout de 4 semaines pour chaque paramètre de perfusion prévu

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Physician, CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

14 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

14 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2017

Première publication (Estimation)

27 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IgPro20_4004
  • 2016-003799-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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