Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet för ENT-01 för behandling av Parkinsons sjukdomsrelaterad förstoppning (RASMET)

4 december 2023 uppdaterad av: Enterin Inc.

En multicenter, enkeldos, multipeldos, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för oralt administrerad ENT-01 för behandling av Parkinsons sjukdomsrelaterad förstoppning

Detta är en fas 1/2a-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos ett oralt administrerat läkemedel för att lindra symtom på förstoppning i samband med Parkinsons sjukdom. Tio patienter kommer att inkluderas i fas 1 och kommer att studeras under en 8-12 veckors period. Fyrtio patienter kommer att registreras i fas 2 och kommer att studeras under en 8-10 veckors period. Alla försökspersoner kommer att få studieläkemedlet under en av studiens observationsperioder.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas 1 kommer att registrera 10 patienter för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för enstaka eskalerande doser under en 30-60 dagars period. Dosökningsperioden kommer att föregås av en 2-veckors inkörningsperiod och följs av en 2-veckors tvättningsperiod.

Fas 2 följer det säkra slutförandet av fas 1. Den kommer att rekrytera 40 patienter och består av 4 studieperioder: 1) en 2-veckors inkörningsperiod, 2) en 3-5 veckors eskalerande dosperiod för att identifiera en prokinetisk dos i den initiala uppsättningen av 10 patienter, 3) en 1-veckors period av randomiserad dosering (placebo kontra den tidigare identifierade prokinetiska dosen), och 4) en 2-veckors uttvättningsperiod. Farmakodynamiken kommer att bedömas tillsammans med säkerhet och tolerabilitet. Relativa resultat kommer att jämföras inom varje patient och över grupper för den randomiserade doseringsperioden.

Frekvensen av tarmrörelser och andra icke-motoriska symtom på Parkinsons sjukdom kommer att samlas in under loppet av båda faserna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

50

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Keck Hospital of University of Southern California
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown Universtiy, Department of Neurology
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • Neuroscience Research, University of Florida Jacksonville
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • MEDSOL Clinical Research
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33713
        • Suncoast Neuroscience Associates, Inc
      • Sarasota, Florida, Förenta staterna, 34239
        • Sarasota Memory Hospital Clinical Research Ctr.
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • USF Health Byrd Parkinson's Disease Movement Disorders Center of Excellence
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
        • Quest Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Movement Disorders Division, Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45212
        • Riverhills Healthcare, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Parkinson's & Movement Disorders Center, UH Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Health, Department of Neurology
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Neurology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

30 år till 86 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosen Parkinsons sjukdom bekräftad av en neurolog specialiserad på rörelsestörningar
  2. Otillräckliga kriterier för diagnos av Irritabel tarm
  3. Förstoppning i över 6 månader, svarar inte på Magnesiamjölk och kräver minst veckovis behandling med oralt laxermedel, avföringsmjukmedel, bulkmedel och/eller stolpiller, och missnöje med nuvarande behandling.
  4. Body Mass Index är 18-40 kg/m2
  5. Minst 2 av Rom IV kriterierna för funktionell förstoppning är uppfyllda
  6. Lös avföring är sällan närvarande utan användning av laxermedel
  7. Patienten är villig och kan underteckna informerat samtycke och följa alla studieprocedurer

  8. Patienterna måste kunna läsa, förstå och korrekt registrera data i dagboken för att garantera fullständigt deltagande i studien

    Endast kvinnor:

  9. Måste ha negativa serum- eller uringraviditetstest och får inte vara ammande
  10. Om i fertil ålder: Måste acceptera att använda en hormonell (d.v.s. oral, implanterbar eller injicerbar) och antingen enkel- eller dubbelbarriärmetod för preventivmedel under hela studieperioden. En vasektomiserad partner kommer att tillåtas som en i kombination med en annan enkelbarriärmetod.
  11. Om oförmögen att skaffa barn: Måste ha detta dokumenterat i fallrapportformuläret (d.v.s. ubal ligering, hysterektomi eller postmenopausal [definierat som minst ett år sedan senaste menstruation]). Postmenopausal status kommer att bekräftas av follikelstimulerande hormon hos kvinnor under 60 år.

Exklusions kriterier:

  1. Kan eller vill inte ge informerat samtycke eller följa studieprocedurer
  2. Diagnos av sekundär förstoppning utöver PD
  3. Strukturella eller metabola sjukdomar som påverkar GI-systemet
  4. Funktionell GI-störning
  5. Kan inte eller vill avstå från att ta följande mediciner 2 veckor före dosökningsperioden och under hela studien: Laxermedel, opiater, lugnande medel, hypnotika, antihistaminer, proteinpumpshämmare eller andra mediciner som kan orsaka förstoppning
  6. Historik av nyligen genomförd större operation (inom 60 dagar efter screening)
  7. Eventuella kliniskt signifikanta avvikelser på screeninglaboratorier eller fysisk undersökning som fastställts av utredaren
  8. Neurologisk störning annan än PD
  9. Vid behandling med intra-jejunal dopamin
  10. Behandling med COMT-hämmare i mindre än 4 veckor (entakapon, tolkapon, Stalevo)
  11. Kan inte upprätthålla en stabil kostregim
  12. Patienter med en kognitiv funktionsnedsättning som hindrar dem från att förstå det informerade samtycket
  13. Patienter som ställs under laglig vårdnad
  14. Akut GI-sjukdom inom 48 timmar efter baslinjeperioden
  15. Historik av större GI-operationer (t.ex. tidigare bukkirurgi, inklusive kolecystektomi), förutom att patienter med okomplicerad blindtarmsoperation tillåts
  16. ALAT eller AST > 1,5 X övre normalgräns (ULN) under screening
  17. Kvinnor som är gravida eller ammar
  18. Historik av överdriven alkoholanvändning eller missbruk
  19. Patient eller vårdgivare kan inte administrera daglig oral dosering
  20. Deltagande i en klinisk klinisk studie inom 6 månader före dosering i denna studie
  21. Något annat skäl, som enligt utredarens åsikt skulle förvirra korrekt tolkning av studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ENT-01
ENT-01 i en fastställd dos som tas genom munnen varje dag vid uppvaknandet.
Läkemedel: ENT-01
Daglig dosering med ENT-01. ENT-01 är en oralt administrerad patentskyddad substans formulerad som en liten 25 mg belagd tablett. Doseringen kommer att variera från 25-200 mg, och dosen tas när du vaknar på fastande mage med 8 oz vatten samtidigt med dopamin.
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare
Placebo som ska tas genom munnen varje dag vid uppvaknande
Övrig: Placebo
Daglig dosering med placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt gemensamma terminologikriterier för biverkningar.
Tidsram: Genom avslutad studie, upp till 11 veckor
Specifika behandlingsrelaterade händelser med återkommande kräkningar, återkommande diarréer, buksmärtor och hypotoni kommer att bedömas med avseende på grad och frekvens av förekomsten.
Genom avslutad studie, upp till 11 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av tarmrörelser
Tidsram: Genom avslutad studie, upp till 11 veckor
Frekvensen av spontana tarmrörelser kommer att bedömas vid varje dos över studiepopulationen och jämföras med baslinjemått.
Genom avslutad studie, upp till 11 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Enterin Inc.

Utredare

  • Studiestol: Denise Barbut, MD FRCP, Enterin Inc.
  • Huvudutredare: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health
  • Huvudutredare: Robert Hauser, MD MBA, University of South Florida

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

25 april 2018

Avslutad studie (Faktisk)

14 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2017

Första postat (Beräknad)

9 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ENT-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Anonymiserade data kan komma att delas med andra kliniska forskare utanför denna studie som är involverade i liknande forskning vid icke-deltagande institutioner.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera