Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van ENT-01 voor de behandeling van aan de ziekte van Parkinson gerelateerde constipatie (RASMET)
4 december 2023 bijgewerkt door: Enterin Inc.
Een multicenter, enkele dosis, meerdere doses, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal toegediende ENT-01 voor de behandeling van aan de ziekte van Parkinson gerelateerde constipatie te evalueren
Dit is een fase 1/2a-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te beoordelen van een oraal toegediend medicijn om de symptomen van constipatie geassocieerd met de ziekte van Parkinson te verlichten.
Tien patiënten zullen in fase 1 worden opgenomen en gedurende een periode van 8-12 weken worden bestudeerd.
Veertig patiënten zullen worden ingeschreven in fase 2 en gedurende een periode van 8-10 weken worden bestudeerd.
Alle proefpersonen zullen het onderzoeksgeneesmiddel ontvangen tijdens een van de observatieperiodes van het onderzoek.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Fase 1 zal 10 patiënten inschrijven om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige escalerende doses over een periode van 30-60 dagen te beoordelen. De dosisverhogingsperiode wordt voorafgegaan door een inloopperiode van 2 weken en gevolgd door een wash-outperiode van 2 weken.
Fase 2 volgt op de veilige afronding van fase 1. Het zal 40 patiënten inschrijven en bestaat uit 4 studieperiodes: 1) een inloopperiode van 2 weken, 2) een escalerende dosisperiode van 3-5 weken om een prokinetische dosis te identificeren in de initiële set van 10 patiënten, 3) een periode van 1 week van gerandomiseerde dosering (placebo versus de eerder geïdentificeerde prokinetische dosis), en 4) een uitwasperiode van 2 weken. Farmacodynamiek zal worden beoordeeld samen met veiligheid en verdraagbaarheid. Relatieve resultaten zullen worden vergeleken binnen elke patiënt en tussen groepen voor de gerandomiseerde doseringsperiode.
Frequentie van stoelgang en andere niet-motorische symptomen van de ziekte van Parkinson zullen in de loop van beide fasen worden verzameld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Keck Hospital of University of Southern California
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown Universtiy, Department of Neurology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- Neuroscience Research, University of Florida Jacksonville
-
Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
- MEDSOL Clinical Research
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33713
- Suncoast Neuroscience Associates, Inc
-
Sarasota, Florida, Verenigde Staten, 34239
- Sarasota Memory Hospital Clinical Research Ctr.
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
- USF Health Byrd Parkinson's Disease Movement Disorders Center of Excellence
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Movement Disorders Division, Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45212
- Riverhills Healthcare, Inc.
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Parkinson's & Movement Disorders Center, UH Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Health, Department of Neurology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Thomas Jefferson University, Department of Neurology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
30 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van de ziekte van Parkinson bevestigd door een neuroloog die gespecialiseerd is in bewegingsstoornissen
- Onvoldoende criteria voor de diagnose Prikkelbare Darm Syndroom
- Constipatie gedurende meer dan 6 maanden, niet reageren op Milk of Magnesia, en waarvoor ten minste wekelijkse behandeling nodig is met een oraal laxeermiddel, ontlastingverzachter, vulstof en/of een zetpil, en ontevredenheid over de huidige behandeling.
- De Body Mass Index is 18-40 kg/m2
- Aan ten minste 2 van de Rome IV functionele constipatiecriteria wordt voldaan
- Dunne ontlasting is zelden aanwezig zonder het gebruik van laxeermiddelen
- Patiënt is bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te ondertekenen en alle onderzoeksprocedures na te leven
Patiënten moeten gegevens in het dagboek kunnen lezen, begrijpen en nauwkeurig kunnen noteren om volledige deelname aan het onderzoek te garanderen
Alleen vrouwen:
- Moet negatieve serum- of urinezwangerschapstests hebben en mag geen borstvoeding geven
- Indien in de vruchtbare leeftijd: Moet akkoord gaan met het gebruik van een hormonale (d.w.z. orale, implanteerbare of injecteerbare) en ofwel enkele of dubbele barrièremethode voor anticonceptie gedurende de onderzoeksperiode. Een gesteriliseerde partner is toegestaan in combinatie met een andere methode met één barrière.
- Indien geen kinderen kunnen krijgen: Dit moet worden gedocumenteerd in het casusrapportformulier (d.w.z. uballigatie, hysterectomie of postmenopauzaal [gedefinieerd als minimaal één jaar sinds de laatste menstruatie]). Postmenopauzale status zal worden bevestigd door follikelstimulerend hormoon bij vrouwen jonger dan 60 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- Niet in staat of niet bereid om geïnformeerde toestemming te geven of om te voldoen aan onderzoeksprocedures
- Diagnose van secundaire constipatie buiten die van PD
- Structurele of metabole ziekten die het maagdarmstelsel aantasten
- Functionele GI-aandoening
- Niet in staat of niet bereid om te stoppen met het gebruik van de volgende medicijnen 2 weken voorafgaand aan de dosis-escalatieperiode en gedurende het onderzoek: laxeermiddelen, opiaten, sedativa, hypnotica, antihistaminica, eiwitpompremmers of andere medicijnen die constipatie kunnen veroorzaken
- Geschiedenis van recente grote operatie (binnen 60 dagen na screening)
- Alle klinisch significante afwijkingen bij screeningslaboratoria of lichamelijk onderzoek zoals vastgesteld door de onderzoeker
- Neurologische aandoening anders dan PD
- Over behandeling met intra-jejunale dopamine
- Behandeling met COMT-remmers gedurende minder dan 4 weken (entacapon, tolcapon, Stalevo)
- Kan geen stabiel dieet volgen
- Patiënten met een cognitieve stoornis waardoor ze de geïnformeerde toestemming niet kunnen begrijpen
- Patiënten die onder curatele zijn gesteld
- Acute gastro-intestinale ziekte binnen 48 uur na de basislijnperiode
- Geschiedenis van grote GI-operaties (bijv. eerdere buikoperatie, inclusief cholecystectomie), behalve dat patiënten met een ongecompliceerde appendectomie zijn toegestaan
- ALAT of ASAT > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) tijdens screening
- Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Geschiedenis van overmatig alcoholgebruik of middelenmisbruik
- Patiënt of verzorger niet in staat om dagelijkse orale dosering toe te dienen
- Deelname aan een klinische studie in de 6 maanden voorafgaand aan de dosering in de huidige studie
- Elke andere reden die naar de mening van de onderzoeker de juiste interpretatie van het onderzoek in de weg zou staan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ENT-01
ENT-01 in een nader te bepalen dosis die elke dag bij het ontwaken via de mond wordt ingenomen.
|
Dagelijkse dosering met ENT-01.
ENT-01 is een oraal toegediende gepatenteerde stof die is geformuleerd als een kleine omhulde tablet van 25 mg.
De dosering zal variëren van 25-200 mg, en de dosis zal worden ingenomen bij het ontwaken op een lege maag met 8oz water gelijktijdig met dopamine.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Placebo elke dag bij het ontwaken via de mond innemen
|
Dagelijkse dosering met een placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen.
Tijdsspanne: Na voltooiing van de studie, maximaal 11 weken
|
Specifieke behandelingsgerelateerde voorvallen zoals herhaaldelijk braken, terugkerende diarree, buikpijn en hypotensie zullen worden beoordeeld met betrekking tot de ernst en frequentie van voorkomen.
|
Na voltooiing van de studie, maximaal 11 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van stoelgang
Tijdsspanne: Na voltooiing van de studie, maximaal 11 weken
|
De frequentie van spontane stoelgang zal bij elke dosis voor de onderzoekspopulatie worden beoordeeld en vergeleken met basismetingen.
|
Na voltooiing van de studie, maximaal 11 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Denise Barbut, MD FRCP, Enterin Inc.
- Hoofdonderzoeker: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health
- Hoofdonderzoeker: Robert Hauser, MD MBA, University of South Florida
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 mei 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
25 april 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 juni 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 februari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 februari 2017
Eerst geplaatst (Geschat)
9 februari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 december 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ENT-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde gegevens kunnen worden gedeeld met andere klinische onderzoekers buiten dit onderzoek die betrokken zijn bij vergelijkbaar onderzoek bij niet-deelnemende instellingen.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .