Az ENT-01 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a Parkinson-kórral összefüggő székrekedés kezelésére (RASMET)
2023. december 4. frissítette: Enterin Inc.
Többközpontú, egyadagos, többszörös dózisú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az orálisan beadott ENT-01 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelésére a Parkinson-kórral összefüggő székrekedés kezelésére
Ez egy fázis 1/2a vizsgálat a Parkinson-kórhoz kapcsolódó székrekedés tüneteinek enyhítésére szolgáló orálisan alkalmazott gyógyszerek biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére.
Tíz beteget vonnak be az 1. fázisba, és 8-12 hetes időszakon keresztül vizsgálják őket.
Negyven beteget vonnak be a 2. fázisba, és 8-10 hetes időszakon keresztül vizsgálják őket.
Minden alany megkapja a vizsgálati gyógyszert a vizsgálat megfigyelési időszakainak egyikében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az 1. fázisban 10 beteget vonnak be, hogy értékeljék az egyszeri növekvő dózisok biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikáját 30-60 napos időszak alatt. A dózisemelési időszakot egy 2 hetes befutási időszak előzi meg, majd egy 2 hetes kimosási időszak követi.
A 2. fázis az 1. fázis biztonságos befejezését követi. 40 beteget von be, és 4 vizsgálati periódusból áll: 1) egy 2 hetes bevezető periódus, 2) egy 3-5 hetes növekvő dózisperiódus a prokinetikus dózis azonosítására a kezdeti 10 betegből álló csoportban, 3) 1 hetes randomizált adagolási periódus (placebo a korábban azonosított pro-kinetikus dózissal szemben), és 4) 2 hetes kimosási időszak. A farmakodinámiát, valamint a biztonságosságot és a tolerálhatóságot értékelik. A relatív eredményeket az egyes betegeken belül és a csoportok között összehasonlítják a randomizált adagolási időszakban.
A bélmozgás gyakoriságát és a Parkinson-kór egyéb nem motoros tüneteit mindkét fázis során összegyűjtik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
50
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- Keck Hospital of University of Southern California
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown Universtiy, Department of Neurology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
- Neuroscience Research, University of Florida Jacksonville
-
Port Charlotte, Florida, Egyesült Államok, 33952
- MEDSOL Clinical Research
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33713
- Suncoast Neuroscience Associates, Inc
-
Sarasota, Florida, Egyesült Államok, 34239
- Sarasota Memory Hospital Clinical Research Ctr.
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
- USF Health Byrd Parkinson's Disease Movement Disorders Center of Excellence
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Movement Disorders Division, Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45212
- Riverhills Healthcare, Inc.
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Parkinson's & Movement Disorders Center, UH Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Health, Department of Neurology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University, Department of Neurology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
30 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Parkinson-kór diagnózisát mozgászavarokra szakosodott neurológus erősítette meg
- Nem megfelelő kritériumok az irritábilis bél szindróma diagnózisához
- Hat hónapig tartó székrekedés, amely nem reagál a Magnesia tejre, és legalább hetente szájon át szedhető hashajtóval, székletlágyítóval, térfogatnövelő szerrel és/vagy kúppal történő kezelést igényel, valamint elégedetlenség a jelenlegi kezeléssel.
- A testtömegindex 18-40 kg/m2
- A Róma IV. funkcionális székrekedés kritériumai közül legalább 2 teljesül
- Laza széklet ritkán fordul elő hashajtók alkalmazása nélkül
- A beteg hajlandó és képes aláírni a tájékozott beleegyezését, és betartja az összes vizsgálati eljárást
A betegeknek képesnek kell lenniük az adatok olvasására, megértésére és a naplóba való pontos rögzítésére, hogy garantálják a teljes körű részvételt a vizsgálatban
Csak nőstények:
- Negatív szérum- vagy vizelet terhességi teszttel kell rendelkeznie, és nem lehet szoptató
- Fogamzóképes korú: El kell fogadnia a hormonális (azaz orális, beültethető vagy injekciós) és egy- vagy kettős korlátos fogamzásgátlási módszer alkalmazását a vizsgálati időszak alatt. Egy vazectomizált partner egy másik, egysoros módszerrel együtt megengedett.
- Ha nem tud gyermeket vállalni: Ezt dokumentálnia kell az esetjelentés űrlapján (azaz ubal lekötés, méheltávolítás vagy posztmenopauza [meghatározása szerint legalább egy év az utolsó menstruáció óta]). A menopauza utáni állapotot tüszőstimuláló hormon igazolja 60 évnél fiatalabb nőknél.
Kizárási kritériumok:
- Képtelen vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni, vagy betartani a vizsgálati eljárásokat
- Másodlagos székrekedés diagnózisa a PD-n túl
- Strukturális vagy anyagcsere-betegségek, amelyek a GI-rendszert érintik
- Funkcionális GI rendellenesség
- Nem tudja vagy nem akarja abbahagyni a következő gyógyszerek szedését 2 héttel a dózisemelési időszak előtt és a vizsgálat során: Hashajtók, opiátok, nyugtatók, altatók, antihisztaminok, fehérjepumpa-gátlók vagy bármely olyan gyógyszer, amely székrekedést okozhat
- A közelmúltban történt nagy műtét anamnézisében (a szűrést követő 60 napon belül)
- Bármilyen klinikailag jelentős eltérés a szűrőlaboratóriumokban vagy fizikális vizsgálat során, a vizsgáló által megállapítottak szerint
- A PD-n kívüli neurológiai rendellenesség
- Az intra-jejunális dopamin kezelés során
- 4 hétnél rövidebb kezelés COMT-gátlókkal (entakapon, tolkapon, Stalevo)
- Képtelen fenntartani a stabil étrendet
- Olyan kognitív károsodásban szenvedő betegek, akik nem tudják megérteni a beleegyezésüket
- Törvényes gondnokság alá helyezett betegek
- Akut GI-betegség a kiindulási időszakot követő 48 órán belül
- Nagyobb GI műtétek története (pl. korábbi hasi műtét, beleértve a kolecisztektómiát is), kivéve, hogy a szövődménymentes vakbélműtéttel rendelkező betegek megengedettek
- ALT vagy AST > a normál érték felső határának (ULN) 1,5-szerese a szűrés során
- Terhes vagy szoptató nőstények
- Túlzott alkoholfogyasztás vagy kábítószer-visszaélés anamnézisében
- A beteg vagy gondozója nem tudja beadni a napi orális adagolást
- Részvétel egy vizsgáló klinikai vizsgálatban a jelen vizsgálatban az adagolást megelőző 6 hónapon belül
- Bármilyen egyéb ok, amely a Vizsgáló véleménye szerint megzavarná a tanulmány helyes értelmezését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ENT-01
ENT-01 egy később meghatározandó adagban szájon át minden nap ébredés után.
|
Napi adagolás ENT-01-gyel.
Az ENT-01 egy orálisan beadható szabadalmaztatott anyag, kisméretű, 25 mg-os bevont tabletta formájában.
Az adagolás 25-200 mg között van, és az adagot éhgyomorra, ébredés után kell bevenni 8 uncia vízzel egyidejűleg dopaminnal.
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator
A placebót szájon át kell bevenni minden nap ébredés után
|
Napi adagolás placebóval
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai szerint.
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 11 hétig
|
Az ismétlődő hányás, visszatérő hasmenés, hasi fájdalom és hipotenzió specifikus kezeléssel összefüggő eseményeket az előfordulás súlyossága és gyakorisága alapján kell értékelni.
|
A tanulmány befejezéséig akár 11 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bélmozgások gyakorisága
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 11 hétig
|
A spontán székletürítés gyakoriságát minden egyes dózisnál értékelni kell a vizsgálati populációban, és összehasonlítani kell az alapértékekkel.
|
A tanulmány befejezéséig akár 11 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Denise Barbut, MD FRCP, Enterin Inc.
- Kutatásvezető: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health
- Kutatásvezető: Robert Hauser, MD MBA, University of South Florida
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. május 11.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. április 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. június 14.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. február 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 6.
Első közzététel (Becsült)
2017. február 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. december 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 4.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ENT-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az anonimizált adatok megoszthatók más olyan klinikai kutatókkal, akik nem vesznek részt a vizsgálatban részt vevő intézményekben hasonló kutatásokban.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .