Klinisk studie av CWP232291 hos patienter med akut myeloisk leukemi

Inklusionskriterier:

1. Förstår och är villig att underteckna ett informerat samtyckesformulär (ICF) före start av någon studiespecifik procedur.
2. 18 år vid tidpunkten för samtycket.
3. En patologiskt bekräftad diagnos av AML enligt Världshälsoorganisationens (WHO) klassificering som fortskrider.
4. Har misslyckats (refraktär) eller återfallit efter högst 2 tidigare behandlingsregimer, och för vilken inga andra standardterapialternativ finns tillgängliga.
5. Patienter med tidigare autolog och allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo HSCT) är berättigade.

6. Tillräckliga laboratorieresultat inklusive följande:

   • Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL
   • Totalt bilirubin ≤ 1,5 x övre gränsen för institutionell normalvärde (ULN), om inte på grund av Gilberts syndrom
   • Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) ≤ 3 x ULN, om inte på grund av leukemisk organinvolvering
7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandapoäng 0-2.
8. Patienten ska vara avstängd från all antikancerterapi inklusive kemoterapi, immunterapi, strålbehandling, hormonell, biologisk eller några experimentella medel i minst 14 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, före inkludering med undantag för hydroxyurea. Alla tidigare behandlingsrelaterade icke-hematologiska toxiciteter måste ha lösts till ≤ grad 2 före screening.
9. Kvinnliga patienter i fertil ålder (dvs premenopausala eller inte kirurgiskt sterila) måste samtycka till att använda effektiv preventivmedel från dag 1 till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, och ha ett negativt serum- eller urin graviditetstest inom 2 veckor före dag 1. Sexuellt aktiva manliga patienter måste också använda effektiv preventivmedel från dag 1 till 90 dagar efter den sista dosen av något studieläkemedel.
10. Kvinnliga patienter måste samtycka till att inte amma vid screening och under hela studieperioden samt i 45 dagar efter den slutliga studieläkemedelsadministrationen. Kvinnliga patienter får inte donera ägg från screening och under hela studieperioden samt i 45 dagar efter den slutliga studieläkemedelsadministrationen.
11. Manliga patienter får inte donera spermier från screening och under hela studieperioden samt i 90 dagar efter den slutliga studieläkemedelsadministrationen.
12. Samtycker till att följa alla studieprotokollkrav.

Exklusionskriterier:

1. Patienten har BCR-ABL-positiv leukemi (Kronisk myeloid leukemi [CML] i blastkris).
2. Patienten är diagnostiserad med akut promyelocytleukemi (APL).
3. Patienten har AML sekundärt till tidigare kemoterapi.
4. Patienten har aktiv kliniskt signifikant graft-versus-host-sjukdom (GVHD) eller är under behandling med systemiska kortikosteroider för GVHD (förutom grad 1 hud-GVHD). Minst 3 månader måste ha förflutit sedan slutförandet av allogen stamcellstransplantation.
5. Patienten har haft en hjärtinfarkt inom 6 månader från inkludering, hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] klass III eller IV), okontrollerad angina, allvarliga okontrollerade ventrikulära arytmier, vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) ≤ 40% eller tecken på akut ischemi eller aktiva ledningssystemabnormaliteter.
6. Förekomst av en systemisk svamp-, bakterie-, virus- eller annan infektion som inte är kontrollerad (definierad som pågående tecken/symtom relaterade till infektionen och utan förbättring, trots lämpliga antibiotika eller annan behandling).
7. Känd intolerans och allergi mot cytarabin.
8. Aktiv centralnervssystem (CNS) sjukdom.
9. Känd positiv status för humant immunbristvirus (HIV) och/eller aktiv hepatit B eller C.
10. Tidigare exponering för CWP232291.
11. Gravida eller ammande kvinnor.
12. Lämplig för förestående benmärgstransplantation, eller inom 4 veckor från en sådan.
13. Större kirurgi inom 4 veckor före den första studiedosen.
14. Samtidig annan malignitet, om inte patienten har varit sjukdomsfri i minst fem år efter kurativt inriktad behandling, med följande undantag: (1) adekvat behandlad in-situ-carcinom i cervix; (2) lokaliserat basalceller eller skivepitelcancer i huden; (3) tidigare malignitet begränsad och behandlad lokalt (kirurgi eller annan modalitet) med kurativ avsikt.