CWP232291 klinikai vizsgálata akut myeloid leukémiás betegekben

Bevételi kritériumok:

1. Megérti és hajlandó aláírni a tájékoztatott beleegyezési nyilatkozatot (ICF) bármely vizsgálati eljárás megkezdése előtt.
2. 18 éves vagy annál idősebb a beleegyezés időpontjában.
3. A Világegészségügyi Szervezet (WHO) osztályozása szerinti patológiailag igazolt, progresszív akut myeloid leukémia (AML) diagnózis.
4. Legfeljebb 2 korábbi kezelési vonal után refrakter vagy relabált, és számára nincs más szabványos terápiás lehetőség.
5. A korábbi autológ és allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció (allo HSCT) után a betegek jogosultak.

6. Megfelelő laboratóriumi eredmények, beleértve a következőket:

   • Szerum kreatinin ≤ 2,0 mg/dL
   • Teljes bilirubin ≤ 1,5 × az intézményi normál felső határa (ULN), kivéve Gilbert-szindróma esetén
   • Aspartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ 3 × ULN, kivéve leukémiás szervi érintettség esetén
7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménypontszám 0-2.
8. A betegnek legalább 14 napig vagy 5 felezési időre, attól függően, hogy melyik a hosszabb, meg kell szüntetnie minden rákellenes kezelést, beleértve a kemoterápiát, immunterápiát, sugárkezelést, hormonális, biológiai vagy kísérleti szereket, a bevonás előtt, hidroxiurea kivételével. Minden korábbi kezeléssel összefüggő nem-hematológiai toxicitásnak a szűrés előtt ≤ 2-es fokozatúra kell javulnia.
9. A gyermekvállalásra képes női betegnek (azaz premenopauzális vagy nem sebészi úton steril) hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia az 1. naptól kezdve a vizsgálati szer utolsó adagját követő 28. napig, és negatív szerum vagy vizelet terhességi tesztet kell végezni az 1. nap előtti 2 héten belül. A szexuálisan aktív férfi betegeknek szintén hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk az 1. naptól kezdve bármely vizsgálati szer utolsó adagját követő 90. napig.
10. A női betegnek vállalnia kell, hogy nem szoptat szűréskor és a vizsgálat teljes időtartama alatt, valamint a végső vizsgálati szer alkalmazását követő 45 napig. A női beteg nem adhat petesejteket a szűréstől kezdve a vizsgálat teljes időtartama alatt és a végső vizsgálati szer alkalmazását követő 45 napig.
11. A férfi beteg nem adhat spermiumot a szűréstől kezdve a vizsgálat teljes időtartama alatt és a végső vizsgálati szer alkalmazását követő 90 napig.
12. Vállalja, hogy betartja a vizsgálati protokoll minden követelményét.

Kizáró kritériumok:

1. A betegnek BCR-ABL-pozitív leukémiája van (krónikus myeloid leukémia [CML] blasztválságban).
2. A beteg akut promyelocitás leukémiával (APL) diagnosztizált.
3. A betegnek a korábbi kemoterápiából származó másodlagos AML-je van.
4. A betegnek aktív, klinikailag jelentős graft versus host betegsége (GVHD) van, vagy GVHD miatt szisztémás kortikoszteroid kezelés alatt áll (kivéve 1. fokozatú bőr-GVHD). Legalább 3 hónapnak el kell telnie az allogén őssejt-transzplantáció befejezése óta.
5. A betegnek szívrohama volt a bevonást megelőző 6 hónapon belül, szívelégtelensége (New York Heart Association [NYHA] III. vagy IV. osztály), kontrollálatlan angina pectoris, súlyos kontrollálatlan kamrai aritmia, bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≤ 40% vagy akut iszkémia vagy aktív ingerületvezetési rendszeri rendellenesség jelei.
6. Szisztémás gomba-, baktérium-, vírus- vagy más, nem kontrollált fertőzés jelenléte (amely a fertőzéssel kapcsolatos folyamatos tüneteket/megjelenést mutat és nem javul, annak ellenére, hogy megfelelő antibiotikumot vagy más kezelést kap).
7. Ismert intolerancia és allergia citarabinra.
8. Aktív központi idegrendszeri (CNS) betegség.
9. Ismert pozitív emberi immunhiány vírus (HIV) státusz és/vagy aktív hepatitis B vagy C.
10. Korábbi expozíció CWP232291-szel.
11. Terhes vagy szoptató nők.
12. Alkalmas közelgő csontvelő-transzplantációra, vagy annak 4 héten belül.
13. Nagy műtét a vizsgálat első adagját megelőző 4 héten belül.
14. Egyidejű más daganatos megbetegedés, kivéve, ha a beteg legalább öt évig betegségmentes volt a gyógyító szándékú kezelést követően, a következő kivételekkel: (1) megfelelően kezelt in situ méhnyakrák; (2) lokalizált bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrák; (3) korábbi, lokalizáltan és gyógyító szándékkal (sebészi vagy más módszerrel) kezelt daganat.