Utvärdering av PKU Start (PKU Start)
En studie för att utvärdera acceptansen av en ny fenylalaninfri modersmjölksersättning för användning vid kosthantering av fenylketonuri hos spädbarn från födsel till 2 års ålder med hänsyn till produkttolerans och vidhäftning.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en bedömning av tio (10) spädbarn som behöver en proteinbegränsad diet som är låg i Phe. Spädbarn som rutinmässigt använder en Phe-fri modersmjölksersättning som en del av sin kostterapi kommer att rekryteras för en 28-dagars bedömning av PKU Start, för att utvärdera tolerans och acceptans.
Resultatet av denna bedömning kommer att användas i en inlämning till tillsynsmyndigheterna, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), för att PKU Start ska kunna ersättas på recept i Storbritannien.
Deltagarens dietist kommer att ge råd om en lämplig mängd PKU Start baserat på individuella behov. Föräldrar/vårdare kommer att uppmanas att ersätta sin vanliga Phe-fria modersmjölksersättning med PKU Start under en (1) månad. Sponsorn tillhandahåller PKU Start gratis.
Innan PKU Start påbörjas kommer föräldrar/vårdare att uppmanas att registrera information om spädbarnets vanliga GI-tolerans och matningsmönster under en period av tre (3) dagar, för att möjliggöra jämförelse mellan deras befintliga formel och PKU Start.
De kommer att bli ombedda att registrera information om följande:
Avföring Kräkningar och spottande matning / vätskeintag och överensstämmelse Fenylalaninnivåer Slutlig utvärdering om presentationen av produkten, enkel förberedelse och hur PKU Start flödade genom nappen på en flaska.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Storbritannien, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Storbritannien, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En diagnos av klassisk eller svår PKU vid screening av nyfödda (I denna studie definieras "svår" som phe-koncentrationer mellan 120 och 600 µmol/L vid diagnos)
- Att ta minst ett (1) foder av en Phe-fri modersmjölksersättning
- Minst fyra (4) veckor från tidpunkten för diagnos till första kontakt med föräldrar
Exklusions kriterier:
- Diagnostiserats med mild PKU eller hyperfenylalaninemi (I denna studie definieras "mild" som phe-koncentrationer mellan 120 och 600 µmol/L vid diagnos)
- Diagnos av ett medfött tillstånd
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Förbrukning av PKU Start
Dagligt foder, som ersätter deltagarens normala phe-fria formel för PKU Start.
|
PKU Start är en pulverformig, fenylalaninfri modersmjölksersättning som innehåller essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, fett, vitaminer, mineraler, spårämnen och långkedjiga fleromättade fettsyror (LCP); Arakidonsyra (AA) och Dokosahexaensyra (DHA). Den är lämplig att använda från födseln. Den rekommenderade mängden av produkten för varje deltagare kommer att bestämmas och ordineras av en dietist. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dagbok för produktöverensstämmelse
Tidsram: Dag 1-28
|
Kvantitativa bedömningar från ämnesenkäter som möjliggör utvärdering av överensstämmelse med studieprodukten, det vill säga faktiskt kontra föreskrivet intag.
|
Dag 1-28
|
|
Enkät för användarvänlighet
Tidsram: Dag 29
|
Kvalitativ bedömning från ämnesenkät som möjliggör utvärdering av studieproduktens användarvänlighet.
|
Dag 29
|
|
Dagbok för GI-tolerans
Tidsram: Dag 1-28
|
Kvalitativa bedömningar från ämnesfrågeformulär som möjliggör utvärdering av studieproduktens gastrointestinala tolerans.
|
Dag 1-28
|
|
Daglig fenylalaninkontroll
Tidsram: Dag 1-28
|
Insamling av kvantitativa data om fenylalaninkontroll med hjälp av rutinmässiga biokemiska tester
|
Dag 1-28
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BCH-PKUSTART-032016-29
- 209920 (Registeridentifierare: IRAS)
- 17/NW/0035 (Annan identifierare: UK REC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .