Evaluación de inicio de PKU (PKU Start)
Un estudio para evaluar la aceptabilidad de una nueva fórmula infantil libre de fenilalanina para su uso en el control dietético de la fenilcetonuria en lactantes desde el nacimiento hasta los 2 años de edad con respecto a la tolerancia y adherencia al producto.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Esta es una evaluación de diez (10) bebés que requieren una dieta restringida en proteínas y baja en Phe. Los bebés que usan rutinariamente una fórmula infantil libre de Phe como parte de su terapia dietética serán reclutados para una evaluación de PKU Start de 28 días, para evaluar la tolerancia y la aceptabilidad.
El resultado de esta evaluación se utilizará en una presentación a las autoridades reguladoras, el Comité Asesor sobre Sustancias Límite (ACBS), para que PKU Start sea reembolsable con receta en el Reino Unido.
El dietista del participante recomendará la cantidad adecuada de PKU Start en función de los requisitos individuales. Se les pedirá a los padres/cuidadores que sustituyan su fórmula infantil habitual sin Phe por PKU Start durante un (1) mes. El patrocinador suministrará PKU Start de forma gratuita.
Antes de comenzar con PKU Start, se les pedirá a los padres/cuidadores que registren información sobre la tolerancia GI habitual del bebé y el patrón de alimentación durante un período de tres (3) días, para permitir la comparación entre su fórmula existente y PKU Start.
Se les pedirá que registren información sobre lo siguiente:
Heces Vómitos y Regurgitaciones Alimentación / Ingesta de Líquidos y Cumplimiento Niveles de Fenilalanina Evaluación Final sobre la presentación del producto, facilidad de preparación y cómo fluyó PKU Start a través de la tetina de un biberón.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, Reino Unido, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford, West Yorkshire, Reino Unido, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de fenilcetonuria clásica o grave en el cribado de recién nacidos (a los efectos de este estudio, "grave" se define como concentraciones de phe entre 120 y 600 µmol/L en el momento del diagnóstico)
- Tomando un mínimo de un (1) alimento de una fórmula infantil libre de Phe
- Un período mínimo de cuatro (4) semanas desde el momento del diagnóstico hasta el acercamiento inicial a los padres
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con PKU leve o hiperfenilalaninemia (a los efectos de este estudio, 'leve' se define como concentraciones de phe entre 120 y 600 µmol/L en el momento del diagnóstico)
- Diagnóstico de una condición congénita
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Consumo de PKU Inicio
Alimentación diaria, sustituyendo la fórmula normal libre de phe del participante por PKU Start.
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PKU Start es una fórmula infantil en polvo, libre de fenilalanina, que contiene aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, grasas, vitaminas, minerales, oligoelementos y ácidos grasos poliinsaturados de cadena larga (LCP); Ácido araquidónico (AA) y ácido docosahexaenoico (DHA). Es apto para su uso desde el nacimiento. La cantidad recomendada del producto para cada participante será determinada y prescrita por un dietista. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diario diario de cumplimiento del producto
Periodo de tiempo: Días 1-28
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Evaluaciones cuantitativas a partir de cuestionarios de sujetos que permiten evaluar el cumplimiento del producto del estudio, es decir, la ingesta real frente a la prescrita.
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Días 1-28
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Cuestionario de facilidad de uso
Periodo de tiempo: Día 29
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Valoración cualitativa a partir de cuestionario sujeto que permite evaluar la facilidad de uso del producto de estudio.
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Día 29
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Diario diario de tolerancia GI.
Periodo de tiempo: Días 1-28
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Evaluaciones cualitativas a partir de cuestionarios de sujetos que permitan evaluar la tolerancia gastrointestinal del producto de estudio.
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Días 1-28
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Control diario de fenilalanina
Periodo de tiempo: Días 1-28
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Recopilación de datos cuantitativos sobre el control de fenilalanina mediante pruebas bioquímicas de rutina
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Días 1-28
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
- Metabolismo, errores congénitos
Otros números de identificación del estudio
- BCH-PKUSTART-032016-29
- 209920 (Identificador de registro: IRAS)
- 17/NW/0035 (Otro identificador: UK REC)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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