Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка старта ФКУ (PKU Start)

15 февраля 2024 г. обновлено: Vitaflo International, Ltd

Исследование по оценке приемлемости новой детской смеси, не содержащей фенилаланина, для использования в диетическом лечении фенилкетонурии у младенцев от рождения до 2-летнего возраста с учетом переносимости продукта и приверженности.

Оценить приемлемость, переносимость и влияние на метаболический контроль фенилкетонурии Старт, нового заменителя белка, не содержащего Phe, для диетического лечения фенилкетонурии у младенцев с рождения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это оценка десяти (10) младенцев, которым требуется диета с ограниченным содержанием белка и низким содержанием Phe. Младенцы, которые регулярно используют детскую смесь, не содержащую Phe, как часть своей диетической терапии, будут набраны для 28-дневной оценки PKU Start, чтобы оценить переносимость и приемлемость.

Результат этой оценки будет использован в представлении регулирующим органам, Консультативному комитету по пограничным веществам (ACBS), для того, чтобы PKU Start стал возмещаемым по рецепту в Великобритании.

Диетолог участника посоветует соответствующее количество PKU Start в зависимости от индивидуальных потребностей. Родителям/опекунам будет предложено заменить их обычную детскую смесь, не содержащую Phe, смесью PKU Start на один (1) месяц. Спонсор поставит PKU Start бесплатно.

Перед началом PKU Start родителей/опекунов попросят записать информацию об обычной переносимости желудочно-кишечного тракта младенца и характере кормления в течение трех (3) дней, чтобы можно было сравнить их существующую смесь и PKU Start.

Им будет предложено записать информацию о следующем:

Стул Рвота и срыгивание Корм/Потребление жидкости и соблюдение режима Уровни фенилаланина Окончательная оценка внешнего вида продукта, простоты приготовления и того, как PKU Start проходит через соску бутылочки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Соединенное Королевство, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 недели до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз классической или тяжелой ФКУ при скрининге новорожденных (для целей данного исследования «тяжелая» определяется как концентрация фенилаланина от 120 до 600 мкмоль/л на момент постановки диагноза)
  2. Прием как минимум одного (1) кормления детской смесью, не содержащей Phe
  3. Минимальный период четыре (4) недели с момента постановки диагноза до первоначального обращения к родителям.

Критерий исключения:

  1. Диагностирована легкая ФКУ или гиперфенилаланинемия (для целей данного исследования «легкая» определяется как концентрация фенилаланина от 120 до 600 мкмоль/л на момент постановки диагноза)
  2. Диагностика врожденного состояния

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Расход ФКУ Старт
Ежедневный корм, заменяющий обычную смесь участника без фенилаланина на PKU Start.
Диетическая добавка: Старт ФКУ

PKU Start — это порошковая детская смесь без фенилаланина, содержащая незаменимые и заменимые аминокислоты, углеводы, жиры, витамины, минералы, микроэлементы и полиненасыщенные жирные кислоты с длинной цепью (LCP); Арахидоновая кислота (АК) и докозагексаеновая кислота (ДГК). Он подходит для использования с рождения.

Рекомендуемое количество продукта для каждого участника будет определено и назначено врачом-диетологом.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ежедневный дневник соответствия продукта
Временное ограничение: Дни 1-28
Количественные оценки из вопросников, которые позволяют оценить соответствие исследуемому продукту, т. е. фактическое потребление по сравнению с предписанным.
Дни 1-28
Анкета по простоте использования
Временное ограничение: День 29
Качественная оценка по тематическому опроснику, позволяющая оценить простоту использования исследуемого продукта.
День 29
Ежедневный дневник толерантности к желудочно-кишечному тракту
Временное ограничение: Дни 1-28
Качественные оценки из вопросников, которые позволяют оценить желудочно-кишечную переносимость исследуемого продукта.
Дни 1-28
Ежедневный контроль фенилаланина
Временное ограничение: Дни 1-28
Сбор количественных данных о контроле фенилаланина с помощью рутинных биохимических тестов.
Дни 1-28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vitaflo International, Ltd

Следователи

  • Главный следователь: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Идентификатор реестра: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Другой идентификатор: UK REC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Старт ФКУ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться