PKU 시작 평가 (PKU Start)
제품 내성 및 순응도와 관련하여 출생부터 2세까지 영아의 페닐케톤뇨증 식이 관리에 사용하기 위한 새로운 페닐알라닌 무함유 영아용 조제유의 수용성을 평가하기 위한 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 Phe가 적은 단백질 제한식이를 필요로 하는 10명의 유아에 대한 평가입니다. 식이요법의 일환으로 Phe 무첨가 분유를 정기적으로 사용하는 영아는 PKU Start의 28일 평가를 위해 모집되어 내약성과 수용성을 평가합니다.
이 평가의 결과는 규제 당국인 ACBS(Advisory Committee on Borderline Substances)에 제출하여 PKU Start가 영국에서 처방에 대해 환급받을 수 있도록 사용될 것입니다.
참가자의 영양사는 개별 요구 사항에 따라 적절한 양의 PKU Start에 대해 조언할 것입니다. 부모/보호자는 한(1) 달 동안 평소 사용하는 Phe-free 영아용 조제분유를 PKU Start로 대체해야 합니다. 스폰서는 PKU Start를 무료로 공급합니다.
PKU Start를 시작하기 전에 부모/보호자는 기존 분유와 PKU Start를 비교할 수 있도록 3일 동안 유아의 일반적인 GI 내성 및 수유 패턴에 대한 정보를 기록해야 합니다.
그들은 다음에 관한 정보를 기록하라는 요청을 받을 것입니다.
대변 구토 및 뱉음 사료/수액 섭취 및 순응도 페닐알라닌 수치 제품 표시, 준비 용이성 및 PKU Start가 젖병 젖꼭지를 통해 흐르는 방식에 대한 최종 평가.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, 영국, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, 영국, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 신생아 선별검사에서 고전적 또는 중증 PKU 진단(이 연구의 목적상 '중증'은 진단 시 phe 농도가 120~600μmol/L 사이인 것으로 정의됨)
- Phe-free 영아용 조제분유를 최소 1회 섭취
- 진단 시점부터 부모에게 처음 접근할 때까지 최소 4주
제외 기준:
- 경미한 PKU 또는 고페닐알라닌혈증으로 진단됨(본 연구의 목적상 '경증'은 진단 시 phe 농도가 120~600μmol/L 사이인 것으로 정의됨)
- 선천적 상태의 진단
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: PKU 시작 소비
PKU 시작에 대한 참가자의 정상적인 phe-free 공식을 대체하는 일일 피드.
|
PKU Start는 필수 및 비필수 아미노산, 탄수화물, 지방, 비타민, 미네랄, 미량 원소 및 장쇄 고도불포화 지방산(LCP)을 함유하는 분말 형태의 페닐알라닌이 없는 영아용 조제분유입니다. 아라키돈산(AA)과 도코사헥사엔산(DHA). 태어날 때부터 사용하기에 적합합니다. 각 참가자의 제품 권장량은 영양사가 결정하고 처방합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
제품 준수 일일 일기
기간: 1-28일
|
연구 제품에 대한 순응도를 평가할 수 있는 주제 설문지로부터의 정량적 평가, 즉 실제 섭취량 대 처방 섭취량.
|
1-28일
|
|
사용 용이성 설문지
기간: 29일
|
연구 제품의 사용 편의성을 평가할 수 있는 주제 설문지의 정성적 평가.
|
29일
|
|
GI 내성 일일 다이어리
기간: 1-28일
|
연구 제품의 위장관 내성을 평가할 수 있는 대상 설문지로부터의 정성적 평가.
|
1-28일
|
|
일일 페닐알라닌 조절
기간: 1-28일
|
일상적인 생화학 검사를 통한 페닐알라닌 조절에 관한 정량적 데이터 수집
|
1-28일
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BCH-PKUSTART-032016-29
- 209920 (레지스트리 식별자: IRAS)
- 17/NW/0035 (기타 식별자: UK REC)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
PKU 시작에 대한 임상 시험
-
Florida International UniversityNational Institute on Drug Abuse (NIDA)완전한
-
University Hospital, Tours완전한
-
Cork University Hospital알려지지 않은
-
APR Applied Pharma Research s.a.완전한