A PKU Start értékelése (PKU Start)
Tanulmány egy új fenilalaninmentes csecsemőtápszer elfogadhatóságának értékelésére a fenilketonuria diétás kezelésében születéstől 2 éves korig csecsemőknél, tekintettel a terméktoleranciára és adherenciára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez tíz (10) csecsemő értékelése, akiknek fehérjeszegény étrendre van szükségük, amely alacsony Phe-t tartalmaz. Azon csecsemőket, akik étrendi terápia részeként rutinszerűen használnak Phe-mentes csecsemőtápszert, 28 napos PKU Start értékelésre vesznek fel, hogy értékeljék a toleranciát és az elfogadhatóságot.
Ennek az értékelésnek az eredményét felhasználják a szabályozó hatóságoknak, a Határanyagokkal Foglalkozó Tanácsadó Bizottságnak (ACBS) benyújtott beadványban, hogy a PKU Start orvosi rendelvényre visszatéríthető legyen az Egyesült Királyságban.
A résztvevő dietetikusa tanácsot ad a PKU Start megfelelő mennyiségéről az egyéni igények alapján. A szülőket/gondozókat arra kérik, hogy egy (1) hónapig cseréljék ki a szokásos Phe-mentes anyatej-helyettesítő tápszert PKU Start-ra. A szponzor a PKU Start szolgáltatást ingyenesen biztosítja.
A PKU Start megkezdése előtt a szülőket/gondozókat felkérik, hogy rögzítsenek információkat a csecsemő szokásos GI-tűréséről és táplálkozási szokásairól három (3) napon keresztül, hogy összehasonlíthassák meglévő tápszerüket és a PKU Start-ot.
A rendszer felkéri őket, hogy rögzítsenek információkat a következőkről:
Széklet Hányás és kiköpött takarmány / Folyadékbevitel és megfelelőség Fenilalanin szint Végső értékelés a termék megjelenéséről, az elkészítés egyszerűségéről és arról, hogy a PKU Start hogyan áramlott át egy palack cumiján.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Egyesült Királyság, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Egyesült Királyság, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Klasszikus vagy súlyos PKU diagnózisa újszülöttek szűrésén (E tanulmány alkalmazásában a „súlyos” kifejezés a diagnóziskor 120 és 600 µmol/l közötti phe-koncentrációt jelent)
- Legalább egy (1) takarmány Phe-mentes csecsemőtápszer bevétele
- Minimum négy (4) hét a diagnózis felállításától a szülőkhöz való kezdeti megkeresésig
Kizárási kritériumok:
- Enyhe PKU-val vagy hiperfenilalaninémiával diagnosztizáltak (ebben a vizsgálatban az „enyhe” a diagnóziskor 120 és 600 µmol/l közötti phe-koncentrációt jelent)
- A veleszületett állapot diagnózisa
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A PKU Start fogyasztása
Napi takarmány, amely helyettesíti a résztvevő normál phe-mentes tápszerét a PKU Start helyett.
|
A PKU Start egy porított, fenilalaninmentes csecsemőtápszer, amely esszenciális és nem esszenciális aminosavakat, szénhidrátot, zsírt, vitaminokat, ásványi anyagokat, nyomelemeket és hosszú szénláncú többszörösen telítetlen zsírsavakat (LCP-k) tartalmaz; Arachidonsav (AA) és dokozahexaénsav (DHA). Születéstől kezdve használható. A termék ajánlott mennyiségét minden résztvevő számára dietetikus határozza meg és írja fel. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Termékmegfelelőségi napi napló
Időkeret: Napok 1-28
|
Kvantitatív értékelések alanyi kérdőívekből, amelyek lehetővé teszik a vizsgálati terméknek való megfelelés értékelését, azaz a tényleges és az előírt bevitelt.
|
Napok 1-28
|
|
Könnyű használható kérdőív
Időkeret: 29. nap
|
Kvalitatív értékelés a tantárgyi kérdőívből, amely lehetővé teszi a vizsgálati termék egyszerű használatának értékelését.
|
29. nap
|
|
GI tolerancia napi napló
Időkeret: Napok 1-28
|
Kvalitatív értékelések alanyi kérdőívekből, amelyek lehetővé teszik a vizsgálati termék gyomor-bélrendszeri toleranciájának értékelését.
|
Napok 1-28
|
|
Napi fenilalanin kontroll
Időkeret: Napok 1-28
|
Kvantitatív adatok gyűjtése a fenilalanin kontrollra vonatkozóan rutin biokémiai vizsgálatokkal
|
Napok 1-28
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BCH-PKUSTART-032016-29
- 209920 (Registry Identifier: IRAS)
- 17/NW/0035 (Egyéb azonosító: UK REC)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .