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Valutazione di PKU Start (PKU Start)

15 febbraio 2024 aggiornato da: Vitaflo International, Ltd

Uno studio per valutare l'accettabilità di una nuova formula per lattanti priva di fenilalanina per l'uso nella gestione dietetica della fenilchetonuria nei neonati dalla nascita ai 2 anni di età per quanto riguarda la tolleranza e l'aderenza al prodotto.

Valutare l'accettabilità, la tolleranza e l'effetto sul controllo metabolico di PKU Start, un nuovo sostituto proteico privo di Phe per la gestione dietetica della PKU nei neonati dalla nascita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una valutazione di dieci (10) neonati che necessitano di una dieta ipoproteica a basso contenuto di Phe. I neonati che usano abitualmente un latte artificiale privo di Phe come parte della loro terapia dietetica saranno reclutati per una valutazione di 28 giorni di PKU Start, per valutare la tolleranza e l'accettabilità.

Il risultato di questa valutazione sarà utilizzato in una presentazione alle autorità di regolamentazione, Comitato consultivo sulle sostanze borderline (ACBS), affinché PKU Start diventi rimborsabile su prescrizione nel Regno Unito.

Il dietista del partecipante consiglierà una quantità appropriata di PKU Start in base alle esigenze individuali. Ai genitori/tutori verrà chiesto di sostituire il loro consueto latte artificiale senza Phe con PKU Start per un (1) mese. Lo sponsor fornirà gratuitamente PKU Start.

Prima di iniziare PKU Start, ai genitori/tutori verrà chiesto di registrare le informazioni sulla normale tolleranza gastrointestinale del bambino e sul modello di alimentazione per un periodo di tre (3) giorni, per consentire il confronto tra la loro formula esistente e PKU Start.

Verrà chiesto loro di registrare informazioni su quanto segue:

Feci Vomito e rigurgito Alimentazione / Assunzione di liquidi e compliance Livelli di fenilalanina Valutazione finale sulla presentazione del prodotto, sulla facilità di preparazione e sul modo in cui PKU Start scorre attraverso il capezzolo di una bottiglia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Regno Unito, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Regno Unito, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Una diagnosi di PKU classica o grave allo screening neonatale (Ai fini di questo studio, "grave" è definito come concentrazioni di phe comprese tra 120 e 600 µmol/L alla diagnosi)
  2. Prendendo almeno una (1) poppata di una formula per lattanti senza Phe
  3. Un periodo minimo di quattro (4) settimane dal momento della diagnosi all'approccio iniziale con i genitori

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di PKU lieve o iperfenilalaninemia (ai fini di questo studio, "lieve" è definito come concentrazioni di phe comprese tra 120 e 600 µmol/L alla diagnosi)
  2. Diagnosi di una condizione congenita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Consumo di PKU Inizio
Alimentazione giornaliera, sostituendo la normale formula priva di phe del partecipante per PKU Start.
Integratore alimentare: PKU Inizio

PKU Start è un latte artificiale in polvere, privo di fenilalanina, contenente aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, grassi, vitamine, minerali, oligoelementi e acidi grassi polinsaturi a catena lunga (LCP); Acido arachidonico (AA) e acido docosaesaenoico (DHA). È adatto per l'uso dalla nascita.

La quantità consigliata del prodotto per ogni partecipante sarà determinata e prescritta da un dietista.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diario giornaliero di conformità del prodotto
Lasso di tempo: Giorni 1-28
Valutazioni quantitative da questionari soggetti che consentono la valutazione della conformità con il prodotto dello studio, ovvero l'assunzione effettiva rispetto a quella prescritta.
Giorni 1-28
Questionario sulla facilità d'uso
Lasso di tempo: Giorno 29
Valutazione qualitativa da questionario soggetto che consente di valutare la facilità d'uso del prodotto in studio.
Giorno 29
Diario giornaliero della tolleranza gastrointestinale
Lasso di tempo: Giorni 1-28
Valutazioni qualitative da questionari soggetti che consentono la valutazione della tolleranza gastro-intestinale del prodotto in studio.
Giorni 1-28
Controllo giornaliero della fenilalanina
Lasso di tempo: Giorni 1-28
Raccolta di dati quantitativi relativi al controllo della fenilalanina mediante test biochimici di routine
Giorni 1-28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

15 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Identificatore di registro: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Altro identificatore: UK REC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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