Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Start (PKU Start)

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En undersøgelse til evaluering af acceptabiliteten af ​​en ny phenylalaninfri modermælkserstatning til brug i diætbehandlingen af ​​phenylketonuri hos spædbørn fra fødslen til 2 års alderen med hensyn til produkttolerance og overholdelse.

For at evaluere acceptabiliteten, tolerancen og effekten på metabolisk kontrol af PKU Start, en ny Phe-fri proteinerstatning til diætbehandling af PKU hos spædbørn fra fødslen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en vurdering af ti (10) spædbørn, der har brug for en proteinbegrænset diæt, der er lav i Phe. Spædbørn, der rutinemæssigt bruger en Phe-fri modermælkserstatning som en del af deres diætterapi, vil blive rekrutteret til en 28-dages vurdering af PKU Start for at evaluere tolerance og accept.

Resultatet af denne vurdering vil blive brugt i en indsendelse til de regulerende myndigheder, Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), for at PKU Start kan blive refunderet på recept i Storbritannien.

Deltagerens diætist vil rådgive om en passende mængde PKU Start ud fra individuelle behov. Forældre/plejere vil blive bedt om at erstatte deres sædvanlige Phe-fri modermælkserstatning med PKU Start i en (1) måned. Sponsoren leverer PKU Start gratis.

Forud for påbegyndelse af PKU Start vil forældre/plejere blive bedt om at registrere oplysninger om spædbarnets sædvanlige GI-tolerance og spisemønster i en periode på tre (3) dage for at muliggøre sammenligning mellem deres eksisterende modermælkserstatning og PKU Start.

De vil blive bedt om at registrere oplysninger om følgende:

Afføring Opkastning og spyttet foder/væskeindtag og overholdelse af phenylalaninniveauer Slutevaluering om præsentationen af ​​produktet, let forberedelse og hvordan PKU Start flød gennem sutten på en flaske.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En diagnose af klassisk eller svær PKU ved screening af nyfødte (I denne undersøgelses formål defineres 'alvorlig' som phe-koncentrationer mellem 120 og 600 µmol/L ved diagnose)
  2. Tager mindst ét ​​(1) foder med en Phe-fri modermælkserstatning
  3. En minimumsperiode på fire (4) uger fra diagnosetidspunktet til den første henvendelse til forældrene

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnosticeret med mild PKU eller hyperphenylalaninæmi (i denne undersøgelses formål er 'mild' defineret som phe-koncentrationer mellem 120 og 600 µmol/L ved diagnose)
  2. Diagnose af en medfødt tilstand

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forbrug af PKU Start
Dagligt foder, der erstatter deltagerens normale phe-fri formel for PKU Start.
Kosttilskud: PKU Start

PKU Start er en pulveriseret, phenylalanin-fri modermælkserstatning, der indeholder essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler, sporstoffer og langkædede flerumættede fedtsyrer (LCP'er); Arachidonsyre (AA) og Docosahexaensyre (DHA). Den er velegnet til brug fra fødslen.

Den anbefalede mængde af produktet for hver deltager vil blive bestemt og ordineret af en diætist.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dagbog over produktoverholdelse
Tidsramme: Dage 1-28
Kvantitative vurderinger fra emnespørgeskemaer, der tillader evaluering af overensstemmelse med undersøgelsesproduktet, dvs. faktisk versus ordineret indtag.
Dage 1-28
Spørgeskema om brugervenlighed
Tidsramme: Dag 29
Kvalitativ vurdering fra emnespørgeskema, der giver mulighed for evaluering af brugervenligheden af ​​undersøgelsesproduktet.
Dag 29
GI tolerance daglig dagbog
Tidsramme: Dage 1-28
Kvalitative vurderinger fra emnespørgeskemaer, der tillader evaluering af undersøgelsesproduktets gastrointestinale tolerance.
Dage 1-28
Daglig phenylalanin kontrol
Tidsramme: Dage 1-28
Indsamling af kvantitative data vedrørende phenylalaninkontrol ved hjælp af rutinemæssig biokemisk test
Dage 1-28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

15. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Registry Identifier: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Anden identifikator: UK REC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PKU Start

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner