Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení PKU Start (PKU Start)

15. února 2024 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Studie k vyhodnocení přijatelnosti nové kojenecké výživy bez obsahu fenylalaninu pro použití při dietní léčbě fenylketonurie u kojenců od narození do 2 let věku s ohledem na toleranci a dodržování produktů.

Vyhodnotit přijatelnost, toleranci a účinek na metabolickou kontrolu PKU Start, nové proteinové náhrady bez Phe pro dietní management PKU u kojenců od narození.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je hodnocení deseti (10) kojenců, kteří vyžadují dietu s omezeným obsahem bílkovin a nízkým obsahem Phe. Kojenci, kteří běžně používají kojeneckou výživu bez Phe jako součást své dietní terapie, budou přijati k 28dennímu hodnocení PKU Start, aby se vyhodnotila tolerance a přijatelnost.

Výsledek tohoto posouzení bude použit v podání regulačním orgánům, Poradnímu výboru pro hraniční látky (ACBS), aby se PKU Start stal proplácitelným na předpis ve Spojeném království.

Dietolog účastníka poradí vhodné množství PKU Start na základě individuálních požadavků. Rodiče/pečovatelé budou požádáni, aby na jeden (1) měsíc nahradili svou obvyklou kojeneckou výživu bez Phe přípravkem PKU Start. Sponzor dodá PKU Start zdarma.

Před zahájením PKU Start budou rodiče/pečovatelé požádáni, aby zaznamenali informace o obvyklé GI toleranci a stravovacím režimu dítěte po dobu tří (3) dnů, aby bylo možné porovnat jejich stávající formuli a PKU Start.

Budou požádáni, aby zaznamenali informace o následujícím:

Stolice Zvracení a vyplivnutí krmiva / Příjem tekutin a dodržování Úrovně fenylalaninu Závěrečné hodnocení prezentace produktu, snadné přípravy a toho, jak PKU Start protékal dudlíkem láhve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Spojené království, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Spojené království, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza klasické nebo těžké PKU při novorozeneckém screeningu (pro účely této studie je „závažná“ definována jako koncentrace phe mezi 120 a 600 µmol/l při diagnóze)
  2. Příjem minimálně jednoho (1) krmiva kojenecké výživy bez obsahu Phe
  3. Minimální doba čtyř (4) týdnů od stanovení diagnózy po první přístup k rodičům

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnostikována mírnou PKU nebo hyperfenylalaninémií (pro účely této studie je „mírná“ definována jako koncentrace phe mezi 120 a 600 µmol/l při diagnóze)
  2. Diagnostika vrozeného stavu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Spotřeba PKU Start
Denní krmení, které nahrazuje běžnou formuli účastníka bez phe za PKU Start.
Doplněk stravy: Start PKU

PKU Start je prášková kojenecká výživa bez fenylalaninu, obsahující esenciální a neesenciální aminokyseliny, sacharidy, tuky, vitamíny, minerály, stopové prvky a polynenasycené mastné kyseliny s dlouhým řetězcem (LCP); Kyselina arachidonová (AA) a kyselina dokosahexaenová (DHA). Je vhodný pro použití od narození.

Doporučené množství přípravku pro každého účastníka určí a předepíše dietolog.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Denní deník shody produktu
Časové okno: Dny 1-28
Kvantitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, která umožňují vyhodnocení souladu se studovaným produktem, tj. skutečný versus předepsaný příjem.
Dny 1-28
Snadné použití dotazníku
Časové okno: Den 29
Kvalitativní hodnocení z předmětového dotazníku, které umožňuje vyhodnotit snadnost použití studijního produktu.
Den 29
Denní deník tolerance GI
Časové okno: Dny 1-28
Kvalitativní hodnocení ze subjektových dotazníků, které umožňují hodnocení gastrointestinální tolerance zkoumaného produktu.
Dny 1-28
Denní kontrola fenylalaninu
Časové okno: Dny 1-28
Sběr kvantitativních dat týkajících se kontroly fenylalaninu pomocí rutinního biochemického testování
Dny 1-28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

15. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Identifikátor registru: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Jiný identifikátor: UK REC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Start PKU

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit