Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena PKU Start (PKU Start)

15 lutego 2024 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd

Badanie mające na celu ocenę dopuszczalności nowej mieszanki dla niemowląt bez fenyloalaniny do stosowania w dietetycznym leczeniu fenyloketonurii u niemowląt od urodzenia do 2 roku życia w odniesieniu do tolerancji produktu i przestrzegania zaleceń.

Ocena akceptowalności, tolerancji i wpływu na kontrolę metaboliczną PKU Start, nowego substytutu białka wolnego od Phe, do dietetycznego postępowania w PKU u niemowląt od urodzenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to ocena dziesięciu (10) niemowląt, które wymagają diety o ograniczonej zawartości białka i niskiej zawartości Phe. Niemowlęta, które rutynowo stosują mleko modyfikowane dla niemowląt niezawierające Phe w ramach terapii dietetycznej, zostaną zwerbowane do 28-dniowej oceny PKU Start, aby ocenić tolerancję i akceptację.

Wynik tej oceny zostanie wykorzystany w zgłoszeniu do organów regulacyjnych, Komitetu Doradczego ds. Substancji Granicznych (ACBS), aby PKU Start stał się refundowany na receptę w Wielkiej Brytanii.

Dietetyk uczestnika doradzi odpowiednią ilość PKU Start w oparciu o indywidualne zapotrzebowanie. Rodzice/opiekunowie zostaną poproszeni o zastąpienie przez jeden (1) miesiąc ich zwykłego preparatu dla niemowląt niezawierającego Phe preparatem PKU Start. Sponsor bezpłatnie dostarczy PKU Start.

Przed rozpoczęciem stosowania PKU Start rodzice/opiekunowie zostaną poproszeni o zapisanie informacji o zwykłej tolerancji przewodu pokarmowego niemowlęcia i schemacie karmienia przez okres trzech (3) dni, aby umożliwić porównanie między ich istniejącą mieszanką a PKU Start.

Zostaną poproszeni o zapisanie informacji o:

Stolce Wymioty i plucie Pasza/płyny Spożycie i przestrzeganie zaleceń Poziomy fenyloalaniny Końcowa ocena dotycząca prezentacji produktu, łatwości przygotowania oraz tego, jak PKU Start przepływa przez smoczek butelki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie klasycznej lub ciężkiej PKU w badaniach przesiewowych noworodków (dla celów tego badania „ciężka” jest zdefiniowana jako stężenie fenyloketonicyny w przedziale od 120 do 600 µmol/l w chwili rozpoznania)
  2. Przyjmowanie co najmniej jednego (1) pokarmu dla niemowląt bez Phe
  3. Minimalny okres czterech (4) tygodni od momentu postawienia diagnozy do pierwszego kontaktu z rodzicami

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdiagnozowano łagodną PKU lub hiperfenyloalaninemię (na potrzeby tego badania „łagodna” jest zdefiniowana jako stężenie fenylofenylu w momencie rozpoznania między 120 a 600 µmol/l)
  2. Rozpoznanie wady wrodzonej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zużycie PKU Start
Codzienna karma, zastępując PKU Start normalną formułą bez fekaliów uczestnika.
Suplement diety: Początek PKU

PKU Start to sproszkowany, niezawierający fenyloalaniny preparat dla niemowląt, zawierający niezbędne i nie niezbędne aminokwasy, węglowodany, tłuszcze, witaminy, minerały, pierwiastki śladowe i długołańcuchowe wielonienasycone kwasy tłuszczowe (LCP); Kwas arachidonowy (AA) i kwas dokozaheksaenowy (DHA). Nadaje się do stosowania od urodzenia.

Zalecana ilość produktu dla każdego uczestnika zostanie ustalona i przepisana przez dietetyka.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Codzienny dziennik zgodności produktu
Ramy czasowe: Dni 1-28
Oceny ilościowe z kwestionariuszy przedmiotowych, które umożliwiają ocenę zgodności z badanym produktem, tj. faktycznego w porównaniu z zalecanym spożyciem.
Dni 1-28
Kwestionariusz łatwości użytkowania
Ramy czasowe: Dzień 29
Ocena jakościowa z kwestionariusza podmiotu, który pozwala ocenić łatwość użycia badanego produktu.
Dzień 29
Dziennik tolerancji GI
Ramy czasowe: Dni 1-28
Oceny jakościowe z kwestionariuszy uczestników, które umożliwiają ocenę tolerancji żołądkowo-jelitowej badanego produktu.
Dni 1-28
Codzienna kontrola fenyloalaniny
Ramy czasowe: Dni 1-28
Zbieranie danych ilościowych dotyczących kontroli fenyloalaniny za pomocą rutynowych testów biochemicznych
Dni 1-28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Identyfikator rejestru: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Inny identyfikator: UK REC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Początek PKU

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj