Avaliação do início da PKU (PKU Start)
Um estudo para avaliar a aceitabilidade de uma nova fórmula infantil livre de fenilalanina para uso no manejo dietético da fenilcetonúria em bebês desde o nascimento até 2 anos de idade com relação à tolerância e adesão ao produto.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Esta é uma avaliação de dez (10) lactentes que necessitam de uma dieta restrita em proteínas com baixo teor de Phe. Bebês que usam rotineiramente uma fórmula infantil livre de Phe como parte de sua terapia dietética serão recrutados para uma avaliação de 28 dias do PKU Start, para avaliar tolerância e aceitabilidade.
O resultado dessa avaliação será usado em uma apresentação às autoridades reguladoras, Comitê Consultivo sobre Substâncias Limitadas (ACBS), para que o PKU Start seja reembolsado mediante receita médica no Reino Unido.
O nutricionista do participante aconselhará sobre uma quantidade adequada de PKU Start com base nas necessidades individuais. Os pais/responsáveis serão solicitados a substituir sua fórmula infantil usual sem Phe por PKU Start por um (1) mês. O patrocinador fornecerá o PKU Start gratuitamente.
Antes de iniciar o PKU Start, será solicitado aos pais/responsáveis que registrem informações sobre a tolerância GI usual do bebê e o padrão de alimentação por um período de três (3) dias, para permitir a comparação entre a fórmula existente e o PKU Start.
Eles serão solicitados a registrar informações sobre o seguinte:
Fezes Vômito e Cuspir Alimentação / Ingestão de Líquidos e Conformidade Níveis de Fenilalanina Avaliação Final sobre a apresentação do produto, facilidade de preparo e como o PKU Start fluiu através do bico de uma mamadeira.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, Reino Unido, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
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West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Reino Unido, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico de PKU clássica ou grave na triagem neonatal (para os propósitos deste estudo, 'grave' é definido como concentrações de phe entre 120 e 600 µmol/L no momento do diagnóstico)
- Tomando um mínimo de um (1) alimento de uma fórmula infantil livre de Phe
- Um período mínimo de quatro (4) semanas desde o momento do diagnóstico até a abordagem inicial aos pais
Critério de exclusão:
- Diagnosticado com PKU leve ou hiperfenilalaninemia (para os propósitos deste estudo, 'leve' é definido como concentrações de phe entre 120 e 600 µmol/L no momento do diagnóstico)
- Diagnóstico de uma condição congênita
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Consumo de início de PKU
Alimentação diária, substituindo a fórmula normal sem phe do participante por PKU Start.
|
PKU Start é uma fórmula infantil em pó, livre de fenilalanina, contendo aminoácidos essenciais e não essenciais, carboidratos, gorduras, vitaminas, minerais, oligoelementos e ácidos graxos poliinsaturados de cadeia longa (LCPs); Ácido araquidônico (AA) e ácido docosahexaenóico (DHA). É adequado para uso desde o nascimento. A quantidade recomendada do produto para cada participante será determinada e prescrita por um nutricionista. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diário diário de conformidade do produto
Prazo: Dias 1-28
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Avaliações quantitativas de questionários individuais que permitem avaliar a conformidade com o produto do estudo, ou seja, ingestão real versus ingestão prescrita.
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Dias 1-28
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Questionário de facilidade de uso
Prazo: Dia 29
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Avaliação qualitativa a partir de questionário sujeito que permite avaliar a facilidade de uso do produto em estudo.
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Dia 29
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Diário diário de tolerância GI
Prazo: Dias 1-28
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Avaliações qualitativas de questionários individuais que permitem avaliar a tolerância gastrointestinal do produto em estudo.
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Dias 1-28
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Controle diário de fenilalanina
Prazo: Dias 1-28
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Coleta de dados quantitativos sobre o controle da fenilalanina usando testes bioquímicos de rotina
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Dias 1-28
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BCH-PKUSTART-032016-29
- 209920 (Identificador de registro: IRAS)
- 17/NW/0035 (Outro identificador: UK REC)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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