Evaluatie van PKU Start (PKU Start)
Een studie om de aanvaardbaarheid te evalueren van een nieuwe fenylalaninevrije zuigelingenvoeding voor gebruik bij de dieetbehandeling van fenylketonurie bij zuigelingen vanaf de geboorte tot 2 jaar met betrekking tot producttolerantie en therapietrouw.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een beoordeling van tien (10) baby's die een eiwitbeperkt dieet met een laag Phe-gehalte nodig hebben. Baby's die routinematig een Phe-vrije zuigelingenvoeding gebruiken als onderdeel van hun dieettherapie, worden gerekruteerd voor een 28-daagse beoordeling van PKU Start, om de tolerantie en aanvaardbaarheid te evalueren.
Het resultaat van deze beoordeling zal worden gebruikt in een indiening bij de regelgevende instantie, het Raadgevend Comité voor Borderline-stoffen (ACBS), opdat PKU Start op voorschrift in het VK vergoedbaar wordt.
De diëtist van de deelnemer adviseert op basis van de individuele behoefte een passende hoeveelheid PKU Start. Ouders/verzorgers wordt gevraagd om gedurende één (1) maand hun gebruikelijke Phe-vrije zuigelingenvoeding te vervangen door PKU Start. De sponsor stelt PKU Start gratis ter beschikking.
Voordat met PKU Start wordt begonnen, wordt aan ouders/verzorgers gevraagd om gedurende een periode van drie (3) dagen informatie vast te leggen over de gebruikelijke gastro-intestinale tolerantie en het voedingspatroon van de baby, zodat de bestaande formule en PKU Start kunnen worden vergeleken.
Ze zullen worden gevraagd om informatie over het volgende vast te leggen:
Ontlasting Braken en spugen Voeder-/vochtinname en therapietrouw Fenylalaninegehalte Eindevaluatie over de presentatie van het product, het gemak van bereiding en hoe PKU Start door de speen van een fles stroomde.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Lanarkshire
-
Glasgow, Lanarkshire, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, BD5 0NA
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een diagnose van klassieke of ernstige PKU bij de screening van pasgeborenen (voor de doeleinden van deze studie wordt 'ernstig' gedefinieerd als phe-concentraties tussen 120 en 600 µmol/L bij diagnose)
- Het nemen van minimaal één (1) voeding van een Phe-vrije zuigelingenvoeding
- Een minimumperiode van vier (4) weken vanaf het moment van diagnose tot eerste benadering van ouders
Uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met milde PKU of hyperfenylalaninemie (voor de doeleinden van deze studie wordt 'mild' gedefinieerd als phe-concentraties tussen 120 en 600 µmol/L bij diagnose)
- Diagnose van een aangeboren aandoening
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Verbruik van PKU Start
Dagelijkse voeding, waarbij PKU Start wordt vervangen door de normale phe-vrije formule van de deelnemer.
|
PKU Start is een poedervormige, fenylalanine-vrije zuigelingenvoeding die essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vetten, vitaminen, mineralen, sporenelementen en meervoudig onverzadigde vetzuren met lange keten (LCP's) bevat; Arachidonzuur (AA) en Docosahexaeenzuur (DHA). Het is geschikt voor gebruik vanaf de geboorte. De aanbevolen hoeveelheid van het product per deelnemer wordt bepaald en voorgeschreven door een diëtist. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dagboek over productconformiteit
Tijdsspanne: Dagen 1-28
|
Kwantitatieve beoordelingen van vragenlijsten voor proefpersonen die evaluatie van de naleving van het onderzoeksproduct mogelijk maken, d.w.z. werkelijke versus voorgeschreven inname.
|
Dagen 1-28
|
|
Vragenlijst voor gebruiksgemak
Tijdsspanne: Dag 29
|
Kwalitatieve beoordeling van de vragenlijst van het onderwerp waarmee het gebruiksgemak van het onderzoeksproduct kan worden beoordeeld.
|
Dag 29
|
|
GI tolerantie dagelijks dagboek
Tijdsspanne: Dagen 1-28
|
Kwalitatieve beoordelingen van vragenlijsten voor proefpersonen die evaluatie van de gastro-intestinale tolerantie van het onderzoeksproduct mogelijk maken.
|
Dagen 1-28
|
|
Dagelijkse controle van fenylalanine
Tijdsspanne: Dagen 1-28
|
Verzameling van kwantitatieve gegevens met betrekking tot de controle van fenylalanine met behulp van routinematige biochemische testen
|
Dagen 1-28
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BCH-PKUSTART-032016-29
- 209920 (Register-ID: IRAS)
- 17/NW/0035 (Andere identificatie: UK REC)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .