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Évaluation de PKU Start (PKU Start)

15 février 2024 mis à jour par: Vitaflo International, Ltd

Une étude pour évaluer l'acceptabilité d'une nouvelle préparation pour nourrissons sans phénylalanine à utiliser dans la prise en charge diététique de la phénylcétonurie chez les nourrissons de la naissance à 2 ans en ce qui concerne la tolérance et l'adhésion au produit.

Évaluer l'acceptabilité, la tolérance et l'effet sur le contrôle métabolique de PKU Start, un nouveau substitut protéique sans Phe pour la prise en charge diététique de la PCU chez les nourrissons dès la naissance.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une évaluation de dix (10) nourrissons qui ont besoin d'un régime restreint en protéines et pauvre en Phe. Les nourrissons qui utilisent régulièrement une préparation pour nourrissons sans Phe dans le cadre de leur traitement diététique seront recrutés pour une évaluation de 28 jours de PKU Start, afin d'évaluer la tolérance et l'acceptabilité.

Le résultat de cette évaluation sera utilisé dans une soumission aux autorités réglementaires, le Comité consultatif sur les substances limites (ACBS), pour que PKU Start devienne remboursable sur ordonnance au Royaume-Uni.

Le diététicien du participant conseillera sur une quantité appropriée de PKU Start en fonction des besoins individuels. Les parents/tuteurs seront invités à remplacer leur préparation pour nourrissons sans Phe habituelle par PCU Start pendant un (1) mois. Le sponsor fournira gratuitement PKU Start.

Avant de commencer PKU Start, les parents/soignants seront invités à enregistrer des informations sur la tolérance gastro-intestinale habituelle du nourrisson et son mode d'alimentation pendant une période de trois (3) jours, afin de permettre une comparaison entre leur préparation existante et PKU Start.

Il leur sera demandé d'enregistrer des informations sur les éléments suivants :

Selles Vomissements et régurgitation Alimentation / Apport liquidien et conformité Niveaux de phénylalanine Évaluation finale sur la présentation du produit, la facilité de préparation et la façon dont PKU Start s'écoule à travers la tétine d'un biberon.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Lanarkshire
      • Glasgow, Lanarkshire, Royaume-Uni, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Bradford, West Yorkshire, Royaume-Uni, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Un diagnostic de PCU classique ou sévère lors du dépistage néonatal (aux fins de cette étude, « sévère » est défini comme des concentrations de phe entre 120 et 600 μmol/L au moment du diagnostic)
  2. Prendre au moins un (1) repas d'une préparation pour nourrissons sans Phe
  3. Une période minimale de quatre (4) semaines à partir du moment du diagnostic jusqu'à l'approche initiale des parents

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostiqué avec une PCU légère ou une hyperphénylalaninémie (aux fins de cette étude, « légère » est définie comme des concentrations de phe entre 120 et 600 µmol/L au moment du diagnostic)
  2. Diagnostic d'une maladie congénitale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Consommation de PKU Start
Nourriture quotidienne, remplaçant la formule normale sans Phe du participant pour PKU Start.
Complément alimentaire: Début PCU

PKU Start est une préparation pour nourrissons en poudre, sans phénylalanine, contenant des acides aminés essentiels et non essentiels, des glucides, des lipides, des vitamines, des minéraux, des oligo-éléments et des acides gras polyinsaturés à longue chaîne (LCP) ; Acide arachidonique (AA) et acide docosahexaénoïque (DHA). Il convient à une utilisation dès la naissance.

La quantité recommandée de produit pour chaque participant sera déterminée et prescrite par une diététiste.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Journal quotidien de la conformité des produits
Délai: Jours 1 à 28
Évaluations quantitatives à partir de questionnaires soumis permettant d'évaluer l'observance du produit à l'étude, c'est-à-dire l'apport réel par rapport à l'apport prescrit.
Jours 1 à 28
Questionnaire de facilité d'utilisation
Délai: Jour 29
Évaluation qualitative à partir du questionnaire du sujet qui permet d'évaluer la facilité d'utilisation du produit à l'étude.
Jour 29
Journal quotidien de la tolérance gastro-intestinale
Délai: Jours 1 à 28
Évaluations qualitatives à partir de questionnaires sujets permettant d'évaluer la tolérance gastro-intestinale du produit à l'étude.
Jours 1 à 28
Contrôle quotidien de la phénylalanine
Délai: Jours 1 à 28
Collecte de données quantitatives concernant le contrôle de la phénylalanine à l'aide de tests biochimiques de routine
Jours 1 à 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vitaflo International, Ltd

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

15 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

15 septembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2017

Première publication (Réel)

23 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BCH-PKUSTART-032016-29
  • 209920 (Identificateur de registre: IRAS)
  • 17/NW/0035 (Autre identifiant: UK REC)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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