Mesoblaststamcellsterapi för patienter med enkel kammare och borderline vänster kammare

Detta är en prospektiv, blindad, randomiserad studie för att utvärdera användningen av MPC hos barn med komplex hjärtanatomi som kräver kirurgisk reparation. Patienter som är planerade att genomgå dubbelriktad Glenn (BDG) med framtida planer för LV-rekrytering, eller patienter med en historia av BDG som för närvarande är planerade att genomgå LV-rekrytering kommer att vara berättigade.

Tjugofyra försökspersoner kommer att registreras, 12 till MPC-behandlingsarmen och 12 till kontrollarmen efter ett 1:1 randomiseringsschema. Randomisering kommer att stratifieras enligt kirurg för att säkerställa slumpmässig fördelning av försökspersoner per kirurg. Familjer, biostatistikern, all klinisk personal utanför operationssalen och forskarpersonal som slutför dataanalys kommer att bli blinda för randomiseringsuppdrag. PI, operationspersonal och forskarpersonal som hjälper till med förlossningen kommer att avblindas för randomiseringsuppdraget. Familjer kommer att göras medvetna om sin randomiseringsuppgift när alla försökspersoner har slutfört sin studiebesök 4. De som randomiserats till behandlingsarmen kommer att få MPC injicerade direkt i LV-endokardiet efter kliniska kirurgiska manövrar för att rekrytera LV (mitralisklaffreparation, aortaklaffreparation). och/eller resektion av endokardiell fibroelastos) eller BDG. De försökspersoner som randomiserats till kontrollarmen kommer att få standard LV-rekrytering eller BDG utan injektion.

All hjärtvävnad som förvärvats som en del av ett kliniskt indicerat förfarande kommer att samlas in på inskrivna försökspersoner. Det mesta av vävnadsprovet kommer att analyseras vid tidpunkten för insamlingen (histologi och H+E-färgning); återstoden kommer att sparas för potentiella framtida tester.