Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesoblastikantasoluterapia potilaille, joilla on yksi kammio ja vasen kammio rajalla

torstai 20. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Alle 5-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS), epätasapainoinen eteiskammiokanava (uAVC) tai vasen sydän, joille tehdään vaiheittaista LV-rekrytointia kaksisuuntaisen Glennin (BDG) jälkeen tai BDG:n suunnitelmissa LV-rekrytointia varten. harkitaan ilmoittautumista tähän tutkimukseen. Tutkimukseen osallistuvat potilaat satunnaistetaan joko tutkimuksen koeryhmään tai kontrolliryhmään. Potilaat, jotka on satunnaistettu kokeelliseen ryhmään, saavat mesenkymaalisia esiastesoluja (MPC:itä) injektoituna suoraan LV-sydänlihakseen LV-rekrytoinnin tai BDG-toimenpiteen aikana. Ne potilaat, jotka on satunnaistettu kontrolliryhmään, saavat normaalia hoitotasoa toimenpiteensä aikana ilman MPC-injektiota.

Uskotaan, että MPC:iden injektio auttaa parantamaan niiden potilaiden mahdollisuuksia, joilla on yksi kammio tai vasen kammio rajalla, siirtyä kaksikammioiseen verenkiertoon, mikä voisi parantaa elämänlaatua ja pitkäikäisyyttä lievitykseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on tulevaisuuden, yhden keskuksen, turvallisuuden ja toteutettavuuden, sokkoutettu, satunnaistettu tutkimus, jolla arvioidaan MPC:iden käyttöä lapsilla, joilla on monimutkainen sydämen anatomia, joka vaatii kirurgista korjausta. Potilaat, joille on määrä suorittaa kaksisuuntainen Glenn (BDG) ja jotka suunnittelevat tulevaa LV-rekrytointia, tai potilaat, joilla on ollut BDG ja joille on tällä hetkellä suunniteltu LV-rekrytointi.

24 potilasta otetaan mukaan, 12 MPC-hoitoryhmään ja 12 kontrolliryhmään 1:1 satunnaistuskaavion mukaisesti. Satunnaistaminen ositetaan kirurgin mukaan, jotta varmistetaan koehenkilöiden satunnainen jakautuminen kirurgin mukaan. Perheet, biostatistikot, kaikki leikkaussalin ulkopuolella oleva kliininen henkilökunta ja tutkimushenkilöstö, joka suorittaa data-analyysiä, sokennetaan satunnaistehtävälle. PI, leikkaussalin henkilökunta ja synnytyksessä avustava tutkimushenkilöstö eivät ole sokeita satunnaistehtävässä. Perheille tiedotetaan heidän satunnaistehtävästään, kun kaikki koehenkilöt ovat suorittaneet tutkimuksensa 4. käynnin. Hoitoryhmään satunnaistetut saavat MPC:t, jotka injektoidaan suoraan LV:n endokardiumiin kliinisten kirurgisten liikkeiden jälkeen LV:n värväämiseksi (mitraaliläpän korjaus, aorttaläpän korjaus). ja/tai endokardiaalisen fibroelastoosin resektio) tai BDG. Ne koehenkilöt, jotka on satunnaistettu kontrolliryhmään, saavat tavallisen LV-värjäyksen tai BDG:n ilman injektiota.

Kaikki sydämen kudos, joka on hankittu osana kliinisesti indikoitua toimenpidettä, kerätään tutkimuspotilailta. Suurin osa kudosnäytteestä analysoidaan keräyshetkellä (histologia ja H+E-värjäys); loput talletetaan mahdollisia tulevia testauksia varten.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden, joilla on ollut yhden kammion palliaatiota (vaiheen 1 palliaatio, PA-vyöhyke tai hybridimenettely), joille tehdään kaksisuuntainen Glenn (BDG) ja samanaikaisesti vasemman kammion (LV) rekrytointimenettelyt, tai potilaat, joille tehdään LV-värjäysmenettelyjä, otetaan huomioon.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on tai on ollut sydänlihaskasvaimia
  • Potilaat, joilla on aortta- tai mitraaliatresia
  • Potilaat, joilla on ollut korkea-asteisia kammiorytmihäiriöitä
  • Potilaat, jotka ovat allergisia dimetyylisulfoksidille (DMSO)
  • Potilaalla tiedetään olevan allergia hiiren ja/tai lehmän tuotteille.
  • Potilas on aiemmin saanut kantasoluhoitoa sydämen korjaamiseksi.
  • Potilas on saanut hoitoa ja/tai hänellä on keskeneräinen seurantahoito minkä tahansa tutkimussolupohjaisen hoidon osalta 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitovarsi

Hoitoryhmään satunnaistetut saavat MPC:itä injektoituna suoraan LV:n endokardiumiin kliinisten kirurgisten liikkeiden jälkeen LV:n (mitraaliläpän korjaus, aorttaläpän korjaus ja/tai endokardiaalisen fibroelastoosin resektio) tai BDG:n värväämiseksi.

MPC:t toimitetaan suoraan LV endokardiumiin 23-25 ​​gaugen neulan kautta kaikkien kirurgisten toimenpiteiden jälkeen. Kokonaisannos on 20 miljoonaa solua jaettuna tasaisesti ~11 injektioon, joista kukin on 50 µl. Kokonaistilavuus ei saa ylittää 2,0 ml.
Biologinen: MPC; rexlemestrocel-L
MPC:t ruiskutetaan potilaan sydänlihakseen suunniteltujen kirurgisten toimenpiteiden aikana.
Muut nimet:
  • Allogeeninen mesenkymaalinen esiastesolu
Ei väliintuloa: Ohjausvarsi
Ne koehenkilöt, jotka on satunnaistettu kontrolliryhmään, saavat tavallisen LV-värjäyksen tai BDG:n ilman injektiota.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus – Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Koehenkilöt ovat SAE-vapaita 24 kuukauden ajan MPC-injektion jälkeen (vertailu hoitohaaraan kontrollihaaraan.
24 kuukautta
Turvallisuus - PRA-tilan muutoksen tai paikallisen tulehduksen puuttuminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Koehenkilöt ovat vapaita paneelireaktiivisten vasta-aineiden (PRA) tilan muutoksesta 24 kuukauden ajan MPC-injektion jälkeen (vertailu hoitohaaraan kontrollihaaraan). Jos PRA on > 5 %, suoritetaan luovuttajaspesifinen vasta-ainetesti,
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuus - kaksikammiokonversion nopeus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osuus, jotka ovat onnistuneesti muuttuneet kaksikammiomuunnokseksi hoitoryhmässä verrattuna kontrolliryhmään.
12 kuukautta
Teho - LV-pään diastolisen paineen parantaminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osuus, joilla nämä mittaukset paranevat hoitoryhmässä verrattuna kontrolliryhmään.
12 kuukautta
Tehokkuus - LV-massa/tilavuussuhteen parantaminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osuus, joilla nämä mittaukset paranevat hoitoryhmässä verrattuna kontrolliryhmään.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston Children's Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 14. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-P00020575

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MPC; rexlemestrocel-L

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa