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Terapia con cellule staminali mesoblastiche per pazienti con ventricolo singolo e ventricolo sinistro borderline

20 aprile 2023 aggiornato da: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Pazienti di età inferiore ai 5 anni, con diagnosi di sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS), canale atrioventricolare sbilanciato (uAVC) o cuore sinistro borderline che sono sottoposti a reclutamento del ventricolo sinistro in fasi dopo Glenn bidirezionale (BDG) o sottoposti a BDG con piani per il reclutamento del ventricolo sinistro sarà preso in considerazione per l'arruolamento in questo studio. I pazienti arruolati nello studio saranno randomizzati al braccio sperimentale o al braccio di controllo dello studio. Quei pazienti randomizzati al braccio sperimentale riceveranno cellule precursori mesenchimali (MPC) iniettate direttamente nell'endocardio LV durante il reclutamento LV o la procedura BDG. Quei pazienti randomizzati al braccio di controllo riceveranno il normale standard di cura durante la loro procedura senza iniezione di MPC.

Si ritiene che l'iniezione di MPC contribuirà a migliorare le possibilità che quei pazienti con ventricolo singolo o ventricolo sinistro borderline vengano convertiti alla circolazione biventricolare, il che potrebbe migliorare la qualità della vita e la longevità rispetto alla palliazione.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, monocentrico, di sicurezza e fattibilità, in cieco, randomizzato per valutare l'uso di MPC nei bambini con anatomia cardiaca complessa che richiede una riparazione chirurgica. Saranno idonei i pazienti in programma di sottoporsi a Glenn bidirezionale (BDG) con piani futuri per il reclutamento di LV o pazienti con una storia di BDG che sono attualmente programmati per il reclutamento di LV.

Saranno arruolati ventiquattro soggetti, 12 nel braccio di trattamento MPC e 12 nel braccio di controllo seguendo uno schema di randomizzazione 1:1. La randomizzazione sarà stratificata in base al chirurgo per assicurare una distribuzione casuale dei soggetti per chirurgo. Le famiglie, il biostatistico, tutto il personale clinico al di fuori della sala operatoria e il personale di ricerca che completa l'analisi dei dati sarà cieco all'assegnazione della randomizzazione. Il PI, il personale della sala operatoria e il personale di ricerca che assiste al parto saranno aperti all'assegnazione della randomizzazione. Le famiglie saranno informate della loro assegnazione di randomizzazione una volta che tutti i soggetti avranno completato la loro visita di studio 4. Quelli randomizzati al braccio di trattamento riceveranno MPC iniettati direttamente nell'endocardio LV dopo manovre di chirurgia clinica per reclutare il LV (riparazione della valvola mitrale, riparazione della valvola aortica , e/o resezione della fibroelastosi endocardica) o BDG. Quei soggetti randomizzati al braccio di controllo riceveranno reclutamento LV standard o BDG senza iniezione.

Tutto il tessuto cardiaco acquisito nell'ambito di una procedura clinicamente indicata verrà raccolto su soggetti arruolati. La maggior parte del campione di tessuto verrà analizzata al momento del prelievo (istologia e colorazione H+E); il resto sarà depositato per potenziali test futuri.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Saranno presi in considerazione per l'arruolamento i pazienti con una storia di palliazione del ventricolo singolo (palliazione di stadio 1, banda PA o procedura ibrida) sottoposti a Glenn bidirezionale (BDG) con procedure simultanee di reclutamento del ventricolo sinistro (LV) o quei pazienti sottoposti a procedure di reclutamento del ventricolo sinistro.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con tumori miocardici in corso o pregressi
  • Pazienti con atresia aortica o mitralica
  • Pazienti con una storia di aritmie ventricolari di alto grado
  • Pazienti con allergia nota al dimetilsolfossido (DMSO)
  • Il paziente ha un'allergia nota ai prodotti del topo e/o della mucca.
  • Il paziente è precedentemente destinatario di terapia con cellule staminali per la riparazione cardiaca.
  • - Il paziente ha ricevuto un trattamento e/o si trova all'interno di un trattamento di follow-up incompleto di qualsiasi terapia cellulare sperimentale nei 6 mesi precedenti la randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento

Quelli randomizzati al braccio di trattamento riceveranno MPC iniettati direttamente nell'endocardio LV a seguito di manovre chirurgiche cliniche per reclutare il LV (riparazione della valvola mitrale, riparazione della valvola aortica e/o resezione della fibroelastosi endocardica) o BDG.

Gli MPC verranno consegnati direttamente nell'endocardio LV tramite un ago di calibro 23-25 ​​dopo il completamento di tutte le procedure chirurgiche. Verrà erogata una dose totale di 20 milioni di cellule, suddivisa equamente in ~11 iniezioni da 50 µL ciascuna. Il volume totale non deve superare i 2,0 ml.
Biologico: MPC; rexlemestrocel-L
Gli MPC verranno iniettati nel miocardio del paziente durante le procedure chirurgiche pianificate.
Altri nomi:
  • Cellula precursore mesenchimale allogenica
Nessun intervento: Braccio di controllo
Quei soggetti randomizzati al braccio di controllo riceveranno reclutamento LV standard o BDG senza iniezione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 mesi
I soggetti saranno liberi da SAE per 24 mesi dopo l'iniezione di MPC (rispetto al braccio di trattamento e al braccio di controllo.
24 mesi
Sicurezza: assenza di modifica dello stato del PRA o infiammazione locale
Lasso di tempo: 24 mesi
I soggetti saranno esenti da modifica dello stato degli anticorpi reattivi del pannello (PRA) per 24 mesi dopo l'iniezione di MPC (rispetto al braccio di trattamento rispetto al braccio di controllo). Se è presente un PRA >5%, verrà completato un test anticorpale specifico del donatore,
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia - tasso di conversione biventricolare
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di coloro che sono convertiti con successo alla conversione biventricolare nel gruppo di trattamento rispetto al gruppo di controllo.
12 mesi
Efficacia- miglioramento della pressione telediastolica ventricolare sinistra
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di coloro che hanno migliorato queste misurazioni nel gruppo di trattamento rispetto al gruppo di controllo.
12 mesi
Efficacia- miglioramento del rapporto massa/volume LV
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di coloro che hanno migliorato queste misurazioni nel gruppo di trattamento rispetto al gruppo di controllo.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

19 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-P00020575

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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