Terapia con células madre de mesoblastos para pacientes con ventrículo único y ventrículo izquierdo limítrofe

Este es un ensayo prospectivo, de centro único, de seguridad y factibilidad, ciego, aleatorizado para evaluar el uso de MPC en niños con anatomía cardíaca compleja que requieren reparación quirúrgica. Serán elegibles los pacientes programados para someterse a Glenn bidireccional (BDG) con planes futuros de reclutamiento de LV, o pacientes con antecedentes de BDG que actualmente están programados para someterse a reclutamiento de LV.

Se inscribirán veinticuatro sujetos, 12 en el brazo de tratamiento MPC y 12 en el brazo de control siguiendo un esquema de aleatorización 1:1. La aleatorización se estratificará según el cirujano para asegurar la distribución aleatoria de los sujetos por cirujano. Las familias, el bioestadístico, todo el personal clínico fuera del quirófano y el personal de investigación que completa el análisis de datos estarán cegados a la asignación aleatoria. El IP, el personal del quirófano y el personal de investigación que asiste con el parto no estarán cegados a la asignación de aleatorización. Se informará a las familias de su asignación aleatoria una vez que todos los sujetos hayan completado su Visita 4 del estudio. Aquellos asignados al azar al grupo de tratamiento recibirán MPC inyectados directamente en el endocardio del VI después de maniobras quirúrgicas clínicas para reclutar el VI (reparación de la válvula mitral, reparación de la válvula aórtica , y/o resección de fibroelastosis endocárdica) o BDG. Aquellos sujetos aleatorizados al brazo de control recibirán reclutamiento de LV estándar o BDG sin inyección.

Todo el tejido cardíaco adquirido como parte de un procedimiento clínicamente indicado se recolectará en sujetos inscritos. La mayor parte de la muestra de tejido se analizará en el momento de la recolección (histología y tinción H+E); el resto se almacenará para posibles pruebas futuras.