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Mesoblasten-Stammzelltherapie für Patienten mit einzelnem Ventrikel und grenzwertigem linken Ventrikel

20. April 2023 aktualisiert von: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Patienten unter 5 Jahren mit der Diagnose eines hypoplastischen Linksherzsyndroms (HLHS), eines unausgeglichenen atrioventrikulären Kanals (uAVC) oder eines grenzwertigen linken Herzens, die sich einer stufenweisen LV-Rekrutierung nach bidirektionalem Glenn (BDG) oder einer BDG mit Plänen für eine LV-Rekrutierung unterziehen werden für die Aufnahme in diese Studie berücksichtigt. Die in die Studie aufgenommenen Patienten werden randomisiert entweder dem experimentellen Arm oder dem Kontrollarm der Studie zugeteilt. Die in den Versuchsarm randomisierten Patienten erhalten mesenchymale Vorläuferzellen (MPCs), die während ihrer LV-Rekrutierung oder ihres BDG-Verfahrens direkt in das LV-Endokard injiziert werden. Diese Patienten, die randomisiert dem Kontrollarm zugeteilt wurden, erhalten während ihres Eingriffs den normalen Behandlungsstandard ohne Injektion von MPCs.

Es wird angenommen, dass die Injektion von MPCs dazu beitragen wird, die Chancen von Patienten mit einem einzigen Ventrikel oder einem grenzwertigen linken Ventrikel zu verbessern, auf eine biventrikuläre Zirkulation umgestellt zu werden, was die Lebensqualität und Langlebigkeit gegenüber einer Palliation verbessern könnte.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, monozentrische, verblindete, randomisierte Sicherheits- und Durchführbarkeitsstudie zur Bewertung der Verwendung von MPCs bei Kindern mit komplexer Herzanatomie, die eine chirurgische Reparatur erfordert. Patienten, für die eine bidirektionale Glenn-Behandlung (BDG) geplant ist, mit zukünftigen Plänen für die LV-Rekrutierung, oder Patienten mit einer Vorgeschichte von BDG, die derzeit für eine LV-Rekrutierung geplant sind, sind förderfähig.

24 Probanden werden aufgenommen, 12 in den MPC-Behandlungsarm und 12 in den Kontrollarm nach einem 1:1-Randomisierungsschema. Die Randomisierung wird nach Chirurgen geschichtet, um eine zufällige Verteilung der Probanden nach Chirurgen sicherzustellen. Familien, der Biostatistiker, alle klinischen Mitarbeiter außerhalb des Operationssaals und Forschungsmitarbeiter, die die Datenanalyse abschließen, werden für die Randomisierungszuweisung blind sein. Der PI, das OP-Personal und das Forschungspersonal, das bei der Entbindung behilflich ist, werden gegenüber der Randomisierungszuweisung entblindet. Die Familien werden auf ihre Randomisierungszuweisung aufmerksam gemacht, sobald alle Probanden ihren Studienbesuch 4 abgeschlossen haben. Diejenigen, die in den Behandlungsarm randomisiert wurden, erhalten MPCs, die nach klinischen chirurgischen Manövern zur Rekrutierung des LV (Mitralklappenreparatur, Aortenklappenreparatur) direkt in das LV-Endokard injiziert werden und/oder Resektion einer endokardialen Fibroelastose) oder BDG. Die in den Kontrollarm randomisierten Probanden erhalten eine Standard-LV-Rekrutierung oder BDG ohne Injektion.

Das gesamte Herzgewebe, das im Rahmen eines klinisch indizierten Verfahrens gewonnen wird, wird bei eingeschriebenen Probanden entnommen. Der größte Teil der Gewebeprobe wird zum Zeitpunkt der Entnahme analysiert (Histologie und H+E-Färbung); der Rest wird für mögliche zukünftige Tests hinterlegt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Einzelventrikel-Palliation (Palliation im Stadium 1, PA-Band oder Hybridverfahren), die sich einem bidirektionalen Glenn (BDG) mit gleichzeitigem Rekrutierungsverfahren für den linken Ventrikel (LV) unterziehen, oder Patienten, die sich einem LV-Rekrutierungsverfahren unterziehen, werden für die Aufnahme in Betracht gezogen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit aktuellen oder früheren Myokardtumoren
  • Patienten mit Aorten- oder Mitralatresie
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von hochgradigen ventrikulären Arrhythmien
  • Patienten mit bekannter Allergie gegen Dimethylsulfoxid (DMSO)
  • Der Patient hat eine bekannte Allergie gegen Maus- und/oder Kuhprodukte.
  • Der Patient war zuvor Empfänger einer Stammzellentherapie zur Herzreparatur.
  • Der Patient hat innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung eine Behandlung erhalten und/oder befindet sich innerhalb einer unvollständigen Nachsorgebehandlung mit einer zellbasierten Prüftherapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm

Die für den Behandlungsarm randomisierten Patienten erhalten MPCs, die nach klinischen chirurgischen Manövern zur Rekrutierung des LV (Mitralklappenreparatur, Aortenklappenreparatur und/oder Resektion einer endokardialen Fibroelastose) oder BDG direkt in das LV-Endokard injiziert werden.

MPCs werden nach Abschluss aller chirurgischen Eingriffe über eine 23–25-Gauge-Nadel direkt in das LV-Endokard eingebracht. Es wird eine Gesamtdosis von 20 Millionen Zellen verabreicht, die gleichmäßig auf etwa 11 Injektionen zu je 50 µl aufgeteilt werden. Das Gesamtvolumen darf 2,0 ml nicht überschreiten.
Biologisch: MPC; rexlemestrocel-L
MPCs werden während geplanter chirurgischer Eingriffe in das Myokard des Patienten injiziert.
Andere Namen:
  • Allogene mesenchymale Vorläuferzelle
Kein Eingriff: Steuerarm
Die in den Kontrollarm randomisierten Probanden erhalten eine Standard-LV-Rekrutierung oder BDG ohne Injektion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit – Auftreten schwerer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 24 Monate
Die Probanden sind nach der Injektion von MPCs für 24 Monate frei von SAE (im Vergleich zwischen Behandlungsarm und Kontrollarm).
24 Monate
Sicherheit – Keine Änderung des PRA-Status oder lokale Entzündung
Zeitfenster: 24 Monate
Die Probanden sind für 24 Monate nach der Injektion von MPCs frei von Statusänderungen des Panel-reaktiven Antikörpers (PRA) (im Vergleich zwischen Behandlungsarm und Kontrollarm). Bei einer PRA von >5 % wird ein Spender-spezifischer Antikörpertest durchgeführt,
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeitsrate der biventrikulären Konversion
Zeitfenster: 12 Monate
Rate derjenigen, die in der Behandlungsgruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe erfolgreich auf eine biventrikuläre Konversion umgestellt werden.
12 Monate
Wirksamkeit – Verbesserung des enddiastolischen LV-Drucks
Zeitfenster: 12 Monate
Rate derjenigen, die eine Verbesserung bei diesen Messwerten in der Behandlungsgruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe aufweisen.
12 Monate
Wirksamkeit – Verbesserung des LV-Masse/Volumen-Verhältnisses
Zeitfenster: 12 Monate
Rate derjenigen, die eine Verbesserung bei diesen Messwerten in der Behandlungsgruppe im Vergleich zur Kontrollgruppe aufweisen.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB-P00020575

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hypoplastisches Linksherzsyndrom

Klinische Studien zur MPC; rexlemestrocel-L

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