Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия мезобластными стволовыми клетками у пациентов с единственным желудочком и пограничным левым желудочком

20 апреля 2023 г. обновлено: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Пациенты в возрасте до 5 лет с диагнозом синдрома гипоплазии левых отделов сердца (СГЛС), несбалансированного атриовентрикулярного канала (НАВК) или пограничных левых отделов сердца, которым проводится поэтапное рекрутирование ЛЖ по двунаправленному методу Гленна (БДГ) или проводится БДГ с планами рекрутирования ЛЖ будут рассмотрены для зачисления в это исследование. Пациенты, включенные в исследование, будут рандомизированы либо в экспериментальную, либо в контрольную группу исследования. Те пациенты, которые были рандомизированы в экспериментальную группу, будут получать мезенхимальные клетки-предшественники (MPC), инъецированные непосредственно в эндокард LV во время рекрутмента LV или процедуры BDG. Те пациенты, которые были рандомизированы в контрольную группу, будут получать стандартную медицинскую помощь во время процедуры без инъекций MPC.

Считается, что инъекция MPC поможет улучшить шансы пациентов с единственным желудочком или пограничным левым желудочком на перевод на бивентрикулярное кровообращение, что может улучшить качество жизни и продолжительность жизни по сравнению с паллиативным лечением.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное, одноцентровое, слепое, рандомизированное исследование безопасности и осуществимости для оценки использования MPC у детей со сложной анатомией сердца, требующей хирургического вмешательства. Пациенты, которым запланирована двунаправленная процедура Гленна (BDG) с будущими планами рекрутмента LV, или пациенты с историей BDG, которым в настоящее время запланировано рекрутмент LV, будут иметь право на участие.

Двадцать четыре субъекта будут зарегистрированы, 12 в группе лечения MPC и 12 в группе контроля по схеме рандомизации 1:1. Рандомизация будет стратифицирована в соответствии с хирургом для обеспечения случайного распределения субъектов хирургом. Семьи, специалист по биостатистике, весь клинический персонал за пределами операционной и исследовательский персонал, выполняющий анализ данных, не будут осведомлены о рандомизации. PI, персонал операционной и исследовательский персонал, помогающий родоразрешению, не будут ослеплены для назначения рандомизации. Семьи будут проинформированы об их распределении по рандомизации после того, как все субъекты завершат свое исследование. Визит 4. Те, кто будет рандомизирован в группу лечения, получат MPC, введенные непосредственно в эндокард ЛЖ после клинических хирургических маневров для рекрутирования ЛЖ (восстановление митрального клапана, восстановление аортального клапана). и/или резекция эндокардиального фиброэластоза) или БДГ. Субъекты, рандомизированные в контрольную группу, получат стандартное рекрутирование LV или BDG без инъекции.

Вся сердечная ткань, полученная в рамках клинически показанной процедуры, будет собрана у зарегистрированных субъектов. Большая часть образца ткани будет проанализирована во время сбора (гистология и окрашивание H+E); остальные будут храниться для возможных будущих испытаний.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с паллиативной поддержкой единственного желудочка в анамнезе (паллиативная процедура 1-го этапа, полоса PA или гибридная процедура), подвергающиеся двунаправленному Гленну (BDG) с одновременными процедурами рекрутмента левого желудочка (ЛЖ), или пациенты, подвергающиеся процедурам рекрутмента ЛЖ, будут рассматриваться для включения в исследование.

Критерий исключения:

  • Пациенты с текущими или имеющимися в анамнезе опухолями миокарда
  • Пациенты с атрезией аорты или митрального клапана
  • Пациенты с желудочковыми аритмиями высокой степени в анамнезе
  • Пациенты с известной аллергией на диметилсульфоксид (ДМСО)
  • У пациента имеется известная аллергия на мышиные и/или коровьи продукты.
  • Пациент ранее получал терапию стволовыми клетками для восстановления сердца.
  • Пациент получил лечение и/или находится в стадии неполного последующего лечения любой исследуемой клеточной терапии в течение 6 месяцев до рандомизации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечебная рука

Пациентам, рандомизированным в группу лечения, будут вводить MPC непосредственно в эндокард ЛЖ после клинических хирургических маневров для рекрутирования ЛЖ (восстановление митрального клапана, восстановление аортального клапана и/или резекция эндокардиального фиброэластоза) или BDG.

MPC будут доставлены непосредственно в эндокард LV через иглу калибра 23-25 ​​после завершения всех хирургических процедур. Всего будет доставлено 20 миллионов клеток, равномерно разделенных на 11 инъекций по 50 мкл каждая. Общий объем не должен превышать 2,0 мл.
Биологический: ПДК; рекслеместроцел-L
MPC будут вводиться в миокард пациента во время плановых хирургических вмешательств.
Другие имена:
  • Аллогенная мезенхимальная клетка-предшественник
Без вмешательства: Рычаг управления
Субъекты, рандомизированные в контрольную группу, получат стандартное рекрутирование LV или BDG без инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность — частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 24 месяца
Субъекты будут свободны от SAE в течение 24 месяцев после инъекции MPC (по сравнению с контрольной группой).
24 месяца
Безопасность — отсутствие изменения статуса PRA или локального воспаления.
Временное ограничение: 24 месяца
Субъекты будут свободны от изменения статуса панельных реактивных антител (PRA) в течение 24 месяцев после инъекции MPC (по сравнению с контрольной группой). Если PRA > 5%, будет проведен тест на специфические донорские антитела.
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность бивентрикулярной конверсии
Временное ограничение: 12 месяцев
Доля тех, кто успешно перешел на бивентрикулярную конверсию в группе лечения по сравнению с контрольной группой.
12 месяцев
Эффективность - улучшение конечно-диастолического давления ЛЖ
Временное ограничение: 12 месяцев
Доля тех, у кого эти показатели улучшились в группе лечения по сравнению с контрольной группой.
12 месяцев
Эффективность - улучшение соотношения масса/объем ЛЖ
Временное ограничение: 12 месяцев
Доля тех, у кого эти показатели улучшились в группе лечения по сравнению с контрольной группой.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston Children's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB-P00020575

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПДК; рекслеместроцел-L

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Poland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться