Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mezoblaszt őssejtterápia egyetlen kamrával és határvonali bal kamrával rendelkező betegek számára

2023. április 20. frissítette: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

5 év alatti betegek, akiknél hypoplasiás bal szív szindrómát (HLHS), kiegyensúlyozatlan pitvarkamrai csatornát (uAVC) vagy határvonali bal szívet diagnosztizáltak, akiknél a kétirányú Glenn (BDG) után szakaszos LV toborzáson esnek át, vagy BDG-n esnek át, és LV toborzást terveznek. fontolóra veszik a tanulmányba való beiratkozást. A vizsgálatba bevont betegeket véletlenszerűen besorolják a vizsgálat kísérleti vagy kontroll karjába. A kísérleti csoportba randomizált betegek mesenchymalis prekurzor sejteket (MPC-ket) kapnak közvetlenül az LV endocardiumba injektálva az LV toborzás vagy BDG eljárás során. A kontroll karba randomizált betegek normál ellátásban részesülnek az eljárás során, MPC injekció nélkül.

Úgy gondolják, hogy az MPC-k injekciója javítani fogja azon betegek esélyét, akiknek egykamrája vagy határvonali bal kamrája van, hogy biventricularis keringéssé alakuljanak át, ami javíthatja az életminőséget és a hosszú élettartamot a palliációhoz képest.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, egyetlen központú, biztonsági és megvalósíthatósági, vak, randomizált vizsgálat az MPC-k alkalmazásának értékelésére olyan gyermekeknél, akiknek a szívanatómiája összetett, műtéti beavatkozást igényel. Azok a betegek, akiknek a tervek szerint kétirányú Glenn-vizsgálaton (BDG) vesznek részt, és a jövőbeni LV-felvételt terveznek, vagy olyan betegek, akiknek anamnézisében BDG-t írnak le, és akiket jelenleg terveznek LV toborzáson.

Huszonnégy alanyt vesznek fel, 12-t az MPC-kezelési karba és 12-t a kontroll-karba, egy 1:1 arányú randomizációs séma szerint. A véletlenszerűsítést sebész szerint rétegezzük, hogy biztosítsuk az alanyok sebészenkénti véletlenszerű eloszlását. A családok, a biostatisztika, a műtőn kívüli összes klinikai személyzet és az adatelemzést végző kutatószemélyzet vakok lesznek a véletlen besorolásra. A PI, a műtő személyzete és a szülésben segítő kutatószemélyzet nem vakíthatja el a véletlenszerű beosztást. A családokat tájékoztatják a véletlen besorolásukról, amint az összes alany befejezte a vizsgálatot. 4. látogatás. A kezelési csoportba randomizált személyek MPC-ket kapnak, amelyeket közvetlenül az LV endocardiumba fecskendeznek be a bal bal oldali klinikai sebészeti manőverek után (mitrális billentyű javítás, aortabillentyű javítás). és/vagy endokardiális fibroelastosis reszekciója) vagy BDG. A kontroll karba véletlenszerűen kiválasztott alanyok standard LV toborzást vagy BDG-t kapnak injekció nélkül.

A klinikailag indokolt eljárás részeként megszerzett összes szívszövetet összegyűjtik a beiratkozott alanyokon. A szövetminta nagy részét a gyűjtéskor elemzik (szövettan és H+E festés); a fennmaradó részt potenciális jövőbeni tesztelés céljából bankra fordítjuk.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknek az anamnézisében egyetlen kamrai palliáció (1. stádiumú palliáció, PA sáv vagy hibrid eljárás) szerepel, akik kétirányú Glenn (BDG) kezelésen esnek át egyidejű bal kamrai (LV) toborzási eljárásokkal, vagy akik bal kamrai toborzási eljáráson esnek át, figyelembe kell venni a felvételét.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek jelenleg vagy a kórtörténetében szívizomdaganat szerepel
  • Aorta vagy mitralis atresiában szenvedő betegek
  • Betegek, akiknek kórtörténetében magas fokú kamrai aritmiák szerepelnek
  • Dimetil-szulfoxidra (DMSO) ismerten allergiás betegek
  • A beteg ismerten allergiás egér- és/vagy tehéntermékekre.
  • A beteg korábban szívjavítás céljából őssejtterápiában részesült.
  • A páciens a randomizálást megelőző 6 hónapon belül kapott kezelést és/vagy nem teljes utókezelés alatt áll bármely vizsgált sejtalapú terápia során.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelő kar

A kezelési csoportba véletlenszerűen besorolt ​​személyek MPC-ket kapnak, amelyeket közvetlenül az LV endocardiumba fecskendeznek be a bal bal oldali klinikai sebészeti manővereket követően (mitrális billentyű-javítás, aortabillentyű-javítás és/vagy endokardiális fibroelastosis reszekciója) vagy BDG-t.

Az MPC-ket egy 23-25 ​​gauge tűvel közvetlenül az LV endocardiumba juttatják az összes sebészeti beavatkozás befejezése után. Összesen 20 millió sejtet kell beadni, egyenletesen elosztva ~11, egyenként 50 µl-es injekcióra. A teljes térfogat nem haladhatja meg a 2,0 ml-t.
Biológiai: MPC; rexlemestrocel-L
A tervezett sebészeti beavatkozások során MPC-ket injektálnak a páciens szívizomjába.
Más nevek:
  • Allogén mezenchimális prekurzor sejt
Nincs beavatkozás: Irányító kar
A kontroll karba véletlenszerűen kiválasztott alanyok standard LV toborzást vagy BDG-t kapnak injekció nélkül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság – Súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 24 hónap
Az alanyok 24 hónapig SAE-mentesek lesznek az MPC-k injekcióját követően (a kezelési ág és a kontroll kar összehasonlítása).
24 hónap
Biztonság – PRA állapotváltozás vagy helyi gyulladás hiánya
Időkeret: 24 hónap
Az alanyok mentesek lesznek a Panel Reactive Antibody (PRA) állapotváltozástól az MPC-k injekcióját követő 24 hónapig (a kezelési ág és a kontroll kar összehasonlítása). Ha a PRA > 5%, donorspecifikus antitest tesztet kell végezni,
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékonyság – a biventricularis konverzió sebessége
Időkeret: 12 hónap
Azok aránya, akik sikeresen átalakultak biventricularis konverzióba a kezelt csoportban a kontrollcsoporthoz képest.
12 hónap
Hatékonyság - az LV végdiasztolés nyomás javítása
Időkeret: 12 hónap
Azok aránya, akiknél ezek a mérések javulást mutattak a kezelt csoportban a kontrollcsoporthoz képest.
12 hónap
Hatékonyság – az LV tömeg/térfogat arány javítása
Időkeret: 12 hónap
Azok aránya, akiknél ezek a mérések javulást mutattak a kezelt csoportban a kontrollcsoporthoz képest.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston Children's Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 19.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. március 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB-P00020575

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel