Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mezoblastyczna terapia komórkami macierzystymi dla pacjentów z pojedynczą komorą i graniczną lewą komorą

20 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Pacjenci w wieku poniżej 5 lat, z rozpoznaniem zespołu niedorozwoju lewego serca (HLHS), niezrównoważonego kanału przedsionkowo-komorowego (uAVC) lub granicznym lewym sercem, którzy są poddawani etapowej rekrutacji LV po dwukierunkowym Glenn (BDG) lub poddawani BDG z planami rekrutacji LV będą brane pod uwagę przy zapisie na to badanie. Pacjenci włączeni do badania zostaną losowo przydzieleni do ramienia eksperymentalnego lub kontrolnego. Pacjenci przydzieleni losowo do ramienia eksperymentalnego otrzymają mezenchymalne komórki prekursorowe (MPC) wstrzyknięte bezpośrednio do wsierdzia LV podczas rekrutacji LV lub procedury BDG. Pacjenci przydzieleni losowo do ramienia kontrolnego otrzymają normalny standard opieki podczas zabiegu bez wstrzykiwania MPC.

Uważa się, że wstrzyknięcie MPC pomoże zwiększyć szanse pacjentów z pojedynczą komorą lub graniczną lewą komorą na konwersję do krążenia dwukomorowego, co może poprawić jakość życia i długowieczność w porównaniu z leczeniem paliatywnym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, jednoośrodkowe, zaślepione, randomizowane badanie dotyczące bezpieczeństwa i wykonalności, mające na celu ocenę zastosowania MPC u dzieci ze złożoną anatomią serca wymagających naprawy chirurgicznej. Kwalifikują się pacjenci zakwalifikowani do dwukierunkowego zabiegu Glenn (BDG) z przyszłymi planami rekrutacji LV lub pacjenci z BDG w wywiadzie, którzy obecnie mają zostać poddani rekrutacji LV.

Dwudziestu czterech pacjentów zostanie włączonych, 12 do ramienia leczenia MPC i 12 do ramienia kontrolnego zgodnie ze schematem randomizacji 1:1. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według chirurga, aby zapewnić losowy rozkład pacjentów przez chirurga. Rodziny, biostatystyk, cały personel kliniczny poza salą operacyjną oraz personel badawczy zajmujący się analizą danych będą ślepi na przydział do randomizacji. PI, personel sali operacyjnej i personel badawczy asystujący przy porodzie zostaną odblokowani na przydział randomizacji. Rodziny zostaną powiadomione o przydzieleniu ich do randomizacji, gdy wszyscy uczestnicy zakończą badanie Wizyta 4. Osoby przydzielone losowo do ramienia leczenia otrzymają MPC wstrzyknięte bezpośrednio do wsierdzia LV po klinicznych manewrach chirurgicznych w celu rekrutacji LV (naprawa zastawki mitralnej, naprawa zastawki aortalnej i/lub resekcja fibroelastozy wsierdzia) lub BDG. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy kontrolnej otrzymają standardową rekrutację LV lub BDG bez wstrzyknięć.

Cała tkanka serca uzyskana w ramach procedury wskazanej klinicznie zostanie pobrana od włączonych pacjentów. Większość próbki tkanki zostanie przeanalizowana w momencie pobrania (histologia i barwienie H+E); pozostała część zostanie przeznaczona na potencjalne przyszłe testy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z historią leczenia paliatywnego pojedynczej komory (stadium 1, opaska PA lub procedura hybrydowa) poddawani dwukierunkowym zabiegom Glenna (BDG) z jednoczesną procedurą rekrutacji lewej komory (LV) lub pacjenci poddawani procedurom rekrutacji LV będą brani pod uwagę przy włączeniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z obecnie lub w przeszłości nowotworami mięśnia sercowego
  • Pacjenci z atrezją aorty lub zastawki mitralnej
  • Pacjenci z komorowymi zaburzeniami rytmu dużego stopnia w wywiadzie
  • Pacjenci ze znaną alergią na sulfotlenek dimetylu (DMSO)
  • Pacjent ma znaną alergię na produkty mysie i/lub krowie.
  • Pacjent jest wcześniej biorcą terapii komórkami macierzystymi w celu naprawy serca.
  • Pacjent otrzymał leczenie i/lub jest w trakcie niepełnej kontynuacji leczenia jakąkolwiek badaną terapią komórkową w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe

Osoby przydzielone losowo do ramienia leczenia otrzymają MPC wstrzyknięte bezpośrednio do wsierdzia LV po klinicznych manewrach chirurgicznych w celu rekrutacji LV (naprawa zastawki mitralnej, naprawa zastawki aortalnej i/lub resekcja włókniakowatości wsierdzia) lub BDG.

MPC będą podawane bezpośrednio do wsierdzia LV za pomocą igły o rozmiarze 23-25 ​​po zakończeniu wszystkich zabiegów chirurgicznych. Dostarczona zostanie całkowita dawka 20 milionów komórek, podzielona równo na ~11 wstrzyknięć po 50 µl. Całkowita objętość nie powinna przekraczać 2,0 ml.
Biologiczny: RPP; rexlemestrocel-L
MPC będą wstrzykiwane do mięśnia sercowego pacjenta podczas planowych zabiegów chirurgicznych.
Inne nazwy:
  • Allogeniczna mezenchymalna komórka prekursorowa
Brak interwencji: Ramię kontrolne
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy kontrolnej otrzymają standardową rekrutację LV lub BDG bez wstrzyknięć.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo — częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pacjenci będą wolni od SAE przez 24 miesiące po wstrzyknięciu MPC (w porównaniu z grupą leczoną i grupą kontrolną.
24 miesiące
Bezpieczeństwo – brak zmiany statusu PRA lub miejscowego stanu zapalnego
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pacjenci będą wolni od zmiany statusu przeciwciał reagujących na panel (PRA) przez 24 miesiące po wstrzyknięciu MPC (w porównaniu z grupą kontrolną). Jeśli PRA > 5%, zostanie wykonany test przeciwciał swoistych dla dawcy,
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność- szybkość konwersji dwukomorowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek osób, u których udało się przeprowadzić konwersję dwukomorową w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną.
12 miesięcy
Skuteczność- poprawa końcoworozkurczowego ciśnienia LV
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek osób, u których nastąpiła poprawa tych pomiarów w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną.
12 miesięcy
Skuteczność – poprawa stosunku masy do objętości LV
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek osób, u których nastąpiła poprawa tych pomiarów w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-P00020575

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RPP; rexlemestrocel-L

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj