Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mesoblast stamcelleterapi til patienter med enkelt ventrikel og borderline venstre ventrikel

20. april 2023 opdateret af: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Patienter under 5 år, med en diagnose af hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS), ubalanceret atrioventrikulær kanal (uAVC) eller borderline venstre hjerte, som gennemgår iscenesat LV-rekruttering efter tovejs Glenn (BDG) eller gennemgår BDG med planer for LV-rekruttering vil blive overvejet til optagelse i denne undersøgelse. De patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, vil blive randomiseret til enten den eksperimentelle arm eller kontrolarm af undersøgelsen. De patienter, der er randomiseret til den eksperimentelle arm, vil modtage mesenkymale precursorceller (MPC'er) injiceret direkte i LV-endokardiet under deres LV-rekruttering eller BDG-procedure. De patienter, der er randomiseret til kontrolarmen, vil modtage normal standardbehandling under deres procedure uden injektion af MPC'er.

Det menes, at injektion af MPC'er vil bidrage til at forbedre chancerne for, at de patienter med enkelt ventrikel eller borderline venstre ventrikel omdannes til biventrikulær cirkulation, hvilket kan forbedre livskvaliteten og levetiden i forhold til palliation.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, enkelt center, sikkerheds- og gennemførligheds-, blindet, randomiseret forsøg for at evaluere brugen af ​​MPC'er hos børn med kompleks hjerteanatomi, der kræver kirurgisk reparation. Patienter, der er planlagt til at gennemgå tovejs Glenn (BDG) med fremtidige planer for LV-rekruttering, eller patienter med en historie med BDG, som i øjeblikket er planlagt til at gennemgå LV-rekruttering, vil være berettigede.

Fireogtyve forsøgspersoner vil blive tilmeldt, 12 til MPC-behandlingsarmen og 12 til kontrolarmen efter et 1:1 randomiseringsskema. Randomisering vil blive stratificeret efter kirurg for at sikre tilfældig fordeling af forsøgspersoner efter kirurg. Familier, biostatistikeren, alt klinisk personale uden for operationsstuen og forskningspersonale, der gennemfører dataanalyse, vil blive blindet for randomiseringsopgave. PI, operationsstuepersonale og forskningspersonale, der hjælper med fødslen, vil blive afblændet over for randomiseringsopgaven. Familier vil blive gjort opmærksomme på deres randomiseringsopgave, når alle forsøgspersoner har afsluttet deres studiebesøg 4. De randomiserede til behandlingsarmen vil modtage MPC'er injiceret direkte i LV endokardiet efter kliniske kirurgiske manøvrer for at rekruttere LV (mitralklapreparation, aortaklapreparation) og/eller resektion af endokardiefibroelastose) eller BDG. De forsøgspersoner, der er randomiseret til kontrolarmen, vil modtage standard LV-rekruttering eller BDG uden injektion.

Alt hjertevæv erhvervet som en del af en klinisk indiceret procedure vil blive indsamlet på tilmeldte forsøgspersoner. Det meste af vævsprøven vil blive analyseret på tidspunktet for indsamlingen (histologi og H+E-farvning); resten vil blive deponeret til mulig fremtidig test.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en anamnese med palliation af enkelt ventrikel (trin 1 palliation, PA-bånd eller hybridprocedure), der gennemgår tovejs Glenn (BDG) med samtidige rekrutteringsprocedurer til venstre ventrikel (LV), eller de patienter, der gennemgår LV-rekrutteringsprocedurer, vil blive overvejet til tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med nuværende eller historie med myokardietumorer
  • Patienter med aorta eller mitral atresi
  • Patienter med en anamnese med høj grad af ventrikulære arytmier
  • Patienter med kendt allergi over for dimethylsulfoxid (DMSO)
  • Patienten har kendt allergi over for produkter fra mus og/eller ko.
  • Patienten er tidligere modtager af stamcelleterapi til hjertereparation.
  • Patienten har modtaget behandling og/eller er i en ufuldstændig opfølgningsbehandling af enhver undersøgelsescellebaseret terapi inden for 6 måneder før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm

De, der er randomiseret til behandlingsarmen, vil modtage MPC'er injiceret direkte i LV endokardiet efter kliniske kirurgiske manøvrer for at rekruttere LV (mitralklapreparation, aortaklapreparation og/eller resektion af endokardiefibroelastose) eller BDG.

MPC'er vil blive leveret direkte ind i LV endokardiet via en 23-25 ​​gauge nål efter afslutning af alle kirurgiske procedurer. En samlet dosis på 20 millioner celler vil blive leveret, fordelt jævnt i ~11 injektioner på hver 50 µL. Det samlede volumen må ikke overstige 2,0 ml.
Biologisk: MPC; rexlemestrocel-L
MPC'er vil blive injiceret i patientens myokardium under planlagte kirurgiske indgreb.
Andre navne:
  • Allogen mesenkymal precursorcelle
Ingen indgriben: Kontrolarm
De forsøgspersoner, der er randomiseret til kontrolarmen, vil modtage standard LV-rekruttering eller BDG uden injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed - Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 måneder
Forsøgspersonerne vil være SAE-frie i 24 måneder efter injektion af MPC'er (i sammenligning af behandlingsarm til kontrolarm.
24 måneder
Sikkerhed - Fravær af PRA-statusændring eller lokal betændelse
Tidsramme: 24 måneder
Forsøgspersoner vil være fri for Panel Reactive Antibody (PRA) statusændring i 24 måneder efter injektion af MPC'er (i sammenligning af behandlingsarm til kontrolarm). Hvis der er en PRA på >5 %, vil en donorspecifik antistoftest blive gennemført,
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet- rate af biventrikulær konvertering
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af dem, der med succes er konverteret til biventrikulær konvertering i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrolgruppen.
12 måneder
Effektivitet - forbedring af LV-end diastolisk tryk
Tidsramme: 12 måneder
Andelen af ​​dem, der har forbedringer i disse målinger i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrolgruppen.
12 måneder
Effektivitet- forbedring af LV masse/volumen-forhold
Tidsramme: 12 måneder
Andelen af ​​dem, der har forbedringer i disse målinger i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrolgruppen.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

14. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-P00020575

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypoplastisk venstre hjerte syndrom

Kliniske forsøg med MPC; rexlemestrocel-L

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner