Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mesoblast stamcelleterapi for pasienter med enkelt ventrikkel og borderline venstre ventrikkel

20. april 2023 oppdatert av: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Pasienter under 5 år, med diagnosen hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS), ubalansert atrioventrikulær kanal (uAVC), eller borderline venstre hjerte som gjennomgår trinnvis LV-rekruttering etter toveis Glenn (BDG) eller gjennomgår BDG med planer for LV-rekruttering vil bli vurdert for påmelding til dette studiet. De pasientene som er registrert i studien vil bli randomisert til enten den eksperimentelle armen eller kontrollarmen i studien. De pasientene som er randomisert til den eksperimentelle armen vil motta mesenkymale forløperceller (MPCs) injisert direkte inn i LV-endokardiet under deres LV-rekruttering eller BDG-prosedyre. De pasientene som er randomisert til kontrollarmen vil motta normal standardbehandling under prosedyren uten injeksjon av MPC.

Det antas at injeksjon av MPC-er vil bidra til å forbedre sjansene for at pasienter med enkelt ventrikkel eller borderline venstre ventrikkel blir konvertert til biventrikulær sirkulasjon, noe som kan forbedre livskvalitet og lang levetid i forhold til palliasjon.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, enkeltsenter, blindet, randomisert studie for sikkerhet og gjennomførbarhet for å evaluere bruken av MPC hos barn med kompleks hjerteanatomi som krever kirurgisk reparasjon. Pasienter som er planlagt å gjennomgå toveis Glenn (BDG) med fremtidige planer for LV-rekruttering, eller pasienter med en historie med BDG som for øyeblikket er planlagt å gjennomgå LV-rekruttering, vil være kvalifisert.

Tjuefire forsøkspersoner vil bli registrert, 12 til MPC-behandlingsarmen og 12 til kontrollarmen etter et 1:1 randomiseringsskjema. Randomisering vil bli stratifisert i henhold til kirurg for å sikre tilfeldig fordeling av forsøkspersoner etter kirurg. Familier, biostatistikeren, alt klinisk personale utenfor operasjonssalen og forskningspersonell som fullfører dataanalyse vil bli blindet for randomiseringsoppgaver. PI, operasjonsstuepersonell og forskningspersonell som bistår med levering vil bli avblindet for randomiseringsoppdraget. Familier vil bli gjort oppmerksomme på randomiseringsoppdraget sitt når alle forsøkspersonene har fullført studiebesøk 4. De som er randomisert til behandlingsarmen vil motta MPC-er injisert direkte inn i LV-endokardiet etter kliniske kirurgiske manøvrer for å rekruttere LV (mitralklaffreparasjon, aortaklaffreparasjon) og/eller reseksjon av endokardiell fibroelastose) eller BDG. De forsøkspersonene som er randomisert til kontrollarmen vil motta standard LV-rekruttering eller BDG uten injeksjon.

Alt hjertevev ervervet som en del av en klinisk indisert prosedyre vil bli samlet inn på innmeldte forsøkspersoner. Det meste av vevsprøven vil bli analysert ved innsamlingstidspunktet (histologi og H+E-farging); resten vil bli dekket for potensiell fremtidig testing.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med en historie med palliasjon av enkelt ventrikkel (trinn 1 palliasjon, PA-bånd eller hybridprosedyre) som gjennomgår toveis Glenn (BDG) med samtidig rekrutteringsprosedyrer for venstre ventrikkel (LV), eller de pasientene som gjennomgår LV-rekrutteringsprosedyrer, vil bli vurdert for innmelding.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med nåværende eller historie med myokardsvulster
  • Pasienter med aorta eller mitral atresi
  • Pasienter med en historie med høygradige ventrikulære arytmier
  • Pasienter med kjent allergi mot dimetylsulfoksid (DMSO)
  • Pasienten har kjent allergi mot mus og/eller kuprodukter.
  • Pasienten er tidligere mottaker av stamcellebehandling for hjertereparasjon.
  • Pasienten har mottatt behandling og/eller er innenfor en ufullstendig oppfølgingsbehandling av en cellebasert terapi innen 6 måneder før randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm

De som er randomisert til behandlingsarmen vil motta MPC-er injisert direkte i LV-endokardiet etter kliniske kirurgiske manøvrer for å rekruttere LV (mitralklaffreparasjon, aortaklaffreparasjon og/eller reseksjon av endokardiell fibroelastose) eller BDG.

MPC-er vil bli levert direkte inn i LV-endokardiet via en 23-25 ​​gauge nål etter fullføring av alle kirurgiske prosedyrer. En total dose på 20 millioner celler vil bli levert, fordelt jevnt på ~11 injeksjoner på 50 µL hver. Det totale volumet skal ikke overstige 2,0 ml.
Biologisk: MPC; rexlemestrocel-L
MPCer vil bli injisert i pasientens myokard under planlagte kirurgiske prosedyrer.
Andre navn:
  • Allogen mesenkymal forløpercelle
Ingen inngripen: Kontrollarm
De forsøkspersonene som er randomisert til kontrollarmen vil motta standard LV-rekruttering eller BDG uten injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet - Forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 24 måneder
Forsøkspersonene vil være SAE-frie i 24 måneder etter injeksjon av MPC (i sammenligning av behandlingsarm til kontrollarm.
24 måneder
Sikkerhet- Fravær av PRA-statusendring eller lokal betennelse
Tidsramme: 24 måneder
Forsøkspersonene vil være fri fra Panel Reactive Antibody (PRA) statusendring i 24 måneder etter injeksjon av MPC (i sammenligning av behandlingsarm til kontrollarm). Hvis det er en PRA på >5 %, vil en donorspesifikk antistofftest bli fullført,
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet- rate av biventrikulær konvertering
Tidsramme: 12 måneder
Frekvensen av de som er vellykket konvertert til biventrikulær konvertering i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrollgruppen.
12 måneder
Effektivitet - forbedring av LV-endediastolisk trykk
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighet av de som har bedring i disse målingene i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrollgruppen.
12 måneder
Effektivitet- forbedring av LV masse/volum-forhold
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighet av de som har bedring i disse målingene i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrollgruppen.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

19. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB-P00020575

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Kliniske studier på MPC; rexlemestrocel-L

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere