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単心室および境界性左心室を有する患者のための中芽細胞幹細胞療法

2023年4月20日 更新者：Sitaram Emani、Boston Children's Hospital

-低形成性左心症候群（HLHS）、不均衡な房室管（uAVC）、または境界左心と診断された5歳未満の患者双方向グレン（BDG）に続く段階的なLVリクルートメントを受けている、またはLVリクルートメントの計画があるBDGを受けているこの研究への登録が考慮されます。 研究に登録された患者は、研究の実験群または対照群のいずれかに無作為に割り付けられます。 実験群に無作為に割り付けられた患者は、LV リクルートメントまたは BDG 手順中に LV 心内膜に直接注入される間葉系前駆細胞 (MPC) を受け取ります。 対照群に無作為に割り付けられた患者は、MPC を注射せずに、処置中に通常の標準治療を受けます。

MPCの注射は、単心室または境界左心室を有する患者が両心室循環に変換される可能性を改善するのに役立ち、緩和よりも生活の質と寿命を改善できると考えられています.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、外科的修復を必要とする複雑な心臓解剖学を持つ子供におけるMPCの使用を評価するための、前向き、単一施設、安全性と実現可能性、盲検、無作為化試験です。 LVリクルートメントの将来の計画がある双方向グレン（BDG）を受ける予定の患者、または現在LVリクルートメントを受ける予定のBDGの病歴のある患者が対象となります。

24人の被験者が登録され、12人がMPC治療群に、12人が対照群に、1:1の無作為化スキーマに従って登録されます。 無作為化は、外科医による被験者のランダムな分布を保証するために、外科医に従って階層化されます。 家族、生物統計学者、手術室外のすべての臨床スタッフ、およびデータ分析を完了する研究スタッフは、無作為化の割り当てに対して盲検化されます。 PI、手術室のスタッフ、および配達を支援する研究スタッフは、無作為化割り当てに対して盲検化されません。 家族は、すべての被験者が研究を完了すると、無作為化割り当てについて通知されます 訪問 4. 治療群に無作為化されたものは、LVを動員するための臨床外科手術（僧帽弁修復、大動脈弁修復）に続いて、LV心内膜に直接注入されたMPCを受け取ります、および/または心内膜線維弾性症の切除)またはBDG。 対照群に無作為に割り付けられた被験者は、注射なしで標準的な LV リクルートメントまたは BDG を受けます。

臨床的に示された手順の一部として取得されたすべての心臓組織は、登録された被験者から収集されます。 組織サンプルのほとんどは、収集時に分析されます (組織学および H + E 染色)。残りは、潜在的な将来のテストのために保管されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 単心室緩和（ステージ1緩和、PAバンド、またはハイブリッド手順）の既往歴のある患者 同時左心室（LV）リクルートメント手順を伴う双方向グレン（BDG）またはLVリクルート手順を受けている患者は、登録の対象となります。

除外基準:

  • -心筋腫瘍の現在または病歴のある患者
  • 大動脈または僧帽弁閉鎖症の患者
  • -高度の心室性不整脈の病歴を持つ患者
  • -ジメチルスルホキシド（DMSO）に対する既知のアレルギーのある患者
  • -患者は、マウスおよび/または牛製品に対する既知のアレルギーを持っています。
  • -患者は、心臓修復のための幹細胞療法の以前のレシピエントです。
  • -患者は治療を受けているか、および/または無作為化前の6か月以内に研究中の細胞ベースの治療のフォローアップ治療が不完全です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療アーム

治療群に無作為に割り付けられた患者は、LV (僧帽弁修復、大動脈弁修復、および/または心内膜線維弾性症の切除) または BDG を動員するための臨床的外科手術に続いて、左室心内膜に直接 MPC を注入されます。

MPC は、すべての外科的処置の完了後、23 ～ 25 ゲージの針を介して LV 心内膜に直接送達されます。 合計 2,000 万個のセルが配信され、それぞれ 50 μL の ~11 回の注射に均等に分割されます。 総量は 2.0 mL を超えないようにしてください。
生物学的：MPC; rexlemestrocel-L
MPC は、計画された外科手術中に患者の心筋に注入されます。
他の名前：
  • 同種間葉系前駆細胞
介入なし：コントロールアーム
対照群に無作為に割り付けられた被験者は、注射なしで標準的な LV リクルートメントまたは BDG を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性 - 重篤な有害事象の発生率
時間枠：24ヶ月
被験者は、MPCの注射後24か月間SAEを発症しません（治療群と対照群の比較.
24ヶ月
安全性 - PRA状態の変化または局所炎症がないこと
時間枠：24ヶ月
被験者は、MPCの注射後24か月間、パネル反応性抗体（PRA）の状態の変化がありません（治療群と対照群の比較）。 PRA が 5% を超える場合は、ドナー特異的抗体検査が完了します。
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
両心室変換の有効率
時間枠：12ヶ月
対照群と比較した治療群で両心室転換に成功した人の割合。
12ヶ月
効能・左室拡張末期圧の改善
時間枠：12ヶ月
対照群と比較して治療群でこれらの測定値が改善した人の割合。
12ヶ月
有効性 - 左室の質量/体積比の改善
時間枠：12ヶ月
対照群と比較して治療群でこれらの測定値が改善した人の割合。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Boston Children's Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Sitaram M Emani, MD、Boston Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月27日

一次修了 (実際)

2022年12月19日

研究の完了 (予想される)

2024年1月1日

試験登録日

最初に提出

2017年3月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年3月8日

最初の投稿 (実際)

2017年3月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年4月20日

最終確認日

2023年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB-P00020575

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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