Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mesoblast-stamceltherapie voor patiënten met een enkele ventrikel en een borderline-linkerventrikel

20 april 2023 bijgewerkt door: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Patiënten jonger dan 5 jaar, met de diagnose hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS), ongebalanceerd atrioventriculair kanaal (uAVC) of borderline linkerhart die gefaseerde LV-rekrutering ondergaan na bidirectionele Glenn (BDG) of BDG ondergaan met plannen voor LV-rekrutering worden overwogen voor deelname aan deze studie. De patiënten die deelnemen aan het onderzoek zullen worden gerandomiseerd naar de experimentele arm of de controlearm van de studie. De patiënten die gerandomiseerd zijn naar de experimentele arm zullen mesenchymale voorlopercellen (MPC's) rechtstreeks in het LV-endocardium geïnjecteerd krijgen tijdens hun LV-werving of BDG-procedure. De patiënten die naar de controlearm zijn gerandomiseerd, krijgen tijdens hun procedure de normale standaardzorg zonder injectie van MPC's.

Er wordt aangenomen dat injectie van MPC's de kansen zal helpen vergroten dat die patiënten met een enkele ventrikel of borderline linkerventrikel worden omgezet in biventriculaire circulatie, wat de kwaliteit van leven en de levensduur zou kunnen verbeteren in plaats van palliatie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, single-center, veiligheid en haalbaarheid, geblindeerde, gerandomiseerde studie om het gebruik van mpc's te evalueren bij kinderen met een complexe cardiale anatomie die chirurgisch herstel vereist. Patiënten die gepland zijn om bidirectionele Glenn (BDG) te ondergaan met toekomstige plannen voor LV-rekrutering, of patiënten met een voorgeschiedenis van BDG die momenteel gepland staan ​​om LV-rekrutering te ondergaan, komen in aanmerking.

Vierentwintig proefpersonen zullen worden ingeschreven, 12 in de MPC-behandelingsarm en 12 in de controle-arm volgens een 1:1 randomisatieschema. De randomisatie zal worden gestratificeerd volgens de chirurg om een ​​willekeurige verdeling van proefpersonen per chirurg te verzekeren. Gezinnen, de biostatisticus, al het klinische personeel buiten de operatiekamer en onderzoekspersoneel dat de gegevensanalyse voltooit, zullen blind zijn voor randomisatie. De PI, het personeel in de operatiekamer en het onderzoekspersoneel dat assisteert bij de bevalling, wordt ontblind voor de randomisatieopdracht. Families zullen op de hoogte worden gebracht van hun randomisatietoewijzing zodra alle proefpersonen hun onderzoeksbezoek 4 hebben voltooid. Degenen die zijn gerandomiseerd naar de behandelingsarm zullen MPC's rechtstreeks in het LV endocardium krijgen geïnjecteerd na klinische chirurgische manoeuvres om de LV te rekruteren (mitraalklepreparatie, aortaklepreparatie en/of resectie van endocardiale fibroelastose) of BDG. De proefpersonen die naar de controle-arm zijn gerandomiseerd, krijgen standaard LV-rekrutering of BDG zonder injectie.

Al het hartweefsel dat is verkregen als onderdeel van een klinisch geïndiceerde procedure, zal worden verzameld bij geregistreerde proefpersonen. Het grootste deel van het weefselmonster zal worden geanalyseerd op het moment van verzameling (histologie en H+E-kleuring); de rest zal worden belegd voor mogelijke toekomstige tests.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een voorgeschiedenis van enkelvoudige ventrikelpalliatie (fase 1 palliatie, PA-band of hybride procedure) die bidirectionele Glenn (BDG) ondergaan met gelijktijdige linkerventrikel (LV) rekruteringsprocedures of patiënten die LV rekruteringsprocedures ondergaan, komen in aanmerking voor inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met huidige of voorgeschiedenis van myocardtumoren
  • Patiënten met aorta- of mitralisatresie
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van hooggradige ventriculaire aritmieën
  • Patiënten met een bekende allergie voor dimethylsulfoxide (DMSO)
  • Patiënt heeft een bekende allergie voor producten van muis en/of koe.
  • Patiënt is eerder ontvanger van stamceltherapie voor hartherstel.
  • Patiënt heeft een behandeling gekregen en/of zit in een onvolledige vervolgbehandeling van een op cellen gebaseerde therapie in onderzoek binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsarm

Degenen die gerandomiseerd zijn naar de behandelingsarm, zullen MPC's rechtstreeks in het LV-endocardium worden geïnjecteerd na klinische chirurgische manoeuvres om de LV (mitraalklepreparatie, aortaklepreparatie en/of resectie van endocardiale fibroelastose) of BDG te rekruteren.

MPC's worden na voltooiing van alle chirurgische procedures rechtstreeks in het LV-endocardium toegediend via een naald van 23-25 ​​gauge. Er wordt een totale dosis van 20 miljoen cellen toegediend, gelijkmatig verdeeld over ~11 injecties van elk 50 µL. Het totale volume mag niet groter zijn dan 2,0 ml.
Biologisch: MPC; rexlemestrocel-L
MPC's worden tijdens geplande chirurgische ingrepen in het myocardium van de patiënt geïnjecteerd.
Andere namen:
  • Allogene mesenchymale voorlopercel
Geen tussenkomst: Bedieningsarm
De proefpersonen die naar de controle-arm zijn gerandomiseerd, krijgen standaard LV-rekrutering of BDG zonder injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid - Incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 maanden
Proefpersonen zullen gedurende 24 maanden na injectie van MPC's SAE-vrij zijn (in vergelijking van behandelingsarm tot controlearm.
24 maanden
Veiligheid - Afwezigheid van PRA-statusverandering of lokale ontsteking
Tijdsspanne: 24 maanden
Proefpersonen zullen gedurende 24 maanden na injectie van MPC's vrij zijn van Panel Reactive Antibody (PRA)-statusverandering (in vergelijking van behandelingsarm met controlearm). Als er een PRA van >5% is, wordt een donorspecifieke antilichaamtest uitgevoerd,
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteitspercentage van biventriculaire conversie
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage van degenen die met succes zijn geconverteerd naar biventriculaire conversie in de behandelingsgroep in vergelijking met de controlegroep.
12 maanden
Werkzaamheid - verbetering van LV en diastolische druk
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage van degenen die verbetering hebben in deze metingen in de behandelingsgroep in vergelijking met de controlegroep.
12 maanden
Werkzaamheid - verbetering van de LV-massa/volumeverhouding
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage van degenen die verbetering hebben in deze metingen in de behandelingsgroep in vergelijking met de controlegroep.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 december 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB-P00020575

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MPC; rexlemestrocel-L

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren