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Terapia com células-tronco mesoblásticas para pacientes com ventrículo único e ventrículo esquerdo limítrofe

20 de abril de 2023 atualizado por: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Pacientes com menos de 5 anos de idade, com diagnóstico de síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE), canal atrioventricular desequilibrado (uAVC) ou coração esquerdo limítrofe que estão sendo submetidos a recrutamento estagiado do VE após Glenn bidirecional (BDG) ou submetidos a BDG com planos de recrutamento do VE serão considerados para inscrição neste estudo. Os pacientes inscritos no estudo serão randomizados para o braço experimental ou braço de controle do estudo. Os pacientes randomizados para o braço experimental receberão células precursoras mesenquimais (MPCs) injetadas diretamente no endocárdio LV durante o recrutamento LV ou procedimento BDG. Os pacientes randomizados para o braço de controle receberão tratamento padrão normal durante o procedimento sem injeção de MPCs.

Acredita-se que a injeção de MPCs ajudará a melhorar as chances de os pacientes com ventrículo único ou ventrículo esquerdo limítrofe serem convertidos em circulação biventricular, o que poderia melhorar a qualidade de vida e a longevidade em relação à paliação.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, de centro único, de segurança e viabilidade, cego e randomizado para avaliar o uso de MPCs em crianças com anatomia cardíaca complexa que requer reparo cirúrgico. Os pacientes programados para se submeterem a Glenn bidirecional (BDG) com planos futuros para recrutamento de LV ou pacientes com histórico de BDG que estão atualmente programados para se submeterem a recrutamento de LV serão elegíveis.

Vinte e quatro indivíduos serão inscritos, 12 para o braço de tratamento com MPC e 12 para o braço de controle seguindo um esquema de randomização 1:1. A randomização será estratificada de acordo com o cirurgião para garantir a distribuição aleatória dos indivíduos por cirurgião. As famílias, o bioestatístico, toda a equipe clínica fora da sala de cirurgia e a equipe de pesquisa que completa a análise de dados serão cegados para a atribuição de randomização. O PI, a equipe da sala de cirurgia e a equipe de pesquisa que auxiliam no parto não serão cegados para a atribuição de randomização. As famílias serão informadas de sua atribuição de randomização assim que todos os indivíduos tiverem concluído a visita 4 do estudo. Aqueles randomizados para o braço de tratamento receberão MPCs injetados diretamente no endocárdio LV após manobras cirúrgicas clínicas para recrutar o LV (reparação da válvula mitral, reparação da válvula aórtica , e/ou ressecção de fibroelastose endocárdica) ou BDG. Os indivíduos randomizados para o braço de controle receberão recrutamento LV padrão ou BDG sem injeção.

Todo o tecido cardíaco adquirido como parte de um procedimento clinicamente indicado será coletado em indivíduos inscritos. A maior parte da amostra de tecido será analisada no momento da coleta (histologia e coloração H+E); o restante será armazenado para possíveis testes futuros.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com histórico de paliação de ventrículo único (paliação de estágio 1, banda PA ou procedimento híbrido) submetidos a Glenn bidirecional (BDG) com procedimentos simultâneos de recrutamento de ventrículo esquerdo (LV) ou pacientes submetidos a procedimentos de recrutamento de VE serão considerados para inscrição.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com tumor atual ou histórico de tumores miocárdicos
  • Pacientes com atresia aórtica ou mitral
  • Pacientes com história de arritmias ventriculares de alto grau
  • Pacientes com alergia conhecida ao dimetil sulfóxido (DMSO)
  • O paciente tem alergia conhecida a produtos de camundongos e/ou bovinos.
  • O paciente é receptor anterior de terapia com células-tronco para reparo cardíaco.
  • O paciente recebeu tratamento e/ou está em um tratamento de acompanhamento incompleto de qualquer terapia baseada em células investigativas dentro de 6 meses antes da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de tratamento

Aqueles randomizados para o braço de tratamento receberão MPCs injetados diretamente no endocárdio do VE após manobras cirúrgicas clínicas para recrutar o VE (reparo da válvula mitral, reparo da válvula aórtica e/ou ressecção de fibroelastose endocárdica) ou BDG.

Os MPCs serão entregues diretamente no endocárdio LV por meio de uma agulha de calibre 23-25 ​​após a conclusão de todos os procedimentos cirúrgicos. Uma dose total de 20 milhões de células será entregue, dividida igualmente em aproximadamente 11 injeções de 50 µL cada. O volume total não deve exceder 2,0 mL.
Biológico: MPC; rexlemestrocel-L
Os MPCs serão injetados no miocárdio do paciente durante os procedimentos cirúrgicos planejados.
Outros nomes:
  • Célula Precursora Mesenquimal Alogênica
Sem intervenção: Braço de controle
Os indivíduos randomizados para o braço de controle receberão recrutamento LV padrão ou BDG sem injeção.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança - Incidência de eventos adversos graves
Prazo: 24 meses
Os indivíduos estarão livres de SAE por 24 meses após a injeção de MPCs (em comparação do braço de tratamento ao braço de controle.
24 meses
Segurança- Ausência de alteração do estado de PRA ou inflamação local
Prazo: 24 meses
Os indivíduos estarão livres da alteração do status de anticorpos reativos do painel (PRA) por 24 meses após a injeção de MPCs (em comparação do braço de tratamento ao braço de controle). Se houver um PRA de > 5%, um teste de anticorpo específico do doador será concluído,
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia - taxa de conversão biventricular
Prazo: 12 meses
Taxa daqueles que são convertidos com sucesso para conversão biventricular no grupo de tratamento em comparação com o grupo de controle.
12 meses
Eficácia-melhoria da pressão diastólica final do VE
Prazo: 12 meses
Taxa de quem apresentou melhora nessas medidas no grupo de tratamento em relação ao grupo de controle.
12 meses
Eficácia- melhora da relação massa/volume do VE
Prazo: 12 meses
Taxa de quem apresentou melhora nessas medidas no grupo de tratamento em relação ao grupo de controle.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Boston Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

19 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de março de 2017

Primeira postagem (Real)

14 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB-P00020575

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em MPC; rexlemestrocel-L

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