Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezoblastová terapie kmenovými buňkami pro pacienty s jednou komorou a hraniční levou komorou

20. dubna 2023 aktualizováno: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

Pacienti mladší 5 let s diagnózou syndromu hypoplastického levého srdce (HLHS), nevyváženým atrioventrikulárním kanálem (uAVC) nebo hraničním levým srdcem, kteří podstupují postupný nábor LK po obousměrném Glennovi (BDG) nebo podstupují BDG s plány na nábor LK bude zvažován pro zápis do tohoto studia. Tito pacienti zařazení do studie budou randomizováni buď do experimentální větve nebo kontrolní větve studie. Ti pacienti randomizovaní do experimentální větve dostanou mezenchymální prekurzorové buňky (MPC) injikované přímo do endokardu LK během jejich náboru LK nebo BDG procedury. Těmto pacientům randomizovaným do kontrolního ramene se během výkonu dostane normální standardní péče bez injekce MPC.

Předpokládá se, že injekce MPC pomůže zlepšit šance těch pacientů s jednou komorou nebo hraniční levou komorou na převedení na biventrikulární oběh, což by mohlo zlepšit kvalitu života a dlouhověkost oproti paliaci.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o prospektivní, zaslepenou, randomizovanou studii s jedním centrem, bezpečností a proveditelností, která hodnotí použití MPC u dětí se složitou srdeční anatomií vyžadující chirurgickou opravu. Vhodné budou pacienti, u kterých je plánováno podstoupit obousměrný Glenn (BDG) s budoucími plány na nábor LK, nebo pacienti s anamnézou BDG, kteří mají v současnosti podstoupit nábor LK.

Bude zařazeno 24 subjektů, 12 do léčebného ramene MPC a 12 do kontrolního ramene podle randomizačního schématu 1:1. Randomizace bude stratifikována podle chirurga, aby bylo zajištěno náhodné rozdělení subjektů podle chirurga. Rodiny, biostatistik, veškerý klinický personál mimo operační sál a výzkumný personál dokončující analýzu dat budou zaslepeni před randomizací. PI, personál operačního sálu a výzkumný personál, který pomáhá s porodem, nebudou vůči randomizačnímu přidělení zaslepeni. Rodiny budou informovány o svém randomizačním přidělení, jakmile všechny subjekty dokončí svou studijní návštěvu 4. Ti, kteří byli randomizováni do léčebné větve, obdrží MPC injikované přímo do endokardu LK po klinických chirurgických manévrech k získání LV (oprava mitrální chlopně, oprava aortální chlopně a/nebo resekce endokardiální fibroelastózy) nebo BDG. Ti jedinci randomizovaní do kontrolní větve dostanou standardní nábor LV nebo BDG bez injekce.

Zapsaným subjektům bude odebrána veškerá srdeční tkáň získaná jako součást klinicky indikovaného postupu. Většina vzorku tkáně bude analyzována v době odběru (histologie a barvení H+E); zbytek bude uložen pro případné budoucí testování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s anamnézou paliace jedné komory (paliace 1. stádia, PA band nebo hybridní procedura), kteří podstupují obousměrný Glenn (BDG) se simultánním náborem levé komory (LV), nebo ti pacienti, kteří podstupují procedury náboru LV, budou zvažováni pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s nádory myokardu v současnosti nebo v anamnéze
  • Pacienti s aortální nebo mitrální atrézií
  • Pacienti s anamnézou vysokého stupně komorových arytmií
  • Pacienti se známou alergií na dimethylsulfoxid (DMSO)
  • Pacient má známou alergii na myší a/nebo kravské produkty.
  • Pacient je předchozím příjemcem terapie kmenovými buňkami pro srdeční opravu.
  • Pacient byl léčen a/nebo je v rámci nekompletní následné léčby jakékoli hodnocené buněčné terapie během 6 měsíců před randomizací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba Arm

Ti, kteří jsou randomizováni do léčebné větve, obdrží MPC injikované přímo do endokardu LK po klinických chirurgických manévrech k získání LV (oprava mitrální chlopně, oprava aortální chlopně a/nebo resekce endokardiální fibroelastózy) nebo BDG.

MPC budou podávány přímo do endokardu LV pomocí jehly 23-25 ​​gauge po dokončení všech chirurgických zákroků. Bude podána celková dávka 20 milionů buněk, rozdělená rovnoměrně do ~11 injekcí po 50 µl. Celkový objem by neměl přesáhnout 2,0 ml.
Biologický: MPC; rexlemestrocel-L
MPC budou injikovány do myokardu pacienta během plánovaných chirurgických výkonů.
Ostatní jména:
  • Alogenní mezenchymální prekurzorová buňka
Žádný zásah: Ovládací rameno
Ti jedinci randomizovaní do kontrolní větve dostanou standardní nábor LV nebo BDG bez injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost – Výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: 24 měsíců
Subjekty budou bez SAE po dobu 24 měsíců po injekci MPC (ve srovnání léčebného ramene s kontrolním ramenem.
24 měsíců
Bezpečnost – nepřítomnost změny stavu PRA nebo lokálního zánětu
Časové okno: 24 měsíců
Subjekty budou bez změny stavu panelu reaktivních protilátek (PRA) po dobu 24 měsíců po injekci MPC (ve srovnání léčebné větve s kontrolní větví). Pokud je PRA > 5 %, provede se test na specifické protilátky dárce,
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost – míra biventrikulární konverze
Časové okno: 12 měsíců
Míra těch, kteří byli úspěšně převedeni na biventrikulární konverzi v léčené skupině ve srovnání s kontrolní skupinou.
12 měsíců
Účinnost – zlepšení LV end diastolického tlaku
Časové okno: 12 měsíců
Míra těch, kteří mají zlepšení v těchto měřeních v léčené skupině ve srovnání s kontrolní skupinou.
12 měsíců
Účinnost – zlepšení poměru hmotnost/objem LK
Časové okno: 12 měsíců
Míra těch, kteří mají zlepšení v těchto měřeních v léčené skupině ve srovnání s kontrolní skupinou.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB-P00020575

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPC; rexlemestrocel-L

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit