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단심실 및 경계성 좌심실 환자를 위한 중배엽 줄기세포 치료

2023년 4월 20일 업데이트: Sitaram Emani, Boston Children's Hospital

5세 미만의 환자로서 저형성 좌심 증후군(HLHS), 불균형 방실관(uAVC) 또는 양방향 글렌(BDG) 후 단계적 좌심실 모집을 진행 중이거나 좌심실 모집 계획이 있는 BDG를 진행 중인 경계성 좌심장 진단을 받은 환자 이 연구에 등록하는 것으로 간주됩니다. 연구에 등록한 환자는 연구의 실험군 또는 대조군으로 무작위 배정됩니다. 실험 부문에 무작위로 배정된 환자는 좌심실 모집 또는 BDG 절차 중에 좌심실 심내막에 직접 주입된 중간엽 전구체 세포(MPC)를 받게 됩니다. 대조군으로 무작위 배정된 환자들은 MPC를 주사하지 않고 절차 중에 정상적인 표준 치료를 받게 됩니다.

MPC 주사는 단심실 또는 경계선 좌심실 환자가 완화에 비해 삶의 질과 수명을 개선할 수 있는 양심실 순환으로 전환될 가능성을 개선하는 데 도움이 될 것으로 여겨집니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 외과적 치료가 필요한 복잡한 심장 해부학적 구조를 가진 소아에서 MPC의 사용을 평가하기 위한 전향적, 단일 센터, 안전성 및 타당성, 맹검, 무작위 시험입니다. 좌심실 모집에 대한 향후 계획이 있는 양방향 글렌(BDG)을 받을 예정인 환자 또는 현재 좌심실 모집을 받을 예정인 BDG 병력이 있는 환자는 자격이 있습니다.

24명의 피험자가 1:1 무작위화 스키마에 따라 MPC 치료군에 12명, 대조군에 12명 등록됩니다. 무작위화는 외과의사에 의한 피험자의 무작위 분포를 보장하기 위해 외과의사에 따라 계층화될 것입니다. 가족, 생물 통계학자, 수술실 외부의 모든 임상 직원 및 데이터 분석을 완료하는 연구원은 무작위 할당에 대해 눈이 멀게 됩니다. PI, 수술실 직원 및 배달을 지원하는 연구 직원은 무작위 할당에 대해 맹검이 해제됩니다. 모든 피험자가 연구 방문 4를 완료하면 가족에게 무작위 배정을 알릴 것입니다. 치료 부문에 무작위 배정된 사람들은 좌심실을 모집하기 위한 임상 수술 조작 후 좌심실 심내막에 MPC를 직접 주입받게 됩니다(승모판 수리, 대동맥 판막 수리). , 및/또는 심내막 섬유탄력증의 절제) 또는 BDG. 대조군으로 무작위 배정된 피험자는 주사 없이 표준 LV 모집 또는 BDG를 받게 됩니다.

임상적으로 표시된 절차의 일부로 획득한 모든 심장 조직은 등록 대상자에서 수집됩니다. 대부분의 조직 샘플은 수집 시점에 분석됩니다(조직학 및 H+E 염색). 나머지는 잠재적인 향후 테스트를 위해 보관됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 좌심실(LV) 모집 절차를 동시에 진행하는 양방향 글렌(BDG)을 받는 단일 심실 완화(1단계 완화, PA 밴드 또는 하이브리드 절차)의 병력이 있는 환자 또는 좌심실 모집 절차를 받는 환자는 등록을 고려할 것입니다.

제외 기준:

  • 심근 종양의 현재 또는 병력이 있는 환자
  • 대동맥 또는 승모판 폐쇄증 환자
  • 높은 등급의 심실성 부정맥 병력이 있는 환자
  • 디메틸 설폭사이드(DMSO)에 대해 알려진 알레르기가 있는 환자
  • 환자는 마우스 및/또는 젖소 제품에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
  • 환자는 심장 수복을 위한 줄기 세포 요법의 사전 수혜자입니다.
  • 환자는 치료를 받았고 및/또는 무작위 배정 전 6개월 이내에 조사용 세포 기반 요법의 불완전한 후속 치료 내에 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 팔

치료 부문에 무작위 배정된 환자들은 LV(승모판 수리, 대동맥 판막 수리 및/또는 심내막 섬유탄력증 절제술) 또는 BDG를 모집하기 위한 임상 수술 조작 후 LV 심내막에 직접 주입된 MPC를 받게 됩니다.

MPC는 모든 수술 절차가 완료된 후 23-25 ​​게이지 바늘을 통해 LV 심내막으로 직접 전달됩니다. 총 2,000만 개의 세포가 전달되며, 각각 50 μL씩 ~11회 주입됩니다. 총 부피는 2.0mL를 초과하지 않아야 합니다.
생물학적: MPC; rexlemestrocel-L
MPC는 계획된 수술 절차 중에 환자의 심근에 주입됩니다.
다른 이름들:
  • 동종 중간엽 전구체 세포
간섭 없음: 컨트롤 암
대조군으로 무작위 배정된 피험자는 주사 없이 표준 LV 모집 또는 BDG를 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 - 심각한 부작용 발생률
기간: 24개월
피험자는 MPC 주사 후 24개월 동안 SAE가 없습니다(치료군과 대조군 비교.
24개월
안전성- PRA 상태 변화 또는 국소 염증의 부재
기간: 24개월
피험자는 MPC 주사 후 24개월 동안 패널 반응성 항체(PRA) 상태 변화가 없을 것입니다(치료군과 대조군 비교). >5%의 PRA가 있는 경우 기증자 특정 항체 테스트가 완료됩니다.
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능- 양심실 전환율
기간: 12 개월
대조군과 비교하여 치료군에서 양심실 전환으로 성공적으로 전환된 사람들의 비율.
12 개월
효능- 좌심실 이완기 말압 개선
기간: 12 개월
대조군과 비교하여 치료군에서 이러한 측정이 개선된 사람들의 비율.
12 개월
효능- LV 질량/부피 비율 개선
기간: 12 개월
대조군과 비교하여 치료군에서 이러한 측정이 개선된 사람들의 비율.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boston Children's Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Sitaram M Emani, MD, Boston Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 27일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 19일

연구 완료 (예상)

2024년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 3월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 8일

처음 게시됨 (실제)

2017년 3월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB-P00020575

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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