Caplacizumab singel- och multipeldosstudie i friska japanska och vita försökspersoner.
9 november 2017 uppdaterad av: Ablynx
En fas I singelcenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för Caplacizumab hos japanska och vita friska frivilliga.
Huvudmål:
För att bedöma säkerheten och tolererbarheten av enstaka stigande intravenösa (i.v.) doser, en subkutan (s.c.) dos av caplacizumab (del I) och flera s.c. doser av caplacizumab (del II) hos japanska försökspersoner.
Sekundära mål:
- För att jämföra de farmakokinetiska (PK) och farmakodynamiska (PD) profilerna (totala vWF:Ag-koncentrationsnivåer [vWF:Ag], koagulationsfaktor VIII [FVIII:C] och ristocetin-kofaktoraktivitet [RICO]) efter enstaka i.v. eller s.c. administrering av caplacizumab till japanska och vita försökspersoner.
- För att utvärdera immunogeniciteten av caplacizumab (anti-läkemedelsantikroppar [ADA]) hos japanska försökspersoner.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
60
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Glendale, California, Förenta staterna, 91206
- Investigator Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- BMI mellan ≥18 kg/m² och <30 kg/m² vid tidpunkten för screening
- Kroppsvikt mellan ≥45 kg och <100 kg
- Baslinje vWF:Ag mellan ≥60 % och <170 % (0,6-1,7 IE/ml)
Exklusions kriterier:
- Historik av och/eller tecken eller symptom som indikerar aktuell onormal hemostas eller bloddyskrasi, inklusive men inte begränsat till trombocytopeni, trombocytopati, tromboasteni, hemofili, von Willebrands sjukdom, vaskulär purpura, blödande tandkött och/eller frekventa näsblödningar, lätta/spontana blåmärken , meno- eller metrorragi, historia av gastrointestinala blödningar eller kraftig blödning efter mindre skada som rakning.
- Familjehistoria med medfödd vaskulär missbildning (t.ex. Marfans syndrom) och/eller blödningsstörning (t.ex. blödarsjuka, von Willebrands sjukdom, julsjuka)
- Varje kirurgiskt ingrepp (inklusive tandutdragning) eller trauma inom de fyra veckorna före screening för studien eller alla planerade kirurgiska ingrepp under deltagandet i studien
- Behandling med vitamin K, direkt oralt antikoagulant (DOAC), warfarin, högdos heparin inom 2 veckor före screening
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp 1: Japansk - Caplacizumab Dos 1 iv (SD)
Engångsdos (SD) av Caplacizumab Dos 1 administrerad intravenöst (iv) till japanska deltagare
|
Engångs intravenös (iv) administrering av Caplacizumab Dos 1
|
|
Placebo-jämförare: Grupp 1: Japanska – Placebo iv (SD)
Engångsdos (SD) av placebo administrerad intravenöst (iv) till japanska deltagare
|
Enkel intravenös (iv) administrering av placebo
|
|
Experimentell: Grupp 2: Japansk - Caplacizumab Dos 2 iv (SD)
Engångsdos (SD) av Caplacizumab Dos 2 administrerad intravenöst (iv) till japanska deltagare
|
Enkel intravenös (iv) administrering av Caplacizumab Dos 2
|
|
Experimentell: Grupp 2: Japanska – Placebo iv (SD)
Engångsdos (SD) av placebo administrerad intravenöst (iv) till japanska deltagare
|
Enkel intravenös (iv) administrering av placebo
|
|
Experimentell: Grupp 2: Vit - Caplacizumab Dos 2 iv (SD)
Engångsdos (SD) av Caplacizumab Dos 2 administrerad intravenöst (iv) till vita deltagare
|
Enkel intravenös (iv) administrering av Caplacizumab Dos 2
|
|
Placebo-jämförare: Grupp 2: Vit - Placebo iv (SD)
Enkeldos (SD) av placebo administrerad intravenöst (iv) till vita deltagare
|
Enkel intravenös (iv) administrering av placebo
|
|
Experimentell: Grupp 3: Japansk - Caplacizumab Dos 2 sc (SD)
Engångsdos (SD) av Caplacizumab Dos 2 administrerad subkutant (sc) till japanska deltagare
|
Enstaka subkutan (sc) administrering av Caplacizumab Dos 2
|
|
Placebo-jämförare: Grupp 3: Japanska - Placebo sc (SD)
Enkeldos (SD) av placebo administrerad subkutant (sc) till japanska deltagare
|
Enstaka subkutan (sc) administrering av placebo
|
|
Experimentell: Grupp 3: Vit - Caplacizumab Dos 2 sc (SD)
Engångsdos (SD) av Caplacizumab Dos 2 administrerad subkutant (sc) till vita deltagare
|
Enstaka subkutan (sc) administrering av Caplacizumab Dos 2
|
|
Placebo-jämförare: Grupp 3: Vit - Placebo sc (SD)
Enkeldos (SD) Placebo administrerat subkutant (sc) till vita deltagare
|
Enstaka subkutan (sc) administrering av placebo
|
|
Experimentell: Grupp 4: Japansk - Caplacizumab Dos 2 sc (MD)
Flera doser (MD) av Caplacizumab Dos 2 administrerad subkutant (sc) till japanska deltagare
|
En gång dagligen subkutan (sc) administrering av Caplacizumab Dos 2 under 7 dagar i följd
|
|
Placebo-jämförare: Grupp 4: Japanska - Placebo sc (MD)
Flera doser (MD) av placebo administrerade subkutant (sc) till japanska deltagare
|
En gång dagligen subkutan (sc) administrering av placebo under 7 dagar i följd
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antalet behandlingsuppkomna biverkningar (säkerhet och tolerabilitet)
Tidsram: Från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till dag 28 (enkeldosdel) eller dag 34 (flerdosdel)
|
Från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till dag 28 (enkeldosdel) eller dag 34 (flerdosdel)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Farmakokinetik: koncentration av caplacizumab i plasma
Tidsram: Från dag -1 till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
Från dag -1 till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
|
Farmakokinetik: koncentration av caplacizumab i urin
Tidsram: Från dag 1 till dag 4 (enkeldosdel) eller till dag 8 (flerdosdel)
|
Från dag 1 till dag 4 (enkeldosdel) eller till dag 8 (flerdosdel)
|
|
Farmakodynamik mätt med Ristocetin-kofaktoraktivitet i plasma
Tidsram: Från dag -1 till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
Från dag -1 till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
|
Farmakodynamik mätt med von Willebrand faktorantigen i plasma
Tidsram: Från screening till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
Från screening till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
|
Farmakodynamik mätt med faktor VIII-koaguleringsaktivitet i plasma
Tidsram: Från dag -1 till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
Från dag -1 till dag 6 (enkeldosdel) eller till dag 12 (flerdosdel)
|
|
Immunogenicitet mätt genom koncentrationen av anti-caplacizumab-antikroppar i serum
Tidsram: Från screening till dag 28 (enkeldosdel) eller dag 34 (flerdosdel)
|
Från screening till dag 28 (enkeldosdel) eller dag 34 (flerdosdel)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 juni 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
19 oktober 2017
Avslutad studie (Faktisk)
19 oktober 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 maj 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 maj 2017
Första postat (Faktisk)
1 juni 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 november 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 november 2017
Senast verifierad
1 november 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- ALX0681-C103
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .