Caplacizumab enkelt- og flerdosisundersøgelse i raske japanske og hvide forsøgspersoner.
9. november 2017 opdateret af: Ablynx
Et fase I enkeltcenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af Caplacizumab i japanske og hvide raske frivillige.
Primært mål:
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af enkelt stigende intravenøse (i.v.) doser, en enkelt subkutan (s.c.) dosis af caplacizumab (Del I) og flere s.c. doser af caplacizumab (del II) hos japanske forsøgspersoner.
Sekundære mål:
- For at sammenligne de farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) profiler (totale vWF:Ag koncentrationsniveauer [vWF:Ag], koagulationsfaktor VIII [FVIII:C] og ristocetin cofaktoraktivitet [RICO]) efter enkelt i.v. eller s.c. administration af caplacizumab til japanske og hvide forsøgspersoner.
- At evaluere immunogeniciteten af caplacizumab (anti-lægemiddelantistoffer [ADA]) hos japanske forsøgspersoner.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
60
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Glendale, California, Forenede Stater, 91206
- Investigator Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- BMI mellem ≥18 kg/m² og <30 kg/m² på screeningstidspunktet
- Kropsvægt mellem ≥45 kg og <100 kg
- Baseline vWF:Ag mellem ≥60 % og <170 % (0,6-1,7 IE/ml)
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med og/eller ethvert tegn eller symptom, der indikerer aktuel unormal hæmostase eller bloddyskrasi, inklusive men ikke begrænset til trombocytopeni, trombocytopati, tromboastheni, hæmofili, von Willebrands sygdom, vaskulær purpura, blødende tandkød og/eller hyppige næseblødninger, let/spontane blå mærker , meno- eller metrorrhagia, anamnese med gastrointestinal blødning eller overdreven blødning efter mindre skade, såsom barbering.
- Familiehistorie med medfødt vaskulær misdannelse (f.eks. Marfans syndrom) og/eller blødningssygdom (f.eks. hæmofili, von Willebrands sygdom, julesygdom)
- Ethvert kirurgisk indgreb (inklusive tandudtrækning) eller traumer inden for de 4 uger forud for screening for undersøgelsen eller enhver planlagt kirurgisk indgriben under deltagelse i undersøgelsen
- Behandling med vitamin K, direkte oralt antikoagulant (DOAC), warfarin, højdosis heparin inden for 2 uger før screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe 1: Japansk - Caplacizumab dosis 1 iv (SD)
Enkeltdosis (SD) af Caplacizumab dosis 1 administreret intravenøst (iv) til japanske deltagere
|
Enkelt intravenøs (iv) administration af Caplacizumab Dosis 1
|
|
Placebo komparator: Gruppe 1: Japansk - Placebo iv (SD)
Enkelt dosis (SD) af placebo administreret intravenøst (iv) til japanske deltagere
|
Enkelt intravenøs (iv) administration af placebo
|
|
Eksperimentel: Gruppe 2: Japansk - Caplacizumab dosis 2 iv (SD)
Enkeltdosis (SD) af Caplacizumab dosis 2 administreret intravenøst (iv) til japanske deltagere
|
Enkelt intravenøs (iv) administration af Caplacizumab Dosis 2
|
|
Eksperimentel: Gruppe 2: Japansk - Placebo iv (SD)
Enkelt dosis (SD) af placebo administreret intravenøst (iv) til japanske deltagere
|
Enkelt intravenøs (iv) administration af placebo
|
|
Eksperimentel: Gruppe 2: Hvid - Caplacizumab Dosis 2 iv (SD)
Enkeltdosis (SD) af Caplacizumab dosis 2 administreret intravenøst (iv) til hvide deltagere
|
Enkelt intravenøs (iv) administration af Caplacizumab Dosis 2
|
|
Placebo komparator: Gruppe 2: Hvid - Placebo iv (SD)
Enkelt dosis (SD) af placebo administreret intravenøst (iv) til hvide deltagere
|
Enkelt intravenøs (iv) administration af placebo
|
|
Eksperimentel: Gruppe 3: Japansk - Caplacizumab Dose 2 sc (SD)
Enkeltdosis (SD) af Caplacizumab dosis 2 administreret subkutant (sc) til japanske deltagere
|
Enkelt subkutan (sc) administration af Caplacizumab Dosis 2
|
|
Placebo komparator: Gruppe 3: Japansk - Placebo sc (SD)
Enkelt dosis (SD) af placebo administreret subkutant (sc) til japanske deltagere
|
Enkelt subkutan (sc) administration af placebo
|
|
Eksperimentel: Gruppe 3: Hvid - Caplacizumab Dosis 2 sc (SD)
Enkelt dosis (SD) af Caplacizumab dosis 2 administreret subkutant (sc) til hvide deltagere
|
Enkelt subkutan (sc) administration af Caplacizumab Dosis 2
|
|
Placebo komparator: Gruppe 3: Hvid - Placebo sc (SD)
Enkeltdosis (SD) Placebo administreret subkutant (sc) til hvide deltagere
|
Enkelt subkutan (sc) administration af placebo
|
|
Eksperimentel: Gruppe 4: Japansk - Caplacizumab Dose 2 sc (MD)
Multiple doser (MD) af Caplacizumab dosis 2 administreret subkutant (sc) til japanske deltagere
|
En gang daglig subkutan (sc) administration af Caplacizumab dosis 2 i 7 på hinanden følgende dage
|
|
Placebo komparator: Gruppe 4: Japansk - Placebo sc (MD)
Multiple doser (MD) af placebo administreret subkutant (sc) til japanske deltagere
|
En gang daglig subkutan (sc) administration af placebo i 7 på hinanden følgende dage
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antallet af behandlingsfremkaldte bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykkeformular til dag 28 (enkelt-dosis del) eller dag 34 (multiple dosis del)
|
Fra underskrivelse af informeret samtykkeformular til dag 28 (enkelt-dosis del) eller dag 34 (multiple dosis del)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetik: koncentration af caplacizumab i plasma
Tidsramme: Fra dag -1 til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
Fra dag -1 til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
|
Farmakokinetik: koncentration af caplacizumab i urinen
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 4 (enkelt dosis del) eller til dag 8 (multiple dosis del)
|
Fra dag 1 til dag 4 (enkelt dosis del) eller til dag 8 (multiple dosis del)
|
|
Farmakodynamik som målt ved ristocetin-cofaktoraktivitet i plasma
Tidsramme: Fra dag -1 til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
Fra dag -1 til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
|
Farmakodynamik som målt ved von Willebrand faktor-antigen i plasma
Tidsramme: Fra screening til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
Fra screening til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
|
Farmakodynamik som målt ved faktor VIII-koagulationsaktivitet i plasma
Tidsramme: Fra dag -1 til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
Fra dag -1 til dag 6 (enkelt dosis del) eller til dag 12 (multiple dosis del)
|
|
Immunogenicitet målt ved koncentrationen af anti-caplacizumab-antistoffer i serum
Tidsramme: Fra screening til dag 28 (enkeltdosisdel) eller dag 34 (flerdosisdel)
|
Fra screening til dag 28 (enkeltdosisdel) eller dag 34 (flerdosisdel)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. juni 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. oktober 2017
Studieafslutning (Faktiske)
19. oktober 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. maj 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. maj 2017
Først opslået (Faktiske)
1. juni 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. november 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. november 2017
Sidst verificeret
1. november 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- ALX0681-C103
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Caplacizumab dosis 1 iv (enkeltdosis)
-
Hallym University Medical CenterSanofi; Asan Medical CenterAfsluttetNeoplasmer i mavenKorea, Republikken