Caplacizumab Single en Multiple Dose Study bij gezonde Japanse en blanke proefpersonen.
9 november 2017 bijgewerkt door: Ablynx
Een fase I single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van caplacizumab bij Japanse en blanke gezonde vrijwilligers te evalueren.
Hoofddoel:
Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van enkelvoudige oplopende intraveneuze (i.v.) doses, een enkelvoudige subcutane (s.c.) dosis caplacizumab (Deel I) en meerdere s.c. doses caplacizumab (deel II) bij Japanse proefpersonen.
Secundaire doelstellingen:
- Ter vergelijking van de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) profielen (totale vWF:Ag-concentratieniveaus [vWF:Ag], stollingsfactor VIII [FVIII:C] en ristocetine-cofactoractiviteit [RICO]) na enkelvoudige i.v. of sc toediening van caplacizumab bij Japanse en blanke proefpersonen.
- Om de immunogeniciteit van caplacizumab (anti-drug antilichamen [ADA]) bij Japanse proefpersonen te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
- Biologisch: Caplacizumab Dosis 1 iv (enkele dosis)
- Ander: Placebo iv (enkele dosis)
- Biologisch: Caplacizumab Dosis 2 iv (enkele dosis)
- Biologisch: Caplacizumab Dosis 2 sc (enkele dosis)
- Ander: Placebo sc (enkele dosis)
- Biologisch: Caplacizumab dosis 2 sc (meervoudige dosis)
- Ander: Placebo sc (meervoudige dosis)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
60
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Glendale, California, Verenigde Staten, 91206
- Investigator Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- BMI tussen ≥18 kg/m² en <30 kg/m² op moment van screening
- Lichaamsgewicht tussen ≥45 kg en <100 kg
- Baseline vWF:Ag tussen ≥60% en <170% (0,6-1,7 IE/ml)
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van en/of enig teken of symptoom dat wijst op huidige abnormale hemostase of bloeddyscrasie, inclusief maar niet beperkt tot trombocytopenie, trombocytopathie, tromboasthenie, hemofilie, de ziekte van von Willebrand, vasculaire purpura, bloedend tandvlees en/of frequente neusbloedingen, makkelijke/spontane kneuzingen , meno- of metrorragie, voorgeschiedenis van gastro-intestinale bloedingen of overmatig bloeden na licht letsel zoals scheren.
- Familiegeschiedenis van congenitale vasculaire misvormingen (bijvoorbeeld het syndroom van Marfan) en/of bloedingsstoornis (bijvoorbeeld hemofilie, de ziekte van von Willebrand, de ziekte van Kerstmis)
- Elke chirurgische ingreep (inclusief tandextractie) of trauma binnen de 4 weken voorafgaand aan de screening voor de studie of elke geplande chirurgische ingreep tijdens de deelname aan de studie
- Behandeling met vitamine K, direct oraal antistollingsmiddel (DOAC), warfarine, hoge dosis heparine binnen 2 weken voor screening
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1: Japans - Caplacizumab dosis 1 iv (SD)
Enkele dosis (SD) van Caplacizumab Dosis 1 intraveneus toegediend (iv) aan Japanse deelnemers
|
Eenmalige intraveneuze (iv) toediening van Caplacizumab Dosis 1
|
|
Placebo-vergelijker: Groep 1: Japans - Placebo iv (SD)
Enkele dosis (SD) Placebo intraveneus toegediend (iv) aan Japanse deelnemers
|
Eenmalige intraveneuze (iv) toediening van Placebo
|
|
Experimenteel: Groep 2: Japans - Caplacizumab dosis 2 iv (SD)
Enkele dosis (SD) van Caplacizumab Dosis 2 intraveneus toegediend (iv) aan Japanse deelnemers
|
Eenmalige intraveneuze (iv) toediening van caplacizumab dosis 2
|
|
Experimenteel: Groep 2: Japans - Placebo iv (SD)
Enkele dosis (SD) Placebo intraveneus toegediend (iv) aan Japanse deelnemers
|
Eenmalige intraveneuze (iv) toediening van Placebo
|
|
Experimenteel: Groep 2: Wit - Caplacizumab Dosis 2 iv (SD)
Enkele dosis (SD) van Caplacizumab Dosis 2 intraveneus toegediend (iv) aan blanke deelnemers
|
Eenmalige intraveneuze (iv) toediening van caplacizumab dosis 2
|
|
Placebo-vergelijker: Groep 2: Wit - Placebo iv (SD)
Enkele dosis (SD) Placebo intraveneus toegediend (iv) aan blanke deelnemers
|
Eenmalige intraveneuze (iv) toediening van Placebo
|
|
Experimenteel: Groep 3: Japans - Dosis Caplacizumab 2 sc (SD)
Enkele dosis (SD) van Caplacizumab Dosis 2 subcutaan (sc) toegediend aan Japanse deelnemers
|
Eenmalige subcutane (sc) toediening van Caplacizumab Dosis 2
|
|
Placebo-vergelijker: Groep 3: Japans - Placebo sc (SD)
Enkele dosis (SD) Placebo subcutaan (sc) toegediend aan Japanse deelnemers
|
Eenmalige subcutane (sc) toediening van Placebo
|
|
Experimenteel: Groep 3: Wit - Caplacizumab dosis 2 sc (SD)
Enkele dosis (SD) van Caplacizumab Dosis 2 subcutaan (sc) toegediend aan blanke deelnemers
|
Eenmalige subcutane (sc) toediening van Caplacizumab Dosis 2
|
|
Placebo-vergelijker: Groep 3: Wit - Placebo sc (SD)
Enkele dosis (SD) Placebo subcutaan (sc) toegediend aan blanke deelnemers
|
Eenmalige subcutane (sc) toediening van Placebo
|
|
Experimenteel: Groep 4: Japans - Dosis Caplacizumab 2 sc (MD)
Meerdere doses (MD) van Caplacizumab Dosis 2 subcutaan (sc) toegediend aan Japanse deelnemers
|
Eenmaal daagse subcutane (sc) toediening van Caplacizumab Dosis 2 gedurende 7 opeenvolgende dagen
|
|
Placebo-vergelijker: Groep 4: Japans - Placebo sc (MD)
Meerdere doses (MD) Placebo subcutaan (sc) toegediend aan Japanse deelnemers
|
Eenmaal daagse subcutane (sc) toediening van Placebo gedurende 7 opeenvolgende dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid)
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier tot dag 28 (deel met een enkele dosis) of dag 34 (deel met meerdere doses)
|
Vanaf ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier tot dag 28 (deel met een enkele dosis) of dag 34 (deel met meerdere doses)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Farmacokinetiek: concentratie van caplacizumab in plasma
Tijdsspanne: Van dag -1 tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
Van dag -1 tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
|
Farmacokinetiek: concentratie van caplacizumab in de urine
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 4 (deel met enkele dosis) of tot dag 8 (deel met meerdere doses)
|
Van dag 1 tot dag 4 (deel met enkele dosis) of tot dag 8 (deel met meerdere doses)
|
|
Farmacodynamiek zoals gemeten door Ristocetin-cofactoractiviteit in plasma
Tijdsspanne: Van dag -1 tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
Van dag -1 tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
|
Farmacodynamiek zoals gemeten door von Willebrand-factorantigeen in plasma
Tijdsspanne: Van screening tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
Van screening tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
|
Farmacodynamiek zoals gemeten door factor VIII-stollingsactiviteit in plasma
Tijdsspanne: Van dag -1 tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
Van dag -1 tot dag 6 (deel met enkele dosis) of tot dag 12 (deel met meerdere doses)
|
|
Immunogeniciteit zoals gemeten door de concentratie van anti-caplacizumab-antilichamen in serum
Tijdsspanne: Van screening tot dag 28 (deel met enkele dosis) of dag 34 (deel met meerdere doses)
|
Van screening tot dag 28 (deel met enkele dosis) of dag 34 (deel met meerdere doses)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 juni 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 oktober 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 oktober 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 mei 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 mei 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 juni 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 november 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 november 2017
Laatst geverifieerd
1 november 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- ALX0681-C103
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .