Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

TESTO: Testosteroneffekter på kortsiktiga resultat hos spädbarn med XXY (TESTO)

27 april 2022 uppdaterad av: University of Colorado, Denver
Denna forskningsstudie på spädbarn män med Klinefelters syndrom (47,XXY) kommer att lära sig mer om effekten av testosteron på tidig hälsa och utveckling. Studien är totalt tre besök under 6 månader med bedömningar av motorik, kroppssammansättning (muskel och fett) och hormonnivåer. Detta är en randomiserad, placebokontrollerad studie men alla spädbarn kommer att få testosteronbehandling under studieperioden. Utredarna kommer att lära sig hur testosteronbehandling i spädbarnsåldern påverkar kortsiktiga resultatmått på hälsa och utveckling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

XXY (även känt som Klinefelters syndrom) är den vanligaste kromosomavvikelsen hos män och drabbar 1/600 pojkar. Den extra X-kromosomen leder till otillräcklig utveckling av testiklarna och efterföljande testosteronbrist. Män med XXY har också en hög risk för utvecklingsförseningar, inlärningssvårigheter och hjärt-kärlsjukdomar. En viktig fråga är hur mycket av denna risk som beror på testosteronbrist och kan därför minskas genom testosterontillskott, särskilt under kritiska utvecklingsperioder.

I typisk manlig utveckling finns det en ökning av testosteron under de första månaderna av livet, allmänt känd som "minipubertetsperioden i spädbarnsåldern". Denna testosteronökning kan vara avgörande för neuroutveckling och kardiometabolisk programmering under hela livet. Nyligen har det skett en ökad off-label användning av testosteron hos spädbarn med XXY, men varken kort- eller långsiktig säkerhet eller effekt har utvärderats. Denna studie syftar till att kvantifiera de kortsiktiga effekterna av testosteronbehandling hos spädbarn med XXY på neuroutveckling, tillväxt, kroppssammansättning, testikelfunktion och säkerhetsparametrar. Detta är en dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie av testosteroninjektioner 25 mg var 4:e vecka för 3 doser hos pojkar med XXY inskrivna mellan 1 och 3 månaders ålder. Resultat inklusive kroppsfettprocent, skalade motoriska utvecklingspoäng, tillväxthastighet, testikelhormonkoncentrationer, specifika metaboliter och säkerhetsparametrar kommer att bedömas 12 veckor in i studien. Grupperna kommer sedan att korsas (alla försökspersoner kommer att få testosteron under studieperioden) och resultaten kommer att omvärderas 24 veckor in i studien. De sekundära frågorna som utredarna kommer att besvara med denna korsning är 1) om fördelarna i behandlingsgruppen vid 12 veckor kvarstår vid 24 veckor, och 2) om samma fördelar ses om de behandlas efter minipubertetsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

72

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga spädbarn med 47,XXY karyotyp identifierade prenatalt som är 4-12 veckor gamla (31 till 90 dagar gamla). 47,XXY måste vara från ett diagnostiskt test såsom korionvillusprovtagning (CVS), fostervattenprov eller postnatalt blod/vävnad. Enbart icke-invasiva prenatala screeningsresultat kommer inte att accepteras.

Exklusions kriterier:

  • >20 procent mosaicism för en normal cellinje
  • Gestationsålder vid födseln
  • Födelsevikt 97,5 percentil för ålder (liten eller stor för graviditetsålder)
  • Historik om trombos hos sig själv eller en släkting i första graden
  • Exponering för androgenterapi utanför studieprotokollet
  • Användning av läkemedel som är kända för att påverka kroppssammansättningen, såsom tillväxthormon eller insulin
  • Känd allergi mot komponenterna i testosteron cypionatlösningen inklusive bensylbensoat, bensylalkohol eller bomullsfröolja

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Besök 1 läkemedel, besök 2 placebo
Försökspersoner i denna grupp kommer att randomiseras till att få Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injicerbar lösning var 4:e vecka x 3 doser, med början vid besök 1, och placebo injicerbar saltlösning från besök 2.
Läkemedel: Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injicerbar lösning
Försökspersoner i ena armen kommer att randomiseras till att få testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt var 4:e vecka i totalt tre doser efter besök 1, och får placebo injicerbar saltlösning under samma tid från och med besök 2. Försökspersoner i den andra armen kommer att vara randomiserades till att få placebo injicerbar koksaltlösning var 4:e vecka i totalt 3 doser efter besök 1, och testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt under samma tid från besök 2.
Läkemedel: Placebo injicerbar koksaltlösning
Försökspersoner i ena armen kommer att randomiseras till att få testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt var 4:e vecka i totalt tre doser efter besök 1, och får placebo injicerbar saltlösning under samma tid från och med besök 2. Försökspersoner i den andra armen kommer att vara randomiserades till att få placebo injicerbar koksaltlösning var 4:e vecka i totalt 3 doser efter besök 1, och testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt under samma tid från besök 2.
Experimentell: Besök 1 placebo, besök 2 drog
Försökspersoner i denna grupp kommer att randomiseras till att få placebo injicerbar saltlösning med början vid besök 1 och Testosterone Cypionate 200 milligram/milliliter injektionslösning var 4:e vecka x 3 doser med början vid besök 2.
Läkemedel: Testosteron Cypionate 200 milligram/milliliter injicerbar lösning
Försökspersoner i ena armen kommer att randomiseras till att få testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt var 4:e vecka i totalt tre doser efter besök 1, och får placebo injicerbar saltlösning under samma tid från och med besök 2. Försökspersoner i den andra armen kommer att vara randomiserades till att få placebo injicerbar koksaltlösning var 4:e vecka i totalt 3 doser efter besök 1, och testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt under samma tid från besök 2.
Läkemedel: Placebo injicerbar koksaltlösning
Försökspersoner i ena armen kommer att randomiseras till att få testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt var 4:e vecka i totalt tre doser efter besök 1, och får placebo injicerbar saltlösning under samma tid från och med besök 2. Försökspersoner i den andra armen kommer att vara randomiserades till att få placebo injicerbar koksaltlösning var 4:e vecka i totalt 3 doser efter besök 1, och testosteron cypionat 200 mg/ml intramuskulärt under samma tid från besök 2.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i kroppsfettprocent
Tidsram: Baslinje och 3 månader
Kroppsfettprocent kommer att mätas med luftförskjutningspletysmografi (PEA POD) i början och slutet av studieperioden
Baslinje och 3 månader
Förändring av sammansatt motorpoäng på Alberta Infant Motor Scale
Tidsram: 3 månader
Motorisk utveckling kommer att bedömas med hjälp av den standardiserade Alberta Infant Motor Scale
3 månader
Förändring i C14:1 Long Chain Acylcarnitines (LCAC) genom målinriktad metabolomik
Tidsram: Baslinje och 3 månader
Plasma kommer att bearbetas och lagras fram till batchanalys med elektrospray tandemmasspektroskopi enligt standardprotokoll för att kvantifiera acylkarnitiner (kort, medellång och lång kedja) och grenkedjiga aminosyror (BCAA--leucin/isoleucin och valin) vid baslinjen och 12 Veckor.
Baslinje och 3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i höjd
Tidsram: 6 månader
Fysiska undersökningsmått kommer att mätas av en läkare vid varje besök
6 månader
Förändring i vikt
Tidsram: 6 månader
Fysiska undersökningsmått kommer att mätas av en läkare vid varje besök
6 månader
Ändring av vikt för längd
Tidsram: 6 månader
Fysiska undersökningsmått kommer att mätas av en läkare vid varje besök
6 månader
Förändring i midjemått
Tidsram: 6 månader
Fysiska undersökningsmått kommer att mätas av en läkare vid varje besök
6 månader
Förändring i serumleptin
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in och mätas vid varje studiebesök.
6 månader
Förändring i lipider
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in och mätas vid varje studiebesök.
6 månader
Förändring av insulin
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in och mätas vid varje studiebesök.
6 månader
Förändring i serum luteiniserande hormon (LH)
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in vid varje studiebesök. Ultrakänslig LH kommer att mätas.
6 månader
Förändring i serum follikelstimulerande hormon (FSH)
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in vid varje studiebesök. Follikelstimulerande hormon (FSH) kommer att mätas.
6 månader
Förändring av inhibin B (INHB)
Tidsram: 6 månader
Inhibin B-nivåer kommer att mätas.
6 månader
Förändring i anti-mullerian hormon (AMH)
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in vid varje studiebesök. AMH-nivåer kommer att mätas.
6 månader
Förändring i totalt testosteron (totalt T)
Tidsram: 6 månader
Serum kommer att samlas in vid varje studiebesök. Totalt testosteron genom masspektroskopi kommer att mätas.
6 månader
Förändring i bruttomotoriska resultat på Peabody Developmental Motor Scales 2
Tidsram: 6 månader
Grovmotorisk utveckling kommer att bedömas med hjälp av den standardiserade Peabody Developmental Motor Scales 2. Peabody Developmental Motor Scales 2 mäter grovmotorisk utveckling med hjälp av subskalan av Gross Motor Quotient, som mäter förmågan att utnyttja de stora muskelsystemen. Höga poäng på denna komposit görs av barn med välutvecklade grovmotoriska förmågor.
6 månader
Förändring av bruttomotorresultat på Alberta Infant Motor Scales
Tidsram: 6 månader
Grovmotorisk utveckling kommer att bedömas med hjälp av den standardiserade Alberta Infant Motor Scales (AIMS). Alberta Infant Motor Scales är ett prestationsbaserat och normrefererat mått på spädbarns grovmotoriska mognad från födseln till 18 månader. AIMS totalpoäng beräknas genom att summera poängen för de 58 objekten, med poängen mellan 0 och 58. Högre poäng indikerar mer mogen motorisk utveckling. Spädbarnets poäng kan sedan omvandlas till en percentil och jämföras med åldersekvivalenta kamrater från det normativa urvalet.
6 månader
Förändring av finmotoriska resultat
Tidsram: 6 månader
Finmotorisk utveckling kommer att bedömas med hjälp av den standardiserade Peabody Developmental Motor Scales 2. Peabody Developmental Motor Scales 2 mäter finmotorisk utveckling med hjälp av subskalan av Fine Motor Quotient, som mäter ett barns förmåga att använda sina händer och armar för att greppa föremål, stapla block, rita figurer och manipulera föremål. Höga poäng på denna komposit görs av barn med välutvecklade finmotoriska förmågor.
6 månader
Förändring i kognitiva och språksammansatta poäng på Bayley III
Tidsram: 6 månader
Kognition och språk kommer att bedömas av en utbildad administratör av utvecklingstester med hjälp av de standardiserade Bayley-skalorna för spädbarns- och småbarnsutveckling III: kognitiva och språkliga domäner. I varje delskala beräknas åldersstandardiserade poäng med hjälp av testnormer. Utvecklingsfördröjning bestäms genom att beräkna hur många standardavvikelser ett barn får från medelvärdet i den delskalan. Vanligtvis gäller att ju fler standardavvikelser under medelvärdet, desto allvarligare är fördröjningen.
6 månader
Förändring i adaptiv funktion
Tidsram: 6 månader
Adaptiv funktion kommer att bedömas med hjälp av Adaptive Behaviour Assessment System, 3:e upplagan, ifyllt av föräldern om sitt barn.
6 månader
Ändring i antal och typ av negativa händelser
Tidsram: 6 månader
Biverkningar kommer att mätas med verbalt frågeformulär och föräldrarapport för att fastställa säkerheten.
6 månader
Förändring i serum BCAA, andra LCAC
Tidsram: 6 månader
BCAA och andra LCAC kommer att mätas genom målinriktad metabolomik från seruminsamling vid varje besök.
6 månader
Förändring i Pathway-analys
Tidsram: 3 månader
Serumvägar kommer att mätas genom opartisk/opartisk metabolomik
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Samarbetspartners

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Utredare

  • Huvudutredare: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

5 maj 2021

Avslutad studie (Faktisk)

5 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

30 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera