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TESTO: Effetti del testosterone sui risultati a breve termine nei neonati con XXY (TESTO)

27 aprile 2022 aggiornato da: University of Colorado, Denver
Questo studio di ricerca sui maschi neonati con sindrome di Klinefelter (47, XXY) imparerà di più sull'effetto del testosterone sulla salute e sullo sviluppo precoci. Lo studio è un totale di tre visite nell'arco di 6 mesi con valutazioni delle capacità motorie, della composizione corporea (muscoli e grasso) e dei livelli ormonali. Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo, ma tutti i bambini riceveranno un trattamento con testosterone durante il periodo di studio. I ricercatori impareranno come il trattamento con testosterone nell'infanzia influisca sulle misure di esito a breve termine sulla salute e sullo sviluppo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

XXY (nota anche come sindrome di Klinefelter) è l'anomalia cromosomica più comune nei maschi, che colpisce 1/600 ragazzi. Il cromosoma X extra porta a uno sviluppo insufficiente dei testicoli e alla conseguente carenza di testosterone. I maschi con XXY hanno anche un alto rischio di ritardi dello sviluppo, difficoltà di apprendimento e malattie cardiovascolari. Una domanda essenziale è quanto di questo rischio sia dovuto alla carenza di testosterone e potrebbe quindi essere ridotto dall'integrazione di testosterone, in particolare durante i periodi critici dello sviluppo.

Nel tipico sviluppo maschile, c'è un'ondata di testosterone nei primi mesi di vita, comunemente noto come il "periodo della mini-pubertà dell'infanzia". Questo picco di testosterone può essere fondamentale per la programmazione dello sviluppo neurologico e cardiometabolico per tutta la vita. Recentemente c'è stato un aumento dell'uso off-label di testosterone nei neonati con XXY, tuttavia non sono state valutate né la sicurezza né l'efficacia a breve o lungo termine. Questo studio mira a quantificare gli effetti a breve termine del trattamento con testosterone nei neonati con XXY sullo sviluppo neurologico, sulla crescita, sulla composizione corporea, sulla funzione testicolare e sui parametri di sicurezza. Questo è uno studio in doppio cieco randomizzato controllato con placebo di iniezioni di testosterone 25 mg ogni 4 settimane per 3 dosi in ragazzi con XXY arruolati tra 1 e 3 mesi di età. I risultati, tra cui la percentuale di grasso corporeo, i punteggi di sviluppo motorio in scala, la velocità di crescita, le concentrazioni di ormoni testicolari, i metaboliti specifici e i parametri di sicurezza saranno valutati 12 settimane dall'inizio dello studio. I gruppi verranno quindi incrociati (tutti i soggetti riceveranno testosterone durante il periodo di studio) e i risultati saranno rivalutati 24 settimane dall'inizio dello studio. Le domande secondarie a cui gli investigatori risponderanno con questo incrocio sono 1) se i benefici nel gruppo di trattamento a 12 settimane sono mantenuti a 24 settimane e 2) se si osservano gli stessi benefici se trattati dopo il periodo della mini-pubertà.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

72

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati maschi con cariotipo 47, XXY identificato in fase prenatale di età compresa tra 4 e 12 settimane (tra 31 e 90 giorni di età). 47,XXY deve provenire da un test diagnostico come prelievo dei villi coriali (CVS), amniocentesi o sangue/tessuto postnatale. I soli risultati dello screening prenatale non invasivo non saranno accettati.

Criteri di esclusione:

  • Mosaicismo >20% per una linea cellulare normale
  • Età gestazionale alla nascita
  • Peso alla nascita 97,5 percentile per età (piccolo o grande per l'età gestazionale)
  • Storia di trombosi in sé o in un parente di primo grado
  • Esposizione alla terapia con androgeni al di fuori del protocollo di studio
  • Uso di farmaci noti per influenzare la composizione corporea, come l'ormone della crescita o l'insulina
  • Allergia nota ai componenti della soluzione di cypionate di testosterone tra cui benzil benzoato, alcool benzilico o olio di semi di cotone

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Visita 1 Farmaco, Visita 2 Placebo
I soggetti di questo gruppo saranno randomizzati a ricevere Testosterone Cypionate 200 milligrammi/millilitro di soluzione iniettabile ogni 4 settimane x 3 dosi, a partire dalla visita 1, e soluzione salina iniettabile di placebo a partire dalla visita 2.
Droga: Testosterone Cypionate 200 milligrammi/millilitro di soluzione iniettabile
I soggetti in un braccio saranno randomizzati a ricevere testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare ogni 4 settimane per un totale di tre dosi dopo la visita 1 e riceveranno soluzione salina iniettabile placebo per la stessa durata a partire dalla visita 2. I soggetti nell'altro braccio saranno randomizzati a ricevere soluzione salina iniettabile con placebo ogni 4 settimane per un totale di 3 dosi dopo la visita 1 e testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare per la stessa durata a partire dalla visita 2.
Droga: Placebo soluzione salina iniettabile
I soggetti in un braccio saranno randomizzati a ricevere testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare ogni 4 settimane per un totale di tre dosi dopo la visita 1 e riceveranno soluzione salina iniettabile placebo per la stessa durata a partire dalla visita 2. I soggetti nell'altro braccio saranno randomizzati a ricevere soluzione salina iniettabile con placebo ogni 4 settimane per un totale di 3 dosi dopo la visita 1 e testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare per la stessa durata a partire dalla visita 2.
Sperimentale: Visita 1 Placebo, Visita 2 Droga
I soggetti di questo gruppo saranno randomizzati per ricevere la soluzione salina iniettabile placebo a partire dalla visita 1 e la soluzione iniettabile di testosterone cypionate 200 milligrammi/millilitro ogni 4 settimane x 3 dosi a partire dalla visita 2.
Droga: Testosterone Cypionate 200 milligrammi/millilitro di soluzione iniettabile
I soggetti in un braccio saranno randomizzati a ricevere testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare ogni 4 settimane per un totale di tre dosi dopo la visita 1 e riceveranno soluzione salina iniettabile placebo per la stessa durata a partire dalla visita 2. I soggetti nell'altro braccio saranno randomizzati a ricevere soluzione salina iniettabile con placebo ogni 4 settimane per un totale di 3 dosi dopo la visita 1 e testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare per la stessa durata a partire dalla visita 2.
Droga: Placebo soluzione salina iniettabile
I soggetti in un braccio saranno randomizzati a ricevere testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare ogni 4 settimane per un totale di tre dosi dopo la visita 1 e riceveranno soluzione salina iniettabile placebo per la stessa durata a partire dalla visita 2. I soggetti nell'altro braccio saranno randomizzati a ricevere soluzione salina iniettabile con placebo ogni 4 settimane per un totale di 3 dosi dopo la visita 1 e testosterone cypionate 200 mg/ml per via intramuscolare per la stessa durata a partire dalla visita 2.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della percentuale di grasso corporeo
Lasso di tempo: Basale e 3 mesi
La percentuale di grasso corporeo sarà misurata utilizzando la pletismografia a spostamento d'aria (PEA POD) all'inizio e alla fine del periodo di studio
Basale e 3 mesi
Modifica del punteggio motorio composito sulla scala motoria infantile dell'Alberta
Lasso di tempo: 3 mesi
Lo sviluppo motorio sarà valutato utilizzando la scala motoria infantile standardizzata dell'Alberta
3 mesi
Modifica delle acilcarnitine a catena lunga C14:1 (LCAC) attraverso metabolomica mirata
Lasso di tempo: Basale e 3 mesi
Il plasma verrà elaborato e conservato fino all'analisi del lotto utilizzando la spettroscopia di massa tandem elettrospray secondo protocolli standard per quantificare le acilcarnitine (a catena corta, media e lunga) e gli amminoacidi a catena ramificata (BCAA--leucina/isoleucina e valina) al basale e 12 settimane.
Basale e 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambio di altezza
Lasso di tempo: 6 mesi
Le misurazioni dell'esame fisico saranno misurate da un medico ad ogni visita
6 mesi
Cambio di peso
Lasso di tempo: 6 mesi
Le misurazioni dell'esame fisico saranno misurate da un medico ad ogni visita
6 mesi
Variazione del peso per lunghezza
Lasso di tempo: 6 mesi
Le misurazioni dell'esame fisico saranno misurate da un medico ad ogni visita
6 mesi
Modifica della circonferenza della vita
Lasso di tempo: 6 mesi
Le misurazioni dell'esame fisico saranno misurate da un medico ad ogni visita
6 mesi
Alterazione della leptina sierica
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero sarà raccolto e misurato ad ogni visita di studio.
6 mesi
Alterazione dei lipidi
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero sarà raccolto e misurato ad ogni visita di studio.
6 mesi
Alterazione dell'insulina
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero sarà raccolto e misurato ad ogni visita di studio.
6 mesi
Variazione dell'ormone luteinizzante (LH) sierico
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero verrà raccolto ad ogni visita di studio. L'LH ultrasensibile sarà misurato.
6 mesi
Variazione dell'ormone follicolo-stimolante (FSH) sierico
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero verrà raccolto ad ogni visita di studio. Verrà misurato l'ormone follicolo-stimolante (FSH).
6 mesi
Variazione dell'inibina B (INHB)
Lasso di tempo: 6 mesi
Saranno misurati i livelli di inibina B.
6 mesi
Modifica dell'ormone antimulleriano (AMH)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero verrà raccolto ad ogni visita di studio. Saranno misurati i livelli di AMH.
6 mesi
Variazione del testosterone totale (totale T)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il siero verrà raccolto ad ogni visita di studio. Verrà misurato il testosterone totale mediante spettroscopia di massa.
6 mesi
Variazione dei punteggi motori lordi sulle scale motorie di sviluppo di Peabody 2
Lasso di tempo: 6 mesi
Lo sviluppo motorio lordo sarà valutato utilizzando le Peabody Developmental Motor Scales 2 standardizzate. Le Peabody Developmental Motor Scales 2 misurano lo sviluppo motorio lordo utilizzando la sottoscala del Quoziente motorio lordo, che misura la capacità di utilizzare i grandi sistemi muscolari. I punteggi più alti su questo composito sono ottenuti da bambini con capacità motorie grossolane ben sviluppate.
6 mesi
Variazione dei punteggi motori lordi sulle scale motorie infantili dell'Alberta
Lasso di tempo: 6 mesi
Lo sviluppo motorio lordo sarà valutato utilizzando le scale motorie infantili Alberta standardizzate (AIMS). L'Alberta Infant Motor Scales è una misura basata sulle prestazioni e riferita alla norma della maturazione motoria lorda infantile dalla nascita a 18 mesi. Il punteggio totale AIMS viene calcolato sommando i punteggi dei 58 item, con un punteggio compreso tra 0 e 58. Punteggi più alti indicano uno sviluppo motorio più maturo. Il punteggio del bambino può quindi essere convertito in un percentile e confrontato con coetanei equivalenti dal campione normativo.
6 mesi
Cambiamento nei punteggi motori fini
Lasso di tempo: 6 mesi
Lo sviluppo motorio fine sarà valutato utilizzando le Peabody Developmental Motor Scales 2 standardizzate. Le Peabody Developmental Motor Scales 2 misurano lo sviluppo motorio fine utilizzando la sottoscala del quoziente motorio fine, che misura la capacità di un bambino di usare le mani e le braccia per afferrare oggetti, impila blocchi, disegna figure e manipola oggetti. I punteggi più alti su questo composito sono ottenuti da bambini con capacità motorie fini ben sviluppate.
6 mesi
Cambiamento nei punteggi compositi cognitivi e linguistici sul Bayley III
Lasso di tempo: 6 mesi
La cognizione e il linguaggio saranno valutati da un amministratore qualificato di test di sviluppo utilizzando le scale standardizzate Bayley dello sviluppo infantile e del bambino III: domini cognitivi e linguistici. In ogni sottoscala, i punteggi standardizzati per età vengono calcolati utilizzando le norme del test. Il ritardo dello sviluppo è determinato calcolando quante deviazioni standard un bambino ottiene dalla media in quella sottoscala. In genere, maggiori sono le deviazioni standard al di sotto della media, più grave è il ritardo.
6 mesi
Cambiamento nel funzionamento adattivo
Lasso di tempo: 6 mesi
Il funzionamento adattivo sarà valutato utilizzando il sistema di valutazione del comportamento adattivo, 3a edizione, completato dal genitore sul proprio figlio.
6 mesi
Variazione del numero e del tipo di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
Gli eventi avversi saranno misurati mediante questionario verbale e relazione dei genitori, per determinare la sicurezza.
6 mesi
Variazione del siero BCAA, altro LCAC
Lasso di tempo: 6 mesi
BCAA e altri LCAC saranno misurati attraverso metabolomica mirata dalla raccolta del siero ad ogni visita.
6 mesi
Cambiamento nell'analisi del percorso
Lasso di tempo: 3 mesi
Le vie sieriche saranno misurate attraverso metabolomica non mirata/imparziale
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

5 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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