Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TESTO: Účinky testosteronu na krátkodobé výsledky u kojenců s XXY (TESTO)

27. dubna 2022 aktualizováno: University of Colorado, Denver
Tato výzkumná studie na kojeneckých mužích s Klinefelterovým syndromem (47,XXY) se dozví více o účinku testosteronu na rané zdraví a vývoj. Studie zahrnuje celkem tři návštěvy v průběhu 6 měsíců s hodnocením motorických schopností, tělesného složení (svaly a tuk) a hladin hormonů. Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná studie, ale všichni kojenci budou během období studie dostávat léčbu testosteronem. Vyšetřovatelé se dozvědí, jak léčba testosteronem v kojeneckém věku ovlivňuje krátkodobé výsledky na zdraví a vývoj.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

XXY (také známý jako Klinefelterův syndrom) je nejčastější chromozomální abnormalitou u mužů, která postihuje 1/600 chlapců. Nadbytečný chromozom X vede k nedostatečnému vývoji varlat a následnému nedostatku testosteronu. Muži s XXY mají také vysoké riziko opožděného vývoje, poruch učení a kardiovaskulárních onemocnění. Zásadní otázkou je, do jaké míry je toto riziko způsobeno nedostatkem testosteronu a mohlo by být proto sníženo suplementací testosteronu, zejména v kritických obdobích vývoje.

V typickém mužském vývoji dochází v prvních několika měsících života k nárůstu testosteronu, běžně známému jako „období minipuberty dětství“. Tento nárůst testosteronu může být kritický pro neurovývojové a kardiometabolické programování po celý život. Nedávno došlo ke zvýšenému off-label používání testosteronu u kojenců s XXY, avšak nebyla hodnocena ani krátkodobá ani dlouhodobá bezpečnost nebo účinnost. Tato studie si klade za cíl kvantifikovat krátkodobé účinky léčby testosteronem u kojenců s XXY na neurovývoj, růst, složení těla, funkci varlat a bezpečnostní parametry. Toto je dvojitě zaslepená randomizovaná placebem kontrolovaná studie injekcí testosteronu 25 mg každé 4 týdny ve 3 dávkách u chlapců s XXY zařazeným mezi 1. a 3. měsícem věku. Výsledky zahrnující procento tělesného tuku, škálovaná motorická vývojová skóre, rychlost růstu, koncentrace testikulárních hormonů, specifické metabolity a bezpečnostní parametry budou hodnoceny po 12 týdnech studie. Skupiny se poté zkříží (všechny subjekty budou dostávat testosteron během období studie) a výsledky budou přehodnoceny po 24 týdnech studie. Sekundární otázky, na které výzkumníci odpoví tímto křížením, jsou 1) zda přínosy v léčebné skupině po 12 týdnech přetrvávají po 24 týdnech a 2) zda jsou stejné přínosy pozorovány při léčbě po období minipuberty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

72

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kojenci mužského pohlaví s karyotypem 47,XXY identifikovaným prenatálně, kteří jsou ve věku 4–12 týdnů (ve věku 31 až 90 dnů). 47,XXY musí pocházet z diagnostického testu, jako je odběr vzorků choriových klků (CVS), amniocentéza nebo postnatální krev/tkáň. Samotné výsledky neinvazivního prenatálního screeningu nebudou akceptovány.

Kritéria vyloučení:

  • > 20 procent mozaiky pro normální buněčnou linii
  • Gestační věk při narození
  • Porodní hmotnost 97,5 percentilu pro věk (malá nebo velká pro gestační věk)
  • Historie trombózy u sebe nebo u příbuzného prvního stupně
  • Expozice androgenní terapii mimo protokol studie
  • Použití léků, o kterých je známo, že ovlivňují složení těla, jako je růstový hormon nebo inzulín
  • Známá alergie na složky roztoku testosteron cypionátu včetně benzylbenzoátu, benzylalkoholu nebo bavlníkového oleje

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Navštivte 1 drogu, navštivte 2 placebo
Subjekty v této skupině budou randomizovány tak, aby dostávaly injekční roztok testosteron-cypionát 200 miligramů/mililitr každé 4 týdny x 3 dávky, počínaje návštěvou 1, a placebo injekční fyziologický roztok počínaje návštěvou 2.
Lék: Testosteron Cypionate 200 miligram/mililitr injekční roztok
Subjekty v jednom rameni budou randomizovány tak, aby dostávaly testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně každé 4 týdny v celkovém počtu tří dávek po návštěvě 1 a dostávaly placebo injekčně fyziologický roztok po stejnou dobu počínaje návštěvou 2. Subjekty v druhém rameni budou randomizováni tak, aby dostávali placebo injekčně fyziologický roztok každé 4 týdny v celkovém počtu 3 dávek po návštěvě 1 a testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně po stejnou dobu počínaje návštěvou 2.
Lék: Placebo injekční fyziologický roztok
Subjekty v jednom rameni budou randomizovány tak, aby dostávaly testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně každé 4 týdny v celkovém počtu tří dávek po návštěvě 1 a dostávaly placebo injekčně fyziologický roztok po stejnou dobu počínaje návštěvou 2. Subjekty v druhém rameni budou randomizováni tak, aby dostávali placebo injekčně fyziologický roztok každé 4 týdny v celkovém počtu 3 dávek po návštěvě 1 a testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně po stejnou dobu počínaje návštěvou 2.
Experimentální: Navštivte 1 placebo, navštivte 2 lék
Subjekty v této skupině budou randomizovány tak, aby dostávaly placebo injekční fyziologický roztok počínaje návštěvou 1 a testosteron cypionát 200 miligramů/mililitr injekčního roztoku každé 4 týdny x 3 dávky počínaje návštěvou 2.
Lék: Testosteron Cypionate 200 miligram/mililitr injekční roztok
Subjekty v jednom rameni budou randomizovány tak, aby dostávaly testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně každé 4 týdny v celkovém počtu tří dávek po návštěvě 1 a dostávaly placebo injekčně fyziologický roztok po stejnou dobu počínaje návštěvou 2. Subjekty v druhém rameni budou randomizováni tak, aby dostávali placebo injekčně fyziologický roztok každé 4 týdny v celkovém počtu 3 dávek po návštěvě 1 a testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně po stejnou dobu počínaje návštěvou 2.
Lék: Placebo injekční fyziologický roztok
Subjekty v jednom rameni budou randomizovány tak, aby dostávaly testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně každé 4 týdny v celkovém počtu tří dávek po návštěvě 1 a dostávaly placebo injekčně fyziologický roztok po stejnou dobu počínaje návštěvou 2. Subjekty v druhém rameni budou randomizováni tak, aby dostávali placebo injekčně fyziologický roztok každé 4 týdny v celkovém počtu 3 dávek po návštěvě 1 a testosteron cypionát 200 mg/ml intramuskulárně po stejnou dobu počínaje návštěvou 2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna procenta tělesného tuku
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
Procento tělesného tuku bude měřeno pomocí air displacement pletysmografie (PEA POD) na začátku a na konci období studie
Výchozí stav a 3 měsíce
Změna ve složeném motorickém skóre na Alberta Infant Motor Scale
Časové okno: 3 měsíce
Vývoj motoriky bude posuzován pomocí standardizované stupnice Alberta Infant Motor Scale
3 měsíce
Změna C14:1 acylkarnitinů s dlouhým řetězcem (LCAC) prostřednictvím cílené metabolomiky
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
Plazma bude zpracována a uložena až do dávkové analýzy s použitím elektrosprejové tandemové hmotnostní spektroskopie podle standardních protokolů pro kvantifikaci acylkarnitinů (krátký, střední a dlouhý řetězec) a aminokyselin s rozvětveným řetězcem (BCAA – leucin/isoleucin a valin) na začátku a 12. týdnů.
Výchozí stav a 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výšky
Časové okno: 6 měsíců
Měření fyzikálního vyšetření bude změřeno lékařem při každé návštěvě
6 měsíců
Změna hmotnosti
Časové okno: 6 měsíců
Měření fyzikálního vyšetření bude změřeno lékařem při každé návštěvě
6 měsíců
Změna hmotnosti na délku
Časové okno: 6 měsíců
Měření fyzikálního vyšetření bude změřeno lékařem při každé návštěvě
6 měsíců
Změna obvodu pasu
Časové okno: 6 měsíců
Měření fyzikálního vyšetření bude změřeno lékařem při každé návštěvě
6 měsíců
Změna sérového leptinu
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno a změřeno při každé studijní návštěvě.
6 měsíců
Změna lipidů
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno a změřeno při každé studijní návštěvě.
6 měsíců
Změna inzulinu
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno a změřeno při každé studijní návštěvě.
6 měsíců
Změna sérového luteinizačního hormonu (LH)
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno při každé studijní návštěvě. Bude měřen ultracitlivý LH.
6 měsíců
Změna sérového folikuly stimulujícího hormonu (FSH)
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno při každé studijní návštěvě. Bude měřen folikuly stimulující hormon (FSH).
6 měsíců
Změna inhibinu B (INHB)
Časové okno: 6 měsíců
Budou měřeny hladiny inhibinu B.
6 měsíců
Změna antimullerovského hormonu (AMH)
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno při každé studijní návštěvě. Budou měřeny hladiny AMH.
6 měsíců
Změna celkového testosteronu (celkový T)
Časové okno: 6 měsíců
Sérum bude odebráno při každé studijní návštěvě. Celkový testosteron bude měřen hmotnostní spektroskopií.
6 měsíců
Změna ve skóre hrubé motoriky na Peabodyově vývojové motorické škále 2
Časové okno: 6 měsíců
Vývoj hrubé motoriky bude hodnocen pomocí standardizovaných Peabody vývojových motorických škál 2. Peabody vývojových motorických škál 2 měří vývoj hrubé motoriky pomocí subškály Kvocient hrubé motoriky, která měří schopnost využívat velké svalové systémy. Vysoké skóre na tomto kompozitu dosahují děti s dobře vyvinutými hrubými motorickými schopnostmi.
6 měsíců
Změna v hrubém motorickém skóre na albertské dětské motorické váze
Časové okno: 6 měsíců
Vývoj hrubé motoriky bude hodnocen pomocí standardizovaných škál AIMS (Alberta Infant Motor Scales). Alberta Infant Motor Scales je výkonnostní a normou referenční měření zrání hrubé motoriky kojenců od narození do 18 měsíců. Celkové skóre AIMS se vypočítá sečtením skóre pro 58 položek, přičemž skóre se pohybuje mezi 0 a 58. Vyšší skóre ukazuje na zralejší motorický vývoj. Skóre kojence lze poté převést na percentil a porovnat s věkově ekvivalentními vrstevníky z normativního vzorku.
6 měsíců
Změna skóre jemné motoriky
Časové okno: 6 měsíců
Vývoj jemné motoriky bude hodnocen pomocí standardizovaných Peabody Developmental Motor Scale 2. Peabody Developmental Motor Scale 2 měří vývoj jemné motoriky pomocí subškály Kvocient jemné motoriky, která měří schopnost dítěte používat ruce a paže k uchopování předmětů, skládat bloky, kreslit postavy a manipulovat s předměty. Vysoké skóre na tomto kompozitu dosahují děti s dobře vyvinutými schopnostmi jemné motoriky.
6 měsíců
Změna v kognitivních a jazykových složených skóre na Bayley III
Časové okno: 6 měsíců
Poznání a jazyk posoudí vyškolený administrátor vývojových testů pomocí standardizovaných Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat III: kognitivní a jazyková doména. V každé subškále se pomocí testovacích norem počítají věkově standardizované skóre. Vývojové zpoždění je určeno výpočtem, kolik standardních odchylek dítě dosáhne od průměru v této subškále. Typicky, čím více standardních odchylek pod průměrem, tím závažnější je zpoždění.
6 měsíců
Změna v adaptivním fungování
Časové okno: 6 měsíců
Adaptivní fungování bude posuzováno pomocí systému hodnocení adaptivního chování, 3. vydání, vyplněného rodičem o svém dítěti.
6 měsíců
Změna počtu a typu nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Nežádoucí účinky budou měřeny slovním dotazníkem a hlášením rodičů, aby se určila bezpečnost.
6 měsíců
Změna v séru BCAA, jiné LCAC
Časové okno: 6 měsíců
BCAA a další LCAC budou měřeny pomocí cílených metabolomik z odběru séra při každé návštěvě.
6 měsíců
Změna v analýze cesty
Časové okno: 3 měsíce
Sérové ​​dráhy budou měřeny pomocí necílené/neobjektivní metabolomiky
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Spolupracovníci

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shanlee M Davis, MD, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

5. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17-1317
  • 5K23HD092588-02 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Klinefelterův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit